Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate. Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le IPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

Ad oggi, la terapia cellulare più utilizzata è il trapianto di cellule staminali del sangue per trattare malattie del sangue o del sistema immunitario, o per rigenerare il sistema ematopoietico dopo trattamenti per specifici tipi di cancro. Ormai di routine anche l’utilizzo delle staminali della pelle per trapianti in pazienti con gravi ustioni. E grandi progressi si stanno facendo per la messa a punto di innovative terapie cellulari per i tumori e alcune malattie rare.

Zucchero

Dal 2014, anno in cui un gruppo di ricercatori è riuscito a sviluppare cellule beta del pancreas a partire da cellule staminali pluripotenti, numerosi laboratori e biotech hanno iniziato a studiarle per trovare una cura contro il diabete di tipo 1.

Prosegue a ritmo sostenuto lo studio delle cellule staminali come possibile terapia per il diabete di tipo 1. Lo scorso 17 settembre infatti, durante il meeting annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Diabete (EASD), svoltosi a Barcellona in Spagna, sono stati presentati i dati preclinici di una versione di cellule staminali embrionali umane (Human embryonic stem cells o hESC) modificate con la tecnica di editing genomico CRISPR, in modo da non provocare una reazione di rigetto.

stampa 3D

Un gruppo di ricercatori americani ha trovato il modo per stampare in 3D la pelle completa di vasi sanguigni. Un passo significativo per la creazione di innesti sempre più simili alla pelle naturale

È vero che gli innesti cutanei allogenici (cioè con cellule provenienti da un donatore) attualmente disponibili e utilizzati per il trattamento di alcune tipologie di ferite accelerano la guarigione, ma presentano alcune problematiche. Uno studio pubblicato il primo novembre su Tissue Engineering Part A illustra una nuova tecnica basata sulla biostampa 3D per creare pelle formata da cellule vive e completa di vasi sanguigni. Gli scienziati del Rensselaer Polytechnic Institute (New York), che si occupano di bioingegneria, hanno collaborato con la Yale School of Medicine per stampare in tre dimensioni il tessuto e testarlo su modelli animali. I risultati della ricerca sono molto promettenti, anche se la sperimentazione sull’uomo è ancora lontana.

Giappone

Le scelte politiche di un governo deciso a scalare le vette nel settore della medicina rigenerativa stanno incentivando l’attività di cliniche che somministrano terapie spesso non validate per sicurezza ed efficacia. I primi a pagarne il prezzo sono i pazienti

Il fenomeno delle cliniche che erogano ai pazienti terapie con cellule staminali non approvate dalle autorità regolatorie internazionali - facendole, tra l’altro, pagare a peso d’oro - sta pericolosamente crescendo di intensità non solo negli Stati Uniti ma anche in altre parti del mondo come Messico, India, Australia e Cina. L’ultima denuncia proviene dalla rivista scientifica Nature che, in un articolo pubblicato il 26 settembre, racconta la situazione del Giappone, Paese in cui tali cliniche sembrano essersi moltiplicate come i funghi.

Prometeo

Una scoperta importante che aiuta a spiegare le origini del processo di rigenerazione, sviluppo e riparazione delle cellule del tessuto epatico e che potrebbe soppiantare il ricorso al trapianto

Nel mito di Prometeo, l’eroe greco, in seguito al tentativo di sottrarre il fuoco agli Dei per donarlo agli uomini, viene incatenato da Zeus ad una rupe dove un’aquila ogni giorno gli divora il fegato, il quale però ricresceva rapidamente ogni notte. Nella mitologia si nasconde sempre qualche elemento di verità ed è chiaro che gli antichi medici greci avessero intuito come le cellule del fegato crescano in maniera più rapida di tutte le altre cellule del corpo.
Per quanto antica, questa peculiarità delle cellule epatiche non ha trovato una spiegazione medica per diverse centinaia di anni. Oggi la ricerca ha fatto chiarezza sui meccanismi di rigenerazione epatica ma rimane indiscutibile che, nel momento in cui la nostra preziosa centrale di produzione e smistamento subisce un danno, la sola possibilità di salvarla consiste nel sostituirla in maniera parziale o completa.

Michael Schumacher

L’ex campione del mondo della Ferrari sarebbe stato trasferito all’Ospedale Georges Pompidou di Parigi per essere seguito dal prof. Philippe Menasché, da molti ritenuto un esperto di terapia cellulare

C’era solo un nome che poteva rubare spazio al novantesimo compleanno della Scuderia Ferrari e alla splendida vittoria del giovane Charles Leclerc nello scorso Gran Premio di Monza. E il nome è Michael Schumacher. L’indimenticato sette volte campione del mondo della Ferrari vittima, nel 2013, di un terribile incidente sugli sci mentre era in vacanza con la famiglia sulle Alpi francesi che da allora versa in gravissime ma - sembra - stabili condizioni di salute. Non si sa nulla più di questo sul suo conto. La famiglia non ha mai, giustamente, lasciato trapelare notizie sul reale stato di salute del campione tedesco e, forse anche per questa ragione, ha suscitato un certo clamore mediatico il rapido diffondersi della voce di un suo trasferimento presso l’Ospedale Georges Pompidou di Parigi - lo stesso in cui il neurologo Guillaume-Benjamin-Amand Duchenne de Boulogne ha descritto la distrofia che porta il suo nome - per essere sottoposto a una misteriosa cura a base di cellule staminali. Notizia riportata in modalità tam-tam su tantissimi quotidiani e testate giornalistiche in questi giorni. Ma cosa c’è di vero in questa vicenda?

This image shows fluorescently labeled mesenchymal stem cells (MSC) in a hyaluronic acid hydrogel. 

L’incapsulamento delle singole cellule da trapiantare è un processo efficiente e aumenta fino a 10 volte la sopravvivenza delle cellule trapiantate

Le cellule mesenchimali stromali (MSC) - una tipologia di cellule staminali adulte e indifferenziate - sono in grado di secernere composti che regolano il sistema immunitario e, in studi preclinici su modelli animali, hanno mostrato risultati promettenti. Purtroppo, gli studi clinici sugli esseri umani sono stati deludenti, perché i composti vengono eliminati velocemente dal corpo e l’incapsulazione delle MSC in biomateriali protettivi è stata poco efficiente, finora, a causa delle eccessive dimensioni delle capsule. Una nuova ricerca clinica, pubblicata di recente su PNAS, dimostra l’efficacia di una tecnologia di incapsulamento a singola cellula che protegge le MSC trapiantate e migliora il tasso di successo dei trapianti in modelli murini.

Con il contributo incondizionato di

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