Le terapie CAR-T spiegate al grande pubblico, tra possibilità e sfide da affrontare
Durante il Festival della Salute Globale, svoltosi a Padova dal 5 al 7 aprile 2019, la Prof.ssa Antonella Viola ha affrontato la complessa tematica
“Queste nuove terapie avanzate sono state e saranno una grande rivoluzione nella clinica. Sono state definite uno tsunami, ed è giusto che anche il grande pubblico sia consapevole di quali sono i risultati che sono stati raggiunti e in che direzione va la ricerca.” Antonella Viola, ordinario di Patologia Generale presso il Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova e direttrice scientifica dell’Istituto di Ricerca Pediatrico della Fondazione Città della Speranza e membro del comitato scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, spiega così l’intento dell’incontro “Potenzialità e problemi delle nuove terapie” svoltosi nell’ambito del Festival della Salute Globale, iniziativa padovana dedicata al grande pubblico.
- Di: Ilaria Vacca
Terapia genica per la beta-talassemia: una possibilità sempre più concreta
Un primo ok dal CHMP di EMA per il farmaco sviluppato da bluebird bio
Una visione terapeutica futuristica che potrebbe diventare presto una realtà di cura. Questo è quello che rappresenta, per i pazienti adolescenti e adulti con beta-talassemia trasfusione dipendente, l’opinione favorevole del Comitato per i Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinale (EMA) riguardo all’approvazione della terapia genica Zynteglo, il nuovo nome di LentiGlobin, sviluppata dall’azienda bluebird bio. Un primo semaforo verde che dovrà essere confermato, entro il 2019, dalla Comunità Europea per rendere questa terapia ufficialmente approvata in Europa.
- Di: Francesca Ceradini
Dagli oligonucleotidi antisenso una speranza per l’Huntington
Ridurre i livelli della proteina huntingtina per combattere la malattia: questo l’obiettivo di una sperimentazione clinica avviata a livello internazionale
È in avvio lo studio clinico globale e multicentrico di Fase III (GENERATION HD1), sponsorizzato da Roche, con la molecola RG6042: un oligonucleotide antisenso precedentemente noto come IONIS-HTTRx. Il trial ha l’obiettivo di testare se il farmaco sperimentale possa rallentare la progressione della malattia di Huntington (HD), migliorando le capacità motorie, funzionali e cognitive dei pazienti.
- Di: Rachele Mazzaracca
Realizzato CRISPR-Chip: un biosensore per rilevare mutazioni genetiche
Il dispositivo sperimentale è in grado di identificare una sequenza di DNA in meno di un’ora
Lo studio, pubblicato su Nature Biomedical Engineering da un gruppo di ricercatori, del Keck Graduate Institute (Claremont Colleges) e dell’University of California (Berkeley), sottolinea come CRISPR non sia solo uno strumento per l’editing genomico. Genetisti e medici hanno infatti ora la possibilità di individuare specifiche mutazioni genetiche senza dover ricorrere all’amplificazione tramite Polymerase Chain Reaction (PCR), metodica ideata negli anni ’80 e ancora oggi utilizzata in tutti i laboratori del mondo, riducendo drasticamente le tempistiche di analisi. Il biosensore CRISPR-Chip usa la nanoelettronica per rilevare mutazioni nei campioni di DNA e potrebbe essere efficacemente utilizzato per diagnosticare malattie genetiche, rilevare infezioni e valutare l’efficienza delle tecniche di editing genomico.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico: tredicimila il record dei refusi corretti con un colpo di CRISPR
Messo a punto un sistema in grado di correggere simultaneamente migliaia di sequenze ripetute senza scatenare danni cellulari. Importante strumento per studiare i processi genetici di alcune patologie
C’era una volta l’ingegneria genetica, che permetteva di modificare faticosamente un gene alla volta. Ora c’è l’editing genomico, e il laboratorio di George Church ha dimostrato di poter ottenere migliaia di mutazioni mirate in una singola cellula, con un colpo di CRISPR. L’impresa, descritta sul sito delle pre-pubblicazioni rapide bioRxiv dal gruppo dell’Università di Harvard è da Guiness dei primati e straccia il precedente record, stabilito quattro anni fa sempre da Church, sempre con CRISPR.
- Di: Anna Meldolesi
CAR-T per il Lups Eritematoso Sistemico? Intervista al Prof. Lorenzo Dagna, San Raffaele Milano
Uno studio effettuato su un modello animale ha dato risultati incoraggianti ma il salto dall’oncologia alle malattie croniche potrebbe non essere così semplice
Parafrasando Homer Simpson, in medicina il Lupus potrebbe essere la “causa di e la soluzione a” un gran numero di casi clinici, ma di fronte a una tale eterogeneità di manifestazioni cliniche e sintomatiche anche una terapia risolutiva non è facile da scovare. Per tale motivo merita attenta considerazione la pubblicazione, sulla rivista Science Translational Medicine , dei risultati di uno studio che dimostrebbero come le CAR-T siano in grado di funzionare non solo nel trattamento delle neoplasie ma anche di certe malattie autoimmuni.
- Di: Enrico Orzes
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Franco Locatelli è il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità
News da CRISPeR MANIA
Agenda
World Advanced&Regenerative Medicine Congress 2019, 15-17 Maggio – Londra
Terapie avanzate in pediatria: la ricerca, la sostenibilità e l’accesso alle cure. 13 maggio Milano
Terapie del futuro, la svolta è adesso. 17 aprile Milano
22nd Annual Meeting ASGCT. 29 aprile-2 maggio Washington
CAR-T Congress USA. 16-17 aprile Boston
World Orphan Drug Congress (WODC) 2019. 10-12 aprile Washington
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- Sclerosi multipla, cladribina compresse ora è rimborsabile anche in Italia
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VIDEO: Le terapie avanzate
La terapia avanzate
La terapia genica, la terapia cellulare e l'editing genomico sono strategie terapeutiche innovative nel campo della ricerca biomedica che hanno un obiettivo comune:
trattare le patologie mirando al corredo genetico o alle cellule del tessuto o organo malato.
VIDEO: Che cos'è CRISPR?
CRISPR spiegato da Anna Medolesi
Anna Medolesi, autrice di "E l'uomo creò l'uomo. CRISPR e la rivoluzione dell'editing genomico" spiega l'innovativa tecnica con un linguaggio semplice e chiaro.
Perché CRISPR è considerata una rivoluzione? Scoprilo guardando questa recente intervista.
VIDEO: La terapia genica
Che cos'è la terapia genica?
La terapia genica è una tecnica nella quale il DNA è utilizzato come un farmaco, con lo scopo di prevenire o curare una malattia genetica.
Scopri in cosa consiste guardando questo video realizzato da Fondazione Telethon.