Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate. Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le IPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

Cellule staminali

Le cellule staminali pluripotenti possono andare incontro a mutazioni genetiche a discapito della sicurezza nella loro applicazione clinica. Un nuovo studio mostra come evitarle

Diventare qualsiasi cellula specializzata del corpo umano è una delle caratteristiche delle cellule staminali pluripotenti (PSC) e anche il loro maggior vantaggio quando si parla di medicina rigenerativa, quella branca della medicina che mira a riparare o sostituire, tessuti o organi danneggiati. Uno dei problemi incontrati finora, però, è che le cellule staminali pluripotenti possono facilmente andare incontro a danno del DNA, portando a mutazioni genetiche e potenziali rischi per chi è destinato a ricevere la terapia. Per rendere l’approccio più sicuro, un gruppo di ricercatori dell'Università di Sheffield (Regno Unito) ha sviluppato un sistema, pubblicato lo scorso 9 giugno su Stem Cell Report.

Giulio Cossu

Il trial si basa sulla combinazione di terapia cellulare ed exon skipping. I dati preliminari, illustrati dal prof. Giulio Cossu, sono promettenti e si aspetta la ripresa dopo lo stop da emergenza COVID-19

A fine febbraio avrebbe dovuto tenersi a Roma la 18esima Conferenza Internazionale di Parent Project aps sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker (DMD e BMD), rimandata a causa della complessa situazione legata alla COVID-19. Durante l’evento organizzato dall’associazione di pazienti e genitori di figli con DMD e BMD, gli esperti del settore avrebbero dovuto illustrare lo stato dell’arte della ricerca per questa patologia genetica rara. Per sopperire al mancato appuntamento annuale, ormai attesissimo nella comunità Duchenne, è stato creato un nuovo portale con video e materiali divulgativi dedicati alle strategie terapeutiche in sperimentazione per questa malattia. Tra queste anche la terapia cellulare e l’avvio di uno studio clinico guidato dal professor Giulio Cossu dell’Università di Manchester.

Martino Gianvito

La ricerca è molto attiva in tutto il mondo ma l’Italia è all’avanguardia. Il prof. Gianvito Martino, del San Raffaele di Milano, ci racconta i progressi degli ultimi venti anni per questa patologia neurodegenerativa

Sabato 30 maggio è la giornata mondiale della sclerosi multipla, una grave malattia infiammatoria e neurodegenerativa. È una patologia cronica dovuta a una reazione anomala delle difese immunitarie, che attaccano alcuni componenti del sistema nervoso centrale, ed in particolare la mielina che ricopre i nervi e li rende efficienti. Si manifesta in forme di diversa gravità che, semplificando, possono essere la recidivante-remittente, caratterizzata da episodi acuti di malattia e altri di benessere, e la progressiva, contraddistinta da un peggioramento delle funzioni neurologiche. Se negli ultimi 30 anni molto è stato fatto per la prima forma, che oggi può contare su oltre una decina di farmaci efficaci, quella progressiva resta ancora “una malattia orfana” come la definisce il professor Gianvito Martino, Direttore Scientifico IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e pioniere della ricerca sulle cellule staminali per la cura della SM. Ne abbiamo parlato con lui, per capire a che punto è la ricerca.

Team Graziano Martello

La scoperta arriva da un gruppo di ricerca padovano e contribuirà ad allargare il campo di studio delle cellule staminali umane. Ne parliamo con il prof. Graziano Martello che ha guidato lo studio.

Alla presentazione di un prototipo di Formula 1 vincente tutti rimangono a bocca aperta di fronte al prodotto finale, spesso incapaci di comprendere che l’autentica rivoluzione sul piano tecnico giace sotto una carrozzeria fiammante. Un concetto che serve a dimostrare la centralità della ricerca di base in ogni campo del sapere umano dall’ingegneria alla biologia: ecco perché la scoperta di un gene che permetta di “conservare” la pluripotenza delle cellule staminali può spalancare porte finora rimaste sprangate nella ricerca di nuovi trattamenti per patologie ancora senza risposta. Lo studio è stato pubblicato il 12 maggio su Nature Communications e porta la firma del prof. Graziano Martello, del Dipartimento di Medicina Molecolare dell’Università di Padova, che ci racconta la sua ricerca.

Caution

Speranze e promesse nascondono disinformazione, truffe ed effetti collaterali: l’European Medicines Agency mette in guardia i pazienti contro l’uso di terapie cellulari non approvate

Le possibilità offerte dalle terapie cellulari sono da decenni oggetto di studio della comunità scientifica internazionale e sono una grande promessa per una serie di gravi patologie ad oggi incurabili. Da un lato, il trapianto di midollo osseo, quello di epidermide per i grandi ustionati e le trasfusioni, approvate sulla base di fondamenti scientifici ed etici, sono un esempio fruttuoso delle opportunità offerte dalla pratica medica riconosciuta; dall’altro, una vasta gamma di prodotti cellulari e tessuti non regolamentati, procedure mediche eseguite senza il supporto di evidenze scientifiche e indicazioni di efficacia e sicurezza attraggono pazienti spesso ignari della situazione. Per questo motivo, a seguito della raccomandazione del Comitato per le Terapia Avanzate (CAT), l’European Medicines Agency (EMA) ha messo in guardia i pazienti contro l'uso di terapie cellulari non approvate e non regolamentate.

Cellule staminali

Un gruppo di ricercatori svedesi ha messo a punto un nuovo protocollo di selezione cellulare e utilizzato CRISPR per rendere le cellule invisibili al sistema immunitario.

Passi avanti verso la messa a punto di cellule della retina universali per il trattamento della cecità negli anziani. A perfezionare la metodica è stato un gruppo di ricercatori del Karolinska Institutet e del St. Erik Eye Hospital in Svezia, che lo scorso 30 marzo hanno pubblicato su Nature Communications un sistema per affinare la produzione delle cellule epiteliali funzionali del pigmento retinico (RPE) a partire da cellule staminali pluripotenti umane (hPSC). A seguire, il 14 aprile, i ricercatori hanno reso noto su Stem Cell Reports, un sistema per modificare le stesse cellule con la tecnica di editing genomico CRISPR-Cas9, in modo da renderle “invisibili” al sistema immunitario del ricevente. Evitando così il rigetto, uno dei principali problemi in casi di trapianto di cellule da donatore.

Con il contributo incondizionato di

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