Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - luglio 2024

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - febbraio 2024

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Approvazione

La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione di etranacogene dezaparvovec, trattamento one shot per la forma grave e moderatamente grave della malattia del sangue

L'emofilia B da moderata a grave richiede la somministrazione continua e per tutta la vita del Fattore IX della coagulazione per prevenire le emorragie. Questo può avere un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti: rispondere a un bisogno medico insoddisfatto, e liberare i pazienti dall’onere delle infusioni, è l’obiettivo della terapia genica one-shot etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix®) per il trattamento della carenza congenita del Fattore IX. CSL Behring, l’azienda che ha rilevato lo sviluppo clinico da UniQure, ha ottenuto l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio da parte degli enti regolatori europei, dopo aver ottenuto il parere positivo espresso dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'European Medicines Agency a dicembre 2022.

Commissione Europea

Prima terapia autorizzata in EU per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr recidivante o refrattaria

Il 2022 si conclude con un’importante notizia riguardante le terapie avanzate: lo scorso 19 dicembre la Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di tabelecleucel (anche nota con il nome commerciale Ebvallo®) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Il taglio del traguardo finale per la terapia sviluppata da Atara Biotherapeutics e commercializzata da Pierre Fabre era atteso (visto l’opinione positiva espressa due mesi fa da parte dell’EMA) e rappresenta una pietra miliare nel campo delle terapie avanzate: si tratta della prima approvazione a livello mondiale di un'immunoterapia allogenica a cellule T.

Linfoma

È la prima CAR-T a ricevere l’OK europeo per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B in seconda linea e del linfoma a cellule B di alto grado

Cresce il numero di indicazioni terapeutiche di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale: Yescarta), la terapia a base di cellule CAR-T sviluppata da Kite, società del gruppo Gilead Sciences. L’ormai consolidato trattamento basato sull’ingegnerizzazione dei linfociti T ha ottenuto il via libera della Commissione Europea (CE) per i pazienti adulti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e linfoma a cellule B di alto grado (HGBL) in ricaduta entro 12 mesi dal completamento delle terapie, o refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea. Fondamentali per questa decisione sono stati i risultati dello studio di Fase III ZUMA-7 il cui obiettivo è la valutazione della sicurezza e dell’efficacia di una singola infusione di axicabtagene ciloleucel rispetto allo standard corrente per la terapia di seconda linea.

ok

La Commissione Europea concede il via libera all’immissione in commercio di Tecartus per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie della leucemia linfoblastica acuta 

Dopo axicabtagene ciloleucel, la seconda terapia a base di cellule CAR-T sviluppata a Santa Monica, nei laboratori di Kite Pharmaceutical, è brexucabtagene autoleucel (già conosciuta con il nome commerciale di Tecartus®) che solo pochi mesi fa ha ottenuto il via libera dell’AIFA alla commercializzazione nel nostro Paese per il trattamento dei pazienti affetti da linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario al trattamento standard. Adesso, brexucabtagene autoleucel riceve una seconda autorizzazione dalla Commissione Europea: per il trattamento di pazienti adulti di età pari o superiore a 26 anni affetti da una forma recidivante o refrattaria (r/r) di leucemia linfoblastica acuta (ALL).

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