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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie avanzate, tecnologie innovative e COVID-19
In questi mesi, l’Italia e tutto il mondo stanno affrontando l’emergenza sanitaria più importante dell’ultimo secolo: la pandemia - dichiarata tale l’11 marzo 2020 dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) - di un nuovo coronavirus, denominato SARS-CoV-2. Questo virus causa la malattia da Coronavirus 2019, nota con la sigla COVID-19 (COrona VIrus Disease 2019), che può presentarsi come asintomatica, dare lievi sintomi simili all’influenza fino a dare origine, per una percentuale significativa, ad una sindrome respiratoria acuta molto grave che richiede il ricovero in reparti di terapia intensiva e che spesso porta alla morte.
News
La proteogenomica, un approccio globale contro il cancro
Un campo di ricerca che combina le informazioni provenienti dallo studio del materiale genetico e delle proteine, diventando emblema dell’oncologia di precisione
Il dogma della biologia formulato da Francis Crick verso la fine degli anni Cinquanta aveva per protagonisti gli acidi nucleici (DNA e RNA) e le proteine. Oggi dallo studio di entrambi sono nati due campi di ricerca, rispettivamente la genomica e la proteomica. Se il primo - anche in forza del successo del Progetto Genoma Umano - ha applicazioni di più immediata comprensione, i risultati provenienti dall’analisi del secondo sono più difficili da collegare alla pratica clinica. E tuttavia tra le innovazioni di maggior rilievo di questo secolo c’è l’oncologia di precisione, la quale non può prescindere dall’integrazione di entrambi questi ambiti di ricerca.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la Fabry: pubblicati i primi risultati
Cinque uomini affetti dalla malattia di Fabry sono stati trattati con la terapia genica all’interno di uno studio pilota canadese. A distanza di 3 anni la terapia sperimentale mantiene la sua efficacia
A fine febbraio è stato pubblicato sulle pagine di Nature Communications un articolo che descrive i risultati del primo studio pilota sulla terapia genica per la malattia di Fabry. Lo studio è stato condotto grazie alla collaborazione tra enti e ospedali canadesi, e i risultati sono degni di nota: tutti e 5 i pazienti coinvolti hanno iniziato a produrre la versione corretta dell'enzima - che se difettoso causa la patologia - a livelli quasi normali entro una settimana dalla somministrazione della terapia sperimentale. A distanza di tre anni, 3 pazienti su 5 hanno deciso di interrompere la terapia enzimatica sostitutiva endovenosa, rimanendo stabili.
- Di: Rachele Mazzaracca
Chimere umano-scimmia: una scienza eticamente complessa
Gli scienziati hanno fatto sviluppare con successo, per ben 19 giorni, embrioni contenenti cellule umane e di scimmia, ma come (e perché) siamo arrivati fino a questo punto?
Sebbene la ricerca sugli ibridi umano-animali abbia una storia lunga ed eticamente discutibile, negli ultimi anni i ricercatori hanno esplorato le possibilità di questo ambito di ricerca per migliorare la conoscenza di meccanismi biologici che potrebbero essere utili per ampliare le conoscenze nel campo della medicina rigenerativa. A metà aprile è stato pubblicato su Cell uno studio che descrive come delle cellule staminali umane siano state trasferite in embrioni di scimmia e, successivamente, fatti sviluppare in vitro per 19 giorni. Una sperimentazione che solleva molteplici interrogativi scientifici, tecnici, regolatori e soprattutto etici: la notizia è stata riportata su molti media e Osservatorio Terapie Avanzate ha deciso di approfondire ulteriormente un argomento di cui avevamo già parlato QUI.
- Di: Rachele Mazzaracca
EndeavorRx: il videogioco per l’ADHD ora contro COVID-19
La prima videogioco-terapia approvato nel mondo potrebbe aiutare gli adulti che soffrono di “brain fog” (la cosiddetta nebbia mentale) da COVID-19
L’estate scorsa EndeavorRx è stato protagonista di un momento storico nella storia della digital health: si tratta infatti del primo videogioco-terapia approvato nel mondo e la prima terapia digitale per la sindrome da deficit di attenzione e iperattività (ADHD) per bambini dagli 8 ai 12 anni. L’azienda produttrice, Akili Interactive, ha recentemente deciso di testare se il software potrebbe essere d’aiuto anche per gli adulti che soffrono di “annebbiamento”, una sorta di confusione e lentezza cognitiva, causato dall’infezione da SARS-CoV-2. Attualmente, infatti, non ci sono trattamenti approvati per le disfunzioni cognitive causate dalla COVID-19.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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24th Annual Meeting ASGCT. 11-15 maggio 2021, conferenza virtuale
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News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
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La comunicazione sull'editing genomico è oggetto di una tesi di Master
Un video, tutto al femminile, raccoglie i punti di vista di Anna Cereseto, Anna Meldolesi e Francesca Ceradini.
Cell Therapy Open Source
Osservatorio Terapie Avanzate e Gilead Sciences presentano il primo volume del progetto “Cell Therapy Open Source” dal titolo “Le terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”.
La presentazione del progetto “Cell Therapy Open Source”
Martedì 3 novembre 2020 è stato presentato l'eBook “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente” nell'ambito del progetto “Cell Therapy Open Source”.
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