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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T: anche axicabtagene ciloleucel è rimborsabile in Italia
Si tratta della seconda terapia CAR-T disponibile nel nostro Paese, indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (due forme aggressive di linfoma non Hodgkin), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica
Era nell’aria da tempo e, finalmente, oggi anche la seconda terapia CAR-T, approvata in Europa ad agosto 2018, sarà rimborsata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Si tratta di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta) di Gilead Sciences, indicata come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl, primary mediastinal B-cell lymphoma), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione segue quella di tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), sviluppata da Novartis, prima terapia CAR-T a essere arrivata nei centri clinici italiani dopo il semaforo verde di AIFA lo scorso 7 agosto .
- Di: Cristina Tognaccini
Regolare le terapie avanzate: un delicato equilibrio tra innovazione e sostenibilità
Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, presente lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live, illustra le sfide del sistema regolatorio.
Le terapie che definiamo “avanzate” non lo sono solamente in riferimento al carico di innovazione che portano con sé sul piano tecnico e scientifico ma anche in considerazione del fatto che necessitano di un sistema regolatorio completamente nuovo che ne consenta presto l’approdo al mondo del mercato.
- Di: Enrico Orzes
Sviluppare le terapie avanzate, tra ostacoli e successi
Il cammino delle terapie avanzate è stato irto di ostacoli ma oggi questo settore sta dando vita a farmaci sempre più efficaci e sicuri. Perché scommettere sulla salute puntando sulla ricerca è una mossa vincente, lo racconta Riccardo Palmisano presidente di Assobiotec.
“Dopo aver dimostrato il potenziale delle terapie avanzate sui modelli animali si è passati all’uomo e gli ostacoli non sono stati pochi, tanto da mettere quasi in discussione il rapporto rischio-beneficio delle terapie geniche e cellulari”. Sono le parole di Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, a margine dell’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 20 giugno 2019 nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma. Un momento particolarmente importante per fare il punto sulle cosiddette terapie avanzate di cui fanno parte terapia genica, editing genomico, immunoterapia e terapia cellulare.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali, è iniziata la corsa verso i trattamenti per il diabete
Dal 2014, anno in cui un gruppo di ricercatori è riuscito a sviluppare cellule beta del pancreas a partire da cellule staminali pluripotenti, numerosi laboratori e biotech hanno iniziato a studiarle per trovare una cura contro il diabete di tipo 1.
Prosegue a ritmo sostenuto lo studio delle cellule staminali come possibile terapia per il diabete di tipo 1. Lo scorso 17 settembre infatti, durante il meeting annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Diabete (EASD), svoltosi a Barcellona in Spagna, sono stati presentati i dati preclinici di una versione di cellule staminali embrionali umane (Human embryonic stem cells o hESC) modificate con la tecnica di editing genomico CRISPR, in modo da non provocare una reazione di rigetto.
- Di: Cristina Tognaccini
Con il patrocinio di
Agenda
ASGCT Annual Meeting. 12-15 maggio 2020, Boston (USA)
Cell & Gene Meeting on the Mediterranean. 15-17 aprile 2020, Barcellona (Spagna)
Gene Therapy for Rare Disorders. 30 marzo - 2 aprile 2020, Boston (USA)
Advanced Therapies Congress & Expo 2020. 30 marzo - 1 aprile 2020, Londra (UK)
Advanced Therapies Week. 20-24 gennaio 2020, Miami (USA)
Car-T: una sfida sostenibile? 15 gennaio 2020, Milano
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Superfarmaci contro forme incurabili di leucemie e linfomi
Al Focus Live 2019 Alessandro Rambaldi racconta la rivoluzione delle CAR-T.
Terapie avanzate: dai virus modificati alla cura delle malattie genetiche
Al Focus Live 2019 Mirko Pinotti racconta come il futuro delle malattie genetiche, e non solo, dipenda anche dalle tecniche innovative nell’ambito della terapia genica
La sfida delle terapie avanzate, tra innovazione, investimenti e accesso
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti.
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