Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Linfoma

È la prima CAR-T a ricevere l’OK europeo per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B in seconda linea e del linfoma a cellule B di alto grado

Cresce il numero di indicazioni terapeutiche di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale: Yescarta), la terapia a base di cellule CAR-T sviluppata da Kite, società del gruppo Gilead Sciences. L’ormai consolidato trattamento basato sull’ingegnerizzazione dei linfociti T ha ottenuto il via libera della Commissione Europea (CE) per i pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e linfoma a cellule B di alto grado (HGBL) in ricaduta entro 12 mesi dal completamento delle terapie, o refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea. Fondamentali per questa decisione sono stati i risultati dello studio di Fase III ZUMA-7 il cui obiettivo è la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di una singola infusione di axicabtagene ciloleucel rispetto allo standard corrente per la terapia di seconda linea.

ok

La Commissione Europea concede il via libera all’immissione in commercio di Tecartus per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie della leucemia linfoblastica acuta 

Dopo axicabtagene ciloleucel, la seconda terapia a base di cellule CAR-T sviluppata a Santa Monica, nei laboratori di Kite Pharmaceutical, è brexucabtagene autoleucel (già conosciuta con il nome commerciale di Tecartus®) che solo pochi mesi fa ha ottenuto il via libera dell’AIFA alla commercializzazione nel nostro Paese per il trattamento dei pazienti affetti da linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard. Adesso, brexucabtagene autoleucel riceve una seconda autorizzazione dalla Commissione Europea: per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni affetti da una forma recidivante o refrattaria (r/r) di leucemia linfoblastica acuta (ALL).

Approvazione

La Commissione Europea concede a valoctocogene roxaparvovec l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per il trattamento dell’emofilia A grave 

Inclusa tra le sette terapie avanzate per le quali il rapporto Horizon Scanning 2022 indicava un prossimo rilascio dell’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione Europea, valoctocogene roxaparvovec (con il nome commerciale Roctavian) rappresenta la prima terapia genica per il trattamento di pazienti adulti affetti da emofilia A in forma grave, senza una storia clinica di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV5). Con questo semaforo verde, l’innovativa terapia prodotta dall’azienda BioMarin Pharmaceutical è pronta per sbarcare sul mercato europeo e diventa la tredicesima terapia genica disponibile in UE.

Europa

Eladocagene exuparvovec è stata approvata per i pazienti a partire dai 18 mesi di età ed è la prima terapia genica per il trattamento della malattia neurometabolica ultra-rara

Solo un paio di mesi fa il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva espresso parere positivo in merito alla commercializzazione della terapia genica per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC), una malattia neurometabolica ereditaria ultra-rara. È arrivato anche il semaforo verde dalla Commissione Europea, che permette la commercializzazione del farmaco in tutti i 27 Stati membri dell'Unione europea, nonché in Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Eladocagene exuparvovec (nome commerciale Upstaza) è una terapia genica one-shot indicata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 18 mesi con deficit di AADC clinicamente, molecolarmente e geneticamente confermato, con un fenotipo grave. 

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