CAR-T. Arriva l’Ok di AIFA a un trial clinico contro leucemia mieloide acuta e mieloma multiplo
La terapia di MolMed ha ottenuto l’approvazione per una sperimentazione clinica. Il progetto rientra nel programma europeo EURE-CART Horizon 2020
Dopo anni di test in laboratorio e di studi preclinici su modelli animali, le cellule CAR-T stanno ormai diventando una realtà nel panorama delle terapie avanzate in via di sviluppo clinico. Soltanto pochi giorni fa, infatti, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato l’autorizzazione all’avvio di una sperimentazione clinica di Fase I/II per le cellule CAR-T CD44v6 nel trattamento di pazienti con Leucemia Mieloide Acuta (AML) e Mieloma Multiplo (MM).
- Di: Enrico Orzes
Terapia cellulare per HIV: un secondo paziente con remissione a lungo termine
12 anni fa il caso del “paziente di Berlino” aveva dato una scossa al mondo della ricerca, ma si pensava fosse un caso unico. Ora ecco il caso di Londra
Era il 1983 l’anno in cui i ricercatori riuscirono finalmente a vedere il virus dell’HIV: nei laboratori dell’Istituto Pasteur di Parigi, l’immunologa francese Françoise Barré-Sinoussi fu la prima persona al mondo a vedere il virus al microscopio. Questo le valse il Premio Nobel per la Medicina nel 2008, condiviso con l’allora direttore del laboratorio Luc Montagnier. Da quel momento in poi, la ricerca per trovare una cura efficace contro l’AIDS non si è mai fermata.
- Di: Rachele Mazzaracca
Immunoterapia: approvata negli USA per il cancro al seno
La Food and Drug Administration statunitense dà il via libera per il primo farmaco immunoterapico contro il tumore della mammella
Atezolizumab (Tecentriq®), sviluppato dall’azienda farmaceutica Roche, somministrato assieme alla chemioterapia con nab-paclitaxel (Abraxane®), ha ricevuto dal FDA l’approvazione accelerata come terapia per il carcinoma mammario triplo negativo locale non resecabile o metastatico (TNBC) nelle persone in cui le cellule tumorali esprimono il recettore PD-L1.
- Di: Rachele Nazzaracca
Editing genomico. CRISPR è una tecnologia sicura?
Uno studio dell’Istituto SR-Tiget di Milano evidenzia come l’uso di forbici molecolari più precise potrebbe ridurre i danni innescati dal taglio del DNA
Che l’editing genomico funzioni e sia il prototipo per la medicina del futuro ormai è chiaro a tutti. Tuttavia, il principale freno al suo utilizzo è la sicurezza dei protocolli di manipolazione genetica. Oltre che efficace CRISPR è sicuro? La domanda porta con sé un dubbio amletico: può essere usato nella routine clinica oppure no?
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico: l’appello per una moratoria fa discutere
Sono molte le opinioni contrarie, da Doudna a Baltimore ripercorriamo le principali obiezioni sul tema
La vicenda di He Jiankui, ricercatore della Southern University of Science and Technology di Shenzhen in Cina, responsabile della nascita delle due gemelline geneticamente modificate con CRISPR per essere resistenti al virus dell’HIV, ha dato inizio a un dibattito di portata mondiale sulle modalità, i limiti e le motivazioni che potrebbero spingerci verso l’utilizzo dell’editing genomico su embrioni umani destinati all’impianto in utero. Se nel caso della ricerca di base, non destinata alla sperimentazione clinica, non ci saranno problemi nel proseguire gli studi, la creazione di embrioni modificati con la rivoluzionaria tecnica di editing a scopo procreativo è fortemente in discussione.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie avanzate per le malattie rare, fondamentale la ricerca ma anche la comunicazione
Intervista al Prof. Paolo Rossi, Direttore del Dipartimento di Pediatria Universitario-Ospedaliero dell' IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
Pochi pazienti, costi altissimi. Due questioni fondamentali nell’ambito delle malattie rare e ancor più in quello delle terapie avanzate per le malattie rare. Pediatra e immunologo, il prof. Rossi si è occupato da sempre di condizioni particolari come le immunodeficienze primitive, in cui le terapie avanzate hanno rappresentato una svolta: soprattutto la terapia genica, come nel caso dell'ADA-SCID, al cui studio lo stesso Rossi ha contribuito.
- Di: Ilaria Vacca
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Terapie del futuro, conoscenze mediche, dati e innovazioni stanno rivoluzionando il mondo della ricerca
Terapie avanzate, prof. Drago: necessaria una strategia condivisa
Terapie avanzate per le malattie rare, fondamentale la ricerca ma anche la comunicazione
Che cos'è la medicina rigenerativa? Intervista a Giulio Cossu
Franco Locatelli è il nuovo presidente del Consiglio Superiore di Sanità
News da CRISPeR MANIA
Agenda
World Advanced&Regenerative Medicine Congress 2019, 15-17 Maggio – Londra
Terapie avanzate in pediatria: la ricerca, la sostenibilità e l’accesso alle cure. 13 maggio Milano
Terapie del futuro, la svolta è adesso. 17 aprile Milano
22nd Annual Meeting ASGCT. 29 aprile-2 maggio Washington
CAR-T Congress USA. 16-17 aprile Boston
World Orphan Drug Congress (WODC) 2019. 10-12 aprile Washington
In evidenza
News OMAR
- Malattie rare, l’impegno di Pfizer Italia
- Sclerosi multipla, cladribina compresse ora è rimborsabile anche in Italia
- Tumori rari. Approvata una Legge che istituisce la Rete nazionale dei Registri dei tumori rari
- Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, l’esperienza svedese di Patrizia fino alla diagnosi italiana
- Tumori, individuata una proteina che protegge i processi di replicazione del DNA
- Obesità, scoperto il ruolo di due enzimi che regolano il metabolismo dell’organismo in risposta all’ambiente
- VI Premio OMaR, spot per la Duchenne vince come migliore campagna di comunicazione
- Tumori neuroendocrini: cos'è la teragnostica e come sta cambiando la medicina nucleare?
VIDEO: Le terapie avanzate
La terapia avanzate
La terapia genica, la terapia cellulare e l'editing genomico sono strategie terapeutiche innovative nel campo della ricerca biomedica che hanno un obiettivo comune:
trattare le patologie mirando al corredo genetico o alle cellule del tessuto o organo malato.
VIDEO: Che cos'è CRISPR?
CRISPR spiegato da Anna Medolesi
Anna Medolesi, autrice di "E l'uomo creò l'uomo. CRISPR e la rivoluzione dell'editing genomico" spiega l'innovativa tecnica con un linguaggio semplice e chiaro.
Perché CRISPR è considerata una rivoluzione? Scoprilo guardando questa recente intervista.
VIDEO: La terapia genica
Che cos'è la terapia genica?
La terapia genica è una tecnica nella quale il DNA è utilizzato come un farmaco, con lo scopo di prevenire o curare una malattia genetica.
Scopri in cosa consiste guardando questo video realizzato da Fondazione Telethon.