Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - gennaio 2025

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - gennaio 2025

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Approvazione

La terapia contro il linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario, già autorizzata dalla FDA statunitense lo scorso anno, ha ora ottenuto l’OK per l’immissione in commercio in Europa

È la prima delle 7 terapie avanzate previste in approvazione presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel 2022 a tagliare il nastro di arrivo sul traguardo europeo: si tratta di lisocabtagene maraleucel (o più brevemente liso-cel e con il nome commerciale Breyanzi) ed è un trattamento a base di cellule CAR-T indirizzato contro forme di linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B) recidivanti o refrattari a due o più linee terapeutiche. Già presente sul mercato statunitense questa nuova CAR-T è rivolta contro alcune delle più diffuse ed aggressive varianti di linfoma non Hodgkin (NHL), caratterizzate proprio dagli alti tassi di recidiva.

Horizon Scanning 2022

Secondo il Rapporto diffuso da AIFA, per l’anno 2022 EMA emetterà un parere su 96 nuovi medicinali. 29 sono i farmaci orfani in valutazione di cui 7 sono terapie avanzate 

Come è tradizione da quattro anni a questa parte, l’inizio del nuovo anno è il momento in cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) fornisce una panoramica sui medicinali che hanno ricevuto un parere positivo dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno precedente e su quelli che potrebbero averlo nell’anno in corso. Il nuovo Rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo” è stato pubblicato sul portale dell’AIFA a fine marzo e riporta che per l’anno 2022 è previsto un parere da parte dell’EMA per 96 nuovi medicinali, con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti da medicinali per il sistema nervoso e sensoriale, immunosoppressori e immunostimolanti e medicinali dell’apparato digerente e del metabolismo. Dei 29 farmaci orfani attualmente in valutazione, 7 sono terapie avanzate, campo in cui ci si attende un costante ampliamento dell’armamentario terapeutico nei futuri anni.

Approvazione

KTE-X19 è la prima terapia a base di cellule CAR-T che AIFA autorizza per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario

Poco più di un anno fa aveva ricevuto il via libera dalla Commissione Europea, oggi brexucabtagene autoleucel (più noto come KTE-X19 o col suo nome commerciale, Tecartus) ha ottenuto l’autorizzazione alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, diventando il primo trattamento approvato per il linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard. Dopo axicabtagene ciloleucel, per Gilead si tratta della seconda terapia a base di cellule CAR-T a ricevere il via libera dall’ente regolatorio italiano, confermando così il ruolo centrale giocato dalla biotech californiana nello sviluppo di questo genere di terapie avanzate. 

Giornata delle Malattie Rare 2022

Oggi si celebra la Giornata delle Malattie Rare 2022, appuntamento annuale per sensibilizzare il grande pubblico sul tema. Ma quali sono le terapie avanzate approvate per queste patologie?

Le terapie avanzate (ATMP) sono trattamenti innovativi che si rivolgono principalmente a malattie orfane di terapia e a bisogni medici insoddisfatti, entrambi parametri che descrivono perfettamente le malattie rare. Inoltre, il 72% delle malattie rare sono di origine di genetica, fatto che le rende un obiettivo ideale per le terapie avanzate, specialmente se si pensa alla terapia genica. Tuttavia, le ATMP presentano alcune sfide che rendono complessa la loro adozione nella pratica clinica, a cui si aggiungono gli ostacoli della ricerca su condizioni cliniche rare. Nella 15° Giornata delle Malattie Rare – come sempre tinta di rosa, verde e blu – Osservatorio Terapie Avanzate fa una panoramica sulle terapie avanzate approvate, focalizzandosi su quelle dedicate a patologie rare.

Con il contributo incondizionato di

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