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L’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) pubblica ogni anno diversi report che analizzano lo stato e gli orizzonti delle terapie avanzate, l’ultimo riguarda le tecnologie emergenti

L'innovazione scientifica nel campo della terapia cellulare e genica sta avanzando rapidamente, accendendo la speranza per i pazienti affetti da malattie rare, cancro e altre gravi patologie. L’importante evoluzione delle terapie avanzate è reso evidente dalle sempre più allargate pipeline delle aziende che lavorano in questo settore e dall’aumento delle richieste di autorizzazione presentate agli enti regolatori. L’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha commissionato a Catalyst Healthcare Consulting una scansione completa del settore e ha identificato le tecnologie emergenti nei prossimi 3-10 anni. L'horizon scanning è culminato in un libro bianco che evidenzia il background scientifico, le ultime innovazioni e le considerazioni normative su ciascuna delle tecnologie citate.

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Dopo l’intesa con Osservatorio Terapie Avanzate, questo nuovo accordo ha l’obiettivo di portare un’informazione chiara e accurata sui trial clinici e sullo sviluppo di farmaci

Solo pochi mesi dopo l’annuncio della collaborazione dell’Accademia del Paziente Esperto EUPATI (AdPEE) con Osservatorio Terapie Avanzate (OTA) per realizzare attività di formazione e informazione sul tema della ricerca e sviluppo delle terapie avanzate, arriva anche l’accordo con Osservatorio Malattie Rare (OMaR). Lo scopo di questo protocollo di intesa è quello di rendere i cittadini, e in modo particolare i pazienti e i caregiver, consapevoli di come funziona la ricerca clinica e il conseguente iter che porta una terapia dal laboratorio fin dentro la loro vita.

Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza

Ieri, domenica 11 febbraio, è stata celebrata la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza. Ma c’è ancora molta strada da fare per raggiungere l’inclusività 

Il mondo della scienza ha assistito a notevoli progressi nei campi della biotecnologia, biologia e genetica – materie alla base dello sviluppo delle terapie avanzate - grazie agli incessanti sforzi di numerose menti brillanti. Sebbene storicamente siano ambiti dominati dagli uomini, le donne hanno svolto ruoli chiave nel plasmare queste discipline, nel raggiungere i grandi traguardi scientifici e nel cercare di superare le difficoltà legate al genere. Alcune sono arrivate al Premio Nobel, altre no, ma questo non significa che il loro contributo valga meno. Su Osservatorio Terapie Avanzate abbiamo già parlato di Rosalind Franklin, di Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier e, più di recente, di Katalin Karikò, ma non sono certo le uniche che meritano di essere citate. E la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza, che da nove anni viene celebrata dalle Nazioni Unite, ci offre un’occasione per parlare di altre scienziate.

terapie avanzate, scienza, 2024

Si chiude un anno ricco di scoperte e avvenimenti scientifici e si inizia a guardare al 2024 con curiosità e attesa. La speranza è di vedere nuove terapie avanzate e innovative sul mercato

Il 2023 è stato l’anno di CRISPR e dell’intelligenza artificiale: due tematiche che più volte in questi ultimi mesi hanno conquistato le prime pagine delle riviste scientifiche internazionali così come quelle dei giornali generalisti. Quest’anno CRISPR, con oltre 150 trial clinici in corso, è arrivata in clinica con le prime approvazioni per il trattamento dell’anemia falciforme in Regno Unito e negli Stati Uniti (e un parere positivo del CHMP europeo). L’altra grande notizia a tema CRISPR è l’uso del base editing per ridurre il colesterolo nei pazienti con gravi malattie cardiovascolari. Inoltre, nel corso di quest’anno l’intelligenza artificiale è diventata ufficialmente mainstream: accessibile e facile da usare, ma ancora acerba e fonte di accesi dibattiti sulle sue possibili applicazioni, l’AI è ormai protagonista di innumerevoli studi clinici. Quali saranno i trend del 2024? Nature e Science fanno la loro previsione annuale e Nature Medicine dedica un approfondimento ai trial clinici che guideranno la medicina di quest’anno.

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