Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - luglio 2024

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - febbraio 2024

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Flora Peyvandi, terapia genica, emofilia A

Il Policlinico di Milano è stato designato come centro hub per la prescrizione e la somministrazione della prima terapia avanzata per il trattamento dell'emofilia di tipo A grave in pazienti adulti 

L’introduzione sul mercato italiano di una nuova terapia genica, come quella appena approvata per il trattamento dell’emofilia A, è un successo per pazienti, medici e ricercatori e anche per il Servizio Sanitario che in tal modo conferma l’elevata qualità delle cure rivolte ai cittadini. Ma la sola approvazione non basta: occorre che nella pratica clinica di tutti i giorni la terapia possa esser somministrata ai pazienti in maniera sicura e controllata, così da massimizzarne l’efficacia in un contesto di estrema sicurezza. Ciò si realizza solo all’interno di centri clinici di riferimento, come quello per l’emofilia e la trombosi “Angelo Bianchi Bonomi” presso il Policlinico di Milano, dove lavora la prof.ssa Flora Peyvandi, direttore dell’Unità Operativa di Medicina Interna Emostasi e Trombosi.

approvazione, FDA, lifileucel, AMTAGVI, melanoma

Parliamo di linfociti infiltranti il tumore (TIL) per il trattamento di pazienti con melanoma non asportabile o metastatico, precedentemente sottoposti a più linee terapeutiche senza successo

È del 16 febbraio la notizia riguardante l’autorizzazione accelerata da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense della prima terapia cellulare a base di linfociti T infiltrati il tumore (Tumor Infiltrating Lymphocytes, TIL). Si tratta di lifileucel (nome commerciale AMTAGVI™), prodotta dall’azienda Iovance Biotherapeutics, una terapia cellulare autologa indicata per pazienti affetti da melanoma metastatico o non asportabile chirurgicamente, precedentemente trattati con un anticorpo anti-PD-1 e un inibitore di BRAF, con o senza inibitore di MEK. Una pietra miliare nel campo dell’oncologica moderna poiché è la prima volta che una terapia a base di cellule T viene approvata in clinica per un tumore solido. 

rimborsabilità, aifa, car-t

Si tratta di idacabtagene vicleucel per il mieloma multiplo e di lisocabtagene maraleucel per il linfoma diffuso, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e il linfoma follicolare 

Con l’inizio del 2024 l’Italia sta premendo l’acceleratore sulle CAR-T: nei giorni scorsi l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) ha infatti concesso la rimborsabilità non a uno ma a ben due trattamenti a base di cellule CAR-T. Si tratta di idacabtagene vicleucel (nome commerciale: Abecma®) e lisocabtagene maraleucel (nome commerciale: Breyanzi®), entrambi commercializzati dall’azienda farmaceutica Bristol Myers Squibb e che avevano già ottenuto l’approvazione dalla Commissione europea rispettivamente nel 2021 e nel 2022. Una notizia importante per il nostro Paese che rende così disponibile, ai pazienti potenzialmente eleggibili, cinque delle sei CAR-T attualmente autorizzate sul territorio statunitense ed europeo.

CRISPR, approvazione, europa

La Commissione europea ha approvato la prima terapia di editing genomico basata su Crispr-Cas9. Obiettivo: beta-talassemia e anemia falciforme

Exagamglogene autotemcel (nome commerciale Casgevy) ha ottenuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) e anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile. La terapia basata su CRISPR, sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da SCD e TDT nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento. 

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