“Terapie avanzate approvate”: una nuova sezione su Osservatorio Terapie Avanzate con l’obiettivo di rendere disponibili, anche ai non esperti, le informazioni aggiornate sull’approvazione delle ATMP in Europa e in Italia
Innovazione e progresso in biomedicina trovano espressione nelle cosiddette terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product): negli ultimi anni, infatti, il dibattito attorno a questo tema è aumentato, assieme ai progressi delle biotecnologie, al numero di studi pubblicati e alle sperimentazioni cliniche. Queste terapie si basano su cellule, DNA e RNA e comprendono i prodotti di terapia genica (editing genomico incluso), di terapia cellulare, d’ingegneria tissutale e di terapie avanzate combinate. Pur essendo rivoluzionarie rispetto ai medicinali “classici” (ad esempio le compresse di aspirina o tachipirina che tutti hanno a casa, basate sulla sintesi chimica), le terapie avanzate rientrano a tutti gli effetti nella definizione tecnica di farmaco. Questo implica che il percorso di approvazione sia lo stesso e che debbano sottostare ai regolamenti degli enti preposti al controllo dei farmaci.
Il processo di produzione delle terapie avanzate è molto più complesso e costoso rispetto ai farmaci tradizionali e necessita di strutture con caratteristiche specifiche (tra cui le Good Manifacturing Practices o GMP), personale specializzato – dalla produzione alla somministrazione al paziente – e centri strutturati per la corretta gestione. Se le fasi di ricerca, sperimentazione clinica e produzione rispondono a tutti i requisiti necessari, si può passare alla richiesta per l’autorizzazione all’immissione in commercio.
L’autorizzazione all’immissione in commercio delle terapie avanzate in Europa si basa sul Regolamento CE n. 1394/2007 e l’ente responsabile è l’European Medicines Agency (EMA). Con il regolamento è stato anche istituito il Committee for Advanced Therapies (CAT), un comitato che ha il compito di valutare i dati di qualità, sicurezza ed efficacia di tutti i prodotti che rientrano sotto la definizione di terapia avanzata presentati all’EMA. Dopo aver espresso il proprio parere, il Commettee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) esprime il giudizio finale sull’autorizzazione, che verrà ufficializzato infine dalla Commissione Europea. L’autorizzazione è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti all’Unione Europea e, con essa, un nome commerciale del farmaco e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue). Come per tutti i medicinali, l’EMA continua a monitorare la sicurezza e l’efficacia dopo l’approvazione e commercializzazione, fornendo sostegno scientifico ai produttori per sviluppare dei sistemi di farmacovigilanza efficaci. Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure a livello nazionale.
In Italia, nessun medicinale può essere commercializzato senza aver ottenuto un’autorizzazione dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), la cui procedura richiede diverse fasi. Entro 60 giorni dalla pubblicazione della Gazzetta Ufficiale della UE, l’AIFA deve emettere il provvedimento di classificazione nella sezione dedicata ai medicinali non ancora valutati ai fini della rimborsabilità a carico del Sistema sanitario nazionale (SNN). La Commissione Tecnico Scientifica (CTS), con il supporto di esperti, effettua tutte le valutazioni necessarie per assicurare ai consumatori i requisiti di sicurezza ed efficacia (indagini chimico-farmaceutiche, biologiche, farmaco-tossicologiche e cliniche), definisce la classificazione dei medicinali ai fini della rimborsabilità da parte del SNN e il tipo di compratore (ad esempio il numero di pazienti attesi). Il farmaco passa alla Commissione Prezzi e Rimborsi (CPR), che svolge l’attività negoziale connessa alla rimborsabilità dei farmaci (valutazione di natura farmaco-economica) e definisce il prezzo (Fonte: Regolamento CTS-CPR).
Dopo aver superato tutto l’iter previsto, l'AIFA rilascia l'Autorizzazione all'Immissione in Commercio (AIC), che stabilisce: il nome del medicinale; la sua composizione; la descrizione del metodo di fabbricazione; le indicazioni terapeutiche, le controindicazioni e le reazioni avverse; la posologia, la forma farmaceutica, il modo e la via di somministrazione; le misure di precauzione e di sicurezza da adottare per la conservazione del medicinale e per la sua somministrazione ai pazienti; il riassunto delle caratteristiche del prodotto; il modello dell'imballaggio esterno; il foglio illustrativo; la valutazione dei rischi che il medicinale può comportare per l'ambiente. Ogni successiva modifica nel dosaggio o nella forma farmaceutica, nella presentazione o nella via di somministrazione del farmaco, comporta la richiesta e il rilascio di un'ulteriore autorizzazione, con tutte le procedure del caso.
In Europa, a partire dal 2009, sono state autorizzate 14 terapie avanzate e di queste solo 9 mantengono attualmente l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo. Le 5 terapie avanzate non più commercializzate sono state ritirate dal mercato per motivi commerciali legati all’azienda produttrice. In Italia sono 5 le terapie avanzate che hanno già ottenuto la rimborsabilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale: 4 sono state inserite in classe H (farmaci ad esclusivo uso ospedaliero e non vendibili nelle farmacie pubbliche) e una è stata inserita in classe C (farmaco a carico del paziente). Le altre sono ancora in fase di valutazione o non sono state sottomesse alla procedura di autorizzazione nel nostro Paese.
Scarica la tabella realizzata da Osservatorio Terapie Avanzate che illustra in maniera semplice ma esaustiva quali sono le terapie avanzate approvate in Europa e in Italia.
