News

FENIB, Elena Miranda, neuroserpina

Una malattia senza terapie disponibili per la quale, grazie allo sforzo di un padre, si sono attivati diversi laboratori per studiare un approccio con CRISPR. Ma la ricerca non si ferma qui

A giugno abbiamo parlato della storia di Uditi, una ragazza indiana affetta da encefalopatia familiare con corpi d’inclusione di neuroserpina (FENIB), e dell’incredibile sforzo della sua famiglia per trovare una soluzione terapeutica basata su CRISPR. Soluzione che purtroppo non è arrivata in tempo per Uditi, ma grazie alla quale si potranno probabilmente aiutare altre persone affette da questa terribile malattia rara. Osservatorio Terapie Avanzate ha parlato della patologia, delle sue basi genetiche, di progetti di ricerca e possibili future terapie con Maria Elena Miranda Banos, professoressa presso Sapienza Università di Roma nel Dipartimento di Biologia e Biotecnologie ‘Charles Darwin’, dove coordina l’unico gruppo di ricerca al mondo dedicato allo studio della FENIB.

Maxine Singer, biotecnologie, dna

Il 9 luglio il Carniege Science ha annunciato la morte della celebre biochimica, che nel corso della sua vita ha contribuito a proteggere l’allora nascente settore dell’ingegneria genetica

Una scienziata – con una laurea in chimica, una in biologia e una specializzazione in biochimica nello studio degli acidi nucleici - che ha vissuto da vicino i grandi cambiamenti delle scienze biologiche: in primis la scoperta del DNA. Maxine Singer, classe 1931, è stata una celebre ricercatrice, un funzionario della sanità, una sostenitrice dell’inclusione nelle materie STEM e per 14 anni presidente del Carnegie Institution for Science (ora Carnegie Science), un centro di ricerca senza scopo di lucro che si trova a Washington (Stati Uniti). È mancata a 93 anni a causa di una broncopneumopatia cronica ostruttiva e dell’enfisema, lasciando il marito, quattro figli e diversi nipotini. Ripercorriamo il suo importante percorso come ricercatrice e come guida nel campo delle biotecnologie.

Prix Galien Italia 2024, tabelecleucel

Tra i protagonisti spicca tabelecleucel, la prima immunoterapia allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (EBV), che vince il Prix Galien Italiano nella categoria ATMP

È considerato l’equivalente del Premio Nobel in ambito farmaceutico - perciò è uno dei riconoscimenti più ambiti dalle case farmaceutiche di tutto il mondo - ma a guardarne nel dettaglio l’organizzazione assomiglia più ai Golden Globes o ai Premi Oscar dal momento che celebra i vincitori in più e diverse categorie. È il Prix Galien, il premio istituto nel 1970 in Francia per iniziativa di Roland Mehl, un farmacista desideroso di dare risalto ai più significativi progressi nella produzione di nuovi farmaci. La scorsa edizione italiana ha visto in gara 7 categorie tra cui quella dedicata alle terapie avanzate dove ha trionfato tabelecleucel, l’immunoterapia sviluppata da Pierre-Fabre - e autorizzata in Europa da fine 2022 - destinata al trattamento dei pazienti con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr.

studi clinici, clinical trials day, sperimentazione

Comprendere cosa sono e come funzionano i trial è fondamentale, sia per decidere se partecipare che per capire come funziona la ricerca clinica

Come ogni anno dal 2014, il 20 maggio si celebra la Giornata Mondiale degli studi clinici: un’occasione per “fermarsi a riflettere, riconoscere e ammirare tutto ciò che è stato realizzato grazie alle sperimentazioni cliniche e alle persone che ci sono dietro”, come spiegato sul sito dedicato dall’Association of Clinical Research Professionals (ACRP) che la organizza. La data è stata scelta in onore del giorno in cui - nel lontano 1774 - James Lind, chirurgo di bordo della Marina Reale britannica, avviò quello che viene spesso considerato il primo studio clinico controllato. Nello specifico, si trattava di studiare gli effetti di diversi trattamenti sullo scorbuto. Ma cos’è un trial clinico? Cosa vuol dire randomizzato? E a cosa serve il placebo? Osservatorio Terapie Avanzate ripercorre la storia degli studi clinici, dagli studi pionieri fino a quelli attuali, illustrandone obiettivi, protocolli e termini in maniera semplice ed esaustiva, così da mettere a disposizione di tutti gli strumenti per comprendere il reale significato di una sperimentazione clinica.

Con il contributo incondizionato di

Website by Digitest.net



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento Maggiori informazioni