Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - dicembre 2023

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - dicembre 2023

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report AIFA

Una terapia avanzata ideata e sviluppata in Italia per il trattamento di una patologia rara e a rapida progressione che danneggia irreversibilmente il sistema nervoso

Lo scorso 20 maggio l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato il report tecnico-scientifico su atidarsagene autotemcel (nome commerciale Libmeldy), terapia genica ex vivo per la leucodistrofia metacromatica (MLD). Approvata in Europa nel 2020, è il frutto di un lungo percorso di ricerca portato avanti per oltre 15 anni dall’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano e di un’alleanza strategica con Orchard Therapeutics. In seguito alla definizione del prezzo e della rimborsabilità del farmaco (in Classe H), avvenuta a marzo 2022, il report tecnico-scientifico fornisce informazioni sintetiche su aspetti regolatori, clinici e di sicurezza, ma anche sul profilo di costo-efficacia.

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L’autorizzazione arriva dalla Commissione Europea, grazie a un tasso di risposta più che soddisfacente e un ottimo profilo di sicurezza derivanti dai risultati del trial clinico ELARA  

Per la sua ampia diffusione, il linfoma follicolare è stato fin da subito considerato un buon candidato al trattamento con le cellule CAR-T e pochi giorni fa la Commissione Europea ha concesso l’approvazione a tisagenlecleucel (commercialmente noto come Kymriah) per il trattamento delle forme di linfoma follicolare recidivanti o refrattarie (R/R) alle terapie standard. Si tratta della terza indicazione per il farmaco prodotto da Novartis, già approvato in Europa e in Italia, rispettivamente nel 2018 e 2019, contro il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. In entrambi i casi per forme refrattarie alla terapia standard o in recidiva dopo trapianto.

Approvazione

La terapia contro il linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario, già autorizzata dalla FDA statunitense lo scorso anno, ha ora ottenuto l’OK per l’immissione in commercio in Europa

È la prima delle 7 terapie avanzate previste in approvazione presso l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel 2022 a tagliare il nastro di arrivo sul traguardo europeo: si tratta di lisocabtagene maraleucel (o più brevemente liso-cel e con il nome commerciale Breyanzi) ed è un trattamento a base di cellule CAR-T indirizzato contro forme di linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma primario mediastinico a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B) recidivanti o refrattari a due o più linee terapeutiche. Già presente sul mercato statunitense questa nuova CAR-T è rivolta contro alcune delle più diffuse ed aggressive varianti di linfoma non Hodgkin (NHL), caratterizzate proprio dagli alti tassi di recidiva.

Horizon Scanning 2022

Secondo il Rapporto diffuso da AIFA, per l’anno 2022 EMA emetterà un parere su 96 nuovi medicinali. 29 sono i farmaci orfani in valutazione di cui 7 sono terapie avanzate 

Come è tradizione da quattro anni a questa parte, l’inizio del nuovo anno è il momento in cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) fornisce una panoramica sui medicinali che hanno ricevuto un parere positivo dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno precedente e su quelli che potrebbero averlo nell’anno in corso. Il nuovo Rapporto “Horizon Scanning: scenario dei medicinali in arrivo” è stato pubblicato sul portale dell’AIFA a fine marzo e riporta che per l’anno 2022 è previsto un parere da parte dell’EMA per 96 nuovi medicinali, con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti da medicinali per il sistema nervoso e sensoriale, immunosoppressori e immunostimolanti e medicinali dell’apparato digerente e del metabolismo. Dei 29 farmaci orfani attualmente in valutazione, 7 sono terapie avanzate, campo in cui ci si attende un costante ampliamento dell’armamentario terapeutico nei futuri anni.

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