Il riconoscimento va a beremagene geperpavec che, agendo sul gene COL7A1, ripristina la produzione di collagene VII per il trattamento delle lesioni da epidermolisi bollosa distrofica
Il 14 ottobre 2025, a Verona presso il Palazzo Verità Poeta, si è tenuta la cerimonia del Prix Galien Italia 2025, l’edizione nazionale del prestigioso riconoscimento che – nato in Francia negli anni settanta – è oggi considerato alla stregua di un “Premio Nobel” per l’innovazione dei farmaci e per la ricerca farmacologica. L’iniziativa mira a valorizzare la ricerca che coniuga eccellenza scientifica, beneficio clinico per i pazienti e un impatto reale sulla salute pubblica. Quest’anno sono state presentate sette categorie tra cui, come nelle scorse edizioni, quella dedicata alle terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Products).
COS’È IL PRIX GALIEN ITALIA
Come descritto sul sito, Prix Galien Italia è un riconoscimento assegnato ogni anno a livello nazionale che premia farmaci e vaccini che si distinguono per innovazione terapeutica, efficacia clinica, miglioramento della qualità di vita del paziente e spesso per la capacità di rispondere a bisogni medici non soddisfatti. Per l’edizione del Prix Galien Italia 2025, sono stati assegnati i premi per 7 diverse categorie: farmaco di sintesi chimica, farmaco biologico, farmaco o vaccino per la prevenzione e il trattamento delle principali malattie infettive, farmaco orfano, ATMP, farmaco chimico-biotecnologico, Real World Evidence.
IL PREMIO A UNA TERAPIA GENICA
Nella categoria dedicata alle ATMP la vincitrice è stata beremagene geperpavec (nome commerciale Vyjuvek), una terapia genica - prodotta dall’azienda Krystal Biotech - per il trattamento di ferite in pazienti affetti da epidermolisi bollosa distrofica (DEB) con mutazioni nel gene del collagene di tipo VII catena alfa 1 (COL7A1). Vyjuvek, approvata nel 2023 negli Stati Uniti e a maggio 2025 in Europa, rappresenta – così come descritto nella motivazione del premio – “la prima terapia genica topica che agisce direttamente sulla causa genetica dell’epidermolisi bollosa distrofica, una malattia rara, grave della pelle. Agendo sulla causa della malattia ristabilisce la giunzione dermo-epidermica e consente una guarigione duratura delle ferite cutanee e una significativa riduzione della severità delle nuove lesioni. Può pertanto modificare la storia naturale della malattia, rendendo quasi normale la vita dei pazienti che ne sono affetti.” Questo risponde ai criteri del Prix Galien: innovazione, impatto clinico, beneficio per i pazienti, e rilevanza della terapia nell’ambito di bisogno medico insoddisfatto.
Il collagene di tipo VII è fondamentale per formare le fibrille di ancoraggio che uniscono il derma all’epidermide, garantendo la stabilità e la resistenza della pelle. In assenza di COL7 funzionale, gli strati cutanei tendono a separarsi, provocando vesciche e ferite croniche dolorose e debilitanti, caratteristica dell’epidermolisi bollosa. È la prima terapia genica approvata per questa forma della malattia e si tratta di un gel topico contenente un virus di tipo herpes simplex geneticamente modificato, incapace di replicarsi nelle cellule sane e progettato per trasportare copie funzionanti del gene COL7A1 direttamente sulle lesioni cutanee. A ogni applicazione — effettuate settimanalmente — il trattamento consente alle cellule della pelle di ripristinare l’espressione della proteina COL7, favorendo così la guarigione delle ferite e il rafforzamento della struttura cutanea.
Il Professore Emerito Pier Luigi Canonico, presidente del Comitato indipendente di Esperti che ha curato le valutazioni di quest’anno, ha dichiarato: “Nel tempo, il Prix Galien si è affermato non solo come il più prestigioso riconoscimento alla ricerca e all’innovazione in campo farmacologico, ma anche come un autentico motore di crescita per la salute pubblica. Oltre al suo impatto sulla ricerca e sull’innovazione, il premio ha svolto un ruolo cruciale nel favorire l’accesso dei pazienti a terapie sempre più efficaci, sicure e sostenibili. Attraverso il riconoscimento della ricerca che coniuga eccellenza scientifica e beneficio clinico, il Prix Galien promuove una cultura della cura centrata sulla persona, richiamando l’attenzione sulla necessità di integrare le esigenze e le preferenze dei pazienti nei processi decisionali clinici e di sviluppo. Il Prix Galien aspira sempre più a essere un ponte tra la ricerca farmacologica e l’industria farmaceutica, favorendo il dialogo, la collaborazione e il trasferimento di conoscenze e innovazione dal laboratorio al paziente. È in questo equilibrio tra scienza, impresa e valore umano che risiede la sua forza e la sua attualità.”
