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Terapie del futuro, conoscenze mediche, dati e innovazioni stanno rivoluzionando il mondo della ricerca
Le terapie del futuro sono già attuali. L’Italia, grazie agli elevati standard della ricerca scientifica, è in grado oggi di rappresentare un punto di eccellenza e qualità nello scenario internazionale. In questo senso il mondo della ricerca può essere considerato un traino per lo sviluppo dell’intero Paese, ma occorre continuare a sostenerlo, ancora di più in un contesto come quello attuale in cui i progressi senza precedenti fatti in termini di conoscenze scientifiche, analisi dei dati e innovazioni possono portare a risultati altrimenti impensabili: questo il tema dell’incontro che si è svolto presso la Sala Buzzati - Fondazione Corriere della Sera, dal titolo “Terapie del futuro, la svolta è adesso. Il Valore della ricerca al servizio dei pazienti e dell’economia del Paese: da sempre responsabilità e impegno di Fondazione Telethon e dei suoi Partner”.
- Di: Redazione
Terapia genica: Biffi: “Fondamentale informazione corretta, necessaria la partnership tra accademia e industria”
Pioniera della terapie avanzate, oggi Alessandra Biffi è direttore dell’oncoematologia pediatrica di Padova e ha fondato un’azienda biotech
“Dare informazioni vere, chiare, definendo bene i limiti del presente, al di là delle prospettive: questo è un obiettivo fondamentale per chi come me si occupa, ormai da oltre 15 anni, di terapia genica per le malattie rare.”
Sono parole di Alessandra Biffi, direttore della UOC di oncoematologia pediatrica del Policlinico di Padova e Professore ordinario di pediatria all’Università di Padova, scienziata che ha aperto la strada all’uso della terapia genica delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) nei disordini da accumulo lisosomiale lavorando con Telethon per 15 anni.
- Di: Ilaria Vacca
Le nuove frontiere dell’editing: alla scoperta dell’RNA e di ADAR
Dopo la rivoluzione di CRISPR, l’RNA è il nuovo obiettivo della ricerca sull’editing. Potrebbe offrire dei vantaggi rispetto alle modifiche fatte sul DNA.
L’RNA è la molecola responsabile del trasferimento dell’informazione genetica dal DNA alle proteine. Quando si parla di editing dell’RNA, ci si riferisce a una serie di tecniche che possono modificare le sequenze di RNA dopo la trascrizione da DNA e prima della traduzione in proteina, con conseguenze sull’attività cellulare e sull’organismo. Un articolo, pubblicato su Chemical & Engineering News (C&EN), illustra come questa tecnica stia guadagnato terreno nei laboratori accademici e delle start up di tutto il mondo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico. Versioni sempre più evolute contro l’anemia falciforme e la beta-talassemia
Usando una versione elaborata di CRISPR, i ricercatori hanno messo a punto un protocollo per la correzione dei geni implicati nelle due malattie
Con l’avvio del 2019 sembrano moltiplicarsi le buone notizie riguardo allo sviluppo di terapie avanzate per la lotta contro la beta-talassemia e l’anemia falciforme. In concomitanza alla recente notizia di una possibile futura approvazione della prima terapia genica per la beta-talassemia in Europa, due nuovi lavori, pubblicati rispettivamente su Nature Medicine e Blood dai ricercatori del Boston Children’s Hospital, del Dana-Farber Cancer Institute e dell’Università del Massachussetts, indicano nuove strategie che puntano alla correzione genica per combattere le due patologie del sangue.
- Di: Enrico Orzes
Si può potenziare l’immunoterapia?
Forse sì, grazie alla “staminalità” delle cellule T. La scoperta pubblicata su Science.
I risultati, ottenuti dai ricercatori del Center for Cancer Research (CCR) presso il National Cancer Institute (NCI), hanno messo in evidenza una delle strategie grazie alla quale le cellule tumorali possono continuare a moltiplicarsi anche in presenza di cellule immunitarie che dovrebbero contrastare la loro crescita. La scoperta fornisce interessanti spunti per riuscire ad aumentare l’efficacia dell’immunoterapia nel trattamento dei tumori.
