Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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Cervello

Un recente studio utilizza la malattia di Huntington come paradigma di riferimento per delineare le sfide che la medicina rigenerativa deve ancora affrontare in ambito neurologico 

Negli ultimi dieci anni la medicina rigenerativa ha fatto passi da gigante e con l’entrata in campo delle terapie cellulari il traguardo dell’applicazione clinica e del trattamento delle condizioni neurodegenerative appare sempre più concreto. Tuttavia, ci sono alcuni ostacoli che rendono la traslazione clinica della terapia cellulare ancora lontana. Queste difficoltà sono state sapientemente tratteggiate in uno studio pubblicato recentemente su Brain: utilizzando la malattia di Huntington come modello, gli autori delineano quali sfide dovrà affrontare nei prossimi decenni la medicina rigenerativa e quali potrebbero essere le strategie vincenti.

Occhio

Applicabile nei casi di distrofia endoteliale di Fuchs o di cheratopatia bollosa, la procedura potrà essere impiegata anche nei Paesi dove è difficoltoso realizzare un trapianto di cornea 

Il mondo dell’oculistica è andato in fermento alla notizia dell’imminente avvio di uno studio clinico di Fase III sull’iniezione di cellule endoteliali per il trattamento di malattie dell'occhio quali la distrofia endoteliale di Fuchs o la cheratopatia bollosa, responsabili della degradazione delle cellule dell’endotelio corneale e, pertanto, associate alla perdita della vista. Fino ad oggi per queste situazioni era indicato il trapianto di cornea, una procedura invasiva e complessa, realizzabile solamente in centri ad elevata specializzazione e in presenza di donatori compatibili. Ma il metodo di coltivazione delle cellule endoteliali sviluppato dal prof. Shigeru Kinoshita, dell’Università di Kyoto, ha cambiato radicalmente la situazione. Lo spiega il prof. Vincenzo Sarnicola a margine del primo Congresso Nazionale della Società Italiana di Scienze Oftalmologiche (SISO).

Udito

Utilizzare piccole molecole in grado di “svegliare” le cellule ciliate dormienti situate nell’orecchio interno e ripristinare l’udito. L’innovativo approccio è in fase di sperimentazione clinica

Tornare a sentire grazie ad una terapia rigenerativa. È l’obiettivo di Frequency Therapeutics, uno spinout del Massachusetts Institute of Technology (MIT) di Boston, negli Stati Uniti, che grazie all’intuizione di alcuni ricercatori sta sviluppando una tecnica in grado di “svegliare” le cellule ciliate dormienti situate nell’orecchio interno umano. La terapia – nota come FX-322 – è indicata per la perdita dell'udito neurosensoriale ed è già stata testata su circa 200 persone con risultati interessanti. Attualmente è in corso uno studio clinico di Fase II per verificare efficacia e sicurezza della terapia, somministrata mediante iniezione intratimpanica, negli adulti con ipoacusia neurosensoriale acquisita (SNHL).

Cellule

Pubblicata una review che offre una panoramica sugli esosomi derivati da cellule staminali mesenchimali per la consegna mirata dei farmaci con l’obiettivo di trattare alcune patologie 

Gli esosomi sono vescicole extracellulari secrete da varie cellule e composte principalmente da un doppio strato di lipidi. Negli ultimi anni, un numero crescente di ricercatori si è concentrato sull'uso degli esosomi per il rilascio di farmaci, un sistema di trasporto terapeutico di grande interesse per diversi motivi. Inoltre, le caratteristiche proprie delle staminali mesenchimali sono favorevoli al loro utilizzo in questo settore, anche se restano diverse problematiche da affrontare. Lo scorso ottobre è stata pubblicata una review su Stem Cell Research & Therapy, che riassume lo stato dell’arte in questo affascinante ambito.

Diabete

Grazie al Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova i pazienti con diabete di tipo I accederanno a un trattamento meno invasivo ma ugualmente efficace del trapianto di pancreas

È talmente diffuso nella popolazione, con circa 500 milioni di pazienti in tutto il mondo, che la sua reale pericolosità viene spesso sottovalutata, ma il diabete rimane un problema sanitario di grande rilevanza. Il fatto che sia classificata come cronica ha contribuito a farne una malattia con cui abbiamo imparato a convivere, ma per coloro che sono affetti da diabete di tipo 1 (quello insulino-dipendente) i rischi non sono mai trascurabili. Queste persone sono obbligate a sottoporsi ad iniezioni giornaliere di insulina per controllare i livelli glicemici con un pesante impatto sulla qualità di vita. In questo panorama, le promesse insite nelle moderne forme di trattamento - soprattutto le terapie cellulari - costituiscono più che una mera speranza. Ce ne parla la prof.ssa Lucrezia Furian, Responsabile del Progetto Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova.  

ISS

Durante il “Biomanufacturing in Space Symposium 2020” è stata esaminata la possibilità di fare ricerca in questo settore lavorando in microgravità

L’anno scorso il Center for the Advancement of Science in Space (CASIS), ente che gestisce il Laboratorio Nazionale della Stazione Spaziale Internazionale (ISS National Lab), e il McGowan Institute for Regenerative Medicine dell’Università di Pittsburgh hanno ospitato il “Biomanufacturing in Space Symposium 2020”. Obiettivo dell’incontro - che ha riunito 138 esperti internazionali nei settori dell'ingegneria dei tessuti, della medicina rigenerativa e della ricerca spaziale - è stato quello a prendere in considerazione la biofabbricazione in orbita. La ricerca in microgravità, infatti, avrebbe il potenziale per contribuire al progresso scientifico nell’ambito della medicina rigenerativa. Un articolo pubblicato a fine dicembre su Stem Cell Reports evidenzia le opportunità discusse durante il simposio.

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