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Una proteina aumenta l’efficacia della terapia genica per l’emofilia
Aggirare il sistema immunitario, è questo lo stratagemma ideato dal team di ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano.
La terapia genica per l’emofilia non è una novità: da anni si studiano approcci innovativi per trovare un trattamento efficace e risolutivo per questa patologia. Il gruppo di ricerca diretto da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e Professore presso l’Università Vita Salute San Raffaele a Milano, ha trovato una soluzione alternativa per ottimizzare il trasporto del “gene terapeutico” nelle cellule di interesse e ottenere risultati migliori. Lo studio, che vede la collaborazione di altri partner, è stato pubblicato a fine maggio sulla rivista scientifica Science Translational Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico su embrioni umani. A che punto siamo con la regolamentazione?
Ancora illegale in molti Paesi, l’editing genomico fa discutere scienziati e bioeticisti in tutto il mondo. Cina e Germania a confronto.
Pochi mesi fa la comunità scientifica è stata fortemente scossa dalla notizia della nascita delle due gemelline cinesi geneticamente modificate. Ancora oggi non tutti gli aspetti della vicenda sono stati chiariti: non è stato pubblicato un lavoro scientifico, non c’è stata condivisione dei campioni biologici con altri scienziati, non è chiaro se siano in corso altre gravidanze con embrioni modificati e non si conoscono le generalità e lo stato di salute delle bambine (inclusa la conferma dell’avvenuta correzione genetica). Ma cosa è stato fatto finora per la regolamentazione dell’uso clinico dell’editing genomico?
- Di: Rachele Mazzaracca
I microRNA che fanno battere il cuore
Dopo un infarto, le cellule del muscolo cardiaco smettono di contrarsi, con conseguente scompenso cardiaco. L’azione di piccoli RNA potrebbero “risvegliarle”.
Un gruppo di ricerca internazionale, guidato da due italiani, ha individuato una terapia genica basata su un microRNA sintetico in grado di stimolare la rigenerazione cardiaca in seguito a infarto, permettendo la replicazione delle cellule muscolari del cuore e, di conseguenza, la riduzione del danno. Gli esperimenti sui modelli animali dureranno almeno 6 mesi e, nel caso funzionassero, si partirà con l'idea di pianificare uno studio clinico. In 3-5 anni si potrebbe pensare di riuscire ad avviare un primo trial clinico sull’uomo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Immunoterapia. Le cellule Natural Killer contro i tumori: nascono le CAR-NK
Rappresentano una parte importante del nostro sistema immunitario e potrebbero costituire una valida alternativa ai linfociti T nel modello CAR, riducendo gli effetti tossicologici.
Fino ad oggi si è sentito parlare esclusivamente di CAR-T come se i linfociti T fossero le sole ed uniche cellule “potenziabili” con l’espressione del recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor). Ma oltre ai linfociti T, che uccidono le cellule prese d’assalto dai virus, e ai linfociti B, deputati alla produzione di anticorpi, il sistema immunitario è composto da altri elementi cellulari, come le Natural Killer (NK). Le cellule NK fanno parte dell’immunità innata e rientrano nel gruppo dei linfociti, anche se non sono né linfociti di classe T né di classe B, esse esercitano un’azione citotossica distruggendo le cellule infettate dai virus.
- Di: Enrico Orzes
Terapie avanzate, l’importanza di investire nella comunicazione
Francesca Pasinelli (Fondazione Telethon): “l’opera di informazione e di sensibilizzazione che Osservatorio Terapie Avanzate vuole realizzare è di grande importanza per indirizzare investimenti significativi per lo sviluppo delle terapie avanzate”
Francesca Pasinelli, direttore generale di Fondazione Telethon, nel numero di Telethon Notizie di aprile 2019 ha pubblicato un articolo – che di seguito vi riportiamo integralmente per gentile concessione di Telethon - dedicato alla nascita di Osservatorio Terapie Avanzate e alla sua presentazione durante la cerimonia di premiazione del VI Premio avvenuta a Roma il 28 febbraio 2019.
- Di: Redazione
Terapie avanzate: siamo certi che sia un problema di costi assoluti?
La riflessione: potrebbero addirittura essere ‘un affare’ ma solo se troviamo la giusta formula di pagamento
Digitando su google ‘terapia più cara’ i primi due risultati riguardano la terapia genica per una malattia rara, l’atrofia muscolare spianale. Il terzo riguarda un’altra terapia genica, ma per la retinite pigmentosa. Al quarto troviamo la terapia genica per l’immunodeficienza. È un attimo a convincersi che il nostro sistema sanitario spenderà molto (troppo?), per curare poche persone. Ma nella vita quotidiana per valutare se una spesa è esagerata o, al contrario, è un affare come facciamo?
