La manifattura delle terapie avanzate: una sfida per i prossimi decenni

La rivoluzione delle terapie avanzate è ormai in atto e coinvolge tutti i parametri relativi al loro sviluppo: dalla ricerca di base alla ricerca clinica, passando dalla produzione fino all’ambito regolatorio. La natura innovativa di queste terapie è strettamente correlata alla loro complessità, parliamo infatti di farmaci “vivi” composti da geni, cellule e tessuti, spesso ideati su misura per il singolo paziente o per nicchie di pazienti. Il cambio di paradigma nella medicina ad opera di questi farmaci pone l’accento da una parte sulla qualità dei prodotti e dall’altra sul loro costo.   

La produzione - o manifattura - delle terapie avanzate è l’anello di congiunzione tra la prova di concetto che si ha con gli studi iniziali, in vitro e in vivo, condotti in laboratorio e la sperimentazione clinica nell’uomo. È un passaggio fondamentale per garantire al paziente un prodotto sicuro e di assoluta qualità. A differenza dei farmaci “classici”, che si basano sulla sintesi chimica, le terapie avanzate non possono essere sterilizzate. La sterilizzazione di un frammento di DNA o di una cellula equivarrebbe alla distruzione del prodotto. Ed è proprio la loro natura innovativa che rende la manifattura delle terapie avanzate un settore molto complesso che richiede siti produttivi di alta qualità che lavorino seguendo alla lettera le norme di buona fabbricazione (GMP, “Good Manufacturing Practices”), dotati di strumentazione di ultima generazione e, soprattutto, tempo e soldi. 

Le sfide nel campo della produzione delle terapie avanzate sono a più livelli: dallo sviluppo iniziale ai test di sicurezza ed efficacia, dalla produzione dei vettori all’aspetto regolatorio. Gli impianti di produzione, più simili a grandi laboratori hitech che a stabilimenti industriali, dovranno aumentare in numero e produttività per rispondere alle necessità attuali. Il settore è, infatti, in crescita esponenziale, molte terapie avanzate sono in fase di approvazione e oltre mille sperimentazioni cliniche sono in corso nel mondo intero.

L’obiettivo è quello di far progredire questo settore e sviluppare innovative terapie destinate a un gruppo sempre più ampio di pazienti e in grado di trattare malattie più comuni. Un trend che è ben rappresentato dall’avvento delle terapie a base di cellule CAR-T in ambito oncologico.

 

Trapianto

Un’innovativa tecnologia per la selezione diretta dei linfociti T virus-specifici consente di ridurre le variabili in una procedura lunga e complessa garantendo una elevata standardizzazione

Il Citomegalovirus (CMV) e il virus di Epstein-Barr (EBV) sono causa di infezioni non particolarmente pericolose, laddove si osservi una risposta immunitaria ben sostenuta dai linfociti T. Quando, invece, questi ultimi vengono a mancare, le cose si fanno più serie: è il caso di coloro che dopo aver ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (ad esempio, per il trattamento di una leucemia) si ritrovano privi di difese immunitarie, ovvero sono immunocompromessi. Secondo le stime, tra l’1 e il 5% dei 14mila pazienti che, ogni anno in Europa si sottopongono a questa procedura, sono a rischio di sviluppare un’infezione virale resistente al trattamento, con tassi di mortalità che arrivano fino al 40%. Ma un’interessante soluzione al problema arriva dalle terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con la dott.ssa Li Pira dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Terapie avanzate

L’industria biotecnologica ha bisogno di impianti dedicati alle terapie geniche e cellulari. La richiesta aumenta e in futuro la produzione dovrà essere sempre più automatizzata

Il settore è in crescita esponenziale, molte terapie avanzate sono in fase di approvazione e oltre mille sperimentazioni cliniche sono in corso nel mondo intero. Secondo alcune stime entro il 2030 saranno lanciate fino a 60 nuove terapie cellulari e geniche. Tuttavia, sebbene il progresso nel campo delle biotecnologie sia un fattore positivo, la complessità nella produzione e nella gestione delle terapie è indiscutibile e bisognerà trovare al più presto una soluzione praticabile. Le sfide ci sono a ogni livello: dallo sviluppo iniziale ai test di sicurezza ed efficacia, dalla produzione dei vettori all’aspetto regolatorio. Gli impianti di produzione, più simili a grandi laboratori che a stabilimenti industriali, dovranno aumentare in numero e produttività per rispondere alle necessità attuali.

La conoscenza del DNA ha portato alla scoperta di tecniche in grado di correggere i difetti della doppia elica. Adesso si lavora per rendere stabili e sicure le terapie basate sulle cellule dei pazienti

Ogni rivoluzione che si rispetti ha un suo preciso punto d’origine: più di cento anni fa i primi modelli atomici di Rutherford e Bohr hanno cambiato il modo di concepire la fisica e solo pochi anni dopo Watson e Crick - grazie al contributo di Rosalind Franklin con la scoperta della famosa struttura a doppia elica del DNA hanno sancito la nascita della biologia molecolare.

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