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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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Ieri, domenica 11 febbraio, è stata celebrata la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza. Ma c’è ancora molta strada da fare per raggiungere l’inclusività
Il mondo della scienza ha assistito a notevoli progressi nei campi della biotecnologia, biologia e genetica – materie alla base dello sviluppo delle terapie avanzate - grazie agli incessanti sforzi di numerose menti brillanti. Sebbene storicamente siano ambiti dominati dagli uomini, le donne hanno svolto ruoli chiave nel plasmare queste discipline, nel raggiungere i grandi traguardi scientifici e nel cercare di superare le difficoltà legate al genere. Alcune sono arrivate al Premio Nobel, altre no, ma questo non significa che il loro contributo valga meno. Su Osservatorio Terapie Avanzate abbiamo già parlato di Rosalind Franklin, di Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier e, più di recente, di Katalin Karikò, ma non sono certo le uniche che meritano di essere citate. E la Giornata Internazionale delle donne e delle ragazze nella scienza, che da nove anni viene celebrata dalle Nazioni Unite, ci offre un’occasione per parlare di altre scienziate.
- Di: Rachele Mazzaracca
Si chiude un anno ricco di scoperte e avvenimenti scientifici e si inizia a guardare al 2024 con curiosità e attesa. La speranza è di vedere nuove terapie avanzate e innovative sul mercato
Il 2023 è stato l’anno di CRISPR e dell’intelligenza artificiale: due tematiche che più volte in questi ultimi mesi hanno conquistato le prime pagine delle riviste scientifiche internazionali così come quelle dei giornali generalisti. Quest’anno CRISPR, con oltre 150 trial clinici in corso, è arrivata in clinica con le prime approvazioni per il trattamento dell’anemia falciforme in Regno Unito e negli Stati Uniti (e un parere positivo del CHMP europeo). L’altra grande notizia a tema CRISPR è l’uso del base editing per ridurre il colesterolo nei pazienti con gravi malattie cardiovascolari. Inoltre, nel corso di quest’anno l’intelligenza artificiale è diventata ufficialmente mainstream: accessibile e facile da usare, ma ancora acerba e fonte di accesi dibattiti sulle sue possibili applicazioni, l’AI è ormai protagonista di innumerevoli studi clinici. Quali saranno i trend del 2024? Nature e Science fanno la loro previsione annuale e Nature Medicine dedica un approfondimento ai trial clinici che guideranno la medicina di quest’anno.
- Di: Rachele Mazzaracca
Si tratta della PharmaTech Academy, prima realtà in Italia dedicata ai farmaci a RNA. Il percorso post-laurea di alta formazione è realizzato dall’Università degli Studi di Napoli Federico II
Inaugurato lunedì 6 novembre, il corso di alta formazione PharmaTech Academy è un progetto frutto dell’attività del Centro Nazionale di Ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia RNA”, nato con l’obiettivo di creare figure professionali qualificate per lavorare nella produzione di queste terapie all’avanguardia. Per 30 laureati magistrali in varie discipline, e provenienti da tutta Italia, è iniziato il percorso per diventare professionisti specializzati nell’ambito della terapia genica e delle terapie a RNA. Percorsi professionalizzanti come quello proposto dalla Federico II sono necessari, specialmente nel settore manifatturiero delle terapie avanzate, che ha una evidente carenza di personale in tutto il mondo (come spiegato qui).
- Di: Redazione
Intrecciando biologia molecolare, embriologia e genetica, il biologo del Carnegie Institute for Science (Stati Uniti) ha creato le basi per lo sviluppo dell’ingegneria genetica
Isolare e manipolare i geni, nell’era di CRISPR e della terapia genica, può sembrare quasi scontato, ma negli anni ’60 era utopia. È stato possibile purificare e chiarire la struttura e i meccanismi di regolazione dei singoli geni grazie all’attività di ricerca di Donald D. Brown: è, infatti, il pioniere dell’isolamento genico in provetta, tecnica rivoluzionaria che ha portato alla comprensione della funzione dei singoli geni e alla documentazione delle fasi di sviluppo embrionale. Fondamentale nella ricerca, questo metodo innovativo – seguito anche da altre scoperte – ha aperto la strada alle più recenti applicazioni nell’ambito dell’ingegneria genetica e della biologia dello sviluppo. Deceduto lo scorso 31 maggio all’età di 91 anni, è stato un mentore per generazioni di biologi e il suo lavoro ha modellato la biologia moderna.
- Di: Rachele Mazzaracca
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