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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T. I pazienti confermano il miglioramento nella qualità di vita
Le indiscutibili prove di efficacia e di sicurezza grazie a cui Kymriah è stato approvato da EMA e AIFA si accompagnano al miglioramento della qualità di vita riportato dai pazienti
Il primo e più importante parametro per capire se le CAR-T funzionino davvero è la proporzione di pazienti andati incontro a remissione. Oltre, ovviamente, a capire se la terapia è anche sicura e ben tollerata dall’organismo. Lo studio clinico ELIANA ha dato risposte concrete a questi interrogativi tanto che tisagenlecleucel – con il nome commerciale Kymriah - ha ricevuto il via libera alla commercializzazione prima dall’EMA e poi, circa tre mesi fa, anche dall’AIFA.
Tuttavia, un altro obiettivo di ELIANA era quello di tracciare un quadro dell’impatto che la terapia con le cellule CAR-T ha avuto sui pazienti trattati e, per raggiungerlo, medici e infermieri hanno raccolto ed analizzato i dati prodotti dai pazienti stessi attraverso la compilazione di specifici questionari (Pediatric Quality of Life Inventory, PedsQL, e European Quality of Life-5 Dimensions questionnaire, EQ-5D).
- Di: Enrico Orzes
Modificare i geni per curare malattie rare e tumori. La terapia genica raccontata al grande pubblico
Correggere i difetti genetici che portano allo sviluppo di malattie genetiche e tumori oggi sta diventando una realtà. Lo spiega il prof. Luigi Naldini, intervenuto lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live per raccontare come ci cureremo nel 2029.
Nei laboratori di ricerca di tutto il mondo gli scienziati stanno lavorando su tre grossi filoni di ricerca identificabili nella capacità di trasferire informazioni genetiche per correggere quelle difettose o per istituire nuove funzioni cellulari, sfruttando a volte anche le cellule staminali, e nella possibilità di manipolare le cellule del sistema immunitario rendendole in grado di attaccare cellule nocive come quelle tumorali. Le terapie avanzate, di cui si sente spesso parlare nell’accezione di terapia genica, editing genomico, immunoterapia o terapia cellulare, stanno offrendo modo di sviluppare approcci terapeutici per malattie, fino a pochi anni fa, ritenute incurabili.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico. Piccolissimi biomagneti alla ricerca di nuovi farmaci
Unire CRISPR con l’identificazione delle cellule tramite mini biomagneti per rivelare nuovi bersagli farmacologici per il cancro e la medicina rigenerativa
Gli screening genomici delle cellule servono per identificare i principali regolatori genetici di un determinato fenotipo (cioè l’insieme delle caratteristiche che un organismo manifesta) di interesse e le eventuali mutazioni, o segnali, inserite dai ricercatori per riconoscerle. Tuttavia, il processo richiede l’analisi di un gran numero di cellule, cosa che aumenta i tempi operativi e limita la vitalità delle cellule stesse. Un dispositivo portatile simile a un chip, che sfrutta dei minuscoli magneti per individuare le cellule in cui Crispr-Cas9 ha introdotto la modifica voluta, potrebbe essere la soluzione. Si tratta del MICS (MIcrofluidic Cell Sorting), un metodo che coniuga ingegneria e genetica, e che permetterà ai ricercatori di accelerare i tempi di analisi del genoma e delle proteine per trovare nuovi obiettivi farmacologici. Lo studio, pubblicato a fine settembre su Nature Biomedical Engineering, è stato condotto presso la l’Università di Toronto.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica. Promettenti i risultati di Zolgensma per la SMA di tipo 2 ma il trial è momentaneamente sospeso
I dati preliminari, diffusi ad ottobre, indicano che la terapia ha un’efficacia non solo nei bambini SMA1 appena nati ma anche in quelli più grandi affetti da una forma meno grave dell’atrofia muscolare spinale. È stata però diffusa ieri la decisione del FDA di sospendere lo studio clinico per questioni preventive di sicurezza.
Zolgensma, la terapia genica sviluppata per combattere l’atrofia muscolare spinale (SMA) - nata dalla ricerca di AveXis e messa in commercio da Novartis - sta raccogliendo notevoli risultati. Approvata lo scorso maggio dal FDA (Food and Drug Administration) negli Stati Uniti per il trattamento di bambini SMA di età inferiore a due anni e con mutazione nei due alleli del gene SMN1, Zolgensma è stata ad oggi somministrata a 100 bambini in US. Inoltre, nuovi dati preliminari di uno studio clinico in corso su questa promettente terapia genica indicano buoni risultati di efficacia anche su bambini affetti da SMA di tipo 2 fino a 5 anni di età.
- Di: Enrico Orzes, Francesca Ceradini
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Conoscere e comunicare le terapie avanzate: cure rivoluzionarie della ricerca medica’. 5 dicembre 2019, Roma
Terapie avanzate: l’importanza di una corretta comunicazione
Scienza al quadrato. 2 dicembre 2019, Palermo
1st Advanced Therapies Science Meeting. 25‐26 novembre 2019, Berlino (Germania)
Focus Live 2019. 21-24 novembre, Milano
Advanced Cell Therapies and Tissue Engineering. 14-16 novembre, Milano
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Il futuro della medicina passa per la rigenerazione dei tessuti
Michele De Luca spiega che cosa sia la medicina rigenerativa, quali sono le nuove frontiere e quali le prospettive per i pazienti affetti da malattie genetiche o rare.
Focus Live 2019, le testimonianze dei visitatori
Un video che racconta l’esperienza di coloro che hanno visitato Focus Live 2019, organizzato in collaborazione con Osservatorio Terapie Avanzate.
La sfida delle terapie avanzate, tra innovazione, investimenti e accesso
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti.
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