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Osservatorio Terapie Avanzate è un progetto dedicato alle nuove biotecnologie:
editing genomico, CRISPR, terapia genica, immunoterapia, terapia cellulare e targeted therapies sono gli approcci terapeutici che stanno rivoluzionando la medicina moderna. Una corretta comunicazione di queste tematiche è fondamentale per affrontare le nuove sfide etiche, regolatorie ed organizzative che si stanno prospettando.
Ieri in scena l’inizio di una nuova era per la biomedicina con l’evento di Osservatorio Terapie Avanzate
Italia, la culla delle terapie avanzate: 3 sulle prime 4 approvate in Europa sono nate in Italia
Il 20 giugno, nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma, è andato in scena l’inizio di una nuova era per la biomedicina, quella delle terapie avanzate, oggi più che mai realtà concreta e non più solo speranza futura. L’evento “Advanced Talks on Advanced Therapies” organizzato dall’Osservatorio Terapie Avanzate ha permesso a circa 200 ospiti di assistere a 4 talk di speaker di eccellenza, riuniti per raccontare il futuro della medicina: le terapie avanzate, un futuro che in Italia è già realtà. Luigi Naldini, pioniere della terapia genica, Salvatore Lo Re, paziente che ha sperimentato tale terapia con esiti entusiasmanti, Giulio Pompilio, delegato del CAT di EMA e Riccardo Palmisano, presidente Assobiotec, insieme a Francesca Pasinelli, DG Fondazione Telethon, hanno dato vita a un evento unico nel suo genere, che ha dato voce a tutti i principali protagonisti dell’attuale rivoluzione biomedica in atto.
- Di: Ilaria Vacca
Ecco le donne che hanno cambiato la storia delle terapie avanzate, dal DNA a CRISPR
Da Rosalind Franklin a Rita Levi Montalcini, ripercorriamo alcune delle tappe più significative della storia della medicina “al femminile”
Rosalind, Martha, Henrietta, Rita, Jennifer e Emmanuelle: donne appartenenti a contesti storici, culturali e geografici diversi, ma che condividono il fatto di aver contribuito – in modo consapevole o meno – allo sviluppo delle terapie avanzate. Sei nomi. Sei donne. Sei storie, molto diverse e spesso lontane geograficamente e temporalmente, condividono un filo conduttore che ci porta dalla scoperta del DNA alle nuove tecniche di editing genetico. Ma andiamo con ordine.
- Di: Enrico Orzes, Rachele Mazzaracca
Italia, la culla delle terapie avanzate
Correggere il genoma, produrre cellule modificate o tessuti ingegnerizzati: la ricerca italiana è protagonista della rivoluzione biomedica in atto
L’Italia ha avuto un ruolo fondamentale nell’ideazione e nella sperimentazione di importanti terapie avanzate, facendo da culla a quelli che sono stati diversi primati in questo settore. Terapia genica e terapia cellulare sono state e sono ampiamente studiate per cercare di risolvere i bisogni ancora insoddisfatti dalla medicina classica. L’unione tra le due tecniche ha un enorme potenziale: da un lato correggere le mutazioni nel DNA e dall’altro utilizzare le cellule staminali per produrre le cellule specializzate modificate, che andranno ad agire nell’organismo. Nature ha recentemente pubblicato una panoramica su questa tematica e la ricerca italiana è protagonista indiscussa.
- Di: Rachele Mazzaracca
Una nuova tecnica di stampa 3D spiana la strada verso nuovi organi
Un rivoluzionario sistema di stampa favorisce il passaggio di ossigeno e nutrienti anche in modelli d’organo complessi come polmone e fegato
Che la stampa 3D potesse calcare il palcoscenico della medicina rigenerativa era chiaro agli occhi di tutti ma che potesse giungere ad ottenere in tempi così rapidi una parte da protagonista non era esattamente scontato. Quello che, fino a pochi anni fa, poteva dare l’impressione di essere un hobby ingegneristico o un giochetto da nerd, è diventato un sofisticato strumento di ricerca dalle enormi potenzialità al quale i ricercatori di tutto il mondo guardano con profondo interesse. Una solida testimonianza di questo cambiamento di rotta proviene dai risultati di una ricerca israeliana che ha portato alla stampa 3D di un cuore a partire dalle cellule staminali del paziente.
- Di: Enrico Orzes
Il machine learning promette di rivoluzionare la medicina
Dai dati alla terapia: il futuro della biomedicina si baserà sulla combinazione di diverse discipline e sui big data.
