Osservatorio Terapie Avanzate

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Terapie a base di cellule T: nuove frontiere per l'HIV

Nature Biotechnology illustra le recenti scoperte nella ricerca di una strategia per eradicare il virus, tra queste le terapie bispecifiche con recettori delle cellule T per eliminare i reservoir virali

Nonostante i significativi progressi nella gestione dell'HIV attraverso la terapia antiretrovirale (ART), l'eradicazione completa del virus rimane una sfida. Il principale ostacolo è rappresentato dai cosiddetti "reservoir" di cellule T CD4+ infette in cui il virus persiste in uno stato latente, sfuggendo sia alla terapia che al sistema immunitario. Recentemente, nuove strategie terapeutiche, come le molecole bispecifiche basate sul recettore delle cellule T (TCR), stanno emergendo come potenziali soluzioni per eliminare queste riserve virali e avvicinarsi a una cura funzionale dell'HIV. Un articolo pubblicato a gennaio su Nature Biotechnology racconta questa recente innovazione.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 19 Febbraio 2025

L’Italia punta alle CAR-T allogeniche per il neuroblastoma infantile

CAR-T e Immunoterapia

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Uno studio dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù mostra risultati promettenti con CAR-T ottenute da donatore, offrendo nuove possibilità per i bambini senza alternative terapeutiche

Le cellule CAR-T segnano un nuovo traguardo nella terapia oncologica pediatrica. Ancora una volta l’eccellenza è italiana, con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, centro di riferimento per queste terapie avanzate, come protagonista. Un innovativo trattamento con cellule CAR-T allogeniche - derivate da donatori, a differenza delle versioni autologhe ottenute prelevando i linfociti T dal paziente stesso - ha acceso una speranza per i piccoli pazienti colpiti da neuroblastoma, il tumore solido extracranico più comune nei bambini. Una recente pubblicazione su Nature Medicine mostra risultati sono promettenti: di cinque bambini trattati, affetti da neuroblastoma refrattario o recidivante e che non avevano ottenuto benefici dalle terapie precedenti, tre hanno raggiunto la remissione completa e uno ha mostrato miglioramenti significativi.

: Di: Erika Salvatori; , 17 Febbraio 2025

Terapia genica per la degenerazione maculare legata all’età

Terapia Genica

Sono diversi gli studi clinici per valutare nuove strategie terapeutiche per questa malattia che colpisce la vista e condiziona la vita di un gran numero di persone. Uno di questi è coinvolge anche l’Italia

Tra gli inconfondibili segni dell’invecchiamento, oltre al calo del tono muscolare e alla riduzione dell’udito, figura il deficit della vista: prima la presbiopia rende difficoltosa la visione da vicino, poi la cataratta offusca la vista, rendendo sfocati i colori e cambiando la sensibilità alla luce, e infine la degenerazione maculare dovuta all’età, una malattia che si manifesta principalmente nelle fasce al di sopra dei 60 anni e colpisce la visione centrale. Tante sono le condizioni patologiche dell’occhio ma quest’ultima - lo dice anche il nome stesso - è quella più direttamente correlata all’avanzamento dell’età. Per fortuna sono in atto - anche in Italia - degli studi clinici che hanno l’obiettivo di valutare innovative terapie, come quelle geniche, che potrebbe rivoluzionare l’iter di trattamento della malattia.

: Di: Enrico Orzes; , 17 Febbraio 2025

20 anni di esperienza per il trapianto di insule pancreatiche

Terapia Cellulare & Staminali

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Uno studio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele analizza i risultati a lungo termine del trapianto su pazienti con diabete di tipo 1, delineando indicazioni fondamentali per le future terapie cellulari

Da alcuni anni ormai il trapianto di insule pancreatiche si è affermato come un metodo per ripristinare la produzione di insulina nei pazienti affetti da diabete di tipo 1 in cui una risposta immunitaria fuori scala si rivolge contro le cellule beta del pancreas, sede di produzione dell’insulina. Il lato oscuro di questa procedura è correlato alla necessità di sottoporre il paziente a una terapia immunosoppressiva e ciò impone di considerare con attenzione il sottile equilibrio tra i vantaggi e gli svantaggi. Un importante studio italiano, pubblicato la settimana scorsa su The Lancet Diabetes & Endocrinology, illustra la ventennale esperienza dell’Unità di Medicina Rigenerativa e dei Trapianti presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, un’analisi dei risultati a lungo termine dei numerosi interventi ha permesso di avere importanti indicazioni per migliorare l’efficacia e la sicurezza della procedura.