Benvenuti su Osservatorio Terapie Avanzate
Osservatorio Terapie Avanzate è un progetto dedicato alle nuove biotecnologie:
editing genomico, CRISPR, terapia genica, immunoterapia, terapia cellulare e targeted therapies sono gli approcci terapeutici che stanno rivoluzionando la medicina moderna. Una corretta comunicazione di queste tematiche è fondamentale per affrontare le nuove sfide etiche, regolatorie ed organizzative che si stanno prospettando.
Dalla terapia genica una speranza per l’immunodeficienza SCID-X1
Trattati 8 neonati e bambini con immunodeficienza combinata grave legata all'X. Per la prima volta i bambini stanno producendo cellule immunitarie funzionali
Le malattie causate da mutazioni in singoli geni sono i candidati ideali per la terapia genica e l’immunodeficienza combinata grave legata all’X (SCID-X1) rientra in questa categoria. L’immunodeficienza è causata da una variante patogenetica del gene IL2RG, che si trova sul cromosoma X e serve a produrre la subunità gamma del recettore dell’interleuchina 2. Questa proteina è coinvolta nel funzionamento del sistema immunitario: i recettori contenenti la subunità gamma si trovano sulla superficie delle cellule staminali ematopoietiche nel midollo osseo. Associandosi ad altre proteine, fanno in modo che le cellule maturino fino a formare diversi sottotipi di linfociti (linfociti T, linfociti B e cellule natural killer) che servono a uccidere patogeni, produrre anticorpi e regolare il sistema immunitario.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie del futuro, conoscenze mediche, dati e innovazioni stanno rivoluzionando il mondo della ricerca
Le terapie del futuro sono già attuali. L’Italia, grazie agli elevati standard della ricerca scientifica, è in grado oggi di rappresentare un punto di eccellenza e qualità nello scenario internazionale. In questo senso il mondo della ricerca può essere considerato un traino per lo sviluppo dell’intero Paese, ma occorre continuare a sostenerlo, ancora di più in un contesto come quello attuale in cui i progressi senza precedenti fatti in termini di conoscenze scientifiche, analisi dei dati e innovazioni possono portare a risultati altrimenti impensabili: questo il tema dell’incontro che si è svolto presso la Sala Buzzati - Fondazione Corriere della Sera, dal titolo “Terapie del futuro, la svolta è adesso. Il Valore della ricerca al servizio dei pazienti e dell’economia del Paese: da sempre responsabilità e impegno di Fondazione Telethon e dei suoi Partner”.
- Di: Redazione
Terapia genica: Biffi: “Fondamentale informazione corretta, necessaria la partnership tra accademia e industria”
Pioniera della terapie avanzate, oggi Alessandra Biffi è direttore dell’oncoematologia pediatrica di Padova e ha fondato un’azienda biotech
“Dare informazioni vere, chiare, definendo bene i limiti del presente, al di là delle prospettive: questo è un obiettivo fondamentale per chi come me si occupa, ormai da oltre 15 anni, di terapia genica per le malattie rare.”
Sono parole di Alessandra Biffi, direttore della UOC di oncoematologia pediatrica del Policlinico di Padova e Professore ordinario di pediatria all’Università di Padova, scienziata che ha aperto la strada all’uso della terapia genica delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) nei disordini da accumulo lisosomiale lavorando con Telethon per 15 anni. È stata direttore del Gene Therapy Program al Boston Children’s Hospital/Dana Farber Cancer and Blood Disorders Center, professore associato di pediatria presso Harvard Medical School e nel 2017 Biffi ha fondato l’azienda biotech Altheia Science, con l’obiettivo di sviluppare terapie avanzate per diabete di tipo 1 e sclerosi multipla.
- Di: Ilaria Vacca
Le nuove frontiere dell’editing: alla scoperta dell’RNA e di ADAR
Dopo la rivoluzione di CRISPR, l’RNA è il nuovo obiettivo della ricerca sull’editing. Potrebbe offrire dei vantaggi rispetto alle modifiche fatte sul DNA.
