Carenza di personale qualificato, rallentamento nelle approvazioni da parte degli enti regolatori, meno investimenti: una recente indagine condotta negli Stati Uniti evidenzia diversi problemi
Il panorama delle terapie avanzate si sta evolvendo rapidamente e il settore ha bisogno di nuove soluzioni alle problematiche che lo affliggono. Anche se non esiste una soluzione unica, è fondamentale evidenziare degli approcci comuni. Un dato lampante è il rallentamento nell’approvazione di terapie avanzate in Europa rispetto agli Stati Uniti: una sola terapia approvata - per il momento - nel 2023 (la terapia genica per l’emofilia B, Hemgenix), contro le nove autorizzazioni che si prospettano entro la fine dell’anno oltreoceano. I dati raccolti dall’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) evidenziano il trend e le problematiche attuali, specialmente per quanto riguarda la carenza di personale e l’efficienza del processo di produzione.
I recenti progressi – che includono quelli nei settori dell’editing genomico, delle CAR-T, delle terapie cellulari e geniche, della biologia sintetica e delle RNA therapies – stanno creando nuove opportunità di business e di lavoro a tutti i livelli. Basti pensare che sono più di 2000 gli studi clinici attivi in tutto il mondo (oltre 1600 solo tra Nord America, Asia Pacifica ed Europa – le tre aree del mondo che trainano il mercato) e che le indicazioni per l’utilizzo si stanno spostando dalle sole malattie rare a patologie che affliggono una fetta di popolazione più ampia, come alcune forme di tumore, disturbi autoimmuni, malattie cardiache e degenerative. Con il progredire del settore è necessario rispondere con infrastrutture – sia tecnico-scientifiche che regolatorie – per sostenere un processo efficiente, tramite il quale si possano sviluppare farmaci innovativi in grado di migliorare la qualità della vita dei pazienti.
L’analisi di ARM ha evidenziato quattro aree principali in cui la carenza di professionisti è un problema attuale: controllo qualità, manifattura, sviluppo analitico e processo. Le competenze più ricercate per il futuro sono per lo più legate alla tecnologia, come in molti altri settori: IT (information technology), intelligenza artificiale e automazione, gestione e analisi dei dati e programmazione. Alcuni dati interessanti derivati da altre ricerche riguardo al problema della mancanza di figure professionali sono riportati sul documento. Ad esempio, secondo uno studio del Manufacturing Institute e di Deloitte, il deficit di competenze nel settore manifatturiero negli Stati Uniti potrebbe portare a 2,4 milioni di posti di lavoro non coperti entro il 2028: trovare lavoratori con le giuste competenze è una vera e propria sfida, e il settore biotech non ne è esente. Econsult Solutions, inoltre, ha previsto che il settore statunitense delle terapie avanzate potrebbe potenzialmente impiegare più di 32.000 lavoratori in commercializzazione, ricerca e sviluppo negli Stati Uniti entro il 2025.
Si fatica a trovare personale oggi - metà delle aziende intervistate hanno oltre sette posizioni aperte - e domani sarà anche peggio, a causa dell’aumento delle richieste di mercato: crescono le aziende, aumentano i programmi di ricerca, si accumulano le richieste agli enti regolatori. In questo quadro si aggiunge il fatto che non aumentano di pari passo le persone formate: investire in formazione, aprendo nuovi corsi specializzati e aumentando i posti di quelli già attivi, è altrettanto importante per costruire la forza lavoro del futuro. Se i produttori sono aumentati – nel 2018 erano meno di un migliaio nel mondo e ora sono triplicati – gli investimenti sono diminuiti: infatti, dopo il boom tra il 2021 e il 2022, si sono ridimensionati. Le cause? Nel documento vengono citati una serie di fattori esterni, tra cui un calo generale dei finanziamenti al settore biotech e l’inflazione. Questo potrebbe tradursi nell’ennesima causa di rallentamento del settore, visto che i costi di produzione per i trattamenti che richiedono una complessa manipolazione cellulare e materiale di grado clinico, come i vettori virali, sono estremamente elevati.
È importante sottolineare che le terapie cellulari e geniche stanno trasformando il modo in cui pensiamo alla medicina perché offrono soluzioni per malattie che i farmaci tradizionali non sono in grado di trattare. Questo, grazie ai notevoli risultati ottenuti negli anni scorsi, ha portato a grandi investimenti ma anche ad evidenziare alcune carenze. Una così rapida evoluzione, infatti, richiede una risposta altrettanto rapida: la collaborazione tra enti regolatori, industria e accademia sarà fondamentale per raggiungere i risultati che ciascuno – lavorando in solitaria – non è in grado di ottenere. La sostenibilità delle terapie avanzate è uno dei temi più sentiti: la scarsa redditività scoraggia le aziende e gli investitori, che puntano a farmaci con un mercato più ampio. Un esempio è il ritiro dal commercio europeo delle due terapie geniche di bluebird bio (di cui abbiamo parlato qui) ma anche il recentissimo “caso Strimvelis”, la terapia genica ideata e sviluppata all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica per l’immunodeficienza ADA-SCID di cui Fondazione Telethon ha deciso di rilevare la licenza per la produzione e la commercializzazione di fronte alla decisione di Orchard Therapeutics di ritirarla dal mercato e, quindi, alla conseguenze di perdere una terapia salvavita.
ARM, che riunisce a livello internazionale gli stakeholder del mondo delle terapie avanzate (più di 475 membri in 25 Paesi), sostiene questa collaborazione e lavora per incentivarla. In base ai dati raccolti dalla loro analisi sono emersi alcuni ambiti su cui lavorare per migliorare la situazione: una campagna di sensibilizzazione per invogliare lo studio e la pratica di laboratorio su terapie geniche e cellulari; il miglioramento dei centri di eccellenza e l’aumento del numero di studenti nel settore; la formazione della forza lavoro; e incentivi per trattenere i ricercatori nel mondo accademico e nei reparti R&D delle aziende. Sono pochi punti, ma richiedono un gran lavoro e, visto anche il probabile arrivo sul mercato europeo della prima terapia basata su CRISPR, è di fondamentale importanza iniziare il prima possibile affinché le terapie avanzate vengano introdotte sul mercato, e ci restino.
