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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie avanzate, tecnologie innovative e COVID-19
In questi mesi, l’Italia e tutto il mondo stanno affrontando l’emergenza sanitaria più importante dell’ultimo secolo: la pandemia - dichiarata tale l’11 marzo 2020 dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) - di un nuovo coronavirus, denominato SARS-CoV-2. Questo virus causa la malattia da Coronavirus 2019, nota con la sigla COVID-19 (COrona VIrus Disease 2019), che può presentarsi come asintomatica, dare lievi sintomi simili all’influenza fino a dare origine, per una percentuale significativa, ad una sindrome respiratoria acuta molto grave che richiede il ricovero in reparti di terapia intensiva e che spesso porta alla morte.
News
L’inchiostro biologico che ripara i tessuti
I ricercatori del VIMM e dell’Università di Padova hanno scoperto il modo di stampare e creare oggetti solidi all’interno di un organismo vivente per ricostruire organi
Negli ultimi anni la stampa 3D si è rivelata qualcosa di più di un passatempo per ‘nerd’, sconfinando nell’ambito della medicina e giungendo a rivoluzionare il settore dei trapianti. Tuttavia, lo studio clinico pubblicato lo scorso 22 giugno sulla rivista Nature Biomedical Engineering, che porta la firma di un gruppo di ricercatori del VIMM (Istituto Veneto di Medicina Molecolare) e dell’Università di Padova, ha fatto compiere un ulteriore balzo evolutivo a questa tecnologia, proiettando l’attenzione non tanto sulle moderne macchine per la stampa quanto sugli inchiostri da esse impiegati.
- Di: Redazione
Una nuova strategia per migliorare l’editing genetico
Un protocollo innovativo per potenziare l’efficacia e la sicurezza di questa tecnica e la sua applicazione alle cellule staminali del sangue: ne parliamo con il dott. Samuele Ferrari
Piccoli errori nel DNA possono essere responsabili di malattie genetiche più o meno gravi e, fino a qualche anno fa, correggere questi errori sembrava fantascienza. Ora, con l’avvento delle nuove tecniche di editing genetico e terapia genica, la medicina di precisione è protagonista di molte ricerche e le applicazioni cliniche stanno aumentando giorno dopo giorno. In uno studio pubblicato il 29 giugno su Nature Biotechnology, un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) guidati da Luigi Naldini è riuscito a superare un ostacolo all’applicazione dell’editing genetico alle cellule staminali ematopoietiche, bersaglio ideale nel caso di immunodeficienze primitive e altre patologie ereditarie che colpiscono le cellule del sangue.
- Di: Rachele Mazzaracca
Una nuova arma per potenziare la terapia genica
Studi preclinici hanno dimostrato la capacità di una proteina di contrastare la risposta immunitaria indotta dai vettori AAV, un ostacolo che ha finora limitato l’applicazione della terapia genica
Durante questi mesi di pandemia abbiamo imparato che quando un virus entra in contatto con l’organismo umano, questo in tutta risposta genera anticorpi per neutralizzarlo. È una strategia di difesa che viene mantenuta anche quando si tratta di virus resi innocui e svuotati, che sono usati come vettori nella terapia genica. Un limite che un team di ricercatori del centro di ricerche Genethon in Francia e della biotech statunitense Spark Therapeutics ha cercato di risolvere usando un’arma in grado di neutralizzare gli anticorpi diretti contro i virus adeno-associati (AAV), vettori usati in strategie di terapia genica per diverse malattie. Lo studio è stato pubblicato su Nature Medicine lo scorso 1 giugno.
- Di: Cristina Tognaccini
La sinapsi artificiale che “parla” con le cellule viventi
È il risultato di una collaborazione tra l’Istituto Italiano di Tecnologia, la Stanford University e l’Eindhoven University of Technology. Potrebbe essere applicata nelle malattie neurodegenerative
La sinapsi artificiale bioibrida in grado di interfacciarsi con le cellule neuronali è un traguardo che amplia gli orizzonti di ricerca verso la connessione uomo-macchina e aggiunge un tassello tra gli strumenti a disposizione per la cura delle malattie neurodegenerative. Le future tecnologie derivanti da questo studio potrebbero funzionare rispondendo direttamente ai segnali chimici del cervello. Lo sviluppo di interfacce cervello-computer efficienti, basate su sinapsi artificiali in grado di “imparare” e interagire con i neuroni, aumenta ancora di più le aspettative nei confronti delle possibili applicazioni. Questa ricerca è però ancora agli albori e l’obiettivo era quello di farlo funzionare in vitro, cosa che è andata a buon fine.
- Di: Rachele Mazzaracca
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