retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate

Presentato a novembre 2022 durante l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate.

Vai alla pagina dedicata e scarica il documento "Roadmap - retreAT 2023".

News

RNA Therapies
vaccino, mrna, cancro al polmone

Il primo paziente, all’interno di un trial clinico condotto all’UCLH di Londra, ha ricevuto il vaccino sperimentale contro il carcinoma polmonare non a piccole cellule 

Non è esagerato affermare che la storia dei vaccini a mRNA coincida con la parabola personale di Katalin Karikó, la ricercatrice ungherese che l’anno scorso ha condiviso col collega Drew Weissman il Premio Nobel per la Fisiologia o la Medicina. Ma se è altrettanto vero che è stata la pandemia da COVID-19 a “sbloccare” i finanziamenti per questo filone di ricerca, occorre precisare che l’impiego delle tecnologie a RNA va oltre le malattie infettive, per lanciare la sfida al cancro. Lo dimostra una recente notizia proveniente dal Regno Unito dove è stato somministrato il primo vaccino a mRNA, prodotto dall’aziende BioNTech, a un paziente affetto da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), una delle più diffuse e pericolose forme di tumore.

CRISPR & Editing genomico
microbioma, editing genomico, crispr

Un team di ricercatori ha utilizzato tecniche di base editing per modificare in situ i batteri intestinali - il nostro secondo genoma - raggiungendo un efficacia di oltre il 90%

La prima terapia basata su Crispr-Cas9 è stata approvata nel 2023, appena 11 anni dopo la scoperta del macchinario CRISPR come innovativo strumento di editing genomico, e molte altre sono già in sperimentazione. Eppure, una vasta porzione dei geni presenti nel corpo umano resta inaccessibile anche alle tecnologie più avanzate. Ad oggi non esiste un metodo efficace per modificare i genomi dei miliardi di batteri che abitano il nostro intestino, nonostante questi geni possano influenzare la salute, il sistema immunitario, il metabolismo dei farmaci e persino il comportamento. In uno studio pionieristico pubblicato su Nature, i ricercatori della biotech Eligo BioScience hanno modificato geneticamente i batteri direttamente nell'intestino dei topi, raggiungendo un'efficacia che supera il 90%.

Terapia Genica
terapia genica in utero, sindrome di Leigh

Una ricerca condotta dall’IRCCS Besta di Milano mira a sviluppare una terapia farmacologica neonatale e una strategia terapeutica fetale per la rara malattia mitocondriale

Un ambizioso progetto: così si può definire lo studio coordinato da Dario Brunetti, biotecnologo e ricercatore del Dipartimento di Scienze cliniche e di comunità dell'Università Statale di Milano e principal investigator presso l'Istituto neurologico Carlo Besta, che vede come protagonista la sindrome di Leigh e la possibilità di testare alcuni farmaci già in uso per altre patologie (il cosiddetto drug repurpusing) nel periodo postnatale, ma anche quella - ancora più temeraria - di correggere il difetto genetico che causa la malattia agendo direttamente sul feto. Ne abbiamo parlato con il dott. Brunetti e con il prof. Nicola Persico, chirurgo fetale del Policlinico di Milano e docente di Ostetricia e ginecologia del Dipartimento di Scienze cliniche e di comunità UniMi, insieme hanno sviluppato il protocollo per la terapia genica sperimentale in utero per questa malattia mitocondriale.

Altre News
takis, BSL-3, pandemia

La biotech Takis inaugura un laboratorio di biosicurezza livello 3, unico in Italia, che permetterà lo sviluppo di vaccini genetici e di terapie avanzate contro patogeni pericolosi per l’uomo

Il 5 maggio 2023 rimarrà una giornata storica per la pandemia COVID-19:  l’Organizzazione Mondiale della Sanità ha dichiarato conclusa l’emergenza sanitaria iniziata tre anni prima. Ma non è il momento di rilassarsi, ora più che mai è necessario puntare sulla preparazione contro le prossime pandemie che quasi certamente colpiranno l’essere umano. È con questo spirito che la biotech romana Takis, in collaborazione con altre due aziende italiane, ha inaugurato un laboratorio all’avanguardia - grande quanto un container e completamente isolato dal mondo esterno - progettato per testare in condizioni di massima sicurezza vaccini genetici e terapie di nuova generazione contro pericolosi patogeni attuali (come Sars-CoV-2, Dengue o Zika) e futuri. Il laboratorio è stato inaugurato lo scorso 7 ottobre nella sede del Tecnopolo di Castel Romano, nei pressi di Roma, in presenza di rappresentanti delle istituzioni.

Terapia Cellulare & Staminali
diabete, autotrapianto, insule pancreatiche

La procedura sperimentale, condotta in Cina su una donna affetta da diabete di tipo I, è basata sul  trapianto di cellule staminali riprogrammate appartenenti alla paziente stessa 

Diversamente dalle malattie rare, che come tali sono anche poco conosciute, il diabete riguarda in tutto il mondo circa 600 milioni di persone - molte delle quali sono bambini - e, secondo i calcoli della International Diabetes Federation (IDF), entro i prossimi anni la curva di prevalenza di questa malattia è destinata a crescere ancora. Considerato anche il legame con lo stile di vita (l’obesità e la sedentarietà sono fattori di rischio) c’è grande attenzione rivolta alle nuove forme di trattamento in arrivo per questa malattia e, ovviamente, anche a quelle in fase di sperimentazione. Tra queste ultime  spicca la terapia cellulare descritta qualche settimana fa sulla prestigiosa rivista scientifica Cell.

Digital Health
premio nobel, intelligenza artificiale, pproteine

John Hopfield e Geoffrey Hinton hanno permesso lo sviluppo delle reti neurali artificiali e Demis Hassabis, John M. Jumper e David Baker hanno utilizzato l’AI per lo studio delle proteine

L’intelligenza artificiale è diventata una presenza costante nelle nostre vite, dai traduttori automatici alle applicazioni per il riconoscimento delle immagini, dalla ricerca all’applicazione in medicina. Tuttavia, pochi conoscono le radici di queste tecnologie, che affondano le loro basi proprio nella fisica. Grazie al lavoro dei due Nobel per la Fisica 2024, John Hopfield e Geoffrey Hinton, oggi i nostri computer sono in grado di apprendere, riconoscere pattern e gestire grandi quantità di dati. E questo ha permesso anche di ampliare le conoscenze in ambito biologico. Infatti, Demis Hassabis e John M. Jumper hanno utilizzato con successo l'intelligenza artificiale per prevedere la struttura di quasi tutte le proteine conosciute. Mentre David Baker ha imparato a dominare gli elementi costitutivi della vita e a creare proteine completamente nuove. Il potenziale delle loro scoperte è enorme e per questo sono stati premiati con il Nobel per la Chimica. 

Video

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"

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