IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Prix Galien Italia 2025: premiata una terapia genica
Il riconoscimento va a beremagene geperpavec che, agendo sul gene COL7A1, ripristina la produzione di collagene VII per il trattamento delle lesioni da epidermolisi bollosa distrofica
Il 14 ottobre 2025, a Verona presso il Palazzo Verità Poeta, si è tenuta la cerimonia del Prix Galien Italia 2025, l’edizione nazionale del prestigioso riconoscimento che – nato in Francia negli anni settanta – è oggi considerato alla stregua di un “Premio Nobel” per l’innovazione dei farmaci e per la ricerca farmacologica. L’iniziativa mira a valorizzare la ricerca che coniuga eccellenza scientifica, beneficio clinico per i pazienti e un impatto reale sulla salute pubblica. Quest’anno sono state presentate sette categorie tra cui, come nelle scorse edizioni, quella dedicata alle terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products).
- Di: Redazione
Terapia genica: riflettori accesi sull’alfa-talassemia
Un gruppo di ricerca statunitense ha messo a punto una terapia sperimentale, basata sull’ingegnerizzazione delle cellule del paziente, contro una delle più severe emoglobinopatie
L’alfa-talassemia è una patologia ereditaria dovuta all’inattivazione di uno o più geni alfa-globinici: negli omozigoti è letale già in utero o alla nascita, mentre i portatori della malattia (con inattivazione di uno o due geni) sono affetti da forme più lievi di patologia. Negli ultimi anni, la ricerca sul fronte delle terapie avanzate rivolta alla patologia “sorella” - la beta-talassemia, per la quale è stata approvata e poi ritirata (in Europa) una terapia genica e per cui, successivamente, è arrivato sul mercato (anche in Italia) un trattamento basato su CRISPR - ha messo nell’ombra quella per alfa-talassemia. Uno studio pubblicato da poco su Cell Reports Medicine riporta risultati preclinici promettenti per una terapia genica ex vivo basata sull’utilizzo di un vettore lentivirale.
- Di: Enrico Orzes
Creato in laboratorio il modello di rene umano più realistico di sempre
Combinando un mix di cellule staminali con un mezzo di coltura e un ambiente adeguato, i ricercatori hanno creato un rene artificiale simile per struttura e funzioni all’organo reale
Negli ultimi anni, gli scienziati hanno imparato a guidare cellule staminali umane verso la formazione di piccoli organi - gli organoidi - in laboratorio. Ma nel caso del rene, la strada è tuttora in salita. Questo organo, tra i più articolati del corpo umano, conta oltre trenta tipi cellulari che cooperano per filtrare il sangue, eliminare le scorie e mantenere l’equilibrio idrosalino. Ricostruire una simile architettura in vitro si è rivelata finora un’ardua sfida. Eppure, riuscirci potrebbe contribuire ad affrontare la carenza cronica di organi per i trapianti, riducendo tempi d’attesa e rischi di rigetto. Uno studio statunitense, pubblicato questo mese su Cell Stem Cell, segna un importante passo avanti: i ricercatori della University of Southern California hanno sviluppato un modello umano che riproduce, con un livello di fedeltà mai raggiunto prima, la struttura e le funzioni principali del rene.
- Di: Erika Salvatori
CAR-T per tumore dello stomaco: risultati interessanti ma in bilico
Lo studio pubblicato su The Lancet dimostra l’efficacia delle terapie a base di cellule CAR-T contro un tumore solido, dalla prognosi spesso negativa. Ma permangono dubbi sugli effetti collaterali
Se il microambiente tumorale fosse paragonabile alla giungla più intricata, le terapie a base di cellule CAR-T sarebbero la barca che risale le anse del fiume inoltrandosi sempre di più nella natura selvaggia e ostile. Un’immagine che ricorda bene che il viaggio delle CAR-T oltre le barriere fisiche di un tumore, soprattutto se solido, non è una passeggiata e più volte si è rivelato infruttuoso: ecco perché i ricercatori di tutto il mondo stanno cercando nuovi “punti di riferimento” per raggiungere il traguardo. Ed è su queste basi che risulta interessante uno studio pubblicato sulla rivista The Lancet da un gruppo di biologi e biotecnologi dell’Università di Pechino che hanno puntato l’attenzione a una speciale proteina e messo a punto una CAR-T diretta contro i tumori dello stomaco e della giunzione gastroesofagea.
- Di: Enrico Orzes
Manifattura: realizzato a Parma il primo isolatore robotizzato al mondo
Si chiama CFBox e consente di produrre fino a 4 terapie avanzate contemporaneamente. È frutto di una partnership pubblico-privata italiana e promette di aumentare la versatilità e abbassare i costi
Negli ultimi anni le sfide delle terapie avanzate si stanno spostando dai banconi di laboratori, in cui i ricercatori cercano di ideare strategie sempre più mirate ed efficaci, a startup e aziende in cui progettare sistemi di produzione sempre più innovativi e agili che possano rispondere ai criteri di qualità e sostenibilità richiesti da terapie così complesse e spesso personalizzate. L’obiettivo ultimo è garantire l’accesso equo e tempestivo ad un numero sempre maggiore di pazienti affetti da malattie genetiche, tumori e patologie croniche. Sfida che l’Italia ha colto grazie alla sinergia tra l’azienda hi-tech parmense PBL, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) e il Centro Nazionale di Ricerca e Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA. Frutto di questa collaborazione è CFBox: una vera “Cell Factory in miniatura” completamente robotizzata e personalizzabile per la produzione di ATMP.
- Di: Francesca Ceradini
L’AI alla guida di una chirurgia più precisa
Molte procedure mediche richiedono l’utilizzo di un ago: oggi l’intelligenza artificiale può assistere il chirurgo, calcolando la traiettoria dell’ago e controllandone il movimento
Il 10% della popolazione mondiale ha paura degli aghi. La preoccupazione cresce soprattutto quando questi strumenti devono raggiungere tessuti e organi profondi, dove anche pochi millimetri di errore possono avere conseguenze gravi. Ci sentiremmo più sicuri sapendo che, dietro l’ago, non c’è solo una mano umana, ma anche una mente “artificiale”? Oggi l’AI può assumere un ruolo cruciale negli interventi chirurgici, supportando o amplificando le capacità del medico. A interrogarsi su questa possibilità è la review di Alterovitz e colleghi, pubblicata su Science Robotics, in cui viene illustrata l’evoluzione della chirurgia robotica con aghi “intelligenti” guidati dall’AI mettendo in luce opportunità e limiti di questa nuova alleanza tra chirurgo e macchina.
- Di: Erika Salvatori
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
