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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Nuove nanoparticelle per vaccini a mRNA: efficacia con dosi 100 volte minori
Lo studio del MIT è stato pubblicato su Nature Nanotechnology e apre importanti prospettive per vaccini a mRNA più potenti, più economici e meglio tollerati
Nonostante il loro successo durante la pandemia, i vaccini a mRNA hanno ancora ampi margini di miglioramento. Il problema principale è che richiedono quantità relativamente elevate di materiale genetico, con un impatto sia sui costi sia sull’eventuale tossicità. Una delle strategie più promettenti è intervenire sulle nanoparticelle lipidiche (LNP), le “navette” che proteggono l’mRNA e lo trasportano alle cellule bersaglio. Uno studio del Massachussets Institute of Technology (MIT) presenta una nuova LNP basata su lipidi ionizzabili ciclici che nel caso di un vaccino per l’influenza ha ottenuto la stessa risposta immunitaria con una quantità di mRNA cento volte inferiore rispetto alle formulazioni attuali. Pubblicato su Nature Nanotechnology, il lavoro apre prospettive concrete per vaccini mRNA più potenti, economici e meglio tollerati.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR può correggere il DNA mitocondriale?
L’RNA guida che usa il famoso sistema di editing genetico non supera la barriera mitocondriale, ma si sta cercando una soluzione per poter modificare anche il DNA contenuto negli organelli
Per chi lavora nel mondo delle biotecnologie – mediche e non solo - CRISPR fa parte della quotidianità. E, anche se non tutti lo usano direttamente in laboratorio, l’editing genetico è ormai onnipresente nella ricerca. Ma c’è un posto in cui CRISPR ancora non riesce ad arrivare: all’interno dei mitocondri, quei minuscoli organelli deputati alla produzione di energia cellulare e gli unici ad avere un DNA proprio, diverso da quello contenuto nel nucleo della cellula. Il DNA mitocondriale (mtDNA), infatti, contiene informazioni per il corretto funzionamento della cellula, ma può contenere anche mutazioni in grado di causare malattie. Proprio per questo è un obiettivo di grande interesse per chi sta cercando un approccio efficace per queste malattie. Il traguardo non è ancora stato raggiunto e la ricerca di una terapia genica mitocondriale richiederà tempo, ma diversi gruppi di ricerca stanno facendo i primi passi in questo percorso.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: la Commissione Europea autorizza una nuova indicazione per liso-cel
Già indicato per altre forme di linfoma, lisocabtagene maraleucel sarà ora commercializzato anche per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma mantellare R/R dopo almeno due linee di terapia
È del 24 novembre la notizia che la Commissione Europea (CE) ha concesso l’approvazione a lisocabtagene maraleucel (liso-cel, nome commerciale: Breyanzi®), ormai nota terapia a base di cellule CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma mantellare (MCL) in recidiva o refrattario dopo almeno due linee di terapia sistemica, fra cui un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK). A poco più di un mese di distanza dall’opinione positiva espressa dal CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) è arrivato il via libera definitivo europeo che, di fatto, permette agli enti regolatori dei singoli Stati membri di avviare le trattative per la rimborsabilità.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la SMA: approvata la somministrazione intratecale in USA
La FDA ha approvato Itvisma per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale in pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni di età in su, con una mutazione confermata nel gene SMN1
Il 24 novembre la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con mutazione confermata nel gene della proteina di sopravvivenza dei motoneuroni 1 (SMN1). Itvisma – di cui abbiamo parlato qui - è una terapia genica basata su un vettore virale adeno-associato (AAV) e contiene lo stesso principio attivo di Zolgensma ma con una diversa formulazione: è più concentrata ed è somministrata tramite un’unica iniezione intratecale tramite una puntura lombare, a differenza di Zolgensma che prevede una classica infusione endovenosa.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR e colesterolo: buoni i risultati di uno studio di Fase I
La terapia sperimentale CTX310 ha dimostrato di poter modificare efficacemente ANGPTL3, riducendo trigliceridi e lipoproteine a bassa densità con un solo trattamento
In un articolo pubblicato questo mese su The New England Journal of Medicine sono stati presentati i dati di uno studio clinico di Fase I che valuta CTX310, una terapia sperimentale basata su Crispr-Cas9 in vivo. Una singola infusione endovenosa della terapia a base di editing genetico ha portato a riduzioni dose-dipendenti e durature dell'ANGPTL3 circolante, con una riduzione media rispetto al basale del 73%, una riduzione media dei trigliceridi (TG) del 55% e una riduzione media delle lipoproteine a bassa densità (LDL) del 49% alla dose più elevata. Questi dati dimostrano il potenziale di CTX310 nella gestione del colesterolo (e non solo), anche se è importante sottolineare che si tratta di dati relativi alle fasi ancora iniziali della sperimentazione.
- Di: Redazione
Terapia genica: risultati promettenti per lo scompenso cardiaco
Pubblicati su Nature Medicine i risultati dello studio di Fase I condotto con la terapia AB-1002: nessun evento avverso grave e buoni i dati di efficacia nei pazienti con scompenso non ischemico
A più di un anno dalla presentazione dei risultati preliminari al Congresso Annuale dell’American Heart Association (AHA), ora lo studio clinico di Fase I sulla terapia genica sperimentale AB-1002 – sviluppata da AskBio del gruppo Bayer - per lo scompenso cardiaco è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Medicine. I dati confermano quanto già anticipato nel 2024: nessun evento avverso grave correlato al trattamento e segnali di efficacia clinicamente rilevanti nei pazienti con scompenso cardiaco non ischemico. Condotto negli Stati Uniti, lo studio apre la strada a una sperimentazione di Fase II che coinvolgerà un numero maggiore di pazienti per valutare in modo più approfondito l’efficacia e la durabilità della risposta al trattamento.
- Di: Erika Salvatori
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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