Rivolto ad istituti accademici e organizzazioni no-profit, fornirà sostegno lungo il percorso normativo, dalle pratiche per la produzione fino alla pianificazione dello sviluppo clinico
Le terapie avanzate rappresentano al meglio il volto di una nuova medicina, ritagliata sulle caratteristiche del malato e, per questo, più efficace e in grado di offrire una soluzione terapeutica a patologie considerate finora incurabili. Purtroppo, il lato meno luccicante della medaglia è rappresentato dal difficile percorso di sviluppo di queste terapie, dagli elevati costi di produzione e dalla difficoltà di mantenimento sul mercato di terapie spesso riservate a pochissimi individui. Si tratta di un risvolto in grado di far vacillare le aziende farmaceutiche che stanno investendo nelle terapie avanzate e un disincentivo per le istituzioni accademiche che fanno ricerca in questo settore. Su queste basi, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha avviato un nuovo progetto pilota per supportare la ricerca traslazionale di prodotti medicinali di terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) che possono fare la differenza nella vita dei pazienti.
Come si può leggere nella nota, diffusa dall’EMA a fine settembre, è stato ufficialmente lanciato un progetto dedicato agli istituti academici e alle organizzazioni no-profit impegnate nello sviluppo e nella messa a punto di terapie avanzate. La notizia segue a breve distanza l’appello di Fondazione Telethon per scongiurare il ritiro dal mercato di terapie geniche efficaci per il trattamento di malattie rare e ultra-rare. Infatti, si deve al contributo dei grandi istituti di ricerca come l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Tiget) se oggi sono disponibili in commercio terapie geniche quali Strimvelis o Libmeldy, approvate rispettivamente per il trattamento dell’immunodeficienza severa combinata da carenza dell’enzima adenosina deaminasi (o, più semplicemente, ADA-SCID) e della leucodistrofia metacromatica. Due terapie geniche che hanno salvato la vita a decine di bambini ma il cui futuro è a rischio: la sfida è riuscire a mantenerle sul mercato.
Ancora più di recente, la notizia della nascita del Consorzio Europeo AGORA per garantire un domani alle terapie geniche ha fatto comprendere come siano gli stessi sviluppatori, medici, biologi e biotecnologi, a volersi impegnare affinché i frutti di molti anni di duro lavoro non siano sacrificati alla dura logica del mercato. Con l’avvio del progetto pilota dell’EMA si metteranno al centro le esigenze di quanti operano nel mondo della ricerca e ogni giorno si dedicano allo studio delle terapie avanzate. Infatti, spesso a far arenare lo sviluppo di una terapia è la giungla di requisiti normativi che un’istituzione che faccia ricerca o un’organizzazione non profit non sono preparate ad affrontare. In un’ulteriore nota dell’AIFA si legge che “attraverso questo progetto l’EMA sosterrà un massimo di cinque partecipanti, fornendo un supporto regolatorio costante nel corso dello sviluppo di nuovi prodotti, dai requisiti previsti per gli aspetti legati alla produzione fino alla pianificazione delle sperimentazioni cliniche, con l’obiettivo di ottimizzare lo sviluppo degli ATMPs e incrementare le possibilità di accesso da parte dei pazienti”.
Non è un argomento di trascurabile entità dal momento che le procedure di contrattazione dei prezzi e delle condizioni di rimborso con i diversi Paesi europei risultano sempre più complesse e diversificate. Inoltre, i costi di produzione di una terapia avanzata sono molto più elevati di quelli richiesti dai farmaci tradizionali, rendendo difficile per un istituto di ricerca continuare a seguirne lo sviluppo senza un adeguato aiuto dal mondo delle aziende. L’EMA ha, pertanto, deciso di concedere un maggior supporto normativo ai partecipanti al progetto, garantendo la massima flessibilità regolatoria disponibile e concedendo il beneficio delle necessarie misure di sostegno allo sviluppo, fra cui la riduzione delle tasse e la concessione di esenzioni.
Allo scopo di incentivare la ricerca e ottimizzare lo sviluppo di nuove terapie avanzate, EMA fornirà sostegno ai partecipanti nel corso di tutto il processo normativo, dal miglioramento delle pratiche per la produzione fino alla pianificazione dello sviluppo clinico. Ciò non significa che saranno introdotti nuovi strumenti normativi, che si adotteranno facilitazioni o percorsi preferenziali, al contrario “l’obiettivo è valutare quale ulteriore supporto o strumento normativo possa essere fornito per aumentare il numero di ATMP in grado di raggiungere i pazienti”. Nel realizzare ciò si intravede il passo dell’Agenzia Europea per i Medicinali nei confronti degli sviluppatori accademici con cui si desidera stabilire un rapporto più proficuo, individuando nuove ed efficaci modalità di interazione, per agevolare il cammino di sviluppo delle nuove ricerche da tradurre in terapie approvabili.
Il primo partecipante del progetto pilota è già stato selezionato, si tratta di ARI-0001, una terapia a base di cellule CAR-T, sviluppata dall’Hospital Clínic di Barcellona, che ha ricevuto l’idoneità al programma PRIME dell’EMA. Ci vorranno ancora almeno 3-4 anni per toccare con mano i risultati del progetto, ma era fondamentale compiere questo passo e portare un maggior contribuito alla ricerca per terapie avanzate che non devono fermarsi alle porte degli istituti di ricerca bensì arrivare presto al letto dei malati.
