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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
2026: cosa accadrà nel mondo della ricerca clinica?
Dall’mRNA all’editing genomico: le terapie avanzate saranno al centro delle sperimentazioni cliniche di quest’anno
Nature Medicine ha chiesto a undici ricercatori di spicco quali saranno i protagonisti e gli obbiettivi principali degli studi clinici nel 2026, così da farsi un’idea della rotta che prenderà la ricerca biomedica nei prossimi mesi. I trial attualmente in corso, e in avvio, hanno il potenziale di influenzare in modo significativo il futuro della pratica clinica, affrontando alcune delle principali sfide sanitarie globali, dalle malattie infettive ai tumori, dalle patologie cardiovascolari alle malattie rare e autoimmuni. Accanto a vaccini e farmaci innovativi, un ruolo di primo piano è occupato dalle terapie avanzate, che stanno ridefinendo l’approccio terapeutico grazie a strategie sempre più mirate e personalizzate.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il presente e il futuro delle “RNA therapies”
L’incremento dei farmaci nati dalla tecnologia a RNA è il segnale di un florido filone di ricerca e l’innovazione tecnologica sta ampliando le possibili applicazioni a molte patologie
L’acido ribonucleico (RNA) è una molecola essenziale per la vita, capace di svolgere ruoli differenti dal momento che funge da intermediario nel trasferimento dell’informazione genetica (RNA messaggero), permette la lettura del messaggio genetico e la traduzione in proteine, può assumere conformazioni tridimensionali e regolare varie funzioni cellulari, può persino diventare un meccanismo di difesa (interferenza a RNA) da vari patogeni. La flessibilità di questa piccola e straordinaria molecola, a lungo considerata secondaria, è stata la miccia di innesco di un’esplosione tecnologica, o meglio, di una rivoluzione che ha dato avvio allo sviluppo delle cosiddette “RNA therapies” in cui il mezzo o il “bersaglio” stesso è l’RNA. Utilizzando o modulando RNA diversi è possibile produrre certe proteine o bloccare l’azione di altre, responsabili di malattie. Il potenziale clinico dietro a tutto ciò è enorme ed è abbinato ad indubbi vantaggi economici.
- Di: Enrico Orzes
Terapie geniche ultra-rare: nasce un nuovo modello di accesso sostenibile
Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator siglano un protocollo d’intesa per portare la terapia genica per la Sindrome di Wiskott-Aldrich oltre i limiti del mercato for-profit statunitense
La collaborazione tra Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) apre la strada a un modello innovativo e non profit di accesso commerciale alle terapie geniche per malattie ultra-rare negli Stati Uniti. L’iniziativa affronta uno dei nodi centrali della sostenibilità delle terapie avanzate, proponendo una risposta concreta alle difficoltà di mercato che spesso impediscono a queste innovazioni di raggiungere i pazienti e colmando il vuoto lasciato dagli operatori for-profit. Grazie a questo accordo sarà possibile commercializzare etuvetidigene autotemcel (nome commerciale Waskyra), terapia genica recentemente approvata dalla Food and Drug Administration per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una forma rara di immunodeficienza di origine genetica.
- Di: Redazione
Microrobot magnetici per il trasporto mirato di farmaci
Una ricerca pubblicata su Science descrive una tecnologia emergente, basata su minuscoli robot guidati magneticamente, per raggiungere bersagli farmacologici con elevata precisione
Per quanto possano essere avanzate, le terapie sistemiche si accompagnano spesso a effetti collaterali indesiderati e a un’efficacia ridotta verso il bersaglio. Da qui la spinta a sviluppare trattamenti mirati, capaci di aumentare la concentrazione di farmaco direttamente nel sito “malato”, senza disperderlo negli altri distretti corporei. Si inserisce in questo contesto lo studio pubblicato a metà novembre su Science, di un team internazionale di ricercatori che ha messo a punto una strategia di trasporto e rilascio di farmaci basata su microrobot magnetici. Pilotati dall’esterno del corpo, i piccoli dispositivi possono navigare nell’intricato labirinto degli spazi tra i tessuti e lungo i vasi e recapitare il proprio “carico” con estrema precisione.
- Di: Alice Pace
Vertigine: la scienza ci mantiene in equilibrio?
Beatrice Mautino ci guida dentro i meccanismi che modellano la percezione delle evidenze, tra bias cognitivi, miti e il bisogno di strumenti per abitare un mondo informativo sempre più complesso
“Quando ricevi una diagnosi per una malattia che non ha risposte immediate, la tentazione di prendere il controllo è forte, fortissima. È l’istinto di chi non vuole arrendersi all’incertezza, di chi cerca una via d’uscita quando i percorsi battuti non sembrano sufficienti o semplicemente non esistono.” La paura racchiusa in una diagnosi di tumore fa vacillare razionalità e fiducia nella scienza, anche in chi lavora per trasmetterla. “Vertigine. Storie di chi si affida alla scienza e di chi impara a farlo” (Mondadori, 2025) è l’ultimo libro di Beatrice Mautino, biotecnologa e divulgatrice scientifica, che affronta lo scollamento tra la razionalità scientifica e l’essere umani, con tutte le sfaccettature che ciò implica. L’autrice ci accompagna in un viaggio che destabilizza, sì, ma solo per restituire un equilibrio più solido, fondato sul pensiero critico.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la WAS: via libera dalla FDA
L’ente regolatorio statunitense ha approvato etuvetidigene autotemcel, la prima terapia genica per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
Il 9 dicembre la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato etuvetidigene autotemcel (nome commerciale Waskyra), la prima terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza di origine genetica. Waskyra è indicato per pazienti pediatrici di età pari o superiore a sei mesi e adulti affetti da WAS che presentano una mutazione del gene WAS e per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore di cellule staminali compatibile. L’approvazione della FDA segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) di qualche settimana fa per la stessa terapia. Ora manca solo la ratifica da parte della Commissione Europea per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) nel Vecchio Continente.
- Di: Redazione
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