- Di: Rachele Mazzaracca
Le terapie CAR-T spiegate al grande pubblico, tra possibilità e sfide da affrontare
Durante il Festival della Salute Globale, svoltosi a Padova dal 5 al 7 aprile 2019, la Prof.ssa Antonella Viola ha affrontato la complessa tematica
“Queste nuove terapie avanzate sono state e saranno una grande rivoluzione nella clinica. Sono state definite uno tsunami, ed è giusto che anche il grande pubblico sia consapevole di quali sono i risultati che sono stati raggiunti e in che direzione va la ricerca.” Antonella Viola, ordinario di Patologia Generale presso il Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova e direttrice scientifica dell’Istituto di Ricerca Pediatrico della Fondazione Città della Speranza e membro del comitato scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate, spiega così l’intento dell’incontro “Potenzialità e problemi delle nuove terapie” svoltosi nell’ambito del Festival della Salute Globale, iniziativa padovana dedicata al grande pubblico.
- Di: Ilaria Vacca
Terapia genica per la beta-talassemia: una possibilità sempre più concreta
Un primo ok dal CHMP di EMA per il farmaco sviluppato da bluebird bio
Una visione terapeutica futuristica che potrebbe diventare presto una realtà di cura. Questo è quello che rappresenta, per i pazienti adolescenti e adulti con beta-talassemia trasfusione dipendente, l’opinione favorevole del Comitato per i Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinale (EMA) riguardo all’approvazione della terapia genica Zynteglo, il nuovo nome di LentiGlobin, sviluppata dall’azienda bluebird bio. Un primo semaforo verde che dovrà essere confermato, entro il 2019, dalla Comunità Europea per rendere questa terapia ufficialmente approvata in Europa.
- Di: Francesca Ceradini
Dagli oligonucleotidi antisenso una speranza per l’Huntington
Ridurre i livelli della proteina huntingtina per combattere la malattia: questo l’obiettivo di una sperimentazione clinica avviata a livello internazionale
È in avvio lo studio clinico globale e multicentrico di Fase III (GENERATION HD1), sponsorizzato da Roche, con la molecola RG6042: un oligonucleotide antisenso precedentemente noto come IONIS-HTTRx. Il trial ha l’obiettivo di testare se il farmaco sperimentale possa rallentare la progressione della malattia di Huntington (HD), migliorando le capacità motorie, funzionali e cognitive dei pazienti.
- Di: Rachele Mazzaracca
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Terapie avanzate, l’importanza di investire nella comunicazione
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News da CRISPeR MANIA
Agenda
1st Italian Workshop On Car T-Cell Therapy, 24 giugno 2019. Milano
Conferenza Annuale 2019 BSGCT, 19-21 giugno 2019. Sheffield (UK)
CRISPRcon2019, 20-21 giugno 2019. Wageningen (Paesi Bassi).
Advanced Talks on Advanced Therapies, 20 giugno 2019. Roma
Editing genetico: saremo davvero tutti perfetti? 24 maggio 2019. Roma.
Pint of science, 20-22 maggio 2019. Italia
In evidenza
News OMAR
- Iperossaluria primitiva di tipo 1, al via lo studio di Fase III su lumasiran
- 26-30 Giugno 2019, Viterbo. La Summer School 2019 dell’Associazione Italiana Sindrome X Fragile
- Malattie rare, UNIAMO presenta al Ministero le problematiche delle associazioni
- SLA, 'dietro-front' per Paolo Palumbo: nessuna sperimentazione per lui
- Malattia granulomatosa cronica: una diagnosi complicata, ma ora una vita normale
- Immunodeficienze, una proposta di legge per affrontare un'emergenza pediatrica
- Malattia di Pompe, il nuovo appello del piccolo Nicola per ricevere la terapia domiciliare
- Terapie avanzate: 3 sulle prime 4 approvate in Europa sono nate in Italia
VIDEO: Le terapie avanzate
La terapia avanzate
La terapia genica, la terapia cellulare e l'editing genomico sono strategie terapeutiche innovative nel campo della ricerca biomedica che hanno un obiettivo comune:
trattare le patologie mirando al corredo genetico o alle cellule del tessuto o organo malato.
VIDEO: Che cos'è CRISPR?
CRISPR spiegato da Anna Meldolesi
Anna Meldolesi, autrice di "E l'uomo creò l'uomo. CRISPR e la rivoluzione dell'editing genomico" spiega l'innovativa tecnica con un linguaggio semplice e chiaro.
Perché CRISPR è considerata una rivoluzione? Scoprilo guardando questa recente intervista.
VIDEO: La terapia genica
Che cos'è la terapia genica?
La terapia genica è una tecnica nella quale il DNA è utilizzato come un farmaco, con lo scopo di prevenire o curare una malattia genetica.
Scopri in cosa consiste guardando questo video realizzato da Fondazione Telethon.
Con il contributo incondizionato di
