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OTA in podcast e illustrazioni

Podcast e illustrazioni sulle terapie avanzate

Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) si veste di nuovo e racconta le terapie avanzate attraverso un podcast: “Reshape - Un viaggio nella medicina del futuro”. Si tratta del primo podcast in Italia interamente dedicato alle terapie avanzate e ad altre innovazioni tecnologiche che stanno rivoluzionando, e come suggerisce il titolo, rimodellando il concetto di cura. Una serie di 8 puntate, tutte disponibili gratuitamente sulle maggiori piattaforme di podcast, e ognuna sarà accompagnata da una storia illustrata, alla portata anche dei più giovani. Un modo immediato e innovativo per rendere semplice un argomento complesso e fare un tuffo nella medicina del terzo millennio.

Ascolta tutte le puntate di Reshape su Spreaker o sulle cercalo sulle maggiori piattaforme.

Vai alla pagina dedicata e scarica tutte le storie illustrate.

News

CRISPR: al via un trial di Fase II per HEA

CRISPR & Editing genomico

Semaforo verde da parte della FDA per l’avvio negli Stati Uniti dello studio clinico con NTLA-2002, terapia sperimentale per l’angioedema ereditario basata sull’editing genomico

L’autorizzazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense consente all'azienda produttrice di NTLA-2002, Intellia Therapeutics, di includere gli Stati Uniti nella Fase II dello studio di Fase I/II già in corso per l’angioedema ereditario (HEA). La terapia sperimentale si basa sul famoso sistema di editing genomico Crispr-Cas9 ed è progettata per inattivare il gene che codifica per la callicreina B1 (KLKB1), con lo scopo di ridurre in modo permanente l'attività della proteina e prevenire gli attacchi di HAE. Dopo i risultati incoraggianti ottenuti nella Fase I, la successiva fase potrà proseguire nei Paesi già coinvolti (Regno Unito, Paesi Bassi e Nuova Zelanda) e avviare l’arruolamento dei pazienti anche sul territorio statunitense.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 29 Marzo 2023

RNA auto-amplificanti: i vaccini del futuro contro le malattie infettive

Altre Innovazioni

I nuovi vaccini possono generare numerose copie dello stesso filamento genetico all’interno della cellula, in questo modo si ottengono risposte immunitarie più forti con dosi minori

I nuovi anni Venti si sono aperti con una svolta epocale della medicina: il settore dei farmaci e vaccini a RNA messaggero (mRNA) sta letteralmente esplodendo. Nonostante la ricerca in questo campo sia iniziata almeno 30 anni fa, prima della pandemia COVID-19 l’mRNA era ancora una tecnologia di nicchia, che anche gli addetti ai lavori non immaginavano di vedere sul mercato già all’inizio di questo ventennio. Invece, i vaccini a mRNA hanno inferto un duro colpo alla pandemia, dopo solo un anno dal suo inizio. Oggi l’RNA vive il suo momento d’oro e all’orizzonte c’è già una nuova generazione di vaccini, con la capacità inedita di auto-replicarsi all’interno delle cellule. Un articolo pubblicato su Gene Therapy presenta questi RNA auto-amplificanti come potenziali vaccini per malattie infettive vecchie e nuove.

: Di: Erika Salvatori; , 29 Marzo 2023

Terapie innovative per la SMA: nuove conferme sulla durata dei benefici

Terapia Genica

Presentati alla conferenza statunitense MDA i dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine per la terapia genica (fino a 7,5 anni) e per la terapia su RNA risdiplam (fino a 4 anni)

Uno dei nodi più difficili da sbrogliare riguardanti le terapie innovative, soprattutto nel caso delle terapie avanzate, riguarda la conferma degli effetti sul lungo periodo. Infatti, per quei trattamenti che si somministrano una sola volta nella vita (cosiddetti “one-shot”) l’interrogativo principale è su quanto a lungo dureranno i benefici. Per alcuni anni? Per tutta la vita? La risposta a queste domande si trova nell’analisi dei dati di follow-up che, nel caso dell’atrofia muscolare spinale (SMA), si stanno rivelando estremamente positivi. Durante la conferenza scientifica della Muscular Dystrophy Association (MDA), che si è tenuta dal 19 al 22 marzo a Dallas (Stati Uniti), sono stati presentati i dati relativi a lungo termine della terapia genica onasemnogene abeparvovec e della terapia su RNA risdiplam, due terapie che hanno cambiato il percorso di cura di tanti bambini con la SMA.

: Di: Enrico Orzes; , 27 Marzo 2023

Cellule staminali: trapiantato il primo paziente affetto da Parkinson

Terapia Cellulare & Staminali

Lo studio coinvolge otto pazienti che saranno monitorati per almeno tre anni. La manifestazione di eventuali effetti terapeutici potrebbe richiedere tempo

Stando a un comunicato stampa congiunto dell'Università di Lund e dello Skåne University Hospital (Svezia), il 13 febbraio è stato effettuato un trapianto di cellule nervose derivate da cellule staminali a una persona affetta da malattia di Parkinson. Il trattamento sperimentale è stato sviluppato dall'Università di Lund e si tratta del primo studio clinico: l’obiettivo è quello di sostituire le cellule nervose dopaminergiche che vanno incontro a degenerazione nel cervello delle persone colpite da questa malattia neurodegenerativa. Il trial prevede il trapianto di cellule staminali in un totale di otto pazienti provenienti dalla Svezia e dal Regno Unito. Non saranno comunicati risultati clinici finché non sarà stata raccolta e analizzata una certa quantità di dati dallo studio, nel rispetto delle norme sulla riservatezza sanitaria.