Dopo il mancato trasferimento della licenza, BioMarin Pharmaceutical ritira volontariamente Roctavian: pesano sostenibilità economica e accesso
Si chiude definitivamente l’esperienza di valoctocogene roxaparvovec (Roctavian), la terapia genica sviluppata da BioMarin Pharmaceutical per l’emofilia A grave. Il 23 febbraio 2026, l’azienda ha annunciato il ritiro volontario del farmaco dal mercato. Una decisione che segna la fine di un progetto che, per anni, è stato considerato tra i più promettenti nel panorama delle terapie avanzate per le emoglobinopatie. Importante sottolinearlo: il ritiro non è legato a problemi di efficacia o sicurezza. A pesare sono stati invece fattori economici e pratici, come la difficoltà di accesso e la scarsa diffusione del trattamento. Come avevamo anticipato in un precedente articolo, BioMarin aveva provato a cedere la licenza del farmaco ad altre aziende, senza però riuscire a trovare un acquirente.
UN PERCORSO TRA APPROVAZIONI E DIFFICOLTÀ
La storia di Roctavian nel mercato europeo è stata segnata da una progressione lenta ma significativa. Il farmaco aveva ottenuto l'approvazione nell'Unione Europea a giugno 2022, con la Germania come primo Stato membro ad approvare il rimborso, seguito dall'Italia all'inizio del 2024. Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration (FDA) aveva dato il via libera nel giugno del 2023.
In alcuni Paesi, tra cui proprio Germania e Italia, erano stati trattati alcuni pazienti (ne abbiamo parlato qui). Nonostante questo, il numero di pazienti trattati è rimasto molto basso: nei primi anni dalla disponibilità del farmaco, solo pochissime persone hanno effettivamente ricevuto la terapia. Il motivo? La terapia genica è complessa da gestire e molto costosa. Richiede centri altamente specializzati, una selezione accurata dei pazienti e un accordo tra aziende e sistemi sanitari su modelli di pagamento innovativi. Tutti elementi che, nella pratica, rallentano l’accesso.
COSA SUCCEDE ORA AI PAZIENTI
Come spiegato nel comunicato, per chi ha già ricevuto Roctavian non cambia nulla: l’azienda continuerà a garantire il monitoraggio nel lungo periodo, fondamentale per questo tipo di trattamento one-shot, cioè somministrato una sola volta.
Chi invece stava valutando questa terapia dovrà orientarsi su altre opzioni già disponibili, come le terapie sostitutive con fattore VIII o i trattamenti più recenti che aiutano a prevenire gli episodi di sanguinamento.
UNA SFIDA PIÙ ECONOMICA CHE SCIENTIFICA
Il caso Roctavian mette in evidenza una questione sempre più centrale: sviluppare una terapia innovativa non basta, bisogna anche riuscire a portarla davvero ai pazienti.
Le terapie geniche promettono benefici importanti, ma hanno costi molto elevati e pongono ancora interrogativi sulla durata dell’effetto nel tempo. Questo rende più complicato per i sistemi sanitari decidere se e come rimborsarle. Per questo motivo, anche farmaci con basi scientifiche solide possono incontrare difficoltà una volta arrivati sul mercato.
Il ritiro di Roctavian non segna la fine della terapia genica per l’emofilia A. Al contrario, diverse aziende stanno continuando a lavorare su altre terapie geniche, con l’obiettivo di renderli più accessibili e sostenibili. La vera sfida, nei prossimi anni, sarà trovare un equilibrio tra innovazione e sostenibilità, così da permettere a queste terapie di passare dalle sperimentazioni alla pratica clinica quotidiana.
È possibile consultare lo stato delle terapie avanzate autorizzate in Europa e in Italia scaricando le tabelle realizzate da Osservatorio Terapie Avanzate:
