Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - marzo 2025

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - marzo 2025

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telangectasia maculare idiopatica, terapia cellulare

Si tratta della prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2. L’FDA ha concesso l’autorizzazione per l’utilizzo in pazienti adulti 

A inizio marzo, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato revakinagene taroretcel-lwey (nome commerciale Encelto): la prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2 (MacTel), una malattia progressiva che porta alla perdita della visione centrale. Il farmaco, sviluppato da Neurotech Pharmaceuticals, utilizza una tecnologia innovativa che si basa su una terapia cellulare incapsulata (ECT) che viene impiantata nell’occhio per il rilascio continuo del fattore neurotrofico ciliare (CNTF), un fattore di crescita che aiuta a proteggere le cellule retiniche dalla degenerazione e preservare la funzione visiva a lungo termine. L’obiettivo finale è stabilizzare la progressione della malattia.

lisocabtagene maraleucel, linfoma follicolare

La terapia diretta contro l’antigene CD19 è ora autorizzata in Europa anche per i pazienti adulti con linfoma follicolare recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica

Un importante traguardo per lisocabtagene maraleucel (Breyanzi): la Commissione Europea ha approvato la CAR-T sviluppata da Bristol Myers Squibb per il trattamento del linfoma follicolare recidivato o refrattario (R/R) dopo almeno due linee di terapia sistemica. Il farmaco era già autorizzato per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B, del linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, del linfoma follicolare e del linfoma a grandi cellule B refrattario o recidivante. L’approvazione giunge a seguito del parere positivo del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), reso pubblico a febbraio 2025.

Terapia cellulare, darvadstrocel, alofisel

Un recente studio ha dimostrato che non è possibile fornire ulteriori dati a supporto dell’efficacia del farmaco utilizzato per trattare le fistole perianali complesse negli adulti affetti da malattia di Crohn

Darvadstrocel (nome commerciale Alofisel) è una terapia cellulare approvata in Europa dal 2018 per il trattamento delle fistole perianali complesse – cioè passaggi anomali tra la parte inferiore dell'intestino e la pelle vicino all'ano - negli adulti affetti da malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. A dicembre 2024 Takeda Pharma, l’azienda che la produce, ha ritenuto di non poter fornire ulteriori dati sull'efficacia del farmaco, come invece era stato richiesto dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), e ha quindi deciso di ritirare il farmaco dal mercato e di interrompere dallo scorso dicembre ogni trattamento sui pazienti. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ratificato la decisione dell’EMA e ora si attende la delibera definitiva anche da parte della Commissione europea.

aifa, ebvallo, terapia cellulare allogenica

Il Servizio Sanitario Nazionale rimborserà tabelecleucel per la malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr recidivante o refrattaria

Nella seduta del 10 dicembre il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di nove farmaci, tra cui quella di tabelecleucel (nome commerciale Ebvallo). Il farmaco orfano prodotto da Pierre Fabre è una terapia cellulare allogenica per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+PTLD) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Tabelecleucel, sviluppata da Atara Therapeutics e commercializzata da Pierre Fabre, ha il primato di rappresentare la prima approvazione a livello mondiale di una terapia avanzata allogenica a base di cellule T.

Con il contributo incondizionato di

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