Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica il PDF con le tabelle, aggiornate a settembre 2021, che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia.

 

Approvazione terapie avanzate

Il 2020 si è chiuso in bellezza con due nuove autorizzazioni europee e si prospettano altri pareri positivi da parte degli enti regolatori di tutto il mondo nei prossimi mesi

La Commissione Europea ha recentemente concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) due nuove terapie avanzate: una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e una CAR-T per il linfoma mantellare. Il numero delle terapie avanzate approvate in Europa sale così a 12, di cui 6 anche in Italia. Inoltre, a fine novembre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 – per la terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Le previsioni per i prossimi mesi sono incoraggianti e il mercato globale delle terapie avanzate è indubbiamente in espansione. La medicina “personalizzata” si sta ritagliando uno spazio sempre più ampio.

Naldini

Autorizzata la terapia genica ex vivo messa a punto al SR-Tiget per la malattia rara. Un importante risultato, frutto dell’alleanza strategica tra Fondazione Telethon e la biotech Orchard Therapeutics

Mentre l’attenzione di tutto il mondo era focalizzata sul verdetto positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) seguito dal via libera della Commissione Europea per il vaccino Pfizer-BioNtech contro il virus SARS-CoV-2, ieri un altrettanto importante autorizzazione è arrivata sul fronte delle terapie avanzate. Si tratta di Libmeldy: terapia genica per la leucodistrofia metacromatica, una patologia genetica tanto rara quanto grave. L’arrivo di questa terapia rivoluzionaria, con un’approvazione all’immissione in commercio senza restrizioni (“full approval”), è il frutto di un lungo percorso di ricerca iniziato oltre 15 anni fa dall’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e portato a termine dall’azienda anglo-americana Orchard Therapeutics.

Approvazione europea

La Commissione Europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata a KTE-X19 come trattamento per le forme recidivanti o refrattarie 

Non si è fatta attendere l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) condizionata da parte della Commissione Europea (CE) per la terapia CAR-T KTE-X19 (nota anche come brexucabtagene autoleucel o con il nome commerciale Tecartus), arrivata il 16 dicembre dopo appena una decina di giorni dalla presentazione dei nuovi dati di follow-up dello studio registrativo ZUMA-2 durante il Congresso annuale della Società Americana di Ematologia (ASH). KTE-X19 – sviluppata da Kite, società del gruppo biofarmaceutico Gilead Sciences– è stata approvata per i pazienti adulti con linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.

Approvazione

Il 19 maggio 2020 la Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma®, la terapia genica di AveXis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale

È finalmente arrivata anche in Europa l’approvazione condizionale per onasemnogene abeparvovec (con il nome commerciale Zolgensma®), la terapia genica per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) e diagnosi clinica di SMA di tipo 1; oppure di pazienti con SMA che hanno fino a tre copie del gene SMN2. La comprensione dei meccanismi genetici alla base della SMA e lo sviluppo delle moderne terapie avanzate sta velocemente cambiando la storia della malattia. Mentre risdiplam e nusinersen promuovono la produzione della proteina funzionale, onasemnogene abeparvovec è in grado di correggere il difetto genetico alla base della malattia con un unico trattamento (terapia 'one shot') rivoluzionando il trattamento della malattia genetica neuromuscolare che solo in Europa colpisce 550-600 nuovi nati ogni anno.

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