IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Combinare terapia cellulare e chemioterapia per colpire il tumore del pancreas
Uno studio dell’Università di Modena e Reggio Emilia punta alle terapie avanzate per tentare di ridurre la resistenza ai farmaci tipica di questo aggressivo tumore
È una delle forme tumorali più temibili, perché tende a farsi scoprire tardi quando la situazione generale del malato è gravemente compromessa, fino ad oggi non sono stati identificati marcatori affidabili di malattia, infine, la resistenza ai farmaci limita il successo dei trattamento clinici. Stiamo parlando del tumore del pancreas. Un gruppo di ricerca dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (UniMoRe) sta valutando di abbinare una terapia cellulare, che prevede la manipolazione genetica delle cellule, alla chemioterapia per sondare un punto debole dell’adenocarcinoma duttale pancreatico e offrire future speranze ai malati. I primi risultati del loro studio sono stati pubblicati ad agosto sulla rivista scientifica Cell Report Medicine.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: una possibile terapia per la sindrome della persona rigida?
Il caso del trattamento di una paziente tedesca di 69 anni, pubblicato sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences, accende un lume di speranza
La sindrome della persona rigida è una malattia autoimmune che causa ai malati una progressiva rigidità muscolare agli arti e al tronco, accompagnata da dolorosi spasmi muscolari. A rendere nota al grande pubblico questa rara condizione neurologica è stata la vicenda personale di Céline Dion, la cantante canadese universalmente riconosciuta per la colonna sonora del kolossal Titanic. La sindrome della persona rigida non ha una cura specifica ma il caso clinico di una paziente notevolmente migliorata dopo una terapia a base di cellule CAR-T ha provocato un rimbombo mediatico tale da attirare l’attenzione di numerose persone.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la Duchenne: un nuovo approccio all’orizzonte
Un team di ricerca dell'Indiana University School of Medicine ha messo a punto una strategia innovativa per ripristinare la versione completa della distrofina
Sabato 7 settembre si celebrerà l’undicesima Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (World Duchenne Awareness Day, WDAD). Uno dei temi più sentiti dalla comunità è ovviamente quello di una cura, che purtroppo ancora non è stata trovata: la terapia genica è da anni al centro dell’interesse di chi cerca una soluzione terapeutica per la distrofia muscolare di Duchenne, con qualche traguardo raggiunto ma senza reali rivoluzioni. L’approccio più studiato – e già autorizzato come trattamento negli Stati Uniti – si basa sulla terapia genica per la produzione di una forma ridotta, ma funzionale, della distrofina. Uno studio pubblicato a luglio su Nature Communication, punta, invece, a ripristinare la versione completa della proteina.
- Di: Rachele Mazzaracca
Approvata prima terapia a base di cellule T contro un tumore solido
La FDA statunitense ha autorizzato afamitresgene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti affetti da un raro tumore dei tessuti molli: il sarcoma sinoviale
Probabilmente alla notizia di una nuova terapia a base di linfociti T approvata contro un tumore solido - per ora solo negli Stati Uniti - vari clinici, pazienti ed esperti del settore avranno esultato dai luoghi di villeggiatura dove stavano trascorrendo le vacanze estive. Mentre a gran parte delle persone l'autorizzazione, giunta all’inizio del mese di agosto, potrebbe esser passata inosservata. Eppure si tratta di una notizia da prima pagina per il settore delle moderne immunoterapie perché implica la disponibilità (perlomeno oltreoceano) di un trattamento basato sull’ingegnerizzazione dei linfociti T destinato a contrastare una rara neoplasia.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico per l'anemia di Fanconi: tentativi e speranze
Il team di Paula Río, del CIEMAT di Madrid, sta esplorando tecniche avanzate, come Crispr-Cas9 e il prime editing, per correggere le mutazioni della malattia genetica rara
Le diverse tecniche di editing genomico sono ormai diventate una strategia promettente per la correzione di un'ampia gamma di mutazioni associate a diversi tipi di malattie genetiche. Un gruppo di ricerca spagnolo - guidato dalla dott.ssa Paula Río, a capo dell'Unità di Insufficienza del Midollo Osseo presso il centro di ricerca CIEMAT di Madrid e presidente della Società Spagnola di Terapia Genica e Cellulare - sta cercando di trovare una soluzione terapeutica per l’anemia di Fanconi, partendo dalla terapia genica fino ai primi esperimenti con il prime editing, strategia terapeutica che ha recentemente varcato la soglia degli studi clinici.
- Di: Michela Moretti
Obiettivo FENIB: dalla diagnosi alla ricerca di terapie mirate
Una malattia senza terapie disponibili per la quale, grazie allo sforzo di un padre, si sono attivati diversi laboratori per studiare un approccio con CRISPR. Ma la ricerca non si ferma qui
A giugno abbiamo parlato della storia di Uditi, una ragazza indiana affetta da encefalopatia familiare con corpi d’inclusione di neuroserpina (FENIB), e dell’incredibile sforzo della sua famiglia per trovare una soluzione terapeutica basata su CRISPR. Soluzione che purtroppo non è arrivata in tempo per Uditi, ma grazie alla quale si potranno probabilmente aiutare altre persone affette da questa terribile malattia rara. Osservatorio Terapie Avanzate ha parlato della patologia, delle sue basi genetiche, di progetti di ricerca e possibili future terapie con Maria Elena Miranda Banos, professoressa presso Sapienza Università di Roma nel Dipartimento di Biologia e Biotecnologie ‘Charles Darwin’, dove coordina l’unico gruppo di ricerca al mondo dedicato allo studio della FENIB.
- Di: Rachele Mazzaracca
Newsletter
Recensioni libri
Reshape
Agenda
31^ ESGCT Congress 2024. 22-25 ottobre 2024, Roma
World Orphan Drug - Congress Europe 2024. 22-25 ottobre 2024, Barcellona
Dna e cura: una finestra sul mondo delle terapie avanzate. 22 ottobre 2024, Roma
7th International Conference on CRISPR Technologies. 14-16 ottobre 2024, California (USA)
Taranto Biotech Days 2024. 11-13 ottobre 2024, Taranto
Cell & Gene Meeting on the Mesa 2024. 7-9 ottobre 2024, Arizona (USA)
News da CRISPeR MANIA
COVID-19
Con il patrocinio di
Video
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
retreAT 2024 - L'intervista a
Pierluigi Russo
AIFA
"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"
Con il contributo incondizionato di
