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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
iTreg, cellule più durature ed efficaci per combattere malattie autoimmuni
Gli scienziati hanno ottenuto cellule T regolatorie indotte riprogrammando i linfociti T convenzionali: hanno un’efficacia prolungata e più elevata rispetto a quelle naturali
Le cellule T regolatorie, o Treg, celebrate dal Nobel per la Medicina 2025, sono da anni considerate una promettente arma contro le malattie autoimmuni. La loro naturale capacità di frenare le risposte immunitarie e proteggere i tessuti sani, però, non è semplice da trasformare in terapia: queste cellule sono rare, difficili da espandere e spesso instabili una volta trasferite nel paziente. Tra i tre vincitori del Nobel c’è Shimon Sakaguchi, che negli anni ’90 ha descritto le Treg per la prima volta e oggi lavora per superare le sfide che ancora ne limitano l’uso clinico. Due studi pubblicati a ottobre su Science Translational Medicine, e a firma di Sakaguchi, viene illustrata la possibilità di riprogrammare cellule T convenzionali per ottenere Treg più durature e funzionali, aprendo la strada a nuove terapie cellulari per l’autoimmunità.
- Di: Erika Salvatori
Eliminare le cellule Treg del tumore e potenziare la risposta immunitaria
Renata Grifantini (CheckmAb): “Selezioniamo molecole contro i linfociti T regolatori nel tumore, evitando i danni che si generano quando si stimola in modo generico il sistema immunitario”
Lo scorso ottobre l’Accademia di Svezia ha conferito il Premio Nobel per la Medicina a tre scienziati, distintisi per le loro ricerche sulla tolleranza immunologica, quel fine meccanismo con cui il sistema immunitario distingue ciò che va preservato (self) da ciò che deve essere distrutto (non-self). I processi biologici che rendono possibile tale riconoscimento si basano sui linfociti T regolatori (T reg) i quali tengono a freno il sistema immunitario, impedendo all’organismo di auto-distruggersi: queste cellule sono il cuore dell’attività di ricerca di CheckmAb, uno spin-off dell’Università di Milano e dell’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare “Invernizzi”, fondata dai professori Sergio Abrignani e Massimiliano Pagani. La Direzione scientifica è affidata a Renata Grifantini che ci introduce al lavoro condotto in questa nuova realtà.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per emofilia B: trattato il primo paziente in Italia
La somministrazione è stata effettuata presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, a pochi mesi dall’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA per etranacogene dezaparvovec
A fine luglio avevamo dato la notizia dell’autorizzazione da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) della rimborsabilità per etranacogene dezaparvovec (nota con il nome commerciale Hemgenix). Prodotta dall’azienda farmaceutica CSL Behring, è la prima terapia genica approvata in Europa per l’emofilia B ed è indicata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla forma severa e moderatamente severa della patologia e senza storia di inibitori del Fattore IX. Ora il 2025 si chiude con un’altra buona nuova: è stato trattato il primo paziente in Italia con la terapia commercializzata. La somministrazione è stata effettuata presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, diretto dalla prof.ssa Flora Peyvandi, punto di riferimento di eccellenza a livello internazionale per la gestione dei disturbi della coagulazione.
- Di: Redazione
Terapia genica per la CGD: la storia di Remi
Un adolescente britannico è il primo paziente al mondo a beneficiare di una terapia genica autologa sperimentale per la malattia granulomatosa cronica
Lo scorso maggio era stata diffusa la notizia del primo paziente - un adolescente - affetto da malattia granulomatosa cronica legata all’X (X-CGD) trattato negli Stati Uniti con una terapia sperimentale basata sul prime editing (Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato qui). Solo un paio di mesi dopo è stata pubblicata la storia di un altro giovane paziente - Remi Pereszczak, di 19 anni - che ha ricevuto per primo, nel 2024 a Londra, una terapia genica autologa per la forma p47 autosomica recessiva della CGD. Due diverse forme di una rara immunodeficienza primitiva, due diverse tipologie di terapie geniche sperimentali, due adolescenti con nuove prospettive di vita: è chiaro che la ricerca sulle terapie avanzate stia correndo veloce nel campo delle malattie rare, con la speranza che gli aspetti regolatori e di sostenibilità riescano a tenere il ritmo.
- Di: Angelica Giambelluca
Nuove nanoparticelle per vaccini a mRNA: efficacia con dosi 100 volte minori
Lo studio del MIT è stato pubblicato su Nature Nanotechnology e apre importanti prospettive per vaccini a mRNA più potenti, più economici e meglio tollerati
Nonostante il loro successo durante la pandemia, i vaccini a mRNA hanno ancora ampi margini di miglioramento. Il problema principale è che richiedono quantità relativamente elevate di materiale genetico, con un impatto sia sui costi sia sull’eventuale tossicità. Una delle strategie più promettenti è intervenire sulle nanoparticelle lipidiche (LNP), le “navette” che proteggono l’mRNA e lo trasportano alle cellule bersaglio. Uno studio del Massachussets Institute of Technology (MIT) presenta una nuova LNP basata su lipidi ionizzabili ciclici che nel caso di un vaccino per l’influenza ha ottenuto la stessa risposta immunitaria con una quantità di mRNA cento volte inferiore rispetto alle formulazioni attuali. Pubblicato su Nature Nanotechnology, il lavoro apre prospettive concrete per vaccini mRNA più potenti, economici e meglio tollerati.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR può correggere il DNA mitocondriale?
L’RNA guida che usa il famoso sistema di editing genetico non supera la barriera mitocondriale, ma si sta cercando una soluzione per poter modificare anche il DNA contenuto negli organelli
Per chi lavora nel mondo delle biotecnologie – mediche e non solo - CRISPR fa parte della quotidianità. E, anche se non tutti lo usano direttamente in laboratorio, l’editing genetico è ormai onnipresente nella ricerca. Ma c’è un posto in cui CRISPR ancora non riesce ad arrivare: all’interno dei mitocondri, quei minuscoli organelli deputati alla produzione di energia cellulare e gli unici ad avere un DNA proprio, diverso da quello contenuto nel nucleo della cellula. Il DNA mitocondriale (mtDNA), infatti, contiene informazioni per il corretto funzionamento della cellula, ma può contenere anche mutazioni in grado di causare malattie. Proprio per questo è un obiettivo di grande interesse per chi sta cercando un approccio efficace per queste malattie. Il traguardo non è ancora stato raggiunto e la ricerca di una terapia genica mitocondriale richiederà tempo, ma diversi gruppi di ricerca stanno facendo i primi passi in questo percorso.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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