Malattie rare e innovazione. La Sicilia una eccellenza nel campo della terapia genica

Osservatorio Terapie Avanzate organizza dalle ore 11.00 di martedì 8 aprile p.v. la conferenza stampa digital “Malattie rare e innovazione. La Sicilia una eccellenza nel campo della terapia genica”, per raccontare alla comunità scientifica, ai pazienti, alle istituzioni e ai media i traguardi raggiunti nella terapia genica per il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC).

Si potrà seguire la diretta della conferenza sulla piattaforma Zoom e sul canale Youtube di OTA.

Per maggiori informazioni visita la pagina dedicata all'evento.

News

Terapie approvate
telangectasia maculare idiopatica, terapia cellulare

Si tratta della prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2. L’FDA ha concesso l’autorizzazione per l’utilizzo in pazienti adulti 

A inizio marzo, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato revakinagene taroretcel-lwey (nome commerciale Encelto): la prima e unica terapia disponibile per la telangectasia maculare idiopatica di tipo 2 (MacTel), una malattia progressiva che porta alla perdita della visione centrale. Il farmaco, sviluppato da Neurotech Pharmaceuticals, utilizza una tecnologia innovativa che si basa su una terapia cellulare incapsulata (ECT) che viene impiantata nell’occhio per il rilascio continuo del fattore neurotrofico ciliare (CNTF), un fattore di crescita che aiuta a proteggere le cellule retiniche dalla degenerazione e preservare la funzione visiva a lungo termine. L’obiettivo finale è stabilizzare la progressione della malattia.

Terapie approvate
lisocabtagene maraleucel, linfoma follicolare

La terapia diretta contro l’antigene CD19 è ora autorizzata in Europa anche per i pazienti adulti con linfoma follicolare recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica

Un importante traguardo per lisocabtagene maraleucel (Breyanzi): la Commissione Europea ha approvato la CAR-T sviluppata da Bristol Myers Squibb per il trattamento del linfoma follicolare recidivato o refrattario (R/R) dopo almeno due linee di terapia sistemica. Il farmaco era già autorizzato per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B, del linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B, del linfoma follicolare e del linfoma a grandi cellule B refrattario o recidivante. L’approvazione giunge a seguito del parere positivo del CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), reso pubblico a febbraio 2025.

RNA Therapies
risdiplam, sma, trattamento prenatale

La terapia è stata assunta dalla madre in gravidanza e, a due anni e mezzo dalla nascita, la bambina non presenta sintomi della malattia. Un risultato che segna una possibile svolta nelle terapie prenatali

Per la prima volta nella storia della medicina, una bambina affetta da una grave forma di atrofia muscolare spinale (SMA) è stata trattata con successo mentre era nel grembo materno con una terapia somministrata alla madre. La bambina ha poi iniziato ad assumere lo stesso farmaco pochi giorni dopo il parto e probabilmente continuerà ad assumerlo per tutta la vita. Risdiplam (nome commerciale Evrysdi), un oligonucleotide antisenso (ASO) che agisce a livello dell’RNA messaggero e che è in commercio da qualche anno per il trattamento della SMA, sembra essere stato efficace anche se assunto dalla madre in gravidanza: la bambina, infatti, non presenta i sintomi della malattia. La Food and Drug Administration statunitense ha approvato l’approccio sperimentale solo per questo caso, ma i risultati da poco riportati sul The New England Journal of Medicine sottolineano l’importanza di un trattamento precoce e aprono le porte a nuove possibilità per il futuro.

CAR-T e Immunoterapia
car-t, Ospedale Maggiore Policlinico di Milano

Dott. Michele Merli (Milano): “Le CAR-T in seconda linea sono più efficienti dal punto di vista immunologico perché i linfociti T hanno subito meno trattamenti e si espandono meglio” 

Uno dei maggiori successi nella lotta ai linfomi è la possibilità di stratificare i pazienti in base all’iter terapeutico più appropriato. Ciò è stato reso possibile dalle scoperte sulla biologia di questi tumori che, specie negli ultimi anni, hanno impresso una poderosa spinta nella messa a punto di innovative strategie di trattamento, fra cui le terapie a base di cellule CAR-T, il cui ingresso sul mercato ha rivoluzionato l’approccio al linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL). Ne abbiamo parlato con il dott. Michele Merli, della S.C. di Ematologia della Fondazione IRCCS Ca’ Grande Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, uno tra i centri in cui si effettuano più infusioni di CAR-T in Italia.

Video

OTA Talk
in breve

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OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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