IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Terapie approvate
Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007.
È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.
Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.
In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano.
TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE
Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:
La Commissione Europea concede a valoctocogene roxaparvovec l’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio per il trattamento dell’emofilia A grave
Inclusa tra le sette terapie avanzate per le quali il rapporto Horizon Scanning 2022 indicava un prossimo rilascio dell’autorizzazione alla commercializzazione da parte della Commissione Europea, valoctocogene roxaparvovec (con il nome commerciale Roctavian) rappresenta la prima terapia genica per il trattamento di pazienti adulti affetti da emofilia A in forma grave, senza una storia clinica di inibitori del Fattore VIII e senza anticorpi rilevabili contro il sierotipo 5 del virus adeno-associato (AAV5). Con questo semaforo verde, l’innovativa terapia prodotta dall’azienda BioMarin Pharmaceutical è pronta per sbarcare sul mercato europeo e diventa la tredicesima terapia genica disponibile in UE.
- Di: Redazione
Eladocagene exuparvovec è stata approvata per i pazienti a partire dai 18 mesi di età ed è la prima terapia genica per il trattamento della malattia neurometabolica ultra-rara
Solo un paio di mesi fa il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) aveva espresso parere positivo in merito alla commercializzazione della terapia genica per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC), una malattia neurometabolica ereditaria ultra-rara. È arrivato anche il semaforo verde dalla Commissione Europea, che permette la commercializzazione del farmaco in tutti i 27 Stati membri dell'Unione europea, nonché in Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Eladocagene exuparvovec (nome commerciale Upstaza) è una terapia genica one-shot indicata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 18 mesi con deficit di AADC clinicamente, molecolarmente e geneticamente confermato, con un fenotipo grave.
- Di: Redazione
La CAR-T è stata autorizzata per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma follicolare recidivante o refrattario ai trattamenti standard
La scommessa delle terapie a base di cellule CAR-T si sta rivelando vincente: a quattro anni dal suo ingresso sul mercato axicabtagene ciloleucel o axi-cel, pioniere insieme a tisagenlecleucel di un importante branca delle terapie avanzate, ha mostrato le sue potenzialità anche contro un’altra forma di tumore: il linfoma follicolare. Già sul finire del 2020, i dati preliminari relativi a questa CAR-T avevano riscosso grande attenzione nel corso del 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH). A meno di due anni da quel momento la Commissione Europea ha così approvato questa terapia anche per il linfoma follicolare, estendendo così le sue indicazioni d’uso.
- Di: Redazione
È la sesta terapia a base di cellule CAR-T ad essere autorizzata in Europa ed è destinata ai pazienti adulti affetti forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo
Nel decimo anniversario della somministrazione di una terapia sperimentale a base di CAR-T a Emily Whitehead, la bambina di 7 anni affetta da leucemia che fu trattata al Children’s Hospital di Philadelphia, una nuova terapia a base di cellule CAR-T si aggiunge a quelle già disponibili per i pazienti in Europa. Si tratta di ciltacabtagene autoleucel (o, più semplicemente, cilta-cel) che l’azienda farmaceutica Janssen ha sviluppato in collaborazione con Legend Biotech per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo. Lo scorso 26 maggio, cilta-cel ha ricevuto l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea (CE) ed è pronta a entrare sul mercato col nome commerciale di Carvykyi®.
- Di: Enrico Orzes
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