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Presentazione del RetreAT Proposal Essay. 17 settembre 2024, Roma
La Presentazione del RetreAT Proposal Essay è prevista per il 17 settembre 2024, dalle ore 14:30 alle 18:00, presso la Sala Igea dell'Istituto Enciclopedia Italiana Treccani a Roma.
A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le terapie avanzate necessitano di misure altrettanto innovative nel campo della ricerca e sviluppo e in termini di sostenibilità, accesso e gestione clinica. Per questa ragione OTA - Osservatorio Terapie Avanzate, già a partire dal 2022, ha dato avvio al “retreAT”, ambizioso progetto di policy shaping che ha riunito oltre 40 esperti del settore, tra ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni con l’obiettivo di individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate. Gli esperti coinvolti, suddivisi in cinque tavoli di lavoro tematici, hanno collaborato ai fini di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottomettere alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno.
- Di: Redazione
Combinare terapia cellulare e chemioterapia per colpire il tumore del pancreas
Uno studio dell’Università di Modena e Reggio Emilia punta alle terapie avanzate per tentare di ridurre la resistenza ai farmaci tipica di questo aggressivo tumore
È una delle forme tumorali più temibili, perché tende a farsi scoprire tardi quando la situazione generale del malato è gravemente compromessa, fino ad oggi non sono stati identificati marcatori affidabili di malattia, infine, la resistenza ai farmaci limita il successo dei trattamento clinici. Stiamo parlando del tumore del pancreas. Un gruppo di ricerca dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (UniMoRe) sta valutando di abbinare una terapia cellulare, che prevede la manipolazione genetica delle cellule, alla chemioterapia per sondare un punto debole dell’adenocarcinoma duttale pancreatico e offrire future speranze ai malati. I primi risultati del loro studio sono stati pubblicati ad agosto sulla rivista scientifica Cell Report Medicine.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: una possibile terapia per la sindrome della persona rigida?
Il caso del trattamento di una paziente tedesca di 69 anni, pubblicato sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences, accende un lume di speranza
La sindrome della persona rigida è una malattia autoimmune che causa ai malati una progressiva rigidità muscolare agli arti e al tronco, accompagnata da dolorosi spasmi muscolari. A rendere nota al grande pubblico questa rara condizione neurologica è stata la vicenda personale di Céline Dion, la cantante canadese universalmente riconosciuta per la colonna sonora del kolossal Titanic. La sindrome della persona rigida non ha una cura specifica ma il caso clinico di una paziente notevolmente migliorata dopo una terapia a base di cellule CAR-T ha provocato un rimbombo mediatico tale da attirare l’attenzione di numerose persone.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la Duchenne: un nuovo approccio all’orizzonte
Un team di ricerca dell'Indiana University School of Medicine ha messo a punto una strategia innovativa per ripristinare la versione completa della distrofina
Sabato 7 settembre si celebrerà l’undicesima Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (World Duchenne Awareness Day, WDAD). Uno dei temi più sentiti dalla comunità è ovviamente quello di una cura, che purtroppo ancora non è stata trovata: la terapia genica è da anni al centro dell’interesse di chi cerca una soluzione terapeutica per la distrofia muscolare di Duchenne, con qualche traguardo raggiunto ma senza reali rivoluzioni. L’approccio più studiato – e già autorizzato come trattamento negli Stati Uniti – si basa sulla terapia genica per la produzione di una forma ridotta, ma funzionale, della distrofina. Uno studio pubblicato a luglio su Nature Communication, punta, invece, a ripristinare la versione completa della proteina.
- Di: Rachele Mazzaracca
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retreAT 2024 - L'intervista a
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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