Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

Parlare di cellule staminali

Comunicare a 360 gradi, senza fronzoli o esagerazioni la ricerca sulle cellule staminali è un’attività che deve coinvolgere ricercatori, enti, comunicatori, divulgatori e il pubblico

Argomento di dibattito sempre attuale, le cellule staminali sono da molto tempo circondate da un alone mistico: la cura per tutto, la risoluzione di ogni male, il Santo Graal della medicina. Ma è davvero così? Ovviamente no ma, fin troppo spesso i dubbi e le false speranze sono dilagati in maniera incontrollabile. Le informazioni in circolazione – corrette o scorrette che siano - influenza prospettive e scelte delle persone, col rischio di avere conseguenze spiacevoli per la loro salute. È quindi importante coinvolgere tutte le parti interessate nel dialogo pubblico sulla ricerca e applicazioni delle cellule staminali. Fondamentale a questo scopo è il lavoro di società scientifiche internazionali come l’International Society for Stem Cell Research (ISSCR), che da anni condivide informazioni, guide e documenti aggiornati su ciò che concerne le staminali e riflette sull’importanza della comunicazione in questo ambito, come fatto in una riunione le cui riflessioni sono state pubblicate su Stem Cell Reports.

malattia di Parkinson

Lo studio clinico di Fase I ha dimostrato la sicurezza, tollerabilità e un iniziale miglioramento dei sintomi in 12 pazienti. È ora in corso la pianificazione dello studio di Fase II

Negli ultimi decenni lo standard di cura per i malati di Parkinson è migliorato solo marginalmente. Per questo motivo, sebbene si tratti di un piccolo trial condotto su appena 12 persone, i primi risultati ottenuti con bemdaneprocel - la terapia cellulare sviluppata da BlueRock Therapeutics, filiale statunitense di Bayer - rappresentano un enorme passo avanti e un probabile punto di svolta. Bemdaneprocel è stata testata in uno studio clinico di fase I, condotto in aperto, i cui risultati sono stati presentati al Congresso internazionale sulla malattia di Parkinson e sui disturbi del movimento che si è tenuto a Copenaghen a fine agosto.

Test HIV

Il “paziente di Ginevra” è l’ultima persona affetta da HIV a essere stata dichiarata in remissione a lungo termine, ma c’è qualcosa di diverso dai casi precedenti 

Cinque persone sono state precedentemente considerate "guarite" dall'HIV: i pazienti di Berlino, Londra, Düsseldorf, New York e City of Hope. Tutti hanno subito un trapianto di midollo osseo per trattare gravi forme di cancro, ricevendo cellule staminali da un donatore con una mutazione delta-32 su entrambe le copie del gene CCR5. Questa mutazione, infatti, è nota per bloccare l'ingresso del virus dell’immunodeficienza umana nelle cellule dell'organismo. Nel caso del paziente di Ginevra il trapianto di cellule però aveva qualcosa di diverso, perché le cellule provenivano da un donatore che non presentava la mutazione in CCR5, il che significa che l’HIV può ancora entrare nelle cellule. Come è possibile?

Malattia di Huntington

Cellule staminali, editing del genoma, terapia genica, oligonucleotidi antisenso e organoidi. Sono tante le strade da percorrere nel prossimo futuro 

L’apertura dello scrigno delle terapie avanzate ha consentito a biologi e biotecnologi di tutto il pianeta di aver accesso a strumenti - come il sistema di editing genomico Crispr-Cas9 - che nel giro di pochi anni hanno cambiato il volto della ricerca scientifica. Seppur sia improprio parlare di un’esplosione delle terapie avanzate, dal momento che il percorso che ha condotto alla loro affermazione è ben più graduale di quel che sembra, bisogna riconoscere che oggi stanno permettendo di puntare ad innovativi strumenti di cura per condizioni genetiche - fra cui la malattia di Huntington - per le quali la medicina tradizionale non aveva sortito alcun effetto.

FDA approved

L’ente regolatorio statunitense ha approvato la prima terapia avanzata per il trattamento degli adulti affetti da diabete di tipo 1 con eventi ipoglicemici gravi

Una ridotta percentuale di persone affette da diabete di tipo 1 hanno difficoltà a controllare i livelli di zucchero nel sangue entro i limiti della norma: i ripetuti episodi di ipoglicemia sono pericolosi per la salute e richiedono assistenza medica e, a volte, si arriva all’ospedalizzazione. Proprio per questo motivo, la ricerca di una terapia efficace è al centro dell’interesse della scienza medica, anche in considerazione del fatto che il diabete affligge ben 529 milioni di persone nel mondo (Dati 2021, fonte: The Lancet). La terapia cellulare sperimentale donislecel (nome commerciale Lantidra) ha recentemente dato esiti positivi nei primi pazienti trattati e la Food and Drug Administration (FDA) ha deciso di concedere l’approvazione per il suo utilizzo negli Stati Uniti.

Oggi si celebra la giornata mondiale sulla SLA: in questa occasione è fondamentale porre l’attenzione sulla ricerca, che vede all’orizzonte anche terapia cellulare, genica e terapie su RNA 

Giugno rappresenta il mese della consapevolezza sulla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), malattia che colpisce i motoneuroni e che causa la progressiva perdita delle funzioni motorie, fino al decesso. Obiettivo della giornata mondiale sulla SLA, che si celebra ogni 21 giugno ed è promossa dalla Federazione Internazionale delle associazioni di pazienti, è quello di sensibilizzare e aumentare le conoscenze sulla malattia. Il prof. Roberto Massa, responsabile dell’Unità Malattie Neuromuscolari presso il Policlinico Universitario Tor Vergata di Roma, fa una panoramica sullo stato dell’arte delle terapie avanzate in studio per questa malattia.

Con il contributo incondizionato di

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