Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

terapia genica e crispr approvati dalla fda

Due trattamenti sono ora disponibili negli USA per l’emoglobinopatia: uno è basato sulla terapia genica classica, l’altro è il primo basato su CRISPR a ricevere l’approvazione da parte dell’ente

In un momento storico cruciale per le terapie avanzate, la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato in contemporanea ben due terapie geniche per l’anemia falciforme: exagamglogene autotemcel (anche nota come exa-cel o CTX001, nome commerciale Casgevy) sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics  - prima approvazione in assoluto di un farmaco basato su CRISPR negli Stati Uniti - e lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel, nome commerciale Lyfgenia), terapia genica lentivirale sviluppata da bluebird bio. Entrambe sono state approvate lo scorso 8 dicembre, con indicazione di trattamento per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che manifestano attacchi dolorosi associati alla malattia. Sono due le opzioni ora a disposizione dei pazienti oltreoceano che rispondono ai requisiti di trattamento.

Terapia genica per il deficit di AADC, ok aifa

Via libera dall’AIFA per l’utilizzo di eladocagene exuparvovec, terapia genica per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici

A luglio 2022 era arrivata l’approvazione da parte della Commissione Europea e ora anche l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato eladocagene exuparvovec (nome commerciale Upstaza), terapia genica prodotta da PTC Therapeutics per il trattamento del deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC). Una terapia one-shot, indicata per pazienti di età pari o superiore ai 18 mesi con una diagnosi confermata dal punto di vista clinico, molecolare e genetico, e fenotipo severo, che può riscrivere la storia clinica dei pazienti eleggibili al trattamento. Si tratta di numeri piccoli, circa 6 pazienti all’anno in Europa e 1 all’anno in Italia, ma sono vite che potrebbero essere salvate dalla terapia genica, specialmente se supportata da un allargamento del panel di screening neonatale per includere questa malattia.

AIFA - rimborsabilità axi-cel

Il trattamento a base di CAR-T sarà rivolto a pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B in prima recidiva o refrattario e a quelli con linfoma follicolare altamente pretrattato 

Inizialmente approvata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) o con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) in fase avanzata,   nel 2022 axicabtagene ciloleucel (axi-cel) ha ricevuto il via libera dall’EMA per un’estensione delle indicazioni d’uso anche alle fasi più precoci. Ora anche in Italia viene confermata la possibilità di impiegare sempre più precocemente questa terapia a base di cellule CAR-T; inoltre, axi-cel è stato approvato da AIFA per per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) r/r dopo tre o più linee di terapia sistemica - dopo che già lo scorso anno, aveva ottenuto un’estensione delle indicazioni per il linfoma follicolare da parte dell’ente regolatorio europeo.

bandiera UK

L’editing genomico taglia il traguardo dell’autorizzazione all’immissione in commercio: l’ente regolatore britannico ha dato l’ok al trattamento per anemia falciforme e beta-talassemia

La notizia del giorno è che l’agenzia regolatoria britannica, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), ha approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel, anche nota come exa-cel o CTX001), la terapia basata sulla tecnica di editing genomico Crispr-Cas9 sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. Si tratta della prima approvazione normativa al mondo per CRISPR: un giorno storico e, fatto ancora più straordinario, un giorno poco distante - considerate le tempistiche della ricerca scientifica - dalla scoperta di come funziona il famoso sistema di editing. Sono trascorsi, infatti, solo 11 anni dalla storica pubblicazione in cui veniva descritto il suo meccanismo di funzionamento e, pur essendo una tecnologia giovanissima, ha fatto molta strada (come raccontato nel podcast di OTA “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro”) e, dalle paludi spagnole come raccontato, si è trasformata in una opzione terapeutica per i pazienti con diagnosi di anemia falciforme e beta-talassemia. Un finale non scontato, ma molto atteso.

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