Terapia cellulare

Terapia cellulare e staminali: un pilastro della medicina rigenerativa

La terapia cellulare fa parte di quella nuova branca della medicina chiamata medicina rigenerativa, che si pone l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati. La conoscenza sempre più approfondita della biologia delle cellule staminali ha permesso, in questi ultimi venti anni, lo sviluppo di tecniche sempre più innovative e mirate che vedono l’utilizzo di queste cellule per curare o prevenire tutta una serie di malattie.

CELLULE STAMINALI: COSA SONO?

Sono definite cellule staminali quelle cellule che hanno la capacità unica di autorinnovarsi e di differenziarsi in una vasta gamma di cellule più specializzate che costituiscono il nostro corpo. Le staminali sono così responsabili, durante la crescita e lo sviluppo dell’organismo, di mantenere l'omeostasi e di sostenere la rigenerazione dei tessuti.

Storicamente, le cellule staminali vengono suddivise principalmente in due categorie: quelle embrionali, che hanno la capacità di moltiplicarsi indefinitamente e di dare origine a tutti i tipi cellulari (per questo dette anche pluripotenti), e quelle adulte o somatiche (contenute nel nostro corpo) che non hanno le complete potenzialità delle staminali embrionali poiché si sono già un po’ specializzate.

Nell’ambito della terapia cellulare le staminali possono agire in due diversi modi: colonizzare fisicamente il tessuto danneggiato con il successivo differenziamento nel tipo cellulare specializzato per sostenere la struttura e funzionalità del tessuto, o rilasciare molecole che innescano meccanismi molecolari e cellulari che si traducono in “effetto terapeutico” sul tessuto danneggiato.

iPSC

Dal 2006 è stata poi messa a punto una tecnica per ottenere le cosiddette cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) a partire da cellule completamente differenziate, come quelle della pelle, che vengono “geneticamente riprogrammate” per tornare indietro nel tempo. La peculiarità di queste cellule è di avere le stesse potenzialità delle staminali embrionali ma senza le problematiche etiche. Le iPSC si stanno rivelando inoltre molto utili per studiare i meccanismi alla base di molte malattie e per analizzare il possibile effetto terapeutico di un gran numero di farmaci.

Ad oggi, sono ancora poche le terapie cellulari e tessutali autorizzate in Europa, ma si stanno facendo grandi progressi per la messa a punto di innovativi trattamenti per le gravi ustioni, alcune malattie rare e i tumori.

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Tessuto osseo

Quando le staminali scheletriche invecchiano contribuiscono alla scarsa guarigione delle fratture, all'osteoporosi e all'invecchiamento osseo in generale. Ma un gel potrebbe ripristinarne la funzione

Un po’ come Wolverine, che è in grado di rigenerare i propri tessuti se ferito, un gruppo di ricercatori della Stanford University School of Medicine, in California, ha sviluppato un gel che applicato su una frattura è in grado di accelerarne la guarigione. Al momento il prodotto è stato testato solo in un modello animale ma se la sperimentazione dovesse andare avanti superando anche gli studi clinici sugli esseri umani, potrebbe essere particolarmente utile per le persone più anziane in cui la rimarginazione dell’osso richiede più tempo e può portare anche a complicazioni come polmonite o coaguli di sangue nelle gambe. La ricerca è stata pubblicata lo scorso agosto su Nature. 

Diabete

La sostituzione delle cellule beta del pancreas, che vengono distrutte da questa malattia autoimmune, potrebbe aprire nuove prospettive

Il nostro sistema immunitario è un alleato inestimabile che ci protegge da virus, batteri e altri agenti patogeni. A volte, però, l’azione di difesa si scatena contro i tessuti sani, dando origine alle cosiddette malattie autoimmuni. In tutto il mondo i ricercatori stanno studiando e sperimentando per trovare il modo di riportare il sistema immunitario sulla retta via e a luglio 2021 è uscito un supplemento della rivista scientifica Nature - chiamato Nature Outlook - dedicato proprio a questo tema. Tra i vari approfondimenti, anche uno su come le cellule staminali potrebbero essere utili contro il diabete di tipo 1.

HIV

Trattato il primo paziente nell’ambito di uno studio clinico di Fase I che si svolge negli Stati Uniti e che ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia sperimentale AGT103-T

L’annuncio è arrivato a fine maggio da American Gene Technologies (AGT), azienda impegnata nello sviluppo di terapie geniche e cellulari per il trattamento di malattie genetiche, infettive e tumori. Il primo dei sei partecipanti alla sperimentazione clinica di Fase I RePAIR (Restore Potent Antiviral Immune Responses) è stato trattato presso il Washington Health Institute. Lo studio intende valutare la sicurezza e l’efficacia del prodotto di terapia cellulare e genica - AGT103-T - progettato per la cura a lungo termine dell’infezione da HIV (Human Immunodeficiency Virus). I pazienti trattati con AGT103-T saranno seguiti per 6 mesi prima di arruolarsi in un trial di follow-up di 15 anni richiesto dall’agenzia regolatoria statunitense (Food and Drug Administration, FDA).

Rigenerazione cardiaca

Tra battute d’arresto e nuove speranze, la medicina rigenerativa continua a perseguire il più difficile degli obiettivi: rigenerare il cuore dopo un infarto acuto del miocardio

Dopo un infarto, sul cuore rimane per sempre una cicatrice. Le cellule del muscolo cardiaco non possono rigenerarsi e il tessuto non recupera mai completamente la sua funzionalità. Per anni si è cercato un modo per sostituire i milioni di cardiomiociti persi durante un infarto o per indurre il tessuto cardiaco a guarire da solo. In un articolo su Nature, il giornalista scientifico Benjamin Plackett commenta le due strategie per riparare un cuore danneggiato: la terapia con le cellule staminali – dai risultati promettenti, ma storicamente controversi – e l’uso di fattori che stimolano la rigenerazione del tessuto cardiaco – un approccio nuovo che ha sollevato grandi aspettative, ma che è ancora in attesa di conferme sull’essere umano.

Cellule staminali

Nonostante gli sforzi per contenere il fenomeno, il mercato di presunte terapie a base di cellule staminali continua a prosperare. Su Stem Cell Reports la richiesta di un approccio globale

Il mercato delle cliniche che offrono – spesso a caro prezzo - trattamenti a base di cellule e derivati, con poca o nessuna base scientifica e clinica, ha ormai una portata internazionale ed è una minaccia per la salute. Per affrontare questa problematica è necessaria una visione ad ampio spettro: non solo un approccio globale, ma anche l’istituzione di un comitato dell’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) dedicato alla medicina rigenerativa per affrontare il problema e fornire una guida. Questa la richiesta espressa nell’articolo “Unproven stem cell interventions: A global public health problem requiring global deliberation”, pubblicato su Stem Cell Reports a inizio giugno.

ISSCR

Due anni di lavoro e un gruppo di esperti internazionali: le raccomandazioni della International Society for Stem Cell Research sono state aggiornate per essere in linea con i più recenti filoni di ricerca

L’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) – punto di riferimento internazionale nel settore della ricerca sulle cellule staminali e sulle loro possibili applicazioni - ha aggiornato le sue Linee Guida per la ricerca al fine di affrontare i progressi scientifici fatti in questi ultimi anni nel campo delle cellule staminali, e in altri ambiti pertinenti, insieme alle questioni etiche, sociali e politiche associate. Pur con qualche modifica rispetto al 2016, i principi alla base delle Linee Guida rimangono invariati e continueranno a servire come standard in questo settore e come risorsa per scienziati, regolatori, finanziatori, medici, pazienti e cittadini.

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