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Digital Health
anticorpo, proteine

Il nuovo sistema Raygun è in grado di rimpicciolire e ingrandire proteine naturali mantenendone struttura e funzione. Si aprono nuove possibilità per le biotecnologie e la medicina  

Usiamo le proteine per gli scopi più disparati: anticorpi terapeutici, enzimi per accelerare reazioni nell'industria, marcatori fluorescenti per osservare ciò che accade nelle cellule. La natura ce ne mette a disposizione milioni, ma spesso quella che ci serve è proprio una proteina che non esiste ancora. Oppure esiste, ma non ha la dimensione giusta: una versione più piccola può raggiungere bersagli difficili da penetrare, una più grande legarsi con maggiore affinità. Oggi l’intelligenza artificiale (AI) permette di crearle da zero, ma rimpicciolire o ingrandire quelle esistenti mantenendone intatte struttura e funzione resta una sfida. Un articolo pubblicato Nature mostra come Raygun, un sistema basato su un modello linguistico per proteine sviluppato dai ricercatori della Duke University, è riuscito a modificarne la dimensione senza cambiarne l'identità. 

CRISPR & Editing genetico

Un'inchiesta di Science e Retraction Watch ricostruisce il decesso di una bambina di 6 anni dopo una terapia sperimentale di base editing mai approvata dai regolatori nazionali cinesi 

Nel marzo 2025, presso lo Xinhua Hospital di Shanghai (affiliato alla Shanghai Jiao Tong University School of Medicine), una bambina di 6 anni con sindrome di Snijders Blok-Campeau ha ricevuto un'infusione sperimentale di una terapia di base editing diretta al sistema nervoso centrale, nell'ambito di uno studio clinico con un solo paziente. Sette giorni dopo il trattamento, la bambina - identificata con lo pseudonimo Mei nella ricostruzione dei fatti - è morta per una grave reazione immunitaria correlata alla terapia. Il decesso non è mai stato reso pubblico dai responsabili del trial né dall'ospedale, ed è stato rivelato solo lo scorso 23 luglio da un'inchiesta di Science e Retraction Watch firmata da Brendan Borrell.

RNA Therapies
ebola, vaccino, rna

Avviati due trial di Fase I per testare due diversi vaccini: uno condotto da Moderna e basato sull’mRNA, l’altro dall’Oxford Vaccine Group con l’utilizzo della piattaforma di vettori adenovirali  

Ci sono nomi talmente evocativi da non necessitare di spiegazioni ed “Ebola” è uno di quelli: da cinquant’anni questo nome è abbinato a un virus letale e, per estensione, a una malattia in grado di falciare ferocemente migliaia di vite. Alcuni mesi fa l’esplosione di un nuovo focolaio di Ebola nella Repubblica Democratica del Congo ha riportato in primo piano la pericolosità del contagio, facendo scattare un’emergenza mondiale che ha riportato in primo piano la corsa che da anni si sta facendo per mettere a punto un vaccino efficace. Grazie ai passi avanti fatti nella messa a punto di nuove tipologie di vaccini durante la pandemia da COVID, oggi le prospettive di successo sono aumentate rispetto al passato.  

CRISPR & Editing genetico
exa-cel, crispr

La terapia a base di CRISPR ottiene l'estensione dell'indicazione, aprendo una finestra di intervento precoce per anemia falciforme e beta-talassemia trasfusione-dipendente 

Il 1° luglio 2026 la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l'estensione dell'indicazione di Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel) ai pazienti a partire dai 2 anni di età con anemia falciforme (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive ricorrenti o con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). Si tratta della prima terapia genica approvata per bambini così piccoli affetti da anemia falciforme grave. Fino a oggi Casgevy, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals in collaborazione con CRISPR Therapeutics, era autorizzato negli Stati Uniti solo dai 12 anni in su. La decisione arriva a poco più di due anni e mezzo dalla prima approvazione regolatoria assoluta per una terapia basata sull’editing genetico.   

CRISPR & Editing genetico
crispr, trapianto organi

La tecnologia di editing genetico applicata durante la perfusione meccanica potrebbe migliorare la qualità degli organi e ridurre così il numero di quelli esclusi dal trapianto 

Tra il prelievo di un organo da un donatore e il suo impianto nel ricevente trascorrono alcune ore che, fino a pochi anni fa, avevano come unico scopo quello di conservarlo nelle migliori condizioni possibili. Oggi, invece, potrebbero trasformarsi in un'opportunità per intervenire direttamente sul tessuto prima del trapianto. I ricercatori della startup CasNx stanno sviluppando una piattaforma basata su CRISPR da utilizzare durante la perfusione meccanica per modulare temporaneamente l'espressione di geni coinvolti nel rigetto immunologico, nell'infiammazione e nelle infezioni virali - tre dei principali fattori che possono compromettere la qualità di un organo e portarne all'esclusione dal trapianto. La strategia è descritta in una roadmap pubblicata il mese scorso su Nature Reviews Bioengineering. 

Digital Health
tumore del sangue, trapianto di midollo

Svelato il meccanismo alla base delle recidive per la leucemia mieloide acuta. Da qui la messa a punto di un algoritmo per la selezione dei donatori e il miglioramento della pratica clinica  

L’inizio del nuovo millennio ha cambiato il modo di diagnosticare e curare i linfomi e le leucemie, con strumenti accurati per distinguere meglio tra una forma di malattia e l’altra e, di conseguenza, interpretare le cure con maggior precisione e con un più elevato livello di personalizzazione. Se c’è un ambito in cui la medicina basata sul profilo del paziente ha espresso il suo massimo potenziale è l’onco-ematologia, tuttavia quando anche il fronte di cura più avanzato cede al ritorno della malattia, le speranze si fanno più sottili e gli interrogativi crescono: perché in alcuni pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, il trapianto allogenico non basta e la malattia va in recidiva? La risposta a questa domanda si trova in uno studio, recentemente pubblicato su Journal of Clinical Oncology e guidato dal professor Luca Vago, coordinatore della Disease Unit Leucemie Acute al Comprehensive Cancer Center dell’IRCCS Ospedale San Raffaele. 

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OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

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Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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