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studi clinici, clinical trials day, sperimentazione

Comprendere cosa sono e come funzionano i trial è fondamentale, sia per decidere se partecipare che per capire come funziona la ricerca clinica

Come ogni anno dal 2014, il 20 maggio si celebra la Giornata Mondiale degli studi clinici: un’occasione per “fermarsi a riflettere, riconoscere e ammirare tutto ciò che è stato realizzato grazie alle sperimentazioni cliniche e alle persone che ci sono dietro”, come spiegato sul sito dedicato dall’Association of Clinical Research Professionals (ACRP) che la organizza. La data è stata scelta in onore del giorno in cui - nel lontano 1774 - James Lind, chirurgo di bordo della Marina Reale britannica, avviò quello che viene spesso considerato il primo studio clinico controllato. Nello specifico, si trattava di studiare gli effetti di diversi trattamenti sullo scorbuto. Ma cos’è un trial clinico? Cosa vuol dire randomizzato? E a cosa serve il placebo? Osservatorio Terapie Avanzate ripercorre la storia degli studi clinici, dagli studi pionieri fino a quelli attuali, illustrandone obiettivi, protocolli e termini in maniera semplice ed esaustiva, così da mettere a disposizione di tutti gli strumenti per comprendere il reale significato di una sperimentazione clinica.

Terapie approvate
terapia genica, emofilia B, stati uniti

Fidanacogene elaparvovec-dzkt si aggiunge alla lista delle terapie avanzate approvate oltreoceano e rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti emofilici

Sono diventate due le terapie geniche per l’emofilia B disponibili per i pazienti statunitensi: etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix) , autorizzata nel 2022 oltreoceano e nel 2023 in Europa, e fidanacogene elaparvovec-dzkt (nome commerciale Beqvez), che ha ottenuto il via libera dalla Food and Drug Administration (FDA) a fine aprile. Pfizer, l’azienda produttrice del trattamento, ha ottenuto l’autorizzazione grazie ai risultati dello studio di Fase III BENEGENE-2, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Beqvez in pazienti maschi adulti con diagnosi di emofilia B da moderata a grave (con attività circolante del fattore IX pari o inferiore al 2%), di età compresa tra i 18 e i 65 anni.

Terapia Genica
terapia genica, decesso, Duchenne

Marika Pane (NeMO Pediatrico, Roma): “è un evento drammatico, ma è importante attendere tutte le valutazioni del caso, senza farsi trasportare unicamente dalla paura”

È della settimana scorsa la notizia del decesso di un piccolo paziente che stava partecipando al trial clinico di Fase II DAYLIGHT, una sperimentazione con la terapia genica fordadistrogen movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne. Lo studio è condotto da Pfizer ed è in corso negli Stati Uniti e in Australia. L’azienda - che ha comunicato il tragico evento tramite una lettera alla comunità - ha sospeso temporaneamente le somministrazioni della terapia nei pazienti, inclusi quelli coinvolti nello studio CIFFREO che riguarda bambini più grandi e attivo anche in Italia. Il paziente, che aveva un’età tra i 2 e i 3 anni circa e la cui identità non è stata resa nota, aveva ricevuto la terapia genica sperimentale all’inizio del 2023 e attualmente non ci sono conferme sulle cause della morte, l’ipotesi più probabile è quella di un problema cardiaco.

Regolatorio e accesso
terapia genica, gemelli, USA, SMA

Due gemelli, nati a fine marzo negli Stati Uniti, hanno avuto una diagnosi precoce di SMA grazie allo screening neonatale. Ma l’assicurazione ha poi negato il rimborso dell’innovativa terapia

Italia e Stati Uniti hanno due sistemi sanitari che funzionano in maniera molto diversa, con inevitabili conseguenze per i pazienti. Se nel nostro Paese sono stati da poco allargati i criteri di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) per onasemnogene abeparvovec (nome commerciale: Zolgensma) - la prima terapia genica autorizzata per l’atrofia muscolare spinale (SMA) - la situazione oltreoceano non è la stessa. Infatti, è recente la notizia di due gemellini nati in Kansas, Eli ed Easton Reed, che non potranno ricevere il trattamento a causa della mancata copertura assicurativa che non sostiene i due milioni di dollari di spesa per la terapia genica.

Digital Health
sarah, salute digitale, who, oms

Funziona grazie all’intelligenza artificiale generativa la nuova operatrice virtuale che è in grado di dare informazioni di salute pubblica per condurre uno stile di vita più sano

“My health, My right”. Questo è stato lo slogan della Giornata Mondiale della Salute 2024, che si è celebrata lo scorso 7 aprile, proprio mentre guerre ed epidemie minacciano il diritto alla salute di milioni di persone nel mondo. C’è ancora parecchia strada da fare per garantire la salute come diritto fondamentale e universale, ma gli strumenti digitali e l’intelligenza artificiale sono al centro di un cambio di paradigma che riconosce per ogni persona un ruolo da protagonista nella cura del proprio benessere psicofisico. Con queste premesse nasce S.A.R.A.H – per gli amici Sarah – una promoter di salute digitale creata dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, per dare a chiunque la possibilità di migliorare il proprio stile di vita, mangiare meglio, smettere di fumare, fare esercizio fisico e curare la propria salute mentale.

Regolatorio e accesso
CAR-T, prezzo, abbassare i costi

La terapia prodotta da una biotech indiana ha un costo nettamente inferiore rispetto alle “cugine” occidentali e un accordo tra una fondazione brasiliana e una no-profit potrebbe limitare la spesa

NexCAR19 - di cui abbiamo parlato di recente qui - è la terapia a base di cellule CAR-T prodotta dalla biotech ImmunoACT di Mumbai e ha un costo che si aggira tra i 30 e i 40mila dollari. La versione indiana delle CAR-T fa sperare che questi trattamenti diventino più facilmente accessibili, specialmente nei Paesi a medio e basso reddito che difficilmente possono permettersi di spendere centinaia di migliaia di dollari a paziente. Negli Stati Uniti e in Europa le CAR-T che hanno ricevuto l’autorizzazione alla commercializzazione costano circa 300-500mila dollari ciascuna, senza contare le spese ospedaliere e i farmaci per gestire gli eventuali effetti collaterali. La terapia indiana è prodotta a un decimo di quello cifra, come descritto in un recente articolo pubblicato su Nature. Anche il Brasile sta lavorando a un piano per portare le terapie a base di cellule CAR-T ai suoi pazienti a costi ridotti.

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retreAT 2024 - L'intervista a
Davide Petruzzelli, La Lampada
di Aladino ETS

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"Alle persone che accedono alle terapie avanzate dobbiamo predisporre percorsi chiari, investendo tempo nel dialogo e nel supporto psicologico” 

retreAT 2024 - L'intervista a
Mattia Altini, Direttore dell’Assistenza Ospedaliera della Regione Emilia-Romagna

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Serve una cornice nazionale entro cui svolgere l’attività delle Regioni perché attualmente ognuna di esse si organizza in modo diverso rispetto ai problemi contingenti”

Terapia genica per Usher: a Napoli il primo intervento al mondo
L'intervista a Francesca Simonelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

Un altro traguardo per la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla professoressa Francesca Simonelli

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