Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007.
È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.
Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.
In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano.
Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:
Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:
Un mese intero dedicato al mieloma multiplo: marzo è considerato il mese simbolo di questo raro tumore e AIL (Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma), per la quarta volta di seguito, ha scelto di allestire una campagna informativa e di servizio per i pazienti e le loro famiglie, allo scopo di raccontare i progressi della ricerca disponibili contro il mieloma. Progressi che non mancano visto come prosegue la corsa delle terapie a base di cellule CAR-T verso le linee di trattamento più precoci. Infatti, qualche giorno fa Bristol Myers Squibbs ha reso nota la decisione della Commissione Europea (CE) di concedere l’approvazione all’utilizzo di idecabtagene vicleucel nei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o refrattario (R/R) ad almeno due terapie precedenti.
A più di 3 anni dall’approvazione europea e a 2 da quella italiana, atidarsagene autotemcel (nome commerciale Libmeldy in Europa e Lenmeldy in USA) ottiene il via libera anche dall’ente regolatorio statunitense. Il funzionamento di atidarsagene autotemcel -commercializzata da Orchard Therapeutics - si basa sulla correzione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso tramite l’inserimento di una copia funzionale del gene ARSA che, se mutato, conduce alla diagnosi di leucodistrofia metacromatica (MLD). Si tratta della prima terapia genica approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) indicata per il trattamento di bambini affetti da leucodistrofia metacromatica pre-sintomatica tardo infantile, pre-sintomatica giovanile precoce o sintomatica giovanile precoce (MLD).
L’introduzione sul mercato italiano di una nuova terapia genica, come quella appena approvata per il trattamento dell’emofilia A, è un successo per pazienti, medici e ricercatori e anche per il Servizio Sanitario che in tal modo conferma l’elevata qualità delle cure rivolte ai cittadini. Ma la sola approvazione non basta: occorre che nella pratica clinica di tutti i giorni la terapia possa esser somministrata ai pazienti in maniera sicura e controllata, così da massimizzarne l’efficacia in un contesto di estrema sicurezza. Ciò si realizza solo all’interno di centri clinici di riferimento, come quello per l’emofilia e la trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” presso il Policlinico di Milano, dove lavora la prof.ssa Flora Peyvandi, direttore dell’Unità Operativa di Medicina Interna Emostasi e Trombosi.
È del 16 febbraio la notizia riguardante l’autorizzazione accelerata da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della prima terapia cellulare a base di linfociti T infiltrati il tumore (Tumor Infiltrating Lymphocytes, TIL). Si tratta di lifileucel (nome commerciale AMTAGVI™), prodotta dall’azienda Iovance Biotherapeutics, una terapia cellulare autologa indicata per pazienti affetti da melanoma metastatico o non asportabile chirurgicamente, precedentemente trattati con un anticorpo anti-PD-1 e un inibitore di BRAF, con o senza inibitore di MEK. Una pietra miliare nel campo dell’oncologica moderna poiché è la prima volta che una terapia a base di cellule T viene approvata in clinica per un tumore solido.
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