Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica il PDF con le tabelle, aggiornate a maggio 2022, che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia.

 

Approvazione

Fino ad oggi era consentito l’accesso anticipato fino ai 6 mesi d’età grazie alla legge 648/96, ora la terapia sarà erogata gratuitamente dal SSN per i pazienti SMA fino ai 13,5 kg

Il 9 marzo 2021 l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l’approvazione e la rimborsabilità per onasemnogene abeparvovec (nota con il nome commerciale Zolgensma): la terapia genica prodotta da Novartis per l’atrofia muscolare spinale (SMA) è da oggi realtà anche nel nostro Paese. Il via libera alla commercializzazione e all’erogazione gratuita da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) è stato concesso per i pazienti affetti da SMA di tipo 1 fino a 13,5 kg (che corrispondono a bambini di circa 3 anni d’età) e pazienti pre-sintomatici con 2 copie del gene SMN2. Così facendo AIFA va incontro alla richiesta di accesso per i bambini oltre i 6 mesi che è stata oggetto di un dibattito nazionale negli ultimi mesi. Considerando i tempi tecnici necessari per l’accesso, onasemnogene abeparvovec sarà disponibile per i pazienti italiani già da aprile.

Orizzonte Farmaci 2020

I dati del Rapporto annuale di Horizon Scanning dell’AIFA mostrano un aumento delle terapie avanzate in fase di approvazione, specialmente nell’ambito dei medicinali antitumorali

Il Rapporto “Orizzonte Farmaci”, pubblicato ogni anno dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno appena concluso o che potrebbero averlo negli anni successivi. Il documento rientra nelle attività di Horizon Scanning dell’AIFA, in modo che i nuovi farmaci e le nuove indicazioni terapeutiche possano essere identificate e valutate per tempo. Tra questi, ci sono anche le terapie avanzate, le cui approvazioni aumentano di anno in anno, confermando il trend in crescita di questo settore.

Luxturna

L’innovativa terapia genica per il trattamento di una forma di distrofia retinica ereditaria ha ottenuto il via libera dall’agenzia regolatoria italiana ed è ora rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale

L’ondata di novità nel campo delle terapie avanzate iniziata a fine 2020 sembra non arrestarsi e una nuova terapia genica altamente innovativa sbarca nel nostro Paese. Si tratta di voretigene neparvovec (nome commerciale Luxturna®), sviluppata da Novartis per il trattamento di una forma particolare di malattia ereditaria della retina, fino ad oggi priva di trattamenti, che rende i bambini ipovedenti dalla nascita e comporta una grave e progressiva riduzione della capacità visiva verso la cecità. Con l’approvazione di questa terapia genica da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), salgono a sei le terapie avanzate disponibili in regime di rimborsabilità in Italia su dodici approvate per il mercato europeo). Una boccata di ottimismo in questo difficile inizio, in ambito sanitario, di 2021.

Approvazione terapie avanzate

Il 2020 si è chiuso in bellezza con due nuove autorizzazioni europee e si prospettano altri pareri positivi da parte degli enti regolatori di tutto il mondo nei prossimi mesi

La Commissione Europea ha recentemente concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) due nuove terapie avanzate: una terapia genica per la leucodistrofia metacromatica e una CAR-T per il linfoma mantellare. Il numero delle terapie avanzate approvate in Europa sale così a 12, di cui 6 anche in Italia. Inoltre, a fine novembre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato il programma di accesso anticipato – con la legge 648/1996 – per la terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). Le previsioni per i prossimi mesi sono incoraggianti e il mercato globale delle terapie avanzate è indubbiamente in espansione. La medicina “personalizzata” si sta ritagliando uno spazio sempre più ampio.

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