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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Osservatorio Terapie Avanzate al Focus Live 2019
La medicina del futuro, con quasi 2000 spettatori, è stata tra i protagonisti di Focus Live 2019, l’evento dedicato alla divulgazione scientifica sul tema "Come vogliamo vivere nel 2019"
Con un’affluenza di circa 15mila visitatori - di cui oltre 1800 studenti - Focus Live 2019 ha riempito il Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci di giovani, famiglie e appassionati di scienza dal 21 al 24 novembre. In questa cornice, Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) - in collaborazione con la Fondazione Telethon e grazie al contributo non condizionato di Celgene, Gilead, Novartis, Pfizer e Roche - ha raccontato "come ci cureremo nel 2029" attraverso diverse attività ed entusiasmando quasi 2000 spettatori.
Clicca QUI per vedere la registrazione completa dell'evento "Geni e cellule: le terapie del futuro. La rivoluzione biomedica raccontata dai suoi protagonisti".
News
Un atlante delle cellule staminali muscolari
Uno strumento per comprendere quante sono le cellule coinvolte nella riparazione muscolare, come comunicano e cosa succede in caso di malattie come le distrofie muscolari
Quante possono essere le cellule coinvolte nella riparazione muscolare e come comunicano fra di loro? Per provare a dare una risposta, un gruppo di ricercatori della Cornell University (Stati Uniti) ha realizzato un atlante delle cellule staminali muscolari, coinvolte nella rigenerazione del tessuto muscolare. Dal lavoro, pubblicato il 10 marzo su Cell Reports, è emerso che sono circa 35 mila le singole cellule descritte dai ricercatori. Un lavoro importante, utile per capire come avviene il normale processo di riparazione del tessuto muscolare negli adulti, ma che, soprattutto, potrà aiutare a capire i deficit della rigenerazione che si verificano durante l'invecchiamento e nelle distrofie muscolari.
- Di: Cristina Tognaccini
Epidermolisi bollosa: paziente trattato con terapia genica
Uno studio clinico di Fase III sta valutando EB-101, una terapia genica per l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Il primo paziente è già stato trattato
È del 17 marzo la notizia del primo paziente affetto da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) trattato nel trial clinico multicentrico randomizzato di Fase III VIITAL™, condotto presso lo Stanford University Medical Center (USA). Il programma clinico basato sulla terapia genica, sviluppata da Abeona Therapeutics, è il più avanzato nell’ambito di questa patologia e ha l’obiettivo di valutare fino a un massimo di 15 pazienti affetti da RDEB, replicando i risultati positivi ottenuti nelle fasi iniziali della sperimentazione. EB-101 prevede la correzione del difetto genetico sulle cellule prelevate dal paziente stesso, che avviene grazie al trasferimento della copia “sana” del gene responsabile della malattia nelle cellule cutanee, che vengono poi successivamente trapiantate nel paziente.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la SMA: parere positivo dal CHMP europeo
Il Committee for Medicinal Products for Human Use dell’EMA ha espresso parere positivo su Zolgensma, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata
A pochi giorni dall’approvazione di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) in Giappone, il 27 marzo AveXis - azienda inglobata da Novartis - ha annunciato che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha espresso parere positivo sulla terapia genica per la SMA, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa. Zolgensma ha ricevuto parere positivo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti con mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e una diagnosi di SMA di tipo 1 o in pazienti con una mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e con un massimo di tre copie del gene SMN2.
- Di: Redazione
Terapie su RNA. Approvato in Italia il primo farmaco contro l’amiloidosi hATTR
Patisiran, la prima terapia basata su RNA interference approvata al mondo, è stata autorizzata da AIFA per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR)
In questo periodo storico che stiamo vivendo tutto sembra essere dominato o aver a che fare con i virus. Per cui non sorprende che alle radici della scoperta che ha prima permesso di sviluppare una metodologia e poi di derivare da essa un farmaco contro l’amiloidosi hATTR ci siano comunque i virus. Si perché il meccanismo dell’RNA interference (o interferenza a RNA), su cui si basa il funzionamento di patisiran (con il nome commerciale Onpattro), il farmaco sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals e approvato in Italia a inizio febbraio dall’AIFA per trattare i pazienti affetti da amiloidosi hATTR e con polineuropatia allo stadio 1 o 2, si sarebbe anticamente evoluto proprio per combattere le infezioni virali.
- Di: Enrico Orzes
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a cura di Anna Meldolesi
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Superfarmaci contro forme incurabili di leucemie e linfomi
Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T.
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La sfida delle terapie avanzate, tra innovazione, investimenti e accesso
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti.
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