Pierluigi Russo (AIFA): “Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale”
Rispetto ai classici farmaci, ottenuti da processi chimici, le terapie avanzate sono spesso prodotte a partire da cellule del paziente, si basano sulle istruzioni contenute nel DNA e mirano a correggere o compensare mutazioni che causano malattie rare per cui non esiste cura. È facile intuire che non sono solo terapie nuove ma anche altamente sofisticate e destinate a persone con precise caratteristiche cliniche e genetiche. Perciò, qualsiasi informazione che le riguardi deve esser “registrata” al fine di ampliare la panoramica dei loro effetti sull’organismo umano. I registri di monitoraggio AIFA si configurano come un potenziale strumento di valutazione dell’efficacia e dell’impatto sanitario di tutti i tipi di farmaco, ma il loro utilizzo assume un tono di necessità nel contesto delle terapie avanzate che rappresentano la più evoluta forma di medicina pronta a raggiungere il mercato. Lo spiega il dott. Pierluigi Russo, Direttore Tecnico Scientifico AIFA.
Durante l’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, organizzato lo scorso 17 settembre a Roma da Osservatorio Terapie Avanzate, si è discusso a lungo sul ruolo dei registri di monitoraggio dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). “Essi rappresentano una piattaforma avanzata con specifica rilevanza sia sul versante amministrativo che tecnico-scientifico”, afferma Russo. “Inoltre, possono concorrere alla generazione di evidenze con cui effettuare valutazioni di svariati aspetti di dubbio esito della sperimentazione clinica e, nel caso particolare delle ATMP, degli effetti a lungo termine”.
Durante il percorso del retreAT, in due dei cinque tavoli di lavoro - quello dedicato alla ricerca clinica e quello su farmacoeconomia, sostenibilità e accesso, ai cui hanno partecipato esperti, pazienti, istituzioni e aziende - è emerso in maniera preponderante il tema dei registri di monitoraggio AIFA, con riferimento alla possibilità di ottimizzarne le funzioni e includervi i dati di follow-up e a lungo termine raccolti durante i trial clinici. “Stiamo immaginando di poter svolgere attività di monitoraggio attraverso la piattaforma dei registri, con un occhio alla gestione degli accordi economici e di rimborsabilità delle ATMP”, aggiunge Russo, chiamando in causa l’implementazione dei registri con una gestione economico-finanziaria prodotta dai Managed Entry Agreement (MEA) per stimare i costi delle terapie avanzate evitabili al Servizio Sanitario Nazionale e renderne efficiente la spesa. Infatti, nel caso di farmaci o trattamenti dal costo elevato - quali sono le ATMP - la gestione della spesa necessita di modelli accurati e ben integrati nelle piattaforme dei registri.
“Nella scorsa Commissione scientifico ed economica abbiamo fatto una prima lettura e condivisone della linea guida con i criteri per istruire la realizzazione di un nuovo registro di monitoraggio che includa anche la voce delle ATMP”, conclude Russo. “Ciò denota un’attenzione particolare anche agli aspetti economici e sottolinea il livello di trasparenza del processo decisionale dell’Agenzia”.
Per maggiori informazioni è possibile ascoltare l’intervista completa a Pierluigi Russo cliccando sull'immagine dell'articolo.
