Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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terapia cellulare, linfociti b, mps I

La terapia sperimentale è ideata per produrre l’alfa-L-iduronidasi (IDUA), enzima mancante nei pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo 1, ed è in valutazione con uno studio clinico di Fase I 

La cellula è la struttura di base della vita. L’affermazione di tale concetto ha permesso agli studiosi di biologia cellulare e molecolare di compiere balzi da gigante nella comprensione degli organismi giungendo a padroneggiare le tecniche di manipolazione degli stessi. Così l’ingegneria genetica ha fatto da locomotrice agli studi sulla cellula portando alla nascita di terapie cellulari come quelle messe a punto dalla biotech statunitense Immusoft, che ha l’obiettivo di trasformare le cellule immunitarie in piccole “biofabbriche” in grado di sfornare molecole ed enzimi terapeutici. In questo senso la cellula diventa essa stessa la terapia per malattie causate dalla carenza o dall’assenza di specifiche proteine. Ora questa strategia approda per la prima volta alla sperimentazione clinica: l’obiettivo è la mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I). 

trapianto, insule pancreatiche, Padova

Il Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova ha ottenuto tutte le autorizzazioni necessarie, ed è ora operativo con i primi pazienti in lista pronti per l’intervento

Sono trascorsi due anni da quando è stato inaugurato il nuovo Centro per la Terapia Cellulare del Diabete dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Padova e non si è perso tempo: lo scorso novembre, infatti, è stato sottoposto al trapianto di insule pancreatiche il primo paziente, un uomo di 52 anni affetto da diabete mellito di tipo 1, provocato da una eccessiva risposta immunitaria in grado di distruggere le cellule beta del pancreas deputate alla produzione di insulina. La procedura  di trapianto (rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale) - insieme ad altre terapie cellulari che, in futuro, saranno disponibili - costituisce il cuore dell’attività svolta presso il Centro diretto da Lucrezia Furian, Professore Ordinaria di Chirurgia all’Università degli Studi di Padova.

Gaslini, linfociti

Al Gaslini di Genova è disponibile una procedura specifica e rapida per infondere linfociti antivirali a individui trapiantati e non trapiantati affetti da grave immunodepressione congenita o acquisita 

Il sistema immunitario è una corazza che difende il nostro organismo dagli attacchi dei patogeni, senza di esso saremmo esposti ai colpi di qualsiasi agente esterno, come un fante che scende in battaglia senza alcuna forma di protezione. Nella realtà esistono diverse persone costrette a vivere in questa situazione: si tratta dei pazienti affetti dalle cosiddette sindromi da immunodeficienza e di quanti sono stati sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, nei quali il sistema immunitario non è funzionante. In entrambi i casi si genera una situazione che rappresenta un terreno favorevole per le infezioni virali - spesso resistenti ai trattamenti - che mettono a rischio la sopravvivenza dei malati. Una terapia cellulare autorizzata all’IRCCS G. Gaslini di Genova può però migliorare la prognosi di questi pazienti, ce ne parla la dott.ssa Maura Faraci, Responsabile della U.O.S.D. Centro Trapianto di Cellule Staminali Emopoietiche del centro genovese.

Cellula staminale

Isolate per la prima volta 25 anni fa, le cellule che sono in grado di evolversi in qualsiasi altro tipo cellulare non hanno ancora trovato applicazione in campo medico

Una svolta per la biologia e la medicina: questo è stato il messaggio che per anni abbiamo letto e ascoltato quando si parlava di cellule staminali embrionali. Cellule in grado di dare origine a tutte le altre tipologie di cellule presenti nel corpo umano e che, di conseguenza, potevano essere la soluzione a molte situazioni cliniche grazie alla rigenerazione di tessuti e organi. Ma la tanto millantata rivoluzione medica non è avvenuta e, oggi, non esiste nessuna terapia approvata basata su queste cellule. Un articolo firmato da Antonio Regalado fa il punto della situazione: il giornalista del MIT Technology Review è andato alla riunione annuale dell’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) per scoprire se dietro questo ritardo nel trovare applicazioni ci siano delle problematiche.

Trachea

Il chirurgo Paolo Macchiarini è stato condannato per aggressione nei confronti di tre pazienti nei quali ha cercato di rigenerare la trachea tramite l’utilizzo di cellule staminali

A giugno è stata riportata su Science la notizia della condanna di Paolo Macchiarini, considerato un luminare della ricerca sulle applicazioni delle cellule staminali, e il 31 ottobre la pena è stata confermata in appello. Il chirurgo è stato giudicato colpevole di violenza aggravata dalla Corte di Appello di Stoccolma: mentre lavorava al prestigioso Karolinska Institute, infatti, ha rimosso la trachea a tre persone e l’ha sostituita con una sintetica “bagnata” con cellule staminali, infliggendo inutilmente lesioni fisiche e sofferenze che hanno portato al decesso prematuro dei pazienti. Gli interventi sono stati eseguiti senza che l’approccio avesse un qualche fondamento solido e in assenza dell’approvazione della comunità scientifica. Quella delle terapie a base di cellule staminali non autorizzate è una tematica calda ed è importante fornire ai pazienti gli strumenti per evitare di cadere in queste situazioni pericolose per la salute.

Parlare di cellule staminali

Comunicare a 360 gradi, senza fronzoli o esagerazioni la ricerca sulle cellule staminali è un’attività che deve coinvolgere ricercatori, enti, comunicatori, divulgatori e il pubblico

Argomento di dibattito sempre attuale, le cellule staminali sono da molto tempo circondate da un alone mistico: la cura per tutto, la risoluzione di ogni male, il Santo Graal della medicina. Ma è davvero così? Ovviamente no ma, fin troppo spesso i dubbi e le false speranze sono dilagati in maniera incontrollabile. Le informazioni in circolazione – corrette o scorrette che siano - influenza prospettive e scelte delle persone, col rischio di avere conseguenze spiacevoli per la loro salute. È quindi importante coinvolgere tutte le parti interessate nel dialogo pubblico sulla ricerca e applicazioni delle cellule staminali. Fondamentale a questo scopo è il lavoro di società scientifiche internazionali come l’International Society for Stem Cell Research (ISSCR), che da anni condivide informazioni, guide e documenti aggiornati su ciò che concerne le staminali e riflette sull’importanza della comunicazione in questo ambito, come fatto in una riunione le cui riflessioni sono state pubblicate su Stem Cell Reports.

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