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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Editing genomico per l'anemia di Fanconi: tentativi e speranze
Il team di Paula Río, del CIEMAT di Madrid, sta esplorando tecniche avanzate, come Crispr-Cas9 e il prime editing, per correggere le mutazioni della malattia genetica rara
Le diverse tecniche di editing genomico sono ormai diventate una strategia promettente per la correzione di un'ampia gamma di mutazioni associate a diversi tipi di malattie genetiche. Un gruppo di ricerca spagnolo - guidato dalla dott.ssa Paula Río, a capo dell'Unità di Insufficienza del Midollo Osseo presso il centro di ricerca CIEMAT di Madrid e presidente della Società Spagnola di Terapia Genica e Cellulare - sta cercando di trovare una soluzione terapeutica per l’anemia di Fanconi, partendo dalla terapia genica fino ai primi esperimenti con il prime editing, strategia terapeutica che ha recentemente varcato la soglia degli studi clinici.
- Di: Michela Moretti
Obiettivo FENIB: dalla diagnosi alla ricerca di terapie mirate
Una malattia senza terapie disponibili per la quale, grazie allo sforzo di un padre, si sono attivati diversi laboratori per studiare un approccio con CRISPR. Ma la ricerca non si ferma qui
A giugno abbiamo parlato della storia di Uditi, una ragazza indiana affetta da encefalopatia familiare con corpi d’inclusione di neuroserpina (FENIB), e dell’incredibile sforzo della sua famiglia per trovare una soluzione terapeutica basata su CRISPR. Soluzione che purtroppo non è arrivata in tempo per Uditi, ma grazie alla quale si potranno probabilmente aiutare altre persone affette da questa terribile malattia rara. Osservatorio Terapie Avanzate ha parlato della patologia, delle sue basi genetiche, di progetti di ricerca e possibili future terapie con Maria Elena Miranda Banos, professoressa presso Sapienza Università di Roma nel Dipartimento di Biologia e Biotecnologie ‘Charles Darwin’, dove coordina l’unico gruppo di ricerca al mondo dedicato allo studio della FENIB.
- Di: Rachele Mazzaracca
Un cubetto di gel per misurare i parametri cerebrali
Una iniezione di sensori wireless sotto forma di idrogel potrebbe essere in grado di monitorare le condizioni del cervello – in caso di tumori o lesioni - per poi degradarsi autonomamente
Un gruppo di ricercatori cinesi ha sviluppato dei sensori biodegradabili e senza fili con l’obiettivo di identificare le variazioni nel cervello a seguito di traumi cranici o trattamenti contro il cancro, senza necessità di interventi chirurgici invasivi. Il sistema, testato solo su modelli animale, ha funzionato in modo stabile per un mese dopo l'iniezione nel cervello, iniziando poi a scomparire gradualmente. Sviluppare sensori in grado di accedere ad aree complesse come il cervello per monitorarne le condizioni è estremamente difficile e in questa ricerca sono state superate una serie di sfide notevoli. I risultati dello studio - nel caso risultassero ripetibili e sicuri nell’uomo - potrebbero essere in futuro utili in ambito medico. L’articolo è stato recentemente pubblicato su Nature.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T per tumori al cervello: i risultati sono promettenti
I nuovi trattamenti a base dei linfociti “geneticamente potenziati” stanno dando buoni riscontri negli studi clinici per tumori cerebrali pediatrici, per i quali non esiste ancora una cura specifica
Qualunque medico o ricercatore che abbia trascorso parte della sua carriera scientifica all’interno di un reparto di oncologia pediatrica si è trovato dinnanzi alle peggiori situazioni mediche. L’aspetto più frustrante di questa realtà è che in certi casi, come nei gliomi diffusi della linea mediana, non esistono cure specifiche contro il tumore e la sensazione di impotenza rende ancora più difficoltoso svolgere il proprio lavoro. Tutto ciò giustifica a pieno l’enorme investimento in termini di lavoro - ma anche di aspettative - rivolto alle terapie a base di cellule CAR-T. Uno sforzo che, adesso, sembra essere compensato da risultati preliminari promettenti.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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