CAR-T, la rivoluzione dell'immunoterapia. La storia e le sperimentazioni in corso
L’Italia si sta ricavando un ruolo di primo piano nelle sperimentazioni cliniche che impiegano queste “cellule potenziate” contro leucemie, linfomi e alcuni tumori solidi
CAR-T cell è l’acronimo di Chimeric Antigen Receptor T-cell e, per esteso, indica una tecnica di modifica dei linfociti T che, così potenziati, riescono ad attaccare e distruggere le cellule tumorali.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali pluripotenti indotte: un nuovo protocollo sperimentale per il trattamento del diabete
Dagli USA la ricetta per la produzione di cellule che secernono insulina con maggiore efficienza. Si tratta per ora di sperimentazioni precliniche
Potremo usare le cellule staminali per produrre le cellule B delle isole del Langerhans e far si che producano insulina, curando così il diabete? La domanda rimbalza da molto tempo nella mente degli scienziati di tutto il mondo e, oggi, potrebbe trovare risposta affermativa grazie ai risultati di uno studio americano pubblicati sulla rivista Stem Cell Reports.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: ottimi risultati per la beta-talassemia
Lo studio condotto in Italia dimostra la sicurezza e l’efficacia della strategia terapeutica, anche su pazienti pediatrici
La terapia genica sbarca nel mondo della clinica. E lo fa passando per il territorio della beta-talassemia , una malattia tanto eterogenea sul piano della presentazione clinica quanto frammentata e variabile sul piano delle mutazioni che la innescano. Uno studio italiano di recente pubblicato sulla rivista Nature Medicine riporta i risultati di un trial clinico condotto su 9 pazienti di età diversa ma tutti accomunati dall’essere affetti da una forma grave di beta-talassemia ed essere perciò, trasfusione-dipendenti.
- Di: Enrico Orzes
Immunoterapia: quali tumori rispondo meglio?
Uno studio americano suggerisce che i tumori ad alto tasso di mutazioni a danno del DNA rispondano meglio alle terapie con farmaci immunoterapici
L’idea di usare il sistema immunitario per combattere i tumori ha sempre ricoperto un grande fascino e la scoperta dei cosiddetti farmaci inibitori dei checkpoint (ICI), alla quale è stato assegnato il premio Nobel per la Medicina 2018, ha rivoluzionato il trattamento di forme tumorali avanzate. Si tratta di una classe di anticopri, come il complesso PD-1/PD-L1, che agisce specificamente sulle molecole coinvolte nei tortuosi meccanismi che favoriscono il tumore nel suo tentativo di evasione dal controllo del sistema immunitario.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne: a che punto siamo?
Sono tre gli studi clinici attualmente in corso negli Stati Uniti
Si è tenuta a Roma, dal 16 al 17 febbraio, la XVII Conferenza Internazionale dedicata alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e Becker (BMD) organizzata da Parent Project onlus , che ha riunito circa 600 persone – ricercatori, clinici, aziende farmaceutiche, pazienti e famiglie - provenienti da 27 nazioni del mondo. La sessione di apertura è stata dedicata alle strategie più innovative in via di sviluppo per la Duchenne: la terapia genica, la terapia cellulare e l’editing genomico.
- Di: Francesca Ceradini, Enrico Orzes
Editing genomico, per CRISPR è tempo di CasX
Una nuova proteina potrà essere usata per migliorare ulteriormente la sofisticata tecnica che sta rivoluzionando la medicina
Si chiama CasX ed è la nuovissima innovazione in tema di editing genomico: un nuovo enzima che andrà presto ad aggiungersi all’arsenale del sistema CRISPR, il “taglia e cuci molecolare” che consente di intervenire sul DNA, correggendolo ed eliminando le mutazioni alla base di svariate patologie ereditarie.
- Di: Enrico Orzes
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Franco Locatelli è il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità
News da CRISPeR MANIA
Agenda
World Advanced&Regenerative Medicine Congress 2019, 15-17 Maggio – Londra
Terapie avanzate in pediatria: la ricerca, la sostenibilità e l’accesso alle cure. 13 maggio Milano
Terapie del futuro, la svolta è adesso. 17 aprile Milano
22nd Annual Meeting ASGCT. 29 aprile-2 maggio Washington
CAR-T Congress USA. 16-17 aprile Boston
World Orphan Drug Congress (WODC) 2019. 10-12 aprile Washington
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News OMAR
- Malattie rare, l’impegno di Pfizer Italia
- Sclerosi multipla, cladribina compresse ora è rimborsabile anche in Italia
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- Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, l’esperienza svedese di Patrizia fino alla diagnosi italiana
- Tumori, individuata una proteina che protegge i processi di replicazione del DNA
- Obesità, scoperto il ruolo di due enzimi che regolano il metabolismo dell’organismo in risposta all’ambiente
- VI Premio OMaR, spot per la Duchenne vince come migliore campagna di comunicazione
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VIDEO: Le terapie avanzate
La terapia avanzate
La terapia genica, la terapia cellulare e l'editing genomico sono strategie terapeutiche innovative nel campo della ricerca biomedica che hanno un obiettivo comune:
trattare le patologie mirando al corredo genetico o alle cellule del tessuto o organo malato.
VIDEO: Che cos'è CRISPR?
CRISPR spiegato da Anna Medolesi
Anna Medolesi, autrice di "E l'uomo creò l'uomo. CRISPR e la rivoluzione dell'editing genomico" spiega l'innovativa tecnica con un linguaggio semplice e chiaro.
Perché CRISPR è considerata una rivoluzione? Scoprilo guardando questa recente intervista.
VIDEO: La terapia genica
Che cos'è la terapia genica?
La terapia genica è una tecnica nella quale il DNA è utilizzato come un farmaco, con lo scopo di prevenire o curare una malattia genetica.
Scopri in cosa consiste guardando questo video realizzato da Fondazione Telethon.