Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) si veste di nuovo e racconta le terapie avanzate attraverso un podcast: “Reshape - Un viaggio nella medicina del futuro”. Si tratta del primo podcast in Italia interamente dedicato alle terapie avanzate e ad altre innovazioni tecnologiche che stanno rivoluzionando, e come suggerisce il titolo, rimodellando il concetto di cura. Una serie di 8 puntate, tutte disponibili gratuitamente sulle maggiori piattaforme di podcast, e ognuna sarà accompagnata da una storia illustrata, alla portata anche dei più giovani. Un modo immediato e innovativo per rendere semplice un argomento complesso e fare un tuffo nella medicina del terzo millennio.
Ascolta tutte le puntate di Reshape su Spreaker o sulle cercalo sulle maggiori piattaforme.Nel mondo delle corse automobilistiche c’è chi ritiene sia migliore una vettura veloce seppur poco affidabile, piuttosto che una più robusta ma incapace di buone prestazioni: nel primo caso, infatti, le potenzialità per vincere ci sono già ed è più facile fare gli aggiustamenti necessari ad acquisire affidabilità piuttosto che rivoluzionare un progetto alla ricerca dell’efficienza. È curioso come i paralleli tra terapie, fra cui le CAR-T, e le auto da corsa vengano con facilità: dopotutto, si tratta di prototipi avanzati di cui la ricerca non smette mai di occuparsi. E non solo sotto il profilo dell’efficacia ma anche della sicurezza, come dimostra lo studio Tox-Cart dedicato alla valutazione degli effetti collaterali delle terapie a base di cellule CAR-T considerate, non a caso, il fiore all’occhiello della moderna ricerca in campo emato-onocologico.
La pandemia di COVID-19 ha dato all’mRNA la notorietà di cui aveva bisogno per diventare protagonista della ricerca in ambito biomedico: i progressi compiuti negli ultimi anni sono stati notevoli e gli investimenti fatti hanno permesso di allargare il ventaglio degli obiettivi delle terapie a base di questa molecola. Tra questi, il cancro. Il termine vaccini potrebbe trarre in inganno, perché nel caso del cancro non sarebbero preventivi bensì terapeutici: infatti, mirano a insegnare alle cellule T del sistema immunitario ad attaccare un tumore esponendole a una proteina, o antigene, anche presente su una cellula tumorale. Pur non prevenendo la malattia, questa strategia – in combinazione con gli approcci più classici – potrebbe migliorare in futuro la gestione di diverse forme tumorali. Ma, attenzione, non è la bacchetta magica contro il cancro come alcuni titoli sensazionalistici apparsi sulle testate giornalistiche hanno voluto far trapelare.
La presenza in circolo di anticorpi specifici diretti contro i virus adeno-associati (AAV) - normalmente utilizzati come vettori - rappresenta un ostacolo all’applicazione della terapia genica e un limite che, negli ultimi anni, molti ricercatori hanno cercato di oltrepassare. Ha proprio questo scopo la neonata collaborazione tra la società biofarmaceutica svedese Hansa Biopharma e l’organizzazione no-profit francese Genethon, leader nella terapia genica e nello sviluppo di terapie avanzate e già attiva su questo fronte. I due colossi della ricerca per le malattie rare parteciperanno, in uno studio clinico, alla valutazione della sicurezza e dell'efficacia di imlifidase come trattamento preliminare alla somministrazione della terapia genica sperimentale GNT-0003 per la sindrome di Crigler-Najjar in pazienti con anticorpi neutralizzanti anti-AAV.
Un anno fa, sul portale di Osservatorio Terapie Avanzate era stato pubblicato un articolo che descriveva un innovativo approccio di medicina rigenerativa che avrebbe dovuto essere in grado di svegliare le cellule ciliate dormienti dell’orecchio umano. La terapia, chiamata FX-322, era in Fase II di sperimentazione clinica per verificarne efficacia e sicurezza. Frequency Therapeutics, spinout del Massachusetts Institute of Technology (MIT) di Boston (Stati Uniti) che stava lavorando al progetto, ha dovuto rinunciare al proseguimento degli studi clinici in questo ambito a causa dei risultati poco soddisfacenti ottenuti dalla sperimentazione. Infatti, lo studio su FX-322 non ha raggiunto gli obiettivi primari, non mostrando un miglioramento significativo nella percezione del parlato tra chi si era sottoposto al trattamento e chi aveva ricevuto il placebo.
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