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News
I progressi della terapia genica contro la sordità genetica
Pubblicati i risultati del trial clinico con DB-OTO su 12 bambini e ragazzi: il trattamento ha prodotto miglioramenti clinicamente significativi e in 3 casi è stato raggiunto un normale livello di udito
Un tempo una soluzione in grado di “ridare la vista ai ciechi e tornare a far sentire i sordi” sarebbe stata semplicemente definita un “miracolo” poiché queste menomazioni dei sensi erano considerate insanabili. Ma in questo secolo il progresso scientifico in ambito medico sta facendo balzi da gigante: lo dimostrano i risultati di uno studio clinico in cui la terapia genica, messa a punto per alcune forme di sordità grave, ha permesso a bambini completamente sordi dalla nascita di sentire i suoni del mondo. La terapia sperimentale, ideata per portare all’interno della coclea una copia del gene che codifica per l’otoferlina, aveva già ridato l’udito ad una bambina di 18 mesi (ne avevamo parlato qui), ora sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine i risultati del trattamento di 12 bambini.
- Di: Enrico Orzes
Un cerotto hi-tech per affrontare le dipendenze
Uno studio pubblicato su JAMA Psychiatry mostra il potenziale di un dispositivo indossabile nel supportare le persone con problemi di alcolismo e abuso di sostanze durante il recupero
Per chi soffre di dipendenza da alcol o da sostanze, il primo periodo di astensione può essere particolarmente duro, portando con sé forti ripercussioni psicologiche. Un approccio innovativo, non farmacologico, basato su un dispositivo indossabile di ultima generazione, ha dimostrato di poter aiutare a gestire lo stress e ridurre il rischio di ricadute, supportando le persone in questo momento così delicato. Lo strumento, al centro di un lavoro pubblicato a inizio ottobre su JAMA Psychiatry, si applica come un semplice cerotto (o “patch”) ma è un vero concentrato di tecnologia: misura i livelli di stress e interviene con stimoli che inducono a regolare la respirazione, contribuendo a stabilizzare l’umore e a mantenere il controllo.
- Di: Alice Pace
Xenotrapianti: i primi record
Rene e fegato di maiale hanno dimostrato di poter sostenere la vita umana per mesi: una svolta storica che segna l’inizio di una fase sperimentale più matura, ma ancora piena di sfide
La carenza di organi per i trapianti è una delle più grandi emergenze mediche globali. In questo scenario, gli xenotrapianti – l’uso di organi di animali geneticamente modificati per il trapianto in esseri umani – si sta trasformando da prospettiva teorica a possibilità concreta (con tutte le implicazioni che questo porta con sé). Negli ultimi mesi, due risultati hanno attirato l’attenzione della comunità scientifica internazionale: il trapianto di un rene di maiale funzionante per oltre sei mesi in un paziente vivente e il primo trapianto di fegato di maiale in un essere umano. Negli Stati Uniti, Paese all’avanguardia in questo ambito, si guarda alle prime sperimentazioni cliniche sugli xenotrapianti, che dovrebbero iniziare nei prossimi mesi.
- Di: Rachele Mazzaracca
Vaccini a mRNA: dal COVID alle terapie oncologiche
Uno studio pubblicato su Nature mostra che i vaccini sviluppati per la pandemia hanno la capacità di migliorare la risposta all’immunoterapia nel trattamento di alcuni tumori
In medicina, capita spesso che nuovi trattamenti svelino di possedere caratteristiche non previste e inattese: è quello che sta accadendo con i vaccini a mRNA contro SARS-CoV2. Infatti, uno studio, pubblicato su Nature una decina di giorni fa, ha dimostrato che i pazienti oncologici che hanno ricevuto questo tipo di vaccini prima di iniziare un’immunoterapia hanno vissuto significativamente più a lungo rispetto a quelli non vaccinati. Ma, ancor più interessante, è che questo potrebbe essere possibile grazie a un potenziamento della risposta immunitaria, che rende i tumori più suscettibili al trattamento immunoterapico. Una scoperta che apre a nuove interessanti applicazioni in campo oncologico.
- Di: Roberta Altobelli
Inaugurato il nuovo Laboratorio di Terapia Genica di OPBG
Finanziato per circa 19,5 milioni di euro dal PNRR, sarà dedicato alla ricerca e sviluppo di terapie avanzate da produrre nell’adiacente Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico romano
L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) ha celebrato i suoi primi 40 anni come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (IRCCS) con l’evento “La Ricerca X la Cura” che si è tenuto martedì 28 ottobre presso la sede di San Paolo e alla presenza di autorità ed istituzioni. È stata l’occasione per ripercorrere la storia del primo centro di ricerca pediatrica in Italia e per raccontare i traguardi di un percorso traslazionale che ha saputo unire ricerca, tecnologia e pratica clinica. È stato, inoltre, presentato e inaugurato il nuovo Laboratorio di Terapia Genica finanziato dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR), attraverso il Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito della progettualità condotta dal Centro Nazionale di Ricerca Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci a RNA. Un importante investimento sul futuro della medicina personalizzata.
- Di: Francesca Ceradini
Holostem, la rinascita del “Made in Italy” nelle terapie avanzate
Dalla ripartenza di Holoclar ai nuovi progetti europei sulla terapia genica: ce ne parla Alessandro Padova, Amministratore Delegato e Direttore Generale di Holostem
Ripartire dopo due anni di liquidazione non è solo una sfida industriale, nel campo delle terapie avanzate è una prova di resistenza collettiva. È la recente storia di Holostem, realtà nata all’interno del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, e pioniera nello sviluppo e produzione di terapie a base di cellule staminali epiteliali. Dopo un lungo periodo di incertezza e la cessione del ramo d’azienda alla Fondazione ENEA Tech e Biomedical (ne abbiamo parlato qui), il 2025 ha segnato la svolta: l’azienda è tornata operativa, con un nuovo assetto e una visione proiettata al futuro. Osservatorio Terapie Avanzate ha intervistato Alessandro Padova, Amministratore Delegato e Direttore Generale della biotech modenese.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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