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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie avanzate, tecnologie innovative e COVID-19
In questi mesi, l’Italia e tutto il mondo stanno affrontando l’emergenza sanitaria più importante dell’ultimo secolo: la pandemia - dichiarata tale l’11 marzo 2020 dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) - di un nuovo coronavirus, denominato SARS-CoV-2. Questo virus causa la malattia da Coronavirus 2019, nota con la sigla COVID-19 (COrona VIrus Disease 2019), che può presentarsi come asintomatica, dare lievi sintomi simili all’influenza fino a dare origine, per una percentuale significativa, ad una sindrome respiratoria acuta molto grave che richiede il ricovero in reparti di terapia intensiva e che spesso porta alla morte.
News
Cellule staminali: una possibile arma in più contro la malattia di Huntington
Un Consorzio Internazionale di ricercatori e clinici con l’obiettivo di tracciare percorsi di sviluppo di terapie cellulari con cui contrastare questa devastante malattia neurodegenerativa
Viste le recenti notizie di attualità scientifica riguardanti la malattia di Huntington che hanno riportato lo stop di due diversi programmi di sviluppo clinico di strategie terapeutiche basate su oligonucleotidi antisenso (ASO), anche per l’impiego delle cellule staminali il condizionale rimane d’obbligo. Ciononostante, la comunità scientifica sta cercando di diversificare la ricerca nel campo delle terapie più innovative e di trovare la giusta via per colpire questa devastante malattia neurodegenerativa. Da qui l’importanza di un Consorzio Internazionale, formato da ricercatori e clinici, con l’obiettivo di dettare le Linee Guida per lo sviluppo di strategie terapeutiche basate su terapie cellulari.
- Di: Enrico Orzes
L’intelligenza artificiale contro le varianti del COVID-19
Ricercatori statunitensi hanno sviluppato un nuovo metodo per contrastare le mutazioni emergenti del coronavirus e accelerare lo sviluppo dei vaccini
Utilizzando l'intelligenza artificiale (AI), un team di ricerca della University of Southern California (USC) Viterbi School of Engineering ha sviluppato un metodo per accelerare l'analisi delle varianti del virus SARS-CoV-2 e la progettazione di un vaccino efficace. I risultati, riportati a febbraio sulla rivista Scientific Reports del gruppo Nature, descrivono un approccio di deep learning – uno dei rami dell’AI - applicabile alle potenziali mutazioni del virus. Dopo l’identificazione di 26 potenziali vaccini per il SARS-CoV-2, i ricercatori ne hanno identificati 11 da cui costruire un vaccino in grado di dare una risposta immunitaria efficace contro le principali varianti del virus oggi note e le potenziali nuove varianti che potrebbero emergere.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: nuove speranze per due gravi patologie dell’occhio
Alcuni studi hanno evidenziato le potenzialità della terapia genica nel settore oftalmico. Malattie ereditarie come il glaucoma e la neuropatia ottica ereditaria di Leber sono al centro del mirino
Alla fine degli anni Settanta la serie tv “L’uomo da sei milioni di dollari” ebbe successo raccontando le vicende di un ex astronauta al quale, in seguito ad un incidente, vennero sostituite alcune parti del corpo con componenti meccanici, tra cui l’occhio sinistro. Il suo occhio bionico gli permetteva di vedere meglio di prima e fare cose impensabili per un uomo. La serie televisiva di quaranta anni fa presentava scenari futuristici, oggi non siamo ancora arrivati alle realtà cliniche allora descritte ma alcune rivoluzioni terapeutiche sono ormai in atto. Ad esempio, la terapia genica potrebbe permettere di recuperare la vista - almeno in parte - in un occhio colpito dal glaucoma o da patologie come la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON). Una normalità ritrovata è decisamente più affascinante di una potenzialità acquisita.
- Di: Enrico Orzes
Telemedicina e COVID-19: troppe le disparità negli Stati Uniti
Per i pazienti oncologici la telemedicina può essere un valido supporto, specialmente in pandemia. Purtroppo, alcune fasce di popolazione hanno meno probabilità di accedere a questa opportunità
Si è parlato diffusamente di come la pandemia di COVID-19 abbia dato un notevole contributo alla diffusione delle pratiche di telemedicina. La necessità di monitorare i pazienti, arginando il più possibile la diffusione del virus, ha trovato una soluzione nella tecnologia, pur con alcuni limiti. Negli Stati Uniti questo processo è stato più evidente che nel nostro Paese e ha fornito l’occasione per studiare la situazione e approfondire pro e contro, possibilità e difficoltà. Un’analisi retrospettiva pubblicata a fine 2020 su JAMA Otolaryngology - Head & Neck Surgery ha descritto le correlazioni tra le caratteristiche demografiche e le disparità socioeconomiche dei pazienti con una diagnosi di tumore a collo e testa e il ricorso alla telemedicina.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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a cura di Anna Meldolesi
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La comunicazione sull'editing genomico è oggetto di una tesi di Master
Un video, tutto al femminile, raccoglie i punti di vista di Anna Cereseto, Anna Meldolesi e Francesca Ceradini.
Cell Therapy Open Source
Osservatorio Terapie Avanzate e Gilead Sciences presentano il primo volume del progetto “Cell Therapy Open Source” dal titolo “Le terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”.
La presentazione del progetto “Cell Therapy Open Source”
Martedì 3 novembre 2020 è stato presentato l'eBook “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente” nell'ambito del progetto “Cell Therapy Open Source”.
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