Osservatorio Terapie Avanzate

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Editing dell’RNA: nel tessuto vascolare regola l’infiammazione

RNA Therapies

L’enzima ADAR contribuisce al reclutamento delle cellule immunitarie nel sito di una lesione ischemica e potrebbe essere il bersaglio di nuove terapie contro le malattie infiammatorie

Si dice che l’ambasciator non porta pena, ma nel caso dell’RNA messaggero può fare molti danni: un errore nella sua sequenza può produrre una proteina anomala o difettosa. Alcuni enzimi hanno la capacità di “riscrivere” le istruzioni per la sintesi delle proteine contenute nelle molecole di RNA, senza modificare in modo permanente il genoma. I ricercatori dell’Università di Newcastle hanno scoperto che in caso di lesioni ischemiche, uno di questi enzimi - chiamato ADAR2 - recluta le cellule immunitarie dal circolo sanguigno e attiva dei meccanismi infiammatori che possono cronicizzare e danneggiare i tessuti. I risultati, pubblicati su Immunity, propongono ADAR2 come un potenziale bersaglio terapeutico per varie malattie infiammatorie, come l’infarto, il cancro o le malattie autoimmuni.

: Di: Erika Salvatori; , 07 Giugno 2023

Terapie di precisione per le malattie genetiche rare: un obiettivo possibile?

Regolatorio e accesso

Le riflessioni sulle applicazioni delle terapie di precisione sono molteplici e spaziano dalla fattibilità scientifica al tema, molto sentito, dell’accesso

Sequenziare, analizzare, comparare, trovare il gene difettoso, studiarlo e pensare a come correggere l’errore: riuscire a comprendere le basi genetiche di una malattia è una vera e propria sfida, ma grazie ai progressi tecnico-scientifici fatti negli ultimi decenni è ora più semplice, veloce e meno costoso. Il rovescio della medaglia è l’accessibilità, perché riuscire ad avere a disposizione una terapia di precisione – sia essa di terapia genica, editing genomico o una terapia su RNA – che sia in primis efficace e sicura, ma anche disponibile precocemente e in modo equo per tutti coloro che ne hanno bisogno non è per niente facile. A fine gennaio è stato pubblicato un articolo sul tema, il cui contenuto riflette le discussioni di un workshop tenutosi nel giugno 2021 dal titolo "Gene-Targeted Therapies: Early Diagnosis and Equitable Delivery" (National Institutes of Health, 2021).

: Di: Rachele Mazzaracca; , 07 Giugno 2023

Nuovi finanziamenti per il CRISPR “made in Italy”

CRISPR & Editing genomico

I nuovi fondi permetteranno di espandere la piattaforma e accelerare lo sviluppo di nuove strategie terapeutiche basate su CRISPR e dedicate alle malattie rare

Alia Therapeutics, rivoluzionaria start up italiana specializzata in editing genetico nell’ambito delle malattie rare, ha già pienamente dimostrato di essere un’eccellenza a livello internazionale. Ora, grazie a un nuovo finanziamento da 4,4 milioni di euro da parte di Sofinnova Partners, Indaco Bio e un gruppo di investitori italiani riuniti da Banor SIM e Banca Profilo, potrà portare avanti quello che è il suo più ambizioso obiettivo: arrivare quanto prima al paziente. Letizia Goretti, nuovo Amministratore Delegato e Consigliere di Amministrazione di Alia Therapeutics, ci racconta le tecnologie in via di sviluppo da parte della start-up e i futuri obiettivi.

: Di: Giulia Virtù; , 05 Giugno 2023

Un nuovo RNA-base editing per la fibrosi cistica

CRISPR & Editing genomico

La strategia, ideata da un team italiano, unisce la precisione allele-specifica del base editing con la rapidità e transitorietà di un sistema a RNA

Forse influenzati dalla famosa favola di Esopo “La lepre e la tartaruga” siamo generalmente spinti a credere che, per portare a termine un compito con accuratezza e precisione, occorra una buona dose di lentezza. ‘Chi va piano va sano e va lontano’ ci ripetiamo continuamente. Se questo può essere vero per la nostra vita quotidiana, spesso non lo è affatto quando abbiamo a che fare con i delicati meccanismi molecolari dell’editing genomico. Lo dimostra bene un articolo recentemente pubblicato su Molecular Therapy che illustra una nuova strategia di correzione di una mutazione genetica alla base della fibrosi cistica. Ce ne ha parlato la prof.ssa Anna Cereseto, capogruppo del laboratorio di virologia molecolare presso il CIBIO di Trento.

: Di: Giulia Virtù; , 05 Giugno 2023

Studiare gli eventi avversi delle CAR-T per migliorarne la sicurezza

CAR-T e Immunoterapia

Avviato in Italia uno studio clinico per comprendere - e quindi prevenire - le conseguenze che, in certi casi, portano i pazienti in terapia intensiva

Nel mondo delle corse automobilistiche c’è chi ritiene sia migliore una vettura veloce seppur poco affidabile, piuttosto che una più robusta ma incapace di buone prestazioni: nel primo caso, infatti, le potenzialità per vincere ci sono già ed è più facile fare gli aggiustamenti necessari ad acquisire affidabilità piuttosto che rivoluzionare un progetto alla ricerca dell’efficienza. È curioso come i paralleli tra terapie, fra cui le CAR-T, e le auto da corsa vengano con facilità: dopotutto, si tratta di prototipi avanzati di cui la ricerca non smette mai di occuparsi. E non solo sotto il profilo dell’efficacia ma anche della sicurezza, come dimostra lo studio Tox-Cart dedicato alla valutazione degli effetti collaterali delle terapie a base di cellule CAR-T considerate, non a caso, il fiore all’occhiello della moderna ricerca in campo emato-onocologico.

: Di: Enrico Orzes; , 31 Maggio 2023

Vaccini a mRNA: una possibilità per il cancro?

RNA Therapies

Una nuova opzione per il trattamento di alcune forme tumorali potrebbe arrivare dai vaccini a mRNA. Molte le sperimentazioni in corso e i primi dati sembrano incoraggianti, ma ci vuole tempo

La pandemia di COVID-19 ha dato all’mRNA la notorietà di cui aveva bisogno per diventare protagonista della ricerca in ambito biomedico: i progressi compiuti negli ultimi anni sono stati notevoli e gli investimenti fatti hanno permesso di allargare il ventaglio degli obiettivi delle terapie a base di questa molecola. Tra questi, il cancro. Il termine vaccini potrebbe trarre in inganno, perché nel caso del cancro non sarebbero preventivi bensì terapeutici: infatti, mirano a insegnare alle cellule T del sistema immunitario ad attaccare un tumore esponendole a una proteina, o antigene, anche presente su una cellula tumorale. Pur non prevenendo la malattia, questa strategia – in combinazione con gli approcci più classici – potrebbe migliorare in futuro la gestione di diverse forme tumorali. Ma, attenzione, non è la bacchetta magica contro il cancro come alcuni titoli sensazionalistici apparsi sulle testate giornalistiche hanno voluto far trapelare.