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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie avanzate, tecnologie innovative e COVID-19
In questi mesi, l’Italia e tutto il mondo stanno affrontando l’emergenza sanitaria più importante dell’ultimo secolo: la pandemia - dichiarata tale l’11 marzo 2020 dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) - di un nuovo coronavirus, denominato SARS-CoV-2. Questo virus causa la malattia da Coronavirus 2019, nota con la sigla COVID-19 (COrona VIrus Disease 2019), che può presentarsi come asintomatica, dare lievi sintomi simili all’influenza fino a dare origine, per una percentuale significativa, ad una sindrome respiratoria acuta molto grave che richiede il ricovero in reparti di terapia intensiva e che spesso porta alla morte.
News
Terapia genica per la Duchenne ottiene la Fast Track Designation
La terapia genica sperimentale SRP-9001 ha ricevuto la designazione Fast Track dalla FDA: un passo avanti per facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata del farmaco
Lo scorso 24 luglio, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per la terapia genica SRP-9001 sviluppata da Sarepta Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Si tratta di una terapia sperimentale, in fase di studio clinico, che ha l’obiettivo di fornire alle cellule il gene che codifica per la microdistrofina. La designazione Fast Track serve a facilitare lo sviluppo e la revisione accelerata di farmaci indicati per il trattamento di patologie gravi con bisogni medici insoddisfatti. SRP-9001 aveva già ottenuto la designazione Malattia Pediatrica Rara e lo status di farmaco orfano negli Stati Uniti, in Europa e in Giappone.
- Di: Redazione
Organoidi. Si affinano i modelli di studio del cuore
Dai primi organoidi funzionanti fino ai modelli tridimensionali per l’infarto, lo studio di uno dei nostri più preziosi organi vitali sta avendo accelerazioni straordinarie
Asserire che le ricerche sul cuore sono da sempre il centro dell’universo accademico può sembrare eccessivo e forse un po' fazioso, anche se giustificabile dall’impatto epidemiologico delle patologie cardiovascolari. A dispetto di ciò, leggendo le ultime due pubblicazioni, apparse rispettivamente su Circulation Research e Nature Biomedical Engineering, una tale affermazione non sembrerebbe poi così sbagliata. Di fatti, proprio perché oggetto di patologie ad altissima incidenza mondiale, il nostro organo vitale per eccellenza riveste un’importanza unica, rendendo prioritaria la ricerca tesa a migliorare lo sviluppo di nuovi farmaci e, al contempo, a trovare soluzioni per far avanzare il settore dei trapianti.
- Di: Enrico Orzes
Bersaglio Mobile - Il ruolo del sistema immunitario nella lotta al cancro
Alberto Mantovani, noto immunologo e divulgatore, prende per mano il lettore e lo conduce alla scoperta del sistema immunitario e di come possa essere usato per combattere i tumori
Si potrebbero riempire pagine intere e scrivere libri su libri sul cancro e sulle modalità con cui aggredisce l’organismo senza riuscire a chiudere, in via definitiva, il capitolo sulle opportunità di cura. Quello che tutti i lettori corrono subito a leggere quando prendono in mano un libro dedicato a questo drammatico argomento. Ma non c’è modo migliore per approcciarsi all’universo della ricerca e comprendere le difficoltà di chi sta studiando una terapia oncologica efficace se non con la lettura di uno dei libri scritti dal prof. Alberto Mantovani, direttore scientifico dell’IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Milano e ricercatore italiano più citato nella letteratura scientifica internazionale. E “Bersaglio Mobile - Il ruolo del sistema immunitario nella lotta al cancro” (Mondadori, 2018) ne è un perfetto esempio.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico: scoperto il modo per modificare il DNA mitocondriale
Un enzima di origine batterica ha permesso, per la prima volta, di intervenire in modo preciso sulle sequenze di DNA nei mitocondri. Aprendo così le porte all’editing mitocondriale
Anche se il DNA mitocondriale codifica per pochissimi geni rispetto al DNA nucleare, mutazioni in queste sequenze possono causare seri danni all’organismo perché questi organelli sono i produttori di energia delle nostre cellule. Negli ultimi anni CRISPR ha permesso ai ricercatori di modificare i genomi di vari organismi, ma questo strumento di editing funziona bene per il DNA che si trova nel nucleo poiché manca un modo efficiente di trasportarlo all’interno dei mitocondri. Questo fino ad oggi. Un gruppo di ricerca statunitense ha ora scoperto che una particolare tossina (un enzima), prodotta dal batterio Burkholderia cenocepacia, può raggiungere il DNA mitocondriale e agire in modo simile alla tecnica di base editing, cioè modificando uno dei mattoncini che compongono il materiale genetico. Lo studio è stato pubblicato a inizio luglio su Nature.
- Di: Rachele Mazzaracca
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Cell & Gene Meeting on the Mesa. 14-16 ottobre 2020, Carlsbad (California, USA)
La rivoluzione delle terapie avanzate - come garantire governance, sostenibilità e accesso nel prossimo futuro? 30 settembre 2020, Roma
ASGCT Policy Summit. Congresso virtuale, 23-25 settembre 2020
Advanced Therapies Congress & Expo 2020. Digital Live 8-11 settembre 2020
World Orphan Drug Congress USA 2020. 24-26 agosto 2020, congresso virtuale
ISSCR 2020 - The Global Stem Cell Event. 24-27 giugno 2020, conferenza virtuale
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Superfarmaci contro forme incurabili di leucemie e linfomi
Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T.
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La sfida delle terapie avanzate, tra innovazione, investimenti e accesso
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti.
