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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Osservatorio Terapie Avanzate al Focus Live 2019
La medicina del futuro, con quasi 2000 spettatori, è stata tra i protagonisti di Focus Live 2019, l’evento dedicato alla divulgazione scientifica sul tema "Come vogliamo vivere nel 2019"
Con un’affluenza di circa 15mila visitatori - di cui oltre 1800 studenti - Focus Live 2019 ha riempito il Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci di giovani, famiglie e appassionati di scienza dal 21 al 24 novembre. In questa cornice, Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) - in collaborazione con la Fondazione Telethon e grazie al contributo non condizionato di Celgene, Gilead, Novartis, Pfizer e Roche - ha raccontato "come ci cureremo nel 2029" attraverso diverse attività ed entusiasmando quasi 2000 spettatori.
Clicca QUI per vedere la registrazione completa dell'evento "Geni e cellule: le terapie del futuro. La rivoluzione biomedica raccontata dai suoi protagonisti".
News
CAR-T. Una realtà ormai presente nei centri specializzati italiani
L’Ospedale Bambino Gesù mette a punto un protocollo per bloccare gli effetti collaterali della terapia, mentre l’Humanitas crea un team multidisciplinare per la valutazione dei pazienti da inserire nei programmi di trattamento.
Da mesi non si fa che parlare d’altro: le terapie CAR-T costituiscono al di fuori di ogni dubbio uno dei traguardi medici più importanti del nuovo secolo. Nella battaglia contro i tumori. Ai loro successi - e anche ai loro limiti - sono stati dedicati centinaia di lavori tra articoli, saggi e pamphlet ma finalmente le terapie che trovano in Kymriah (Novartis) e Yescarta (Gilead) i due più celebri protagonisti di questa pagina della medicina entrano nelle stanze degli ospedali. E lo fanno con due fatti esemplificativi: l’attivazione di un’unità speciale presso il centro Humanitas di Rozzano per la gestione dell’intero percorso clinico dei pazienti e la sperimentazione presso l’Ospedale Bambino Gesù di un protocollo per ridurre gli effetti collaterali della terapia.
- Di: Enrico Orzes
Modelli di embrioni umani creati da cellule staminali: come regolamentarli?
L’articolo dell’International Society for Stem Cell Research approfondisce l’argomento, analizzando lo stato attuale della ricerca, della regolamentazione e le controversie etiche
Generare modelli in vitro in grado di replicare aspetti dello sviluppo embrionale precoce a partire da cellule staminali umane e di topo: un ambito della ricerca che da qualche anno viene portato avanti da diversi laboratori nel mondo e che sta progredendo sempre di più. Specialmente nei topi, i modelli riproducono alcune fasi chiave riguardo al destino delle cellule e imitano le disposizioni spazio-temporali dei tessuti embrionali ed extra-embrionici che avvengono durante lo sviluppo e l’impianto in utero. Se si riuscisse a fare la stessa cosa con modelli di embrione umano, la scienza biomedica ne trarrebbe grande beneficio e si potrebbero comprendere meglio le fasi iniziali dello sviluppo. Ad oggi però, come descritto nell’articolo pubblicato a metà gennaio su Stem Cells Reports, mancano delle linee guida definite per la gestione di questi studi.
- Di: Rachele Mazzaracca
Cellule Staminali. Primo trapianto di staminali cardiache su paziente affetto da cardiopatia ischemica
Lo studio clinico, condotto in Giappone, è il primo al mondo e ha utilizzato cellule staminali pluripotenti indotte ottenute in laboratorio e trapiantate sul cuore del paziente.
Un cuore che non riceva il corretto apporto di ossigeno è destinato a morire. I tessuti si atrofizzano e non riescono più svolgere la loro funzione mandando il paziente incontro al rischio di infarto del miocardio. Si parla allora di cardiopatia ischemica, una delle prime ragioni di mortalità al mondo. Infatti, la causa di questa situazione è l’aterosclerosi che concorre all’ostruzione delle coronarie e aumenta il rischio di infarto e di angina pectoris. Per contrastare questa realtà nosologica i ricercatori hanno puntato all’utilizzo di cellule staminali e un team di ricerca guidato dal prof. Yoshiki Sawa, del Dipartimento di Chirurgia Cardiovascolare dell’Università di Osaka, è così riuscito a eseguire il primo trapianto di cellule muscolari cardiache al mondo.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali. Al via uno studio di confronto per la sclerosi multipla recidivante
Finanziato dal NIH, confronterà il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche e le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi della malattia
È più efficace (e sicuro) il trattamento sperimentale con cellule staminali o le migliori terapie biologiche oggi disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante? È quello che proverà ad analizzare uno studio clinico denominato “BEst Available Therapy versus autologous hematopoietic stem cell transplant for Multiple Sclerosis” (BEAT-MS) appena avviato proprio con lo scopo di confrontare i due trattamenti. La sperimentazione è sponsorizzata dal National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), che fa parte del National Institutes of Health statunitense, e valuterà la sicurezza, l'efficacia e il rapporto costo-efficacia dei due approcci terapeutici.
- Di: Cristina Tognaccini
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First International StemNet Meeting. 6-8 maggio 2020, Padova
Cell & Gene Meeting on the Mediterranean. 15-17 aprile 2020, Barcellona (Spagna)
Gene Therapy for Rare Disorders. 30 marzo - 2 aprile 2020, Boston (USA)
Advanced Therapies Congress & Expo 2020. 30 marzo - 1 aprile 2020, Londra (UK)
Terapie avanzate, il futuro è già qui: il sistema italiano è pronto a riceverle? 5 marzo 2020, Roma
Cell Symposia: Gene- and Cell-Based Therapies: CRISPR, Stem Cells, and Beyond. 2-4 marzo 2020, San Francisco (USA)
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News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
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Superfarmaci contro forme incurabili di leucemie e linfomi
Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T.
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La sfida delle terapie avanzate, tra innovazione, investimenti e accesso
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti.
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