Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Farmaci

Già approvato dalla Commissione Europea per il trattamento dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale, il farmaco ha ricevuto il via libera per la rimborsabilità in Italia

“Game-Set-Match”. Questa espressione mutuata dal gergo tennistico riassume bene quale vittoria rappresenti per la comunità dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA) l’autorizzazione alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) di risdiplam (con il nome commerciale Evrysdi), l’innovativo farmaco ad uso orale che ha come bersaglio l’RNA. Infatti, la classificazione di risdiplam tra i medicinali distribuiti in fascia H (come riportato in Gazzetta Ufficiale) è il punto decisivo che consegna la partita ai pazienti, da lungo tempo impegnati in uno scontro con la malattia e con le mille difficoltà quotidiane da essa prodotte. E pur se rimangono altre partite da giocare, questo è un risultato da festeggiare.

Approvazione

È la prima (e per ora unica) terapia approvata diretta contro l’antigene BCMA espresso sulle cellule tumorali. L’indicazione europea è rivolta a pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario

L’estate che si avvia al termine non sarà ricordata solo per le roventi polemiche sul greenpass contro il COVID-19 e le bollenti temperature raggiunte ma anche per l’arrivo in Europa della quarta terapia a base di cellule CAR-T, autorizzata dalla Commissione Europea. Si tratta di idecabtagene vicleucel – designata con il nome commerciale Abecma – e lo scorso 19 agosto la Commissione Europea (CE) ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata in Europa.

Approvazione

Fino ad oggi era consentito l’accesso anticipato fino ai 6 mesi d’età grazie alla legge 648/96, ora la terapia sarà erogata gratuitamente dal SSN per i pazienti SMA fino ai 13,5 kg

Il 9 marzo 2021 l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha concesso l’approvazione e la rimborsabilità per onasemnogene abeparvovec (nota con il nome commerciale Zolgensma): la terapia genica prodotta da Novartis per l’atrofia muscolare spinale (SMA) è da oggi realtà anche nel nostro Paese. Il via libera alla commercializzazione e all’erogazione gratuita da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) è stato concesso per i pazienti affetti da SMA di tipo 1 fino a 13,5 kg (che corrispondono a bambini di circa 3 anni d’età) e pazienti pre-sintomatici con 2 copie del gene SMN2. Così facendo AIFA va incontro alla richiesta di accesso per i bambini oltre i 6 mesi che è stata oggetto di un dibattito nazionale negli ultimi mesi. Considerando i tempi tecnici necessari per l’accesso, onasemnogene abeparvovec sarà disponibile per i pazienti italiani già da aprile.

Orizzonte Farmaci 2020

I dati del Rapporto annuale di Horizon Scanning dell’AIFA mostrano un aumento delle terapie avanzate in fase di approvazione, specialmente nell’ambito dei medicinali antitumorali

Il Rapporto “Orizzonte Farmaci”, pubblicato ogni anno dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno appena concluso o che potrebbero averlo negli anni successivi. Il documento rientra nelle attività di Horizon Scanning dell’AIFA, in modo che i nuovi farmaci e le nuove indicazioni terapeutiche possano essere identificate e valutate per tempo. Tra questi, ci sono anche le terapie avanzate, le cui approvazioni aumentano di anno in anno, confermando il trend in crescita di questo settore.

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