Osservatorio Terapie Avanzate

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I primi risultati della terapia genica per l’emofilia B

Terapia Genica

Già disponibile in Francia, Austria, Danimarca e Regno Unito: nel Vecchio Continente etranacogene dezaparvovec inizia a cambiare la vita dei pazienti con la malattia emorragica

Etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix) è una terapia genica one-shot prodotta da CSL Behring per il trattamento dell’emofilia B, approvata negli Stati Uniti da novembre 2022 e in Europa a febbraio 2023. Nel corso di questi mesi sono stati quattro i Paesi europei che hanno autorizzato il rimborso della terapia avanzata: il primo è stato la Francia, seguito dall’Austria e poi, a giugno, dalla Danimarca. Recentemente etranacogene dezaparvovec è stato autorizzato al rimborso anche nel Regno Unito grazie al Fondo per i farmaci innovativi del National Health Service (NHS). Ma dietro a tutti questi iter regolatori ci sono anche le storie dei pazienti: Elliott Collins, 34enne dell’Essex (Regno Unito) affetto da emofilia B, ha raccontato la sua esperienza alla BBC.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 11 Luglio 2024

La cellula sintetica “muove i primi passi”

Altre Innovazioni

Una cellula costruita in laboratorio dotata della capacità di muoversi è un modello utile per comprendere meglio la motilità e i processi di divisione delle cellule

Il titolo di questo articolo potrebbe evocare la celebre scena del film Jurassic Park in cui si vedono i protagonisti intorno all’uovo di dinosauro in procinto di schiudersi: è un momento di grande attesa in cui tutti osservano il perpetuarsi della vita, seppur tra le quattro pareti di un laboratorio. A più di qualcuno una cellula “sintetica”, che lentamente inizi a muoversi, potrebbe indurre la stessa idea. Forse pure con un pizzico di apprensione. Lungi da ciò, una cellula generata in laboratorio, come quella dei ricercatori della Johns Hopkins University School of Medicine, non è una mostruosità bensì un’innovazione tecnologica di altissimo livello che potrebbe permettere di rivelare particolari biologici nuovi di un processo come la divisione cellulare che, quando perde il controllo, conduce al cancro. Lo studio statunitense è stato recentemente pubblicato su Science Advances.

: Di: Enrico Orzes; , 08 Luglio 2024

Potenziare i linfociti T per la lotta ai tumori

CAR-T e Immunoterapia

Pubblicati i risultati di uno studio clinico di Fase II condotto con un sistema ideato per riconoscere frammenti peptidici fuori e dentro le cellule. La strategia aumenta il numero di bersagli potenziali

Tra i temi più accattivanti dell’immunologia non c’è solo il modo in cui i linfociti T riconoscono i virus o i batteri che minacciano l’organismo ma come essi riconoscano le cellule infettate dai patogeni. O che subiscono una trasformazione neoplastica. Tale affascinante meccanismo è all’origine della moderna immunoterapia secondo cui il sistema immunitario può essere messo in condizioni di prevalere anche su malattie gravi, quali il cancro. Diversi gruppi di ricerca nel mondo si stanno adoperando per capire come restituire ai linfociti T il vantaggio nella lotta alle cellule tumorali: dagli Stati Uniti arriva un’intrigante strategia, oggetto di una pubblicazione sulla prestigiosa rivista The Lancet.

: Di: Enrico Orzes; , 03 Luglio 2024

Terapie geniche e sistema immunitario: una convivenza possibile?

Terapia Genica

Uno dei problemi della terapia genica è il non poter ricevere una seconda dose per il rischio di scatenare una risposta immunitaria pericolosa per l’organismo

Un articolo recentemente pubblicato ha messo sotto i riflettori un problema noto a chi fa ricerca clinica nel settore della terapia genica: la risposta immunitaria ai virus usati come vettori per veicolare il “gene terapeutico” al suo bersaglio. Il numero di approvazioni e di sperimentazioni di terapie geniche sono aumentate nell'ultimo decennio, ma l'impossibilità di somministrare più di una dose limita le applicazioni terapeutiche. Gli effetti di alcuni trattamenti, infatti, si attenuano nel tempo, mentre altri potrebbero aver bisogno di essere somministrate in più dosi per fornire un beneficio significativo. Questo è noto oggi grazie agli studi fatti in questi anni, ricerche che hanno anche permesso di pensare a delle possibili soluzioni al problema.