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News
Terapie avanzate: le priorità per una buona presa in carico dei pazienti
Davide Petruzzelli (La Lampada di Aladino ETS): “Alle persone che accedono alle terapie avanzate dobbiamo predisporre percorsi chiari, investendo tempo nel dialogo e nel supporto psicologico”
Nella discussione sulle terapie avanzate la voce più importante - ma spesso sottovalutata - appartiene ai pazienti. All’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma, il confronto sui criteri di accesso ai trattamenti di ultima generazione ha coinvolto tutti, dai medici, ai rappresentanti del sistema regolatorio e delle istituzioni fino alle associazioni pazienti. Sviluppo e accesso alle terapie avanzate sono stati due pilastri del retreAT, il progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023. Tra i tavoli pianificati e portati avanti durante 18 mesi di lavoro c’è anche quello sulla presa in carico dei pazienti a cui ha preso parte Davide Petruzzelli, Presidente de La Lampada di Aladino ETS.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per Usher: a Napoli il primo intervento al mondo
Il trattamento sperimentale, messo a punto al Tigem di Pozzuoli, è per la rara malattia ereditaria dell’occhio che nella sindrome di Usher è associata a sordità
Dopo l’esperienza di successo con la terapia genica voretigene neparvovec, un altro traguardo per la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla professoressa Francesca Simonelli: per la prima volta al mondo è stata somministrata una terapia genica sperimentale per una rara malattia ereditaria dell’occhio associata a sordità, la sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B). La tecnologia alla base del trattamento è stata sviluppata nei laboratori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli, sotto la supervisione del neodirettore prof. Alberto Auricchio. L’innovatività risiede nella capacità di questa piattaforma di poter trasportare geni di grosse dimensioni, un limite ben noto della terapia genica classica. Ne abbiamo parlato con la prof.ssa Simonelli (guarda la videointervista qui).
- Di: Rachele Mazzaracca
La rivoluzione dell’RNA in atto e i suoi protagonisti dimenticati
La ricerca è solita concentrarsi su poche specie modello ma la storia e il libro del Premio Nobel Thomas Cech insegnano che i progressi decisivi possono arrivare da organismi bizzarri e sottovalutati
L’interferenza a RNA, i vaccini a RNA, l’editing RNA-programmabile. Sono solo alcuni dei filoni della ricerca biomedica esplosi nel passato recente che hanno fatto uscire l’acido ribonucleico (RNA) dal cono d’ombra proiettato della molecola più famosa: l’acido desossiribonucleico o DNA. Il merito della rivoluzione scientifica e tecnologica in corso va a ricercatori come Thomas Cech che hanno saputo guardare oltre la doppia elica e, in molti casi, hanno meritato il Nobel (l’ultima è Katalin Karikό per il vaccino anti-Covid). Ma un bel debito di riconoscenza lo abbiamo anche nei confronti delle strane creature che per prime hanno esibito nei test di laboratorio alcuni fenomeni inattesi e che poi si sono rivelati di interesse universale. Lo racconta bene Cech nel suo libro “The Catalyst. RNA and the quest to unlock life’s deepest secrets”.
- Di: Anna Meldolesi
Presentato il volume ‘retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’
Proporre alle istituzioni soluzioni concrete e immediatamente applicabili per rendere le terapie avanzate accessibili, in maniera equa e rapida, su tutto il territorio italiano
Roma, 17 settembre 2024 – Esperti, pazienti e istituzioni si sono confrontati per affrontare il tema della sostenibilità delle terapie avanzate a 360 gradi per accelerarne lo sviluppo e garantirne l’accesso. È questo l’obiettivo del retreAT, progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023 ed entrato in una seconda fase operativa nel 2024 – il retreAT 2.0 – con un focus particolare su temi quali i registri e le Real World Evidence, fondamentali sul piano scientifico e regolatorio; la manifattura di queste terapie, che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato, e, infine, l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti, punti cardine per superare le differenze inter-regionali e garantire il reale accesso alle terapie. Argomenti che, insieme ad altri, sono stati raccolti nel volume “retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document”, discusso nel corso dell’evento “La visione italiana sulle Terapie Avanzate” tenutosi a Roma presso la Sala Igea dell’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani.
- Di: Redazione
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a cura di Anna Meldolesi
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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