L’RNA è la molecola responsabile del trasferimento dell’informazione genetica dal DNA alle proteine. Quando si parla di editing dell’RNA, ci si riferisce a una serie di tecniche che possono modificare le sequenze di RNA dopo la trascrizione da DNA e prima della traduzione in proteina, con conseguenze sull’attività cellulare e sull’organismo. Un articolo, pubblicato su Chemical & Engineering News (C&EN), illustra come questa tecnica stia guadagnato terreno nei laboratori accademici e delle start up di tutto il mondo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico. Versioni sempre più evolute contro l’anemia falciforme e la beta-talassemia
Usando una versione elaborata di CRISPR, i ricercatori hanno messo a punto un protocollo per la correzione dei geni implicati nelle due malattie
Con l’avvio del 2019 sembrano moltiplicarsi le buone notizie riguardo allo sviluppo di terapie avanzate per la lotta contro la beta-talassemia e l’anemia falciforme. In concomitanza alla recente notizia di una possibile futura approvazione della prima terapia genica per la beta-talassemia in Europa, due nuovi lavori, pubblicati rispettivamente su Nature Medicine e Blood dai ricercatori del Boston Children’s Hospital, del Dana-Farber Cancer Institute e dell’Università del Massachussetts, indicano nuove strategie che puntano alla correzione genica per combattere le due patologie del sangue.
- Di: Enrico Orzes
Si può potenziare l’immunoterapia?
Forse sì, grazie alla “staminalità” delle cellule T. La scoperta pubblicata su Science.
I risultati, ottenuti dai ricercatori del Center for Cancer Research (CCR) presso il National Cancer Institute (NCI), hanno messo in evidenza una delle strategie grazie alla quale le cellule tumorali possono continuare a moltiplicarsi anche in presenza di cellule immunitarie che dovrebbero contrastare la loro crescita. La scoperta fornisce interessanti spunti per riuscire ad aumentare l’efficacia dell’immunoterapia nel trattamento dei tumori.
- Di: Rachele Mazzaracca
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Terapie avanzate per le malattie rare, fondamentale la ricerca ma anche la comunicazione
Che cos'è la medicina rigenerativa? Intervista a Giulio Cossu
Franco Locatelli è il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità
News da CRISPeR MANIA
Agenda
World Advanced&Regenerative Medicine Congress 2019, 15-17 Maggio – Londra
Terapie avanzate in pediatria: la ricerca, la sostenibilità e l’accesso alle cure. 13 maggio Milano
Terapie del futuro, la svolta è adesso. 17 aprile Milano
22nd Annual Meeting ASGCT. 29 aprile-2 maggio Washington
CAR-T Congress USA. 16-17 aprile Boston
World Orphan Drug Congress (WODC) 2019. 10-12 aprile Washington
In evidenza
News OMAR
- Malattie rare, l’impegno di Pfizer Italia
- Sclerosi multipla, cladribina compresse ora è rimborsabile anche in Italia
- Tumori rari. Approvata una Legge che istituisce la Rete nazionale dei Registri dei tumori rari
- Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, l’esperienza svedese di Patrizia fino alla diagnosi italiana
- Tumori, individuata una proteina che protegge i processi di replicazione del DNA
- Obesità, scoperto il ruolo di due enzimi che regolano il metabolismo dell’organismo in risposta all’ambiente
- VI Premio OMaR, spot per la Duchenne vince come migliore campagna di comunicazione
- Tumori neuroendocrini: cos'è la teragnostica e come sta cambiando la medicina nucleare?
VIDEO: Le terapie avanzate
La terapia avanzate
La terapia genica, la terapia cellulare e l'editing genomico sono strategie terapeutiche innovative nel campo della ricerca biomedica che hanno un obiettivo comune:
trattare le patologie mirando al corredo genetico o alle cellule del tessuto o organo malato.
VIDEO: Che cos'è CRISPR?
CRISPR spiegato da Anna Medolesi
Anna Medolesi, autrice di "E l'uomo creò l'uomo. CRISPR e la rivoluzione dell'editing genomico" spiega l'innovativa tecnica con un linguaggio semplice e chiaro.
Perché CRISPR è considerata una rivoluzione? Scoprilo guardando questa recente intervista.
VIDEO: La terapia genica
Che cos'è la terapia genica?
La terapia genica è una tecnica nella quale il DNA è utilizzato come un farmaco, con lo scopo di prevenire o curare una malattia genetica.
Scopri in cosa consiste guardando questo video realizzato da Fondazione Telethon.