terapie avanzate, cina

La Cina si sta affermando come uno dei protagonisti globali nello sviluppo delle ATMP, con un numero crescente di studi clinici e di innovazioni in corso

In occasione dell’Advanced Therapies Congress, che si è tenuto a Londra a metà marzo, la Cina si è guadagnata una presentazione tutta per sé. Su Xiao, Co-founder e Chief Technical Operations Officer di Neurophth Therapeutics, azienda cinese impegnata nello sviluppo di terapie geniche in vivo per le malattie oftalmiche con filiali sia in Cina che negli Stati Uniti, ha illustrato come il Paese asiatico stia consolidando la propria posizione nel campo delle terapie avanzate. Più di un terzo dei trial clinici oggi si svolge nella regione Asia-Pacifico, il numero si sta avvicinando rapidamente a quello degli studi condotti in Nord America, con l’Europa che si trova nettamente indietro.

takis, BSL-3, pandemia

La biotech Takis inaugura un laboratorio di biosicurezza livello 3, unico in Italia, che permetterà lo sviluppo di vaccini genetici e di terapie avanzate contro patogeni pericolosi per l’uomo

Il 5 maggio 2023 rimarrà una giornata storica per la pandemia COVID-19:  l’Organizzazione Mondiale della Sanità ha dichiarato conclusa l’emergenza sanitaria iniziata tre anni prima. Ma non è il momento di rilassarsi, ora più che mai è necessario puntare sulla preparazione contro le prossime pandemie che quasi certamente colpiranno l’essere umano. È con questo spirito che la biotech romana Takis, in collaborazione con altre due aziende italiane, ha inaugurato un laboratorio all’avanguardia - grande quanto un container e completamente isolato dal mondo esterno - progettato per testare in condizioni di massima sicurezza vaccini genetici e terapie di nuova generazione contro pericolosi patogeni attuali (come Sars-CoV-2, Dengue o Zika) e futuri. Il laboratorio è stato inaugurato lo scorso 7 ottobre nella sede del Tecnopolo di Castel Romano, nei pressi di Roma, in presenza di rappresentanti delle istituzioni.

FENIB, Elena Miranda, neuroserpina

Una malattia senza terapie disponibili per la quale, grazie allo sforzo di un padre, si sono attivati diversi laboratori per studiare un approccio con CRISPR. Ma la ricerca non si ferma qui

A giugno abbiamo parlato della storia di Uditi, una ragazza indiana affetta da encefalopatia familiare con corpi d’inclusione di neuroserpina (FENIB), e dell’incredibile sforzo della sua famiglia per trovare una soluzione terapeutica basata su CRISPR. Soluzione che purtroppo non è arrivata in tempo per Uditi, ma grazie alla quale si potranno probabilmente aiutare altre persone affette da questa terribile malattia rara. Osservatorio Terapie Avanzate ha parlato della patologia, delle sue basi genetiche, di progetti di ricerca e possibili future terapie con Maria Elena Miranda Banos, professoressa presso Sapienza Università di Roma nel Dipartimento di Biologia e Biotecnologie ‘Charles Darwin’, dove coordina l’unico gruppo di ricerca al mondo dedicato allo studio della FENIB.

Maxine Singer, biotecnologie, dna

Il 9 luglio il Carniege Science ha annunciato la morte della celebre biochimica, che nel corso della sua vita ha contribuito a proteggere l’allora nascente settore dell’ingegneria genetica

Una scienziata – con una laurea in chimica, una in biologia e una specializzazione in biochimica nello studio degli acidi nucleici - che ha vissuto da vicino i grandi cambiamenti delle scienze biologiche: in primis la scoperta del DNA. Maxine Singer, classe 1931, è stata una celebre ricercatrice, un funzionario della sanità, una sostenitrice dell’inclusione nelle materie STEM e per 14 anni presidente del Carnegie Institution for Science (ora Carnegie Science), un centro di ricerca senza scopo di lucro che si trova a Washington (Stati Uniti). È mancata a 93 anni a causa di una broncopneumopatia cronica ostruttiva e dell’enfisema, lasciando il marito, quattro figli e diversi nipotini. Ripercorriamo il suo importante percorso come ricercatrice e come guida nel campo delle biotecnologie.

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