La difficoltà di mantenere queste innovative terapie sul mercato offusca il futuro dei nuovi trattamenti. Perciò serve lo sforzo congiunto di aziende, centri di ricerca, istituzioni e pazienti

Tra le pellicole che hanno saputo descrivere al meglio le dinamiche dei grandi mercati finanziari c’è Wall Street di Oliver Stone: film in cui un mastodontico Michael Douglas accenna al concetto di bolla speculativa, con riferimento a un mercato che subisce un considerevole aumento dei prezzi, conseguente a una improvvisa crescita della domanda. Ma la storia ha dimostrato come le bolle possano scoppiare con esiti drammatici. Prendendo a prestito l’immagine della bolla, viene da chiedersi se le terapie avanzate abbiano il carattere di affidabilità che le rende realmente la scommessa scientifica ed economica del presente (e del prossimo futuro) o se, invece, siano un settore destinato a implodere su sé stesso. Ne abbiamo discusso con Giulio Cossu, Constance Thornley Professor of Regenerative Medicine presso la Facoltà di Biologia dell’Università di Manchester e membro del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate (OTA).

La domanda è ovviamente provocatoria, dal momento che non si possono confrontare i mercati immobiliari con i prodotti di terapia genica o editing del genoma, tuttavia l’attualità ci porta ad attribuire alle terapie avanzate le medesime caratteristiche delle bolle: pur capaci di volare alto e raggiungere vette prima impossibili, sembrano fragili e pronte a scoppiare.

LA SOSTENIBILITÀ DELLE TERAPIE AVANZATE

“Lo sviluppo delle terapie avanzate richiede costi altissimi, che crescono man mano che gli enti regolatori, per ovvi motivi di sicurezza, alzano l’asticella dei controlli di qualità”, afferma Cossu, anche group leader dell’Unità di Terapia Cellulare per le miopatie dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano. “Ogni passaggio produttivo deve rispondere a rigidi criteri di qualità, le cosiddette Good Manufacturing Practices (GMP) e questo porta i costi alle stelle. Le università, gli istituti accademici e i centri di ricerca possono arrivare a finanziare trial clinici di Fase I ma non sono in grado di andare oltre, dal momento che faticano a raccogliere i fondi necessari - parliamo di milioni di euro - per approdare in Fase II. È a questo punto che intervengono le piccole aziende biofarmaceutiche o le multinazionali del farmaco, consentendo di arrivare a una sperimentazione di Fase III e a una successiva (eventuale) approvazione del farmaco il quale può giungere così sul mercato. Da qui ha inizio la distribuzione di farmaci, come Strimvelis, capaci di restituire al paziente una vita normale”.
Ma le terapie avanzare sono sostenibili per i Servizi Sanitari d’Europa?

STRIMVELIS E ALTRE TERAPIE GIÀ RITIRATE DAL MERCATO

Proprio il caso Strimvelis è al centro di un articolo firmato dai vertici scientifici dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e pubblicato sulla rivista Nature Medicine. Infatti, nonostante abbia regalato una vita normale a decine di bambini colpiti da grave immunodeficienza - che sarebbero stati costretti a vivere in una “bolla”, in grado di proteggerli da virus e batteri, con una bassa aspettativa di vita - la terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID, sviluppata nei laboratori dell’istituto lombardo e trasferita a Orchard Therapeutics per le operazioni di commercializzazione, è a forte rischio di sparire dal mercato, visto che Orchard ne ha annunciato il ritiro per motivi commerciali. Un annuncio che ha destato enorme preoccupazione poiché è arrivato solo qualche mese dopo il ritiro da parte dell’azienda Bluebird bio – a causa dell’impossibilità di avviare negoziati soddisfacenti con le autorità dei Paesi europei - di due prodotti di terapia genica già approvati, rispettivamente per la beta-talassemia e l’adrenoleucodistrofia. Sulla base di questo, cosa resta da dire alle famiglie di quei bambini che senza tali terapie non hanno la possibilità di diventare adulti?

UNA SOLUZIONE CHE NON PUO’ ARRIVARE SOLO DALLE AZIENDE PRIVATE

Al mondo sono oltre 300 milioni le persone che stanno lottando contro una malattia rara, la maggior parte di esse è di natura genetica e colpisce in età pediatrica, come i bambini affetti ADA-SCID, una forma di immunodeficienza congenita che priva chi ne è affetto delle difese immunitarie. Terapie geniche come Strimvelis possono cambiare l’esistenza di questi bambini ma bisogna far in modo che essi continuino ad averne accesso.

Se, da una parte, le aziende dovrebbero praticare la disciplina di prezzi, investendo con ambizione nelle tecnologie di prossima generazione che alla fine ridurranno i costi, d’altra parte le autorità regolatorie potrebbero aiutare a ottimizzare i costi di sviluppo definendo con crescente puntualità una serie di standard per le sperimentazioni cliniche e la registrazione dei prodotti. Infine, i governi devono adottare leggi che garantiscano alle medesime aziende gli incentivi economici per sviluppare nuovi farmaci, come appunto le terapie geniche, anche per malattie rare e ultra-rare le cui piccole popolazioni di pazienti rappresentano un basso potenziale di ritorno sull’investimento.

Infatti, come fa notare lo stesso Cossu in un articolo per HuffPost Italia scritto a quattro mani con il prof. Michele De Luca (anch’egli parte del Comitato Scientifico di OTA), esiste il rischio che, a livello globale, le “aziende siano scoraggiate dall’investire ulteriore lavoro e denaro e l’intero settore crolli a causa di questa stagnazione”.

…SERVE IL CONTRIBUTO DEI GOVERNI E DELLE ISTITUZIONI

“Una soluzione che si prospetta a livello europeo è il Consorzio AGORA (Access to Gene therapies fOr RAre disease) che serve a creare una coscienza in merito alla necessità di non abbandonare i pazienti al proprio destino solo perché le terapie avanzante che potrebbero curarli costano troppo”, prosegue Cossu. “In tal senso sono le istituzioni e i governi, a livello nazionale o internazionale, a doversi fare carico degli oneri anche economici con cui creare delle GMP facilities, cioè delle officine produttive altamente specializzate, in grado di produrre questi farmaci avanzati, mentre i grandi centri clinici devono dotarsi delle competenze necessarie per somministrarli”.

Serve una presa di posizione solida e globale, che coinvolga non soltanto le aziende produttrici ma anche i governi, gli istituti accademici, le autorità regolatorie e le associazioni di pazienti: il problema delle terapie avanzate non può trovare soluzione al di fuori di un accordo tra tutti i Paesi d’Europa o al netto di qualcuno dei protagonisti dell’articolata filiera produttiva che dai laboratori di ricerca arriva al letto del paziente. “Bisogna coinvolgere tutti”, aggiunge Cossu. “In questo i media giocano un ruolo di primo piano con la diffusione di informazioni e la creazione di occasioni che inneschino un dibattito poiché di questo problema c’è ancora scarsa consapevolezza, non solo tra i cittadini ma anche tra i medici”. Questo sforzo congiunto trova proprio in progetti come il retreAT una concretizzazione e un’opportunità per non lasciare che la bolla delle terapie avanzate esploda, precludendo ai malati opportunità di cura uniche.

 

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