Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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cellule staminali, cuore, insufficienza cardiaca

Le cellule staminali vengono indotte a trasformarsi in cardiomiociti e poi mescolate a un gel di collagene, questo viene posizionato sulla superficie esterna del cuore come un cerotto 

Quando ci tagliamo, mettiamo un cerotto: protegge la ferita e aiuta la pelle a guarire. Ma cosa succede quando a “ferirsi” è il cuore? Dopo un infarto, il muscolo cardiaco non si rigenera: al suo posto resta una cicatrice che lo rende meno elastico e meno efficiente nel pompare il sangue. In questi casi, un semplice cerotto certo non basta. Un “biocerotto” fatto di cellule staminali potrebbe aiutare a riparare il danno, almeno temporaneamente. È quello che è stato tentato su una donna di 46 anni con insufficienza cardiaca: l’innesto di cellule staminali ha mantenuto stabile il suo cuore per tre mesi, il tempo necessario per ricevere un trapianto. Non solo i “cerotti” erano rimasti in sede, ma avevano anche formato vasi sanguigni per il trasporto di ossigeno e nutrienti. Il caso è stato pubblicato su Nature da un team tedesco.

hiv, terapie a base di cellule T, tcr

Nature Biotechnology illustra le recenti scoperte nella ricerca di una strategia per eradicare il virus, tra queste le terapie bispecifiche con recettori delle cellule T per eliminare i reservoir virali

Nonostante i significativi progressi nella gestione dell'HIV attraverso la terapia antiretrovirale (ART), l'eradicazione completa del virus rimane una sfida. Il principale ostacolo è rappresentato dai cosiddetti "reservoir" di cellule T CD4+ infette in cui il virus persiste in uno stato latente, sfuggendo sia alla terapia che al sistema immunitario. Recentemente, nuove strategie terapeutiche, come le molecole bispecifiche basate sul recettore delle cellule T (TCR), stanno emergendo come potenziali soluzioni per eliminare queste riserve virali e avvicinarsi a una cura funzionale dell'HIV. Un articolo pubblicato a gennaio su Nature Biotechnology racconta questa recente innovazione.

insule pancreatiche, diabete, terapia cellulare

Uno studio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele analizza i risultati a lungo termine del trapianto su pazienti con diabete di tipo 1, delineando indicazioni fondamentali per le future terapie cellulari 

Da alcuni anni ormai il trapianto di insule pancreatiche si è affermato come un metodo per ripristinare la produzione di insulina nei pazienti affetti da diabete di tipo 1 in cui una risposta immunitaria fuori scala si rivolge contro le cellule beta del pancreas, sede di produzione dell’insulina. Il lato oscuro di questa procedura è correlato alla necessità di sottoporre il paziente a una terapia immunosoppressiva e ciò impone di considerare con attenzione il sottile equilibrio tra i vantaggi e gli svantaggi. Un importante studio italiano, pubblicato la settimana scorsa su The Lancet Diabetes & Endocrinology, illustra la ventennale esperienza dell’Unità di Medicina Rigenerativa e dei Trapianti presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, un’analisi dei risultati a lungo termine dei numerosi interventi ha permesso di avere importanti indicazioni per migliorare l’efficacia e la sicurezza della procedura.

Progetto HUMANIZE, cuore, cellule staminali

Prof. Graziano Martello (Padova): “Somministrando all’embrione le cellule staminali pluripotenti sane entro la prima settimana di sviluppo otterremo la formazione dell’organo mancante” 

Quale utilità ha lo studio delle galassie? Svariate persone si interrogano sul riflesso - culturale ed economico - derivante dagli studi sul cosmo e sulle sue meraviglie e altrettante estendono le medesime perplessità alla ricerca di base nel campo della biologia. La verità è che non ci può essere progresso in ambito medico e terapeutico senza prima capire nel dettaglio come funzionano i meccanismi cellulari o molecolari, è da lì che inizia il percorso tramite cui potremo disporre di terapie cellulari in grado di rivoluzionare la vita delle persone. Lo dimostra il progetto HUMANIZE – coordinato da Graziano Martello (insieme al dottor Xabier Lopez Aranguren), professore presso il Dipartimento di Biologia dell’Università di Padova e Direttore del Pluripotent Stem cell Biology Laboratory (Lab Martello) – che utilizza le conoscenze sulle cellule staminali con l’obiettivo di produrre organi.

terapia cellulare, terapia genica, parkinson

Una delle malattie neurodegenerative più diffuse al mondo, e attualmente senza opzioni terapeutiche curative, potrebbe trovare una risposta nelle terapie geniche e cellulari

Oltre 10 milioni di persone nel mondo convivono con il Parkinson (dati di Parkinson’s Foundation) e la disabilità e mortalità legate a questa malattia sono in rapido aumento, con un impatto significativo sulla vita quotidiana di pazienti e caregiver. È una patologia che colpisce il cervello e causa problemi legati a movimento, sonno, salute mentale, e non solo. Non esiste una cura e le terapie oggi disponibili possono solo rallentarne il decorso clinico. Proprio per queste ragioni la ricerca in questo ambito è molto attiva: la speranza di portare una soluzione terapeutica efficace ai pazienti ha condotto alle terapie avanzate e, più nello specifico, alle terapie geniche e cellulari. Le aziende AskBio e BlueRock Therapeutics, acquisite da Bayer, stanno portando avanti due promettenti studi clinici in entrambi gli ambiti. Osservatorio Terapie Avanzate illustra gli ultimi aggiornamenti.

cellule staminali, parkinson, STEM-PD

Lo studio clinico STEM-PD apre nuove frontiere nella medicina rigenerativa, testando cellule staminali embrionali per rigenerare neuroni danneggiati dal Parkinson

Per la prima volta in Europa, il progetto STEM-PD porta le cellule staminali embrionali al centro di una sperimentazione clinica per il Parkinson. Questa terapia innovativa punta a rigenerare i neuroni dopaminergici persi con l’obiettivo di trasformare la storia naturale di una malattia che colpisce una decina di milioni di persone nel mondo. Coordinato da esperti di fama mondiale, tra cui Malin Parmar, Roger Barker ed Elena Cattaneo, lo studio ha coinvolto 8 pazienti ed è stato presentato durante l’evento “Stem cell revolutions for neurodegenerative diseases” che si è tenuto all’Università di Milano lo scorso 27 novembre. Se confermati, i risultati potrebbero avviare una rivoluzione non solo nel trattamento del Parkinson ma anche di altre malattie neurodegenerative.

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