retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate

Presentato a novembre 2022 durante l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate.

Vai alla pagina dedicata e scarica il documento "Roadmap - retreAT 2023".

News

Organoidi
biobanca, tumore del colon, organoidi

XENTURION comprende più di 100 “tumoroidi” derivati dalle cellule dei pazienti che portano la stessa firma molecolare del tumore originale e ne simulano la risposta ai farmaci

Il film The Island del 2005 racconta la drammatica storia di cloni umani creati per testare farmaci, sostituire organi e curare le malattie dei ricchi. Nella realtà, questo non sarebbe possibile per ovvie questioni etiche, ma l’idea di avere un “doppio biologico” su cui sperimentare terapie non appartiene solo alla fantascienza. I ricercatori dell’Istituto Candiolo IRCCS di Torino hanno realizzato una nuova biobanca di modelli tumorali, chiamata XENTURION. È la più grande al mondo, composta da 128 mini-tumori metastatici del colon-retto, ottenuti da campioni di tessuto di pazienti oncologici. Questi tumori “avatar” replicano il profilo molecolare del tumore originale e simulano la sua risposta ai farmaci, migliorando l'efficacia dei trattamenti personalizzati. Lo studio, a firma italiana, è stato pubblicato a fine agosto su Nature Communications.

CAR-T e Immunoterapia
cancro, car-t, tumori

Il Comitato Etico per la Ricerca Umana australiano ha concesso l’autorizzazione per l’avvio di uno studio clinico di Fase I con una CAR-T in vivo per il trattamento delle neoplasie a cellule B 

Mentre in Europa e in Italia medici e ricercatori sono occupati nella messa a punto di terapie a base di cellule CAR-T contro le malattie autoimmuni e i tumori solidi, dall’altra parte del mondo - e precisamente in Australia - sta per prendere il via uno studio clinico che potrebbe imprimere una direzione ancora nuova allo sviluppo di queste terapie avanzate. Entro l’inverno è, infatti, previsto l’inizio di una sperimentazione basata sulla prima CAR-T in vivo destinata al trattamento delle neoplasie maligne a cellule B. Gli occhi di tutti sono dunque puntati su Interius BioTherapeutics, azienda biotech che sta promuovendo il trial, perché se i confortanti risultati ottenuti nella fase pre-clinica dovessero essere confermati su una casistica di persone, si aprirebbe un capitolo inedito che molti ambiscono a scrivere.

CRISPR & Editing genomico
crispr, amiloidosi, somministrazioni

Presentati i primi dati clinici che dimostrano la possibilità di somministrare più volte in vivo la terapia sperimentale basata su CRISPR per l’amiloidosi da transtiretina

In occasione del meeting annuale della Peripheral Nerve Society, che si è svolto dal 22 al 25 giugno a Montreal in Canada, Intellia Therapeutics ha presentato nuovi dati clinici che dimostrano per la prima volta le potenzialità del ri-dosaggio di una terapia sperimentale basata su CRISPR in vivo. Questi dati sono stati raccolti durante lo studio clinico di Fase I con NTLA-2001 per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina (ATTR), un trattamento one-shot basato su Crispr-Cas9 e che utilizza nanoparticelle lipidiche come vettori. La biotech ha dichiarato che non è prevista una seconda somministrazione per il programma clinico, ma questa possibilità – in virtù di questi dati positivi relativi alla sicurezza e all’efficacia – potrebbe essere un vantaggio per future terapie in fase di sperimentazione.

RNA Therapies
Serena Zacchigna, rigenerazione, cuore

Coordinato dall’Università degli Studi di Trieste, il progetto RESCUE riunisce esperti nazionali e internazionali di rigenerazione cardiaca e neoangiogenesi

“È il mio cuore il paese più straziato”. In questo verso di San Martino, Giuseppe Ungaretti concentra l’enorme dolore per la perdita di molti amici durante il primo conflitto mondiale e, al contempo, ne celebra il ricordo. Il cuore è l’organo che per eccellenza incarna i nostri sentimenti e il suo battito è associato alla vita. È un muscolo speciale su cui i ricercatori stanno svolgendo estese ricerche, compresi studi di terapia cellulare e di terapie basate sull’RNA, con l’obiettivo di rigenerare le cellule cardiache e poterle così “riparare” dopo eventi traumatici come un infarto. Tra i tanti e vari progetti c’è quello della prof.ssa Serena Zacchigna, Direttrice del Laboratorio di Biologia Cardiovascolare dell’ICGEB (Centro Internazionale di Ingegneria Genetica e Biotecnologie), ne abbiamo parlato con lei in occasione della Giornata Mondiale per il cuore (World Heart Day) che si celebra il 29 settembre.

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Pierluigi Russo (AIFA): “Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale” 

Rispetto ai classici farmaci, ottenuti da processi chimici, le terapie avanzate sono spesso prodotte a partire da cellule del paziente, si basano sulle istruzioni contenute nel DNA e mirano a correggere o compensare mutazioni che causano malattie rare per cui non esiste cura. È facile intuire che non sono solo terapie nuove ma anche altamente sofisticate e destinate a persone con precise caratteristiche cliniche e genetiche. Perciò, qualsiasi informazione che le riguardi deve esser “registrata” al fine di ampliare la panoramica dei loro effetti sull’organismo umano. I registri di monitoraggio AIFA si configurano come un potenziale strumento di valutazione dell’efficacia e dell’impatto sanitario di tutti i tipi di farmaco, ma il loro utilizzo assume un tono di necessità nel contesto delle terapie avanzate che rappresentano la più evoluta forma di medicina pronta a raggiungere il mercato. Lo spiega il dott. Pierluigi Russo, Direttore Tecnico Scientifico AIFA.

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Concetta Quintarelli (Roma): “Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

Senza sperimentazioni cliniche non esisterebbero le terapie avanzate. Questo assioma noto a tutti gli esperti - dai medici ai pazienti fino alle istituzioni - si scontra con la crescente difficoltà di progettare e condurre trial clinici dedicati a queste innovative terapie: il ridotto numero di pazienti da arruolare è solo uno dei limiti a cui si aggiungono ostacoli sui versanti economico e logistico. Tali argomenti sono stati il perno dell’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma alla presenza di un’importante rappresentanza accademica, dell’industria e istituzionale. Tra cui la prof.ssa Concetta Quintarelli, Responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

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retreAT 2024 - L'intervista a
Davide Petruzzelli, La Lampada
di Aladino ETS

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"Alle persone che accedono alle terapie avanzate dobbiamo predisporre percorsi chiari, investendo tempo nel dialogo e nel supporto psicologico” 

retreAT 2024 - L'intervista a
Mattia Altini, Direttore dell’Assistenza Ospedaliera della Regione Emilia-Romagna

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“Serve una cornice nazionale entro cui svolgere l’attività delle Regioni perché attualmente ognuna di esse si organizza in modo diverso rispetto ai problemi contingenti”

Terapia genica per Usher: a Napoli il primo intervento al mondo
L'intervista a Francesca Simonelli

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Un altro traguardo per la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla professoressa Francesca Simonelli

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