Osservatorio Terapie Avanzate

News

retreAT 2023. 22 e 23 giugno 2023, Roma

Agenda

Verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate

Il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate. A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le terapie avanzate necessitano di misure altrettanto innovative nell’ambito della ricerca e sviluppo e in termini di sostenibilità, accesso e gestione clinica.

Oltre 40 esperti del settore, suddivisi in cinque tavoli di lavoro tematici (Sviluppo delle TA e partnership pubblico-privato; Manifattura delle TA; Ricerca clinica; Farmacoeconomia, sostenibilità e accesso; Organizzazione e presa in carico dei pazienti), hanno collaborato con l’obiettivo di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottoporre alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno.

: Di: Redazione; , 15 Giugno 2023

Nanoparticelle lipidiche per trasportare CRISPR nei polmoni

CRISPR & Editing genomico

L’obiettivo è correggere la mutazione nel gene che causa la fibrosi cistica e altre patologie polmonari, veicolando nelle cellule l’RNA messaggero che codifica per il sistema CRISPR

Oggi abbiamo la fortuna di poter modificare singole lettere nell’alfabeto del genoma per correggere gli errori alla base delle malattie genetiche. Dobbiamo però ancora imparare a veicolare questi “bisturi molecolari” negli organi bersaglio con un metodo sicuro e ripetibile nel tempo. I vettori virali sono i più usati per il trasporto dei geni, ma hanno ancora diversi limiti di sicurezza ed efficacia che spingono il mondo della ricerca a proporre nuove alternative. Gli ingegneri del Massachusetts Institute of Technology (MIT) hanno messo a punto delle nanoparticelle lipidiche per veicolare il sistema di editing Crispr-Cas9 sotto forma di RNA messaggero nei polmoni, per cui non esistono ancora strategie di trasporto efficaci. I risultati sono stati pubblicati a fine marzo su Nature Biotechnology.

: Di: Erika Salvatori; , 14 Giugno 2023

Sperimentare sugli embrioni: normativa e scienza vanno a velocità diverse

Bioetica

Lo sviluppo scientifico della “scienza degli embrioni” procede veloce e la sua regolamentazione deve trovare il modo di tenere il passo. Quali saranno le regole?

Alla fine del 2018 He Jiankui ha gettato un’ombra sul mondo scientifico dichiarando di aver modificato con CRISPR i genomi di tre embrioni umani con l'obiettivo di renderli resistenti all'infezione da HIV. Tre bambini in carne e ossa, i primi in cui un gene è stato ritoccato dalle ormai famose forbici molecolari, che sono costati al ricercatore cinese altrettanti anni di carcere per aver violato la legge, oltre a essere stato aspramente criticato dalla comunità scientifica. Da allora si sono susseguiti eventi e scoperte che hanno contribuito a far avanzare il settore, ma le autorità regolatorie fanno fatica a muoversi alla stessa velocità della ricerca. Un articolo pubblicato a maggio su Nature ha affrontato la questione: assicurarsi che la scienza sia regolamentata in modo tempestivo ed efficace significa mantenere un solido contratto sociale tra scienza e società.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 14 Giugno 2023

Terapie avanzate per la Duchenne: un addio e qualche timida speranza

Terapia Genica

La morte del paziente pioniere Terry Horgan è un monito sui rischi dei vettori virali ma l’attenzione ora è puntata sulla prima terapia genica in approvazione negli Stati Uniti

Sulla difficile frontiera delle terapie avanzate ogni decesso è un dolore da cui si deve imparare tutto il possibile. L’esito infausto del trattamento individuale per la distrofia muscolare di Duchenne messo a punto dalla no-profit Cure Rare Disease per Terry Horgan, e sperimentato unicamente su questo ragazzo americano, può insegnare poco sulle specificità di CRISPR. Il decesso infatti è avvenuto prima che la macchina molecolare dell’editing potesse entrare in azione. Ma le informazioni sul caso, diffuse a maggio su un archivio di preprint in attesa di una pubblicazione classica con revisione dei pari, rappresentano lo stesso un contributo prezioso per l’avanzamento delle conoscenze in un settore in cui la scienza non ha intenzione di arrendersi.

: Di: Anna Meldolesi; , 12 Giugno 2023

CAR-T ad attivazione magnetica contro i tumori solidi

CAR-T e Immunoterapia

In uno studio dell’Accademia Cinese delle Scienze, pubblicato sulla rivista Advanced Materials, è descritta una futuristica versione robotica di cellule CAR-T

Difficile dire se sia più avveniristico il concetto di uno “sciame” di cellule CAR-T robotizzate che va all’attacco della massa tumorale, distruggendola, o quello di un sistema ad attivazione magnetico-acustica utilizzato per innescare tali cellule, permettendo loro di aggredire quelle cancerose. C’è un pizzico di follia e genialità in entrambe queste idee illustrate in un articolo pubblicato sulla rivista Advanced Materials da un gruppo di ricercatori dell’Accademia Cinese delle Scienze. Guidati dal prof. Cai Lintao, dell’Istituto di Tecnologia Avanzata di Shenzhen (SIAT), essi hanno progettato un prototipo di microrobot il quale, sfruttando le cellule CAR-T, è in grado di navigare all’interno del flusso sanguigno e dirigersi verso il microambiente tumorale. Qui, dopo esser stato attivato, può superare le difese del tumore e distruggerlo.

: Di: Enrico Orzes; , 12 Giugno 2023

Terapia genica per la Batten, a che punto siamo?

Terapia Genica

Il motto della giornata mondiale 2023 riguarda proprio la cura: #Battenadvocatesforacure. Sono diversi gli studi in corso sulla terapia genica, ma si tratta ancora di sperimentazioni in fase iniziale

Il 9 giugno è la giornata mondiale per la malattia di Batten (#BattenDay2023), nome che racchiude un ampio ed eterogeneo gruppo di malattie neurodegenerative rare di origine genetica, note anche come ceroidolipofuscinosi neuronali (NCL). Sebbene sia stata descritta all’inizio del secolo scorso da Frederik Batten, solo nel 1995 sono stati identificati i primi geni correlati alla malattia. Da allora sono oltre una decina le forme di patologia che sono state classificate, da CLN1 a CLN14. Purtroppo, non esiste una cura per la Batten e i trattamenti attualmente disponibili si basano sulla gestione dei sintomi. La terapia genica è un approccio terapeutico in fase iniziale di ricerca, ma sono diversi gli studi clinici che intendono esplorare concretamente questa possibilità.