IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.
Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:
News
Editing genetico: la FDA fissa degli standard di sicurezza
L'agenzia regolatoria statunitense ha pubblicato una bozza di linee guida che definisce come valutare i rischi off-target nelle terapie di editing del genoma, usando tecnologie NGS
C'è una domanda che accompagna la ricerca sull'editing genetico fin dalle prime sperimentazioni cliniche: come si dimostra, in modo rigoroso e riproducibile, che uno strumento molecolare capace di riscrivere il DNA di una persona abbia modificato solo quello che doveva modificare e non sia intervenuto altrove? La questione non è solo teorica, ma pone l’accento sui rischi cosiddetti off-target, ossia fuori bersaglio. Come Osservatorio Terapie Avanzate ha documentato in più occasioni - dai primi dubbi sulla sicurezza di CRISPR agli ostacoli applicativi, fino alle soluzioni sviluppate dalla ricerca italiana per contenere l'attività off-target - il rischio di modifiche indesiderate al di fuori del sito bersaglio è la principale variabile di sicurezza quando si parla di editing genetico.
- Di: Rachele Mazzaracca
L’editing germinale di precisione, tra progressi e nuove polemiche
Un laboratorio statunitense ha perfezionato l’uso degli editor di seconda generazione ma preoccupano gli intrecci con il business della selezione degli embrioni
La prima testata a dare la notizia del “primo editing di precisione” su embrioni umani è stata il New York Times, con un titolo che poi ha dovuto rettificare. In effetti gli esperimenti presentati l’1 giugno su bioRxiv da Dieter Egli e colleghi non rappresentano una prima volta. Già nel 2017 e nel 2018 due gruppi cinesi avevano pubblicato lavori su embrioni umani modificati con questa piattaforma CRISPR che corregge le singole lettere senza recidere la doppia elica. Cosa c’è di nuovo, dunque, nella bozza di articolo che sta facendo discutere, prima ancora di essere sottoposta al controllo della peer-review? Perché ha attirato l’attenzione dei media, da Nature a Science, dal Wall Street Journal a New Scientist?
- Di: Anna Meldolesi
Organi bioartificiali e trapianto: quando la scienza supera le categorie
Lo sviluppo di organi bioartificiali, sebbene promettente, solleva questioni etiche, concettuali e regolatorie. Ne abbiamo parlato con Elena Salvaterra, bioeticista e ricercatrice indipendente
Esiste un momento preciso in cui la scienza comincia a porre nuove domande: nel campo degli organi bioartificiali e artificiali, quel momento è adesso. Lo sa bene Elena Salvaterra, ricercatrice indipendente con un percorso lungo e composito che l’ha portata dalle cellule staminali alla biostampa 3D, dalla bioetica alla regolamentazione internazionale, e che ha dedicato gli ultimi anni a esplorare il territorio che si apre tra la medicina rigenerativa, la filosofia del corpo e il diritto. "Sono partita lavorando sul materiale biologico, il prelievo, lo stoccaggio, sull'uso per trapianto e per ricerca", racconta Salvaterra. "E l'evoluzione naturale, seguendo la letteratura, è stata quella di arrivare a capire come le cellule staminali possono essere utilizzate attraverso i processi che portano alle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), e da lì alla creazione di organi bioartificiali."
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: ottimizzare i vettori virali per la malattia di Huntington
All’ultima edizione dell’ASGCT, la genetista Beverly Davidson ha presentato i suoi studi e discusso strategie per ideare terapie efficaci che mirano al cervello
Inserire, produrre, riparare. Volendo riassumere al massimo il funzionamento di una terapia genica si può parafrasare la celebre locuzione di Giulio Cesare per indicare un successo rapido e inconfutabile. Nella realtà però le terapie avanzate sono tutt’altro che semplici e non si liquidano in tre parole (quattro se volessimo aggiungere la “cura” come risultato finale dell’operazione); molto spesso, infatti, la più evidente criticità associata al funzionamento di questi trattamenti risiede proprio nel primo passaggio, cioè l’inserimento del gene terapeutico tramite un vettore specifico. Lo ha ricordato la genetista Beverly Davidson in un intervento durante il Meeting Annuale dell’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), che si è tenuto a Boston lo scorso maggio, adducendo come esempio la ricerca sulla malattia di Huntington.
- Di: Enrico Orzes
Lipoparticelle: nuove prospettive per la terapia genica del muscolo
Le nanoparticelle lipidiche stanno emergendo come alternativa ai vettori virali per veicolare geni anche nelle cellule staminali del muscolo, garantendo un beneficio più duraturo
Il panorama della terapia genica per le malattie che colpiscono il muscolo scheletrico è oggi dominato dai vettori virali adeno-associati (AAV). Un esempio è Elevidys, autorizzata nel 2023 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la distrofia muscolare di Duchenne Questi vettori, però, trasducono soprattutto le fibre muscolari mature, lasciando in gran parte escluse le cellule staminali, fondamentali per la rigenerazione del tessuto. Per superare questo limite, stanno emergendo strategie alternative, come le ormai note nanoparticelle lipidiche. Cecilia Jimenez-Mallebrera, ricercatrice esperta di malattie neuromuscolari presso il Sant Joan de Déu Pediatric Hospital di Barcellona, ne descrive le potenziali applicazioni nelle malattie muscolo-scheletriche sulla rivista CRISPR Medicine News.
- Di: Erika Salvatori
CAR-T: nuovi centri erogatori si aggiungono alla rete italiana
Il San Camillo Forlanini di Roma e l’Azienda Ospedaliera di Perugia si sono dotati della possibilità di erogare il trattamento ai pazienti che ne hanno necessità
Tutti le vogliono, tutti le cercano. Le terapie a base di cellule CAR-T rappresentano una nuova frontiera della medicina di cui tanti pazienti oncologici domandano ai medici, e che un crescente numero di aziende sanitarie sta rendendo disponibile presso i propri ambulatori, entrando così a far parte di una rete estesa a tutto il territorio nazionale. Una rete composta ormai da oltre trenta centri dislocati in tutta Italia, da Nord a Sud, e di cui sono entrati da poco a far parte l’Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini di Roma e il reparto di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, consentendo in tal modo una più efficiente organizzazione dei percorsi destinati ai malati e allargando la copertura regionale per questi innovativi trattamenti.
- Di: Enrico Orzes
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