Proviamo a immaginare un mondo in cui l’esperienza pregressa e i dati di milioni di pazienti possano aiutare i medici a fare diagnosi più rapide e accurate, facilitare i ricercatori a comprendere i meccanismi genetici alla base delle malattie e predire il rischio di una patologia in tempo utile per prevenirla. Le nuove tecnologie stanno trasformando la medicina e questa rivoluzione parte dai dati. Dati sanitari, immagini cliniche, sequenze del genoma, dati sulle terapie prescritte e sui risultati ottenuti: dati che ciascuno di noi ha contribuito a creare. Sebbene i primi cenni di intelligenza artificiale (AI) in medicina risalgono agli anni ’80, è solo con l’inizio del nuovo millennio che c’è stata un’esplosione dell’interesse in questo settore a livello mondiale.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il trapianto di cromosoma, una nuova opportunità per le malattie genetiche?
Il protocollo sperimentale, disegnato da ricercatori italiani, ha l’obiettivo di trattare patologie causate da anomalie cromosomiche
Al giorno d’oggi, grazie ai computer, correggere un documento senza trasformarlo in un campo minato di cancellature e sovrascrizioni è facile ma chi abbia lavorato a un testo con una vecchia macchina da scrivere sa bene cosa significhi commettere uno o più errori di battitura. L’editing genomico - che molti considerano il correttore di bozze del DNA - grazie a tecniche come CRISPR/Cas9 permette di correggere diversi tipi di mutazioni, tra cui le puntiformi (sostituzioni, inserzioni o selezioni di nucleotidi), e i diversi protocolli di terapia genica si stanno rivelando vincenti contro diverse malattie genetiche. Ma quando gli errori non riguardano un gene in particolare ma un cromosoma come ci si comporta?
- Di: Enrico Orzes
Una proteina aumenta l’efficacia della terapia genica per l’emofilia
Aggirare il sistema immunitario, è questo lo stratagemma ideato dal team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano.
La terapia genica per l’emofilia non è una novità: da anni si studiano approcci innovativi per trovare un trattamento efficace e risolutivo per questa patologia. Il gruppo di ricerca diretto da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Professore presso l’Università Vita Salute San Raffaele a Milano, ha trovato una soluzione alternativa per ottimizzare il trasporto del “gene terapeutico” nelle cellule di interesse e ottenere risultati migliori. Lo studio, che vede la collaborazione di altri partner, è stato pubblicato a fine maggio sulla rivista scientifica Science Translational Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico su embrioni umani. A che punto siamo con la regolamentazione?
Ancora illegale in molti Paesi, l’editing genomico fa discutere scienziati e bioeticisti in tutto il mondo. Cina e Germania a confronto.
Pochi mesi fa la comunità scientifica è stata fortemente scossa dalla notizia della nascita delle due gemelline cinesi geneticamente modificate. Ancora oggi non tutti gli aspetti della vicenda sono stati chiariti: non è stato pubblicato un lavoro scientifico, non c’è stata condivisione dei campioni biologici con altri scienziati, non è chiaro se siano in corso altre gravidanze con embrioni modificati e non si conoscono le generalità e lo stato di salute delle bambine (inclusa la conferma dell’avvenuta correzione genetica). Ma cosa è stato fatto finora per la regolamentazione dell’uso clinico dell’editing genomico?
- Di: Rachele Mazzaracca
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News da CRISPeR MANIA
Agenda
1st Italian Workshop On Car T-Cell Therapy, 24 giugno 2019. Milano
Conferenza Annuale 2019 BSGCT, 19-21 giugno 2019. Sheffield (UK)
CRISPRcon2019, 20-21 giugno 2019. Wageningen (Paesi Bassi).
Advanced Talks on Advanced Therapies, 20 giugno 2019. Roma
Editing genetico: saremo davvero tutti perfetti? 24 maggio 2019. Roma.
Pint of science, 20-22 maggio 2019. Italia
In evidenza
News OMAR
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- 26-30 Giugno 2019, Viterbo. La Summer School 2019 dell’Associazione Italiana Sindrome X Fragile
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VIDEO: Le terapie avanzate
La terapia avanzate
La terapia genica, la terapia cellulare e l'editing genomico sono strategie terapeutiche innovative nel campo della ricerca biomedica che hanno un obiettivo comune:
trattare le patologie mirando al corredo genetico o alle cellule del tessuto o organo malato.
VIDEO: Che cos'è CRISPR?
CRISPR spiegato da Anna Meldolesi
Anna Meldolesi, autrice di "E l'uomo creò l'uomo. CRISPR e la rivoluzione dell'editing genomico" spiega l'innovativa tecnica con un linguaggio semplice e chiaro.
Perché CRISPR è considerata una rivoluzione? Scoprilo guardando questa recente intervista.
VIDEO: La terapia genica
Che cos'è la terapia genica?
La terapia genica è una tecnica nella quale il DNA è utilizzato come un farmaco, con lo scopo di prevenire o curare una malattia genetica.
Scopri in cosa consiste guardando questo video realizzato da Fondazione Telethon.
Con il contributo incondizionato di
