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terapia genica, terapia cellulare, editing genomico, CAR-T e altre terapie di precisione
At2 - Advanced Talks on Advanced Therapies
La prima edizione dell’evento At2 – acronimo di Advanced Talks on Advanced Therapies - organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate, si è tenuta lo scorso 20 giugno 2019 nella splendida cornice dell’Auditorium dell’Ara Pacis di Roma. Si è trattato di un evento unico nel suo genere, non un convegno scientifico ma una sorta di ‘science-show’ in cui alcuni tra i più illustri esperti delle terapie avanzate si sono alternati sul palco per raccontare la straordinaria e complessa avventura scientifica che ha portato allo sviluppo di queste terapie che promettono di rivoluzionare la medicina del futuro.
News
Terapie avanzate: Assobiotec lancia il primo position paper
Dalla fase preclinica e clinica, fino alla produzione e l’accesso alle cure, il gruppo di lavoro Cell&Gene dell’Associazione nazionale di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie, ha affrontato tutte le criticità in un documento ufficiale. Proponendo anche i possibili interventi per risolvere le sfide aperte
Non chiamatele “criticità”. Maria Luisa Nolli, Componente del Consiglio Direttivo Assobiotec-Federchimica, preferisce il termine “sfide”, per via della sua innata positività. Una sfida in fin dei conti si può affrontare e risolvere, ed è quello che sta provando a fare il Gruppo di Lavoro Cell&Gene – dell’Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie Assobiotec – di cui Nolli è coordinatrice. Di recente infatti, il gruppo ha realizzato un primo documento ufficiale, un position paper, sulle terapie avanzate – che comprendono le terapie cellulari, geniche e l’ingegneria dei tessuti, e che in Europa sono denominate ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) – individuando criticità e possibili interventi. Il problema principale, o meglio i problemi, derivano dal fatto che la tradizionale filiera del farmaco di sintesi chimica, è stata adottata anche per queste innovative terapie. Il che, se da una parte è corretto, dall’altra richiede aggiustamenti e ritocchi, come un abito sartoriale fatto su misura.
- Di: Cristina Tognaccini
CAR-T: anche axicabtagene ciloleucel è rimborsabile in Italia
Si tratta della seconda terapia CAR-T disponibile nel nostro Paese, indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (due forme aggressive di linfoma non Hodgkin), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica
Era nell’aria da tempo e, finalmente, oggi anche la seconda terapia CAR-T, approvata in Europa ad agosto 2018, sarà rimborsata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Si tratta di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta) di Gilead Sciences, indicata come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl, primary mediastinal B-cell lymphoma), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione segue quella di tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), sviluppata da Novartis, prima terapia CAR-T a essere arrivata nei centri clinici italiani dopo il semaforo verde di AIFA lo scorso 7 agosto .
- Di: Cristina Tognaccini
Regolare le terapie avanzate: un delicato equilibrio tra innovazione e sostenibilità
Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, presente lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live, illustra le sfide del sistema regolatorio.
Le terapie che definiamo “avanzate” non lo sono solamente in riferimento al carico di innovazione che portano con sé sul piano tecnico e scientifico ma anche in considerazione del fatto che necessitano di un sistema regolatorio completamente nuovo che ne consenta presto l’approdo al mondo del mercato.
- Di: Enrico Orzes
Sviluppare le terapie avanzate, tra ostacoli e successi
Il cammino delle terapie avanzate è stato irto di ostacoli ma oggi questo settore sta dando vita a farmaci sempre più efficaci e sicuri. Perché scommettere sulla salute puntando sulla ricerca è una mossa vincente, lo racconta Riccardo Palmisano presidente di Assobiotec.
“Dopo aver dimostrato il potenziale delle terapie avanzate sui modelli animali si è passati all’uomo e gli ostacoli non sono stati pochi, tanto da mettere quasi in discussione il rapporto rischio-beneficio delle terapie geniche e cellulari”. Sono le parole di Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, a margine dell’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 20 giugno 2019 nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma. Un momento particolarmente importante per fare il punto sulle cosiddette terapie avanzate di cui fanno parte terapia genica, editing genomico, immunoterapia e terapia cellulare.
- Di: Enrico Orzes
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Agenda
Conoscere e comunicare le terapie avanzate: cure rivoluzionarie. 5 dicembre 2019, Roma
1st Advanced Therapies Science Meeting. 25‐26 novembre 2019, Berlino (Germania)
Focus Live 2019. 21-24 novembre, Milano
Advanced Cell Therapies and Tissue Engineering. 14-16 novembre, Milano
Immunità e Immunoterapia del cancro: un sogno e una sfida. 13 novembre 2019, Roma.
ICMRA Summit. 28-30 ottobre, Roma
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Perché scommettere sulle terapie avanzate
Perché scommettere sulla salute puntando sulla ricerca nel campo delle terapie avanzate è una mossa vincente? Ce lo racconta Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec.
Regolare le terapie avanzate
Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, illustra le sfide del sistema regolatorio.
La terapia genica raccontata dal prof. Naldini
Correggere i difetti genetici che portano allo sviluppo di malattie genetiche e tumori oggi sta diventando una realtà: lo spiega il prof. Luigi Naldini, intervenuto lo scorso giugno all’evento AT2.
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