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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie avanzate, tecnologie innovative e COVID-19
In questi mesi, l’Italia e tutto il mondo stanno affrontando l’emergenza sanitaria più importante dell’ultimo secolo: la pandemia - dichiarata tale l’11 marzo 2020 dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) - di un nuovo coronavirus, denominato SARS-CoV-2. Questo virus causa la malattia da Coronavirus 2019, nota con la sigla COVID-19 (COrona VIrus Disease 2019), che può presentarsi come asintomatica, dare lievi sintomi simili all’influenza fino a dare origine, per una percentuale significativa, ad una sindrome respiratoria acuta molto grave che richiede il ricovero in reparti di terapia intensiva e che spesso porta alla morte.
News
App Immuni: ridurrebbe infezioni e decessi da COVID-19
Nuove evidenze indicano che anche bassi livelli di adozione delle app di “contact tracing” sono utili a contenere l’epidemia. Intanto Immuni diventa internazionale e obbligatoria per le ASL
Con il nuovo Dpcm del 18 ottobre 2020 l’app Immuni è diventata obbligatoria per chi lavora nelle Aziende Sanitarie Locali (ASL) e, nel frattempo, la stessa Immuni con un post su Facebook festeggia i suoi primi 9 milioni di download e l’interoperabilità a livello europeo. Intanto sul fronte accademico un nuovo studio dell'Università di Oxford e di Google – non ancora pubblicato (e perciò non ancora sottoposto a peer review), ma postato su medRxiv come preprint – sembra spezzare una lancia a favore delle app di tracciamento dei contatti, mostrando che anche livelli di adozione più bassi possono ridurre infezioni, ricoveri e decessi. Questo a dimostrazione del fatto che la tecnologia può fungere da complemento in sinergia con altre contromisure, come il distanziamento sociale e il tracciamento manuale dei contatti.
- Di: Eugenio Santoro e Cristina Tognaccini
Riprogrammare le cellule staminali per riparare le lesioni spinali
Uno studio preclinico, condotto al Karolinska Institutet, suggerisce la possibilità di sfruttare le cellule staminali neuronali per riparare le lesioni dei nervi e del midollo spinale
Chi non ricorda Christopher Reeve, l’attore che sul finire degli anni ’70 ha prestato il volto a Superman in una delle più celebri trasposizioni cinematografiche dell’eroe dei fumetti? In seguito a una caduta da cavallo Reeve riportò lo spostamento di due vertebre cervicali procurandosi una lesione al midollo spinale che lo lasciò paralizzato dal collo in giù. Tetraplegico e attaccato ad un respiratore, negli anni successivi sostenne apertamente gli studi sulle cellule staminali e oggi avrebbe gioito dei risultati conseguiti dai ricercatori del Karolinska Institutet in Svezia sulla rigenerazione delle cellule del midollo spinale.
- Di: Enrico Orzes
Immunoterapia. Cellule Natural Killer “senza freni” contro il cancro
Spegnere uno specifico gene per rendere le cellule NK più aggressive ed efficaci contro alcuni tumori. La ricerca preclinica è stata condotta all’Università della California
All’inizio della scorsa estate sulle pagine della rivista Cell Stem Cell sono stati pubblicati i risultati di un’interessante ricerca, condotta da un gruppo di ricercatori statunitense che ha avuto come protagoniste le cellule Natural Killer (NK). Queste cellule fanno parte della complessa risposta immunitaria innata e sono in grado, grazie ad un’azione citotossica, di distruggere le cellule bersaglio. Il team guidato da Dan Kaufman, professore di medicina presso la Divisione di Medicina Rigenerativa dell’Università della California, ha scoperto che basta agire su un gene che inibisce l’attività delle NK per rendere queste cellule più “potenti” e “durevoli” contro alcune forme di leucemia.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T per linfoma mantellare: parere positivo del CHMP
KTE-X19 è un farmaco mirato contro le forme recidivanti o refrattarie alle terapie sistemiche. Qualora fosse approvato, rappresenterebbe un nuovo traguardo per le CAR-T
Dopo la recente approvazione di KTE-X19 da parte della FDA negli Stati Uniti, questa nuova CAR-T potrebbe presto sbarcare anche in Europa. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP, Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha emesso parere positivo relativo alla domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per KTE-X19. Questa terapia a base di cellule T esprimenti il recettore chimerico per l’antigene (CAR), sviluppata da Kite (società del gruppo Gilead), si configura come un potenziale trattamento per pazienti adulti affetti da linfoma mantellare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
- Di: Redazione
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Frontiers Health 2020. 12-13 novembre 2020, conferenza digitale e in presenza
6th Annual Genome Editing Congress. 4-6 novembre 2020, conferenza virtuale
V annual meeting Alleanza contro il cancro. 28-30 ottobre 2020, conferenza virtuale
ASHG’s Annual Meeting. 27-30 ottobre 2020, conferenza virtuale
Annual Gene Therapy for Rare Disorders Europe. 26-28 ottobre, conferenza virtuale
2^ Digital Therapeutics Day. 22 ottobre 2020, conferenza digitale
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News da CRISPeR MANIA
a cura di Anna Meldolesi
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Superfarmaci contro forme incurabili di leucemie e linfomi
Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T.
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La sfida delle terapie avanzate, tra innovazione, investimenti e accesso
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti.