Prendiamo l’acquisto della prima casa. Si considera certamente l’ammontare della spesa ma poi si valuta anche il costo dell’affitto, quanto spendiamo per raggiungere il lavoro, quanto vale il bene che acquistiamo: facciamo un rapporto costi-benefici.
- Di: Ilaria Ciancaleoni Bartoli
SMA, quale il senso dei titoli sulla ‘pillola più costosa al mondo’?
Il nostro direttore esprime le sue perplessità in un editoriale pubblicato nel blog AGI
Venerdì scorso la FDA, l’autorità americana che si occupa dei farmaci, ha approvato la prima terapia genica per una rara malattia, l’Atrofia Muscolare Spinale, anche nota come SMA. È una delle pochissime terapie geniche autorizzate al mondo. Destinatari saranno i bimbi diagnosticati precocemente: non dovranno avere più di 2 anni e dovranno a respirare ancora da soli: una piccola minoranza all’interno di un gruppo di malati già rari. Non sarà una terapia cronica ma ‘one shot’, in una sola infusione.
- Di: Redazione
Atrofia muscolare spinale, la rivoluzione in atto: arriva anche la terapia genica
Le nuove strategie terapeutiche approvate per la SMA, di cui la terapia genica è l’ultima arrivata, stanno cambiando la storia della malattia (e dei piccoli pazienti)
Contro l’atrofia muscolare spinale (SMA) gli oligonucleotidi antisenso e, più in generale, le terapie su RNA hanno fatto da apripista per il trattamento della malattia donando speranza e restituendo una qualità di vita che sembrava perduta sia agli adulti che ai bambini). La comprensione dei meccanismi genetici alla base della SMA e il progresso delle biotecnologie sono stati due elementi di basilare importanza per lo sviluppo di terapie avanzate per la SMA, e ora alle spalle delle terapie che lavorano a livello dell’RNA si profila la sagoma imponente della terapia genica.
- Di: Enrico Orzes
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Ieri in scena l’inizio di una nuova era per la biomedicina con l’evento di Osservatorio Terapie Avanzate
Ecco le donne che hanno cambiato la storia delle terapie avanzate, dal DNA a CRISPR
Il machine learning promette di rivoluzionare la medicina
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SMA, quale il senso dei titoli sulla ‘pillola più costosa al mondo’?
News da CRISPeR MANIA
Agenda
1st Italian Workshop On Car T-Cell Therapy, 24 giugno 2019. Milano
Conferenza Annuale 2019 BSGCT, 19-21 giugno 2019. Sheffield (UK)
CRISPRcon2019, 20-21 giugno 2019. Wageningen (Paesi Bassi).
Advanced Talks on Advanced Therapies, 20 giugno 2019. Roma
Editing genetico: saremo davvero tutti perfetti? 24 maggio 2019. Roma.
Pint of science, 20-22 maggio 2019. Italia
In evidenza
News OMAR
- Iperossaluria primitiva di tipo 1, al via lo studio di Fase III su lumasiran
- 28 Giugno 2019, Bologna. “Sindrome di Sjӧgren: Una malattia da conoscere meglio per curarla insieme”
- 26-30 Giugno 2019, Viterbo. La Summer School 2019 dell’Associazione Italiana Sindrome X Fragile
- Malattie rare, UNIAMO presenta al Ministero le problematiche delle associazioni
- SLA, 'dietro-front' per Paolo Palumbo: nessuna sperimentazione per lui
- Malattia granulomatosa cronica: una diagnosi complicata, ma ora una vita normale
- Immunodeficienze, una proposta di legge per affrontare un'emergenza pediatrica
- Malattia di Pompe, il nuovo appello del piccolo Nicola per ricevere la terapia domiciliare
VIDEO: Le terapie avanzate
La terapia avanzate
La terapia genica, la terapia cellulare e l'editing genomico sono strategie terapeutiche innovative nel campo della ricerca biomedica che hanno un obiettivo comune:
trattare le patologie mirando al corredo genetico o alle cellule del tessuto o organo malato.
VIDEO: Che cos'è CRISPR?
CRISPR spiegato da Anna Meldolesi
Anna Meldolesi, autrice di "E l'uomo creò l'uomo. CRISPR e la rivoluzione dell'editing genomico" spiega l'innovativa tecnica con un linguaggio semplice e chiaro.
Perché CRISPR è considerata una rivoluzione? Scoprilo guardando questa recente intervista.
VIDEO: La terapia genica
Che cos'è la terapia genica?
La terapia genica è una tecnica nella quale il DNA è utilizzato come un farmaco, con lo scopo di prevenire o curare una malattia genetica.
Scopri in cosa consiste guardando questo video realizzato da Fondazione Telethon.
Con il contributo incondizionato di
