Terapie approvate

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
Tabella terapie avanzate approvate - luglio 2026

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:
Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - aprile 2026

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano.

 

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Terapia cellulare, darvadstrocel, alofisel

Un recente studio ha dimostrato che non è possibile fornire ulteriori dati a supporto dell’efficacia del farmaco utilizzato per trattare le fistole perianali complesse negli adulti affetti da malattia di Crohn

Darvadstrocel (nome commerciale Alofisel) è una terapia cellulare approvata in Europa dal 2018 per il trattamento delle fistole perianali complesse – cioè passaggi anomali tra la parte inferiore dell'intestino e la pelle vicino all'ano - negli adulti affetti da malattia di Crohn luminale non attiva/lievemente attiva, nei casi in cui le fistole hanno mostrato una risposta inadeguata ad almeno una terapia convenzionale o biologica. A dicembre 2024 Takeda Pharma, l’azienda che la produce, ha ritenuto di non poter fornire ulteriori dati sull'efficacia del farmaco, come invece era stato richiesto dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), e ha quindi deciso di ritirare il farmaco dal mercato e di interrompere dallo scorso dicembre ogni trattamento sui pazienti. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ratificato la decisione dell’EMA e ora si attende la delibera definitiva anche da parte della Commissione europea.

aifa, ebvallo, terapia cellulare allogenica

Il Servizio Sanitario Nazionale rimborserà tabelecleucel per la malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr recidivante o refrattaria

Nella seduta del 10 dicembre il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’ammissione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di nove farmaci, tra cui quella di tabelecleucel (nome commerciale Ebvallo). Il farmaco orfano prodotto da Pierre Fabre è una terapia cellulare allogenica per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+PTLD) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. Tabelecleucel, sviluppata da Atara Therapeutics e commercializzata da Pierre Fabre, ha il primato di rappresentare la prima approvazione a livello mondiale di una terapia avanzata allogenica a base di cellule T.

tumore solido

La FDA statunitense ha autorizzato afamitresgene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti affetti da un raro tumore dei tessuti molli: il sarcoma sinoviale

Probabilmente alla notizia di una nuova terapia a base di linfociti T approvata contro un tumore solido - per ora solo negli Stati Uniti - vari clinici, pazienti ed esperti del settore avranno esultato dai luoghi di villeggiatura dove stavano trascorrendo le vacanze estive. Mentre a gran parte delle persone l'autorizzazione, giunta all’inizio del mese di agosto, potrebbe esser passata inosservata. Eppure si tratta di una notizia da prima pagina per il settore delle moderne immunoterapie perché implica la disponibilità (perlomeno oltreoceano) di un trattamento basato sull’ingegnerizzazione dei linfociti T destinato a contrastare una rara neoplasia.

emofilia b, fidanacogene elaparvovec, Durveqtix

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione per fidanacogene elaparvovec, terapia genica one shot per adulti affetti dalla malattia emorragica ereditaria

Una nuova terapia avanzata, la ventesima per l’esattezza, è stata autorizzata in Europa. Fidanacogene elaparvovec (nome commerciale Durveqtix) - terapia genica prodotta da Pfizer - ha ottenuto, giovedì scorso, l’autorizzazione condizionata all'immissione in commercio da parte della Commissione europea per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave (o carenza congenita di fattore IX) in pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore IX (FIX) e senza anticorpi rilevabili verso la variante AAV sierotipo Rh74. Grazie a un’unica infusione di fidanacogene elaparvovec, le persone affette da emofilia B possono produrre autonomamente FIX ed evitare così le costanti somministrazioni, come prevede l’attuale approccio terapeutico.

Con il contributo incondizionato di

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