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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
La produzione delle terapie avanzate guarda alle startup
Gli elaborati ingranaggi del processo manifatturiero stanno portando alla luce ostacoli che certe aziende di nuova generazione potrebbero contribuire a superare
Come evidenziato dal retreAT, il progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate, la sostenibilità delle terapie avanzate - mantra di questi ultimi anni - passa anche dall’ottimizzazione della produzione di questi innovativi ma complessi farmaci. Sta infatti crescendo l’attenzione rivolta al tema del processo manifatturiero, strettamente vincolato a quello della creazione di nuovi accordi tra le startup che sviluppano un candidato farmaco e i produttori che oltre a seguirne la produzione si occupano anche di alcuni aspetti della loro distribuzione. Tuttavia, l’impennata degli studi clinici riguardanti prodotti di terapia genica e cellulare sta superando le capacità produttive dei componenti essenziali di questi processi terapeutici dilatandone i tempi di sviluppo e allungandone il cammino verso il mercato (e di conseguenza verso i pazienti).
- Di: Enrico Orzes
Saranno le terapie avanzate ad annientare definitivamente l’epatite B?
Nella ricorrenza della Giornata Mondiale contro le Epatiti si discute di una terapia genica per ridurre complicanze e decessi da epatite B
Il nemico da temere di più è sempre quello che non si vede: questo vale tanto per alcuni tumori le cui manifestazioni cliniche si rendono evidenti solo nelle fasi già avanzate di malattia, quanto per le infezioni virali, come quelle suscitate dall’HIV o dal virus dell’epatite B che colpiscono milioni di persone nel mondo. Nonostante i progressi in campo terapeutico, non sono ancora state eradicate. In una review pubblicata sulla rivista The New England Journal of Medicine un gruppo di ricercatori dello University College e del King's College Hospital di Londra ha riassunto lo status quo relativo sia alle moderne metodiche di individuazione del virus e diagnosi della malattia, sia alle promesse terapeutiche per contenere l’infezione. Tra quest’ultime figura anche la terapia genica.
- Di: Enrico Orzes
Eroica, folle e visionaria: la medicina come non l’avete mai vista
Una raccolta di storie di scienziati e medici spericolati, sperimentazioni che oggi non sarebbero possibili, ma che hanno permesso di fare i progressi che hanno portato la medicina alla modernità
Tra il Seicento e la prima parte del Novecento l’autoesperimento è stata una pratica largamente diffusa, eticamente accetta e approvata dal punto di vista scientifico. Per comodità, curiosità, sfida, mancanza di alternative o per diventare il nome stampato sui libri di storia, scienziati e medici hanno usato questo approccio per sperimentare tecniche chirurgiche mai pensate prima, valutare gli effetti di farmaci e altre sostanze, indagare come funzionano le infezioni e scoprire nuove malattie. Se oggi la scienza si basa su studi clinici svolti secondo parametri precisi e rigorosi, e sul coinvolgimento di un numero congruo di persone per raggiungere un certo livello di standardizzazione, non molto tempo fa i dati venivano raccolti tramite l’osservazione di casi singoli (o poco più). Silvia Bencivelli - giornalista scientifica, autrice e conduttrice radiotelevisiva - accompagna il lettore in un viaggio nella storia della medicina, tra storie incredibili e divertenti e, a volte, inquietanti e sconvolgenti.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T: i dati dei trial testimoniano una buona sopravvivenza complessiva
Le terapie a base di cellule CAR-T hanno ottenuto risposte robuste e soglie di sopravvivenza aumentate, specialmente nel trattamento del linfoma a grandi cellule B recidivante o refrattario
Il detto che non esistono più le mezze stagioni potrà anche esser smentito dalla meteorologia ma l’autunno e la primavera rimangono - perlomeno sulla carta - un riferimento temporale immancabile per i grandi congressi oncologici che, tutti gli anni, riuniscono centinaia di medici ed esperti da ogni parte del mondo. Sono questi i momenti più opportuni per la condivisione di dati che segnano il passo per la comunità scientifica. Le terapie a base di cellule CAR-T sono state assolute protagoniste di tre grandi eventi svoltisi nel mese di giugno: il congresso annuale della European Hematology Association (EHA) di Francoforte, il meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) di Chicago e l’International Conference on Malignant Lymphomas (ICML) di Lugano. In tutti e tre i casi sono stati presentati e discussi interessanti aggiornamenti.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: creato un antibiotico di precisione
Un gruppo di ricerca internazionale ha ideato una terapia basata su CRISPR - per ora sperimentata su modello animale - che mira a colpire il batterio E. coli, con l’obiettivo di ridurre il tasso di infezioni
Le infezioni da Escherichia coli sono un inconveniente spiacevole per chiunque ma, in particolare, per le persone affette da un tumore del sangue, per le quali può rivelarsi anche fatale. Questo accade quando il batterio, naturalmente presente nell’intestino, si riversa nel flusso sanguigno e il sistema immunitario non riesce a contrastare la sua presenza, causando una infezione che ha un tasso di mortalità del 15-20%. Gli antibiotici sono i farmaci standard in questi casi, ma hanno effetti collaterali da non sottovalutare - tra cui i danni al microbioma - e il loro utilizzo è sempre più complesso a causa dei fenomeni di antibiotico-resistenza. Proprio per questo, un team internazionale ha messo a punto il primo candidato a base di CRISPR che ha lo scopo di colpire direttamente E. coli, lasciando intatto il microbioma. Lo studio è stato pubblicato a maggio su Nature Biotechnology.
- Di: Rachele Mazzaracca
La salute digitale al servizio della medicina di genere
Pubblicato un importante studio sull’utilizzo dei dati raccolti tramite dispositivi indossabili per fare ricerca clinica e, più nello specifico, nell’ambito del ciclo mestruale e delle malattie ginecologiche
Uno strumento utile nel caleidoscopico mondo della salute digitale sono gli wearable, o dispositivi indossabili, che si sono diffusi capillarmente fino a diventare una tecnologia presente nella quotidianità di tutti noi. Apple è una delle grandi aziende che ha investito in questo settore e negli ultimi anni ha supportato diversi studi in collaborazioni con enti e università statunitensi. Una collaborazione tra la multinazionale della tecnologia, l’Harvard T.H. Chan School of Public Health e il National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS), che è parte dei National Institutes of Health (NIH), ha l’obiettivo di comprendere meglio come alcuni fattori – demografici, stile di vita, abitudini, salute – possano avere un impatto sul ciclo mestruale e sulle patologie che coinvolgono l’apparato riproduttore femminile. I risultati di questa collaborazione sono stati pubblicati su NPJ Digital Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
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Reshape: il podcast sulle terapie avanzate
“Reshape, un viaggio nella medicina del futuro" è il podcast di OTA interamente dedicato alle terapie avanzate e ad altre innovazioni tecnologiche.
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