Manifattura

La manifattura delle terapie avanzate: una sfida per i prossimi decenni

La rivoluzione delle terapie avanzate è ormai in atto e coinvolge tutti i parametri relativi al loro sviluppo: dalla ricerca di base alla ricerca clinica, passando dalla produzione fino all’ambito regolatorio. La natura innovativa di queste terapie è strettamente correlata alla loro complessità, parliamo infatti di farmaci “vivi” composti da geni, cellule e tessuti, spesso ideati su misura per il singolo paziente o per nicchie di pazienti. Il cambio di paradigma nella medicina ad opera di questi farmaci pone l’accento da una parte sulla qualità dei prodotti e dall’altra sul loro costo.   

La produzione - o manifattura - delle terapie avanzate è l’anello di congiunzione tra la prova di concetto che si ha con gli studi iniziali, in vitro e in vivo, condotti in laboratorio e la sperimentazione clinica nell’uomo. È un passaggio fondamentale per garantire al paziente un prodotto sicuro e di assoluta qualità. A differenza dei farmaci “classici”, che si basano sulla sintesi chimica, le terapie avanzate non possono essere sterilizzate. La sterilizzazione di un frammento di DNA o di una cellula equivarrebbe alla distruzione del prodotto. Ed è proprio la loro natura innovativa che rende la manifattura delle terapie avanzate un settore molto complesso che richiede siti produttivi di alta qualità che lavorino seguendo alla lettera le norme di buona fabbricazione (GMP, “Good Manufacturing Practices”), dotati di strumentazione di ultima generazione e, soprattutto, tempo e soldi. 

Le sfide nel campo della produzione delle terapie avanzate sono a più livelli: dallo sviluppo iniziale ai test di sicurezza ed efficacia, dalla produzione dei vettori all’aspetto regolatorio. Gli impianti di produzione, più simili a grandi laboratori hitech che a stabilimenti industriali, dovranno aumentare in numero e produttività per rispondere alle necessità attuali. Il settore è, infatti, in crescita esponenziale, molte terapie avanzate sono in fase di approvazione e oltre mille sperimentazioni cliniche sono in corso nel mondo intero.

L’obiettivo è quello di far progredire questo settore e sviluppare innovative terapie destinate a un gruppo sempre più ampio di pazienti e in grado di trattare malattie più comuni. Un trend che è ben rappresentato dall’avvento delle terapie a base di cellule CAR-T in ambito oncologico.