Analizzare, discutere e trovare soluzioni da sottomettere al legislatore affinché il sistema Italia possa diventare protagonista dalla sfida epocale di queste rivoluzionarie terapie
È calato il sipario sulla seconda edizione degli AT2 - “Advanced Talks on Advanced Therapies” - ma si è alzato quello del retreAT: ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunirà, intorno a 5 tavoli tematici, ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle istituzioni. L’obiettivo è di individuare e analizzare le criticità relative alle terapie avanzate ma, soprattutto, di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottomettere alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Scopo finale è quello di riposizionare l’Italia, Paese in cui sono state ideate le prime terapie avanzate, come leader in questo settore.
“L’Italia, come l’Europa e il resto del mondo, è stata investita dallo tsunami della rivoluzione delle terapie avanzate”, afferma in un’intervista - realizzata a margine di AT2 dall’agenzia di stampa AdnKronos - Giulio Pompilio, Direttore Scientifico dell’IRCCS Centro Cardiologico Monzino di Milano e Presidente del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate. “Il nostro Paese ha avuto un ruolo pionieristico grazie allo sviluppo di alcuni dei prodotti approvati in Europa contro malattie rare e ultra-rare. Tuttavia, il vantaggio di cui godevamo è stato parzialmente perso. Tutto questo perché in Italia, più che in altri Paesi, è difficile creare le condizioni per fare sistema, affinché cioè siano messi insieme tutti i pezzi del mosaico necessari per portare a regime il paradigma delle terapie avanzate”. Infatti, come conferma ai microfoni di AdnKronos Concetta Quintarelli, responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei tumori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e membro del Comitato di Terapie Avanzate (CAT) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), “circa il 30 per cento delle terapie avanzate che hanno raggiunto l’autorizzazione all’immissione sul mercato sono state ritirate dall’azienda farmaceutica”. Ritiro che non ha a che fare con la sicurezza ed efficacia della terapia bensì con la sua sostenibilità dal punto di vista economico. “Il ritiro implica che in Europa e in Italia tali terapie, nonostante la valutazione regolatoria positiva sul farmaco e sulla sperimentazione clinica, non siano più disponibili per i pazienti”, sottolinea Quintarelli.
Si tratta di un problema di gravi proporzioni, specialmente in considerazione del fatto che la rivoluzione delle terapie avanzate è esplosa nel contesto delle terapie geniche ideate per malattie rare ed ultra-rare ma che, da qualche anno a questa parte, ha raggiunto il settore dell’oncologia. La messa a punto delle terapie a base di cellule CAR-T ha consentito di disporre di prodotti autorizzati per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B e di individui adulti colpiti da forme di linfoma recidivanti o refrattarie alle terapie standard. “Entrambi questi farmaci sono in modifica di indicazione, ovvero è in valutazione l’estensione delle indicazione a patologie della linea B differenti”, specifica Quintarelli. “Più ancora di recente sono arrivate le CAR-T contro il mieloma multiplo”. Obiettivo futuro - ma non così remoto - sono i tumori solidi, pertanto oggi non ci si può permettere di restare fermi sul binario a guardare il treno ad alta velocità delle terapie avanzate che passa. È fondamentale salire a bordo e, ancor più, sforzarsi di non essere solo passeggeri ma di guidare questo treno che potrebbe portarci molto lontano.
“Sono oltre milleduecento le sperimentazioni cliniche in diverse fasi di sviluppo sulle terapie avanzate”, prosegue Pompilio. “Ed entro il 2030 ci si aspetta che almeno 40, se non più, nuovi prodotti di terapie avanzate saranno immessi sul mercato”. Il panorama delle sperimentazioni in atto è composto da vari settori della medicina investiti dallo tsunami delle terapie avanzate. “Si tratta della scoperta di un mondo nuovo, come è capitato a Cristoforo Colombo quando è giunto in America”, puntualizza ancora Pompilio nel corso del suo racconto sul palco dell’AT2. “Dobbiamo costruire una realtà nuova altrimenti si rischia grosso, perché ad oggi il sistema non è ancora in grado di cogliere l’opportunità che le terapie avanzate offrono”. E questo perché la rivoluzione delle terapie avanzate abbraccia vari ambiti, dalla ricerca, alla sperimentazione clinica, passando dalla filiera produttiva, fino alla commercializzazione e alla pratica clinica.
È, dunque, necessario, adottare una prospettiva multipla, più estesa e onnicomprensiva, quale è quella proposta dal progetto retreAT. “Nel tempo Osservatorio Terapie Avanzate si è trasformato, rispondendo non solo alla necessità di comunicare le terapie avanzate, ma anche di immaginare soluzioni tecniche e di policy che possano consentire la sostenibilità a lungo termine di tali opportunità terapeutiche così importanti”, spiega Francesco Macchia, Coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate, ad AdnKronos. È proprio Macchia, insieme a Pompilio, ad aver chiuso l’evento AT2 annunciando l’inizio dell’ambizioso progetto che riunirà intorno a cinque diversi tavoli oltre 25 esperti e figure chiave nel settore della partnership pubblico-privato, della manifattura, della ricerca clinica, della farmacoeconomia e della presa in carico dei pazienti nell’ambito delle terapie avanzate.
L’opera svolta dai rappresentanti dei cinque tavoli sarà tradotta in “un documento programmatico da sottomettere al legislatore con proposte concrete affinché il sistema Italia possa avvantaggiarsi dalla sfida epocale delle terapie avanzate”. Una sfida che va raccolta oggi per esser vinta domani.
