Concetta Quintarelli (Roma): “Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
Senza sperimentazioni cliniche non esisterebbero le terapie avanzate. Questo assioma noto a tutti gli esperti - dai medici ai pazienti fino alle istituzioni - si scontra con la crescente difficoltà di progettare e condurre trial clinici dedicati a queste innovative terapie: il ridotto numero di pazienti da arruolare è solo uno dei limiti a cui si aggiungono ostacoli sui versanti economico e logistico. Tali argomenti sono stati il perno dell’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma alla presenza di un’importante rappresentanza accademica, dell’industria e istituzionale. Tra cui la prof.ssa Concetta Quintarelli, Responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
Uno dei più rilevanti punti di discussione del tavolo di lavoro sulla ricerca clinica - coordinato dalla prof.ssa Quintarelli insieme al prof. Andrea Biondi, Presidente del Comitato Etico Nazionale per le Sperimentazioni Cliniche relative alle Terapie Avanzate, nell’ambito del progetto retreAT - ha riguardato i dati raccolti nel corso degli studi di Real World Evidence (RWE), quelli che meglio riescono a inquadrare le evidenze cliniche riscontrate nella pratica clinica quotidiana. “Nell’ambito delle terapie avanzate gli studi RWE esercitano un ruolo chiave per incrementare le conoscenze riguardanti prodotti che giungono sul mercato al termine di studi clinici limitati nel tempo o nella numerosità dei partecipanti”, precisa Quintarelli. “Il loro valore si rivela nella raccolta di dati di efficacia e sicurezza sulle nuove terapie avanzate”.
Attualmente, sono pochissimi i registri a disposizione dei medici che incamerano dati di studi di RWE ma uno degli esempi citati nel documento illustrato a Roma riguarda il registro dell’European Society for Blood & Marrow Transplantation (EBMT) nel quale sono stoccate informazioni desunte dall’utilizzo di terapie avanzate, nello specifico di terapie CAR-T, in una fase successiva a quella della commercializzazione. Purtroppo, non è obbligatoria la compilazione di registri come questo, limitando così il carico di dati da cui potrebbero esser tratte ed elaborate indicazioni valide per tutti i centri erogatori di ATMP.
In un circolo vizioso sicuramente positivo, incentivare la realizzazione - e la compilazione - di tali registri potrebbe avere un risvolto positivo anche nella promozione di nuovi studi RWE. E il nostro Paese non può restare al di fuori di questo circuito. “Nella prospettiva di progettare ulteriori nuovi studi clinici, l’Italia si conferma un Paese sicuramente attrattivo per le aziende farmaceutiche”, conclude Quintarelli. “Disponiamo di una robusta esperienza clinica e di una solida base biotecnologica e di ricerca utile alle aziende. Manca però la capacità delle istituzioni di finalizzare la parte contrattualistica”. Perciò va fatto lo sforzo di mantenere i rapporti con la sfera delle aziende farmaceutiche private e, in un’ottica di mutua collaborazione, di promuovere studi clinici da cui derivare informazioni utili alla sostenibilità e all’accessibilità delle terapie avanzate.
Per maggiori informazioni è possibile ascoltare l’intervista completa a Concetta Quintarelli cliccando sull'immagine dell'articolo.
