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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie avanzate, tecnologie innovative e COVID-19
In questi mesi, l’Italia e tutto il mondo stanno affrontando l’emergenza sanitaria più importante dell’ultimo secolo: la pandemia - dichiarata tale l’11 marzo 2020 dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) - di un nuovo coronavirus, denominato SARS-CoV-2. Questo virus causa la malattia da Coronavirus 2019, nota con la sigla COVID-19 (COrona VIrus Disease 2019), che può presentarsi come asintomatica, dare lievi sintomi simili all’influenza fino a dare origine, per una percentuale significativa, ad una sindrome respiratoria acuta molto grave che richiede il ricovero in reparti di terapia intensiva e che spesso porta alla morte.
News
Terapia cellulare. Puntare alle staminali per la sclerosi multipla progressiva
La ricerca è molto attiva in tutto il mondo ma l’Italia è all’avanguardia. Il prof. Gianvito Martino, del San Raffaele di Milano, ci racconta i progressi degli ultimi venti anni per questa patologia neurodegenerativa.
Sabato 30 maggio è la giornata mondiale della sclerosi multipla, una grave malattia infiammatoria e neurodegenerativa. È una patologia cronica dovuta a una reazione anomala delle difese immunitarie, che attaccano alcuni componenti del sistema nervoso centrale, ed in particolare la mielina che ricopre i nervi e li rende efficienti. Si manifesta in forme di diversa gravità che, semplificando, possono essere la recidivante-remittente, caratterizzata da episodi acuti di malattia e altri di benessere e la progressiva, contraddistinta da un peggioramento delle funzioni neurologiche. Se negli ultimi 30 anni molto è stato fatto per la prima forma, che oggi può contare su oltre una decina di farmaci efficaci, quella progressiva resta ancora “una malattia orfana” come la definisce il professor Gianvito Martino, Direttore Scientifico IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e pioniere della ricerca sulle cellule staminali per la cura della SM.
Ne abbiamo parlato con lui, per capire a che punto è la ricerca.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie su RNA. Un approccio per le malattie neurodegenerative
Al CIBIO di Trento si punta sul meccanismo di interferenza a RNA per contrastare patologie come la demenza fronto-temporale. Ne parliamo con la prof.ssa Michela Denti, coordinatrice della ricerca.
Quando viene illustrato il dogma della biologia molecolare, con il passaggio dell’informazione genetica dagli acidi nucleici alle proteine, a guadagnarsi il ruolo dell’attore protagonista è sempre il DNA. In maniera analoga quando si discute di terapia genica o di editing genomico, il primo pensiero corre subito alle modifiche del DNA. Tutto questo a discapito dell’RNA, molecola di indiscusso valore che negli ultimi due decenni ha raggiunto una grande notorietà grazie anche allo sviluppo di un nuovo settore terapeutico basato sul meccanismo di interferenza a RNA. Le sue applicazioni cliniche stanno conquistando l’interesse di vari gruppi di ricerca, come quello coordinato dalla prof.ssa Michela Denti, del CIBIO di Trento, che da più di dieci anni si occupa di malattie neurodegenerative.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: una nuova via per la malattia granulomatosa cronica
Il primo trial è stato effettuato su 9 pazienti tra Stati Uniti e Regno Unito. I risultati preliminari indicano l’efficacia della terapia sulla forma X-linked di questa immunodeficienza primitiva rara
La malattia granulomatosa cronica (CGD) è una immunodeficienza primitiva rara (1 caso su 217.000 nati a livello mondiale), caratterizzata da suscettibilità alle infezioni da parte di funghi e batteri e dalla presenza di granulomi, cioè ammassi di tessuto infiammato, in tutto il corpo. Infatti, in questo caso i neutrofili, un tipo di globuli bianchi, non sono in grado di rispondere agli agenti estranei e svolgere la loro attività difensiva. Un recente studio pubblicato su Nature Medicine analizza i risultati preliminari della terapia genica su nove pazienti affetti CGD legata al cromosoma X, forma che colpisce il 65% dei pazienti in Nord America e Europa Occidentale e che è causata da mutazione sul gene CYBB. Si tratta del primo studio clinico con terapia genica per CGD e i risultati sono promettenti.
- Di: Rachele Mazzaracca
Zanzare “all-male”, la nuova strategia genetica contro la malaria
La malattia che flagella l’Africa potrebbe essere sconfitta alterando con un “gene drive” basato su CRISPR il rapporto numerico tra i sessi degli insetti vettori
Il nome di Andrea Crisanti è noto ai più per il caso studio di Vo’ Euganeo e per la strategia di sorveglianza attiva che sta aiutando il Veneto ad arginare l’epidemia di COVID-19. Ma il medico romano è anche il pioniere di una tecnologia di frontiera per il controllo della malaria: il "gene drive". L’idea, sviluppata con il suo gruppo di ricerca dell’Imperial College di Londra e pubblicata l’11 maggio su Nature Biotechnology, consiste nel modificare le zanzare che trasmettono il plasmodio della malaria, appartenenti alla specie Anopheles gambiae, in modo tale da far nascere solo gli esemplari del sesso che non punge. Non essendoci abbastanza femmine per sostenere la riproduzione, le popolazioni di insetti vettori collasserebbero e si fermerebbe la trasmissione della malattia.
- Di: Anna Meldolesi
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Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T.
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Al Focus Live 2019 Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
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