Osservatorio Terapie Avanzate

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Immunoterapia: ritirata l’autorizzazione condizionata al commercio di Zalmoxis

MolMed, l’azienda produttrice, comunica che si tratta di una scelta inquadrabile nell’ambito della revisione del piano di sviluppo commerciale del prodotto e delle precedenti interazioni con EMA

Con un comunicato stampa di poche righe diffuso il 10 ottobre MolMed S.p.A., un’azienda biotecnologica da diversi anni impegnata sul fronte della ricerca e dello sviluppo di nuove terapie geniche e cellulari, ha annunciato la propria decisione di ritirare il Conditional Marketing Authorization (CMA) di Zalmoxis, uno dei sui prodotti di punta per il trattamento dei tumori ematologici. La decisione non sembra essere un fulmine a ciel sereno e pare essere stata conseguenza di quanto comunicato a fine giugno quando era stata ufficializzata la sospensione dell'arruolamento di nuovi pazienti all’interno dello studio clinico di Fase III TK008 nel quale veniva usato proprio Zalmoxis. Come si legge nel comunicato stampa allora diramato, “la società ha deciso di effettuare una