I dati sono ancora preliminari ma la notizia, diffusa a fine giugno, ha già suscitato interesse per almeno un paio di motivi. Numero uno: per quanto è dato sapere, si tratta delle prime sperimentazioni in cui il cosiddetto “base editing” dimostra di funzionare su primati non-umani. Questa variante della tecnica CRISPR promette di ridurre le probabilità di effetti indesiderati perché corregge il DNA senza tagliarlo. Numero due: finora l’editing si era occupato per lo più di malattie rare, mentre qui prova a sventare delle cause di morte che sono tra le più comuni al mondo. Arriverà il giorno in cui basterà una singola iniezione per abbassare colesterolo e trigliceridi per tutta la vita, prevenendo ictus e infarti?
Con 375mila euro stanziati e sostenuto da Erasmus Plus, il progetto europeo di formazione ADVANCE è dedicato agli scienziati con un interesse nel diventare sviluppatori competenti di terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP). Tre fasi per sostenere una nuova generazione di professionisti nello sviluppo delle conoscenze scientifiche e delle competenze attualmente mancanti per rispondere alle sfide esistenti nella ricerca e sviluppo delle terapie avanzate. Il consorzio ADVANCE è guidato da EATRIS ERIC ed è composto da altri sei partner europei: Elevate Health (Paesi Bassi), Istituto Superiore di Sanità (Italia), KU Leuven (Belgio), ULB/ I3H (Belgio), Università di Lubiana - Facoltà di Farmacia (Slovenia), Takis Biotech (Italia).
La retina è il fulcro della visione e consiste in una sottile membrana localizzata nella parte interna dell’occhio. È costituita da fotorecettori, una tipologia particolare di cellule nervose che si distinguono in coni e bastoncelli, che servono a tradurre il segnale luminoso in informazioni per il cervello, completando la trasmissione dell’input esterno. Ci sono diverse patologie che colpiscono la retina, tra cui il gruppo di malattie raggruppate sotto il nome di retinite pigmentosa, le anomalie nella visione dei colori, le distrofie retiniche e l’amaurosi congenita di Leber. Tante patologie, ma anche molta ricerca e trattamenti in sperimentazioni. Con questo articolo facciamo una panoramica delle varie terapie avanzate attualmente in studio, e alcune già in clinica, per le malattie retiniche.
Sbagliato pensare che si tratti di una sorta di “Sacro Graal” in grado di donare la vita eterna. Quello che stanno provando a sviluppare i ricercatori che studiano il processo di invecchiamento biologico, chiamato senescenza, è infatti un sistema per farci vivere una vecchiaia più serena e in salute. Così tra lista dei farmaci geroprottettori e senolitici, che hanno proprio questo scopo, si potrebbe inserire anche una terapia CAR-T, mirata però non alle cellule tumorali – come quelle approvate finora – ma alle cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di malattie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete. È questa l’idea di un gruppo di ricerca del Memorial Sloan Kettering (MSK) Cancer Center di New York, negli USA, che ha presentato i primi dati della loro terapia CAR-T “senolitica” in uno studio pubblicato a giugno su Nature.
Ogni mercoledì pomeriggio il GR1 Economia di RAI Radio 1 dedica uno spazio alla tematica “Salute ed Economia”, questa settimana il focus è stato fatto sulle terapie avanzate - con una puntata dal titolo “Sanità, i costi e la sostenibilità delle terapie avanzate”. Se da una parte queste terapie stanno rivoluzionando la medicina perché rappresentano una possibilità di cura per malattie rare, patologie degenerative e tumori ad oggi definiti incurabili, d’altra parte comportano dei costi elevatissimi e un dilemma per la sostenibilità dei sistemi sanitari. Francesco Macchia, coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate, è stato ospite della trasmissione per far conoscere le terapie avanzate e rispondere alle domande degli ascoltatori sul loro impatto economico, oltre che terapeutico.
La corsa allo sviluppo di una terapia efficace contro la malattia di Huntington sembra essere entrata nel vivo con l’annuncio da parte della casa farmaceutica olandese UniQure del trattamento dei primi due pazienti affetti dalla patologia all’interno di una sperimentazione clinica incentrata su AMT-130. Questa innovativa terapia su RNA è stata sviluppata implementando una piattaforma tecnologica modulare, già validata anche per la messa a punto di terapie contro l’emofilia A e B, la malattia di Fabry e l’atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), e potrebbe costituire un punto di svolta nell’approccio ad una patologia neurodegenerativa quale la malattia di Huntington, per la quale attualmente non esistono cure.
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