Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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Diabete

Grazie al Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova i pazienti con diabete di tipo I accederanno a un trattamento meno invasivo ma ugualmente efficace del trapianto di pancreas

È talmente diffuso nella popolazione, con circa 500 milioni di pazienti in tutto il mondo, che la sua reale pericolosità viene spesso sottovalutata, ma il diabete rimane un problema sanitario di grande rilevanza. Il fatto che sia classificata come cronica ha contribuito a farne una malattia con cui abbiamo imparato a convivere, ma per coloro che sono affetti da diabete di tipo 1 (quello insulino-dipendente) i rischi non sono mai trascurabili. Queste persone sono obbligate a sottoporsi ad iniezioni giornaliere di insulina per controllare i livelli glicemici con un pesante impatto sulla qualità di vita. In questo panorama, le promesse insite nelle moderne forme di trattamento - soprattutto le terapie cellulari - costituiscono più che una mera speranza. Ce ne parla la prof.ssa Lucrezia Furian, Responsabile del Progetto Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova.  

ISS

Durante il “Biomanufacturing in Space Symposium 2020” è stata esaminata la possibilità di fare ricerca in questo settore lavorando in microgravità

L’anno scorso il Center for the Advancement of Science in Space (CASIS), ente che gestisce il Laboratorio Nazionale della Stazione Spaziale Internazionale (ISS National Lab), e il McGowan Institute for Regenerative Medicine dell’Università di Pittsburgh hanno ospitato il “Biomanufacturing in Space Symposium 2020”. Obiettivo dell’incontro - che ha riunito 138 esperti internazionali nei settori dell'ingegneria dei tessuti, della medicina rigenerativa e della ricerca spaziale - è stato quello a prendere in considerazione la biofabbricazione in orbita. La ricerca in microgravità, infatti, avrebbe il potenziale per contribuire al progresso scientifico nell’ambito della medicina rigenerativa. Un articolo pubblicato a fine dicembre su Stem Cell Reports evidenzia le opportunità discusse durante il simposio.

Paola Kruger

I recenti risultati dello studio clinico MESEMS sulle cellule mesenchimali non sono quelli sperati. Ma non rappresentano un totale fallimento, aprono la strada a nuove prospettive di ricerca

“Il fallimento di un trial clinico non indica necessariamente la fine di una ricerca, ma un possibile cambio di rotta”. Commenta così Paola Kruger, paziente di sclerosi multipla e paziente Esperto EUPATI, i recenti risultati di MESEMS (MEsenchymal StEm cells for Multiple Sclerosi), il più ampio studio clinico multicentrico internazionale mai condotto sulle cellule staminali mesenchimali autologhe, per il trattamento della sclerosi multipla. Dopo otto anni, il trial coordinato dall'IRCCS Ospedale Policlinico San Martino di Genova con l'Università di Genova, ha dimostrato la sicurezza della terapia ma anche la sua inefficacia nel ridurre l’infiammazione cerebrale e nel migliorare i parametri clinici quali la frequenza di ricadute e la progressione di disabilità. I risultati sono stati recentemente pubblicati sulla rivista The Lancet Neurology.

Giornata mondiale del diabete

Annunciati i risultati preliminari ottenuti sul primo paziente trattato con una terapia cellulare sperimentale in uno studio clinico in USA. Sono incoraggianti ma la strada è ancora lunga 

Il 14 novembre è stata celebrata la Giornata Mondiale del Diabete, istituita nel 1991 dall' International Diabetes Federation (IDF) e dall' Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per sensibilizzare e informare sulla sua prevenzione e gestione del diabete. Quest’anno la giornata assume un’importanza ancora più rilevante visto che nel 2021 si celebra il centenario della scoperta dell’insulina ad opera dei due medici canadesi Frederick Grant Banting e Charles Best. La forma ricombinante di quest’ormone, ideata negli anni ’80 grazie all’avvento delle biotecnologie - come raccontato nella prima puntata del podcast “Reshape” - rappresenta ancora oggi la terapia standard salvavita. Ma si tratta di una terapia cronica e, nonostante i tanti filoni di ricerca, una cura definitiva non è ancora stata trovata. C’è chi punta alle terapie avanzate, come l’azienda Vertex che ha annunciato i primi risultati ottenuti su un paziente trattato con la terapia cellulare sperimentale VX-880.

Andrea Ditadi

Produrre il sangue artificiale potrebbe aprire le porte ad innovativi approcci terapeutici. Andrea Ditadi, ricercatore del SR-Tiget di Milano, ci illustra la sua ricerca e le possibili future applicazioni

Nonostante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCs) sia ormai una terapia standard per il trattamento di malattie del sangue, sia congenite che acquisite, rimangono alcune problematiche che ne limitano l’applicabilità, come la difficoltà a reperire donatori compatibili o il ritardo nel recupero ematologico. Generare ex novo HSCs e altre cellule ematopoietiche in vitro aprirebbe la strada a una serie di applicazioni terapeutiche assolutamente rivoluzionarie che andrebbero ben oltre il superamento delle difficoltà nel trapianto di staminali ematopoietiche. Basti pensare alle patologie trasfusione-dipendenti che gioverebbero di una riserva di componenti ematologiche pressoché illimitata, o alla possibilità di produrre cellule del sangue modificate, grazie all’editing genetico, per potenziarne l’azione citotossica nei confronti di un tumore, di un agente patogeno o per riparare le conseguenze di un difetto genetico. 

Giulio Cossu

L’entusiasmo per l’ampio potenziale della medicina rigenerativa ha portato a un divario tra l’aspettativa e la realtà. Ne parliamo con il professor Giulio Cossu

Tradurre le tecnologie della medicina rigenerativa in pratica clinica comune non è un procedimento da poco. Le innovazioni nel campo della terapia genica e cellulare hanno portato sul mercato terapie salvavita per alcune malattie genetiche, in particolare per quelle che colpiscono le cellule del sangue e degli epiteli. Le previsioni di crescita per i prossimi anni sono notevoli, basti pensare che negli ultimi 3 anni ci sono state ben 10 autorizzazioni di terapie avanzate in Europa: un incremento che suscita speranze nei pazienti ma anche nelle aziende che le producono, sempre più portate a investire nel settore. Tutto ciò porta a galla anche alcune problematiche e riflessioni: molte sono le opportunità, ma altrettante sono le sfide da affrontare per portare ai pazienti terapie avanzate efficaci, sicure ed economicamente accessibili.

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