IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Con un’affluenza di circa 15mila visitatori – di cui oltre 1800 studenti - Focus Live 2019 ha riempito il Museo Nazionale Scienza e Tecnologia Leonardo Da Vinci di giovani, famiglie e appassionati di scienza dal 21 al 24 novembre. In questa cornice, Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) - in collaborazione con la Fondazione Telethon e grazie al contributo non condizionato di Celgene, Gilead, Novartis, Pfizer e Roche - ha raccontato “come ci cureremo nel 2029” attraverso diverse attività ed entusiasmando quasi 2000 spettatori.
Il tema portante della 4 giorni dedicata alla scienza e alla tecnologia è “Come vogliamo vivere nel 2029”. Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) sarà presente come portale italiano di riferimento per la divulgazione e l’informazione accurata, corretta e aggiornata sulle terapie avanzate, e racconterà “Come ci cureremo nel 2029” al grande pubblico.
Innovazione e progresso in biomedicina trovano espressione nelle cosiddette terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product): negli ultimi anni, infatti, il dibattito attorno a questo tema è aumentato, assieme ai progressi delle biotecnologie, al numero di studi pubblicati e alle sperimentazioni cliniche. Queste terapie si basano su cellule, DNA e RNA e comprendono i prodotti di terapia genica (editing genomico incluso), di terapia cellulare, d’ingegneria tissutale e di terapie avanzate combinate. Pur essendo rivoluzionarie rispetto ai medicinali “classici” (ad esempio le compresse di aspirina o tachipirina che tutti hanno a casa, basate sulla sintesi chimica), le terapie avanzate rientrano a tutti gli effetti nella definizione tecnica di farmaco. Questo implica che il percorso di approvazione sia lo stesso e che debbano sottostare ai regolamenti degli enti preposti al controllo dei farmaci.
CRISPR è ormai nota come la tecnica di editing genomico in grado di tagliare e cucire il DNA, magari correggendo un difetto all’origine di malattie genetiche. In principio però, il sistema si è evoluto per difendere i batteri dall’invasione di batteriofagi (virus che sfruttano i batteri per replicarsi, causandone la morte) e altri acidi nucleici estranei. Così dopo che un gruppo canadese della Western University ha provato a utilizzare CRISPR contro i batteri resistenti, ora è la volta dei ricercatori del Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (MIT) e di Harvard che sono invece tornati all’originaria funzione del sistema e ne hanno testato l’efficacia come antivirale che può essere programmato per rilevare e distruggere i virus a RNA a singolo filamento (single-stranded RNA, ssRNA) nelle cellule umane.
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