IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie approvate
Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007.
È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.
Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.
In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano.
TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE
Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:
La nuova approvazione europea per la CAR-T contro il mieloma multiplo R/R si basa sui risultati di un trial di Fase III. La riduzione del rischio di progressione della malattia o di morte è del 74%
A fine aprile, la Commissione europea ha approvato l’estensione delle indicazioni per ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel o nome commerciale Carvykti) - terapia a base di cellule CAR-T diretta contro l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) e commercializzata da Janssen-Cilag International, del gruppo Johnson & Johnson Innovative Medicine. La terapia è destinata ai pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario al trattamento standard, che abbiano ricevuto almeno una precedente terapia, siano refrattari a lenalidomide e nei quali si sia verificata una progressione della malattia durante l’ultima terapia. Con questa approvazione, cilta-cel diventa la prima terapia CAR-T diretta contro BCMA ad esser approvata in Europa per il trattamento di pazienti idonei già dalla prima ricaduta.
- Di: Redazione
Autorizzata inizialmente per i pazienti con SMA di tipo 1, la terapia genica sarà ora disponibile nel nostro Paese anche per i bambini con SMA di tipo 2
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’estensione dei criteri di rimborsabilità per onasemnogene abeparvovec (nome commerciale: Zolgensma®), la prima terapia genica autorizzata per la SMA. Dopo il via libera europeo, nel 2021 l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di questa innovativa forma di trattamento era stata concessa anche dall’ente regolatorio italiano per l’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1). Oggi un altro passo avanti è stato compiuto con l’allargamento del ventaglio di utilizzo, a comprendere i bambini con SMA 2 fino a 13,5 kg e i pre-sintomatici con 3 copie del gene SMN2.
- Di: Redazione
Si va verso linee di trattamento sempre più precoci: per pazienti già sottoposti a 2 terapie precedenti, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38
Un mese intero dedicato al mieloma multiplo: marzo è considerato il mese simbolo di questo raro tumore e AIL (Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma), per la quarta volta di seguito, ha scelto di allestire una campagna informativa e di servizio per i pazienti e le loro famiglie, allo scopo di raccontare i progressi della ricerca disponibili contro il mieloma. Progressi che non mancano visto come prosegue la corsa delle terapie a base di cellule CAR-T verso le linee di trattamento più precoci. Infatti, qualche giorno fa Bristol Myers Squibbs ha reso nota la decisione della Commissione Europea (CE) di concedere l’approvazione all’utilizzo di idecabtagene vicleucel nei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o refrattario (R/R) ad almeno due terapie precedenti.
- Di: Redazione
Semaforo verde dalla Food and Drug Administration per la terapia genica “made in Italy” atidarsagene autotemcel per la leucodistrofia metacromatica
A più di 3 anni dall’approvazione europea e a 2 da quella italiana, atidarsagene autotemcel (nome commerciale Libmeldy in Europa e Lenmeldy in USA) ottiene il via libera anche dall’ente regolatorio statunitense. Il funzionamento di atidarsagene autotemcel -commercializzata da Orchard Therapeutics - si basa sulla correzione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso tramite l’inserimento di una copia funzionale del gene ARSA che, se mutato, conduce alla diagnosi di leucodistrofia metacromatica (MLD). Si tratta della prima terapia genica approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) indicata per il trattamento di bambini affetti da leucodistrofia metacromatica pre-sintomatica tardo infantile, pre-sintomatica giovanile precoce o sintomatica giovanile precoce (MLD).
- Di: Redazione
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