Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica il PDF con le tabelle, aggiornate a maggio 2022, che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia.

 

Approvazione

KTE-X19 è la prima terapia a base di cellule CAR-T che AIFA autorizza per il trattamento del linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario

Poco più di un anno fa aveva ricevuto il via libera dalla Commissione Europea, oggi brexucabtagene autoleucel (più noto come KTE-X19 o col suo nome commerciale, Tecartus) ha ottenuto l’autorizzazione alla rimborsabilità da parte dell’AIFA, diventando il primo trattamento approvato per il linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard. Dopo axicabtagene ciloleucel, per Gilead si tratta della seconda terapia a base di cellule CAR-T a ricevere il via libera dall’ente regolatorio italiano, confermando così il ruolo centrale giocato dalla biotech californiana nello sviluppo di questo genere di terapie avanzate. 

Giornata delle Malattie Rare 2022

Oggi si celebra la Giornata delle Malattie Rare 2022, appuntamento annuale per sensibilizzare il grande pubblico sul tema. Ma quali sono le terapie avanzate approvate per queste patologie?

Le terapie avanzate (ATMP) sono trattamenti innovativi che si rivolgono principalmente a malattie orfane di terapia e a bisogni medici insoddisfatti, entrambi parametri che descrivono perfettamente le malattie rare. Inoltre, il 72% delle malattie rare sono di origine di genetica, fatto che le rende un obiettivo ideale per le terapie avanzate, specialmente se si pensa alla terapia genica. Tuttavia, le ATMP presentano alcune sfide che rendono complessa la loro adozione nella pratica clinica, a cui si aggiungono gli ostacoli della ricerca su condizioni cliniche rare. Nella 15° Giornata delle Malattie Rare – come sempre tinta di rosa, verde e blu – Osservatorio Terapie Avanzate fa una panoramica sulle terapie avanzate approvate, focalizzandosi su quelle dedicate a patologie rare.

Farmaci

Già approvato dalla Commissione Europea per il trattamento dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale, il farmaco ha ricevuto il via libera per la rimborsabilità in Italia

“Game-Set-Match”. Questa espressione mutuata dal gergo tennistico riassume bene quale vittoria rappresenti per la comunità dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) l’autorizzazione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di risdiplam (con il nome commerciale Evrysdi), l’innovativo farmaco ad uso orale che ha come bersaglio l’RNA. Infatti, la classificazione di risdiplam tra i medicinali distribuiti in fascia H (come riportato in Gazzetta Ufficiale) è il punto decisivo che consegna la partita ai pazienti, da lungo tempo impegnati in uno scontro con la malattia e con le mille difficoltà quotidiane da essa prodotte. E pur se rimangono altre partite da giocare, questo è un risultato da festeggiare.

Approvazione

È la prima (e per ora unica) terapia approvata diretta contro l’antigene BCMA espresso sulle cellule tumorali. L’indicazione europea è rivolta a pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

L’estate che si avvia al termine non sarà ricordata solo per le roventi polemiche sul greenpass contro il COVID-19 e le bollenti temperature raggiunte ma anche per l’arrivo in Europa della quarta terapia a base di cellule CAR-T, autorizzata dalla Commissione Europea. Si tratta di idecabtagene vicleucel – designata con il nome commerciale Abecma – e lo scorso 19 agosto la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata in Europa.

Con il contributo incondizionato di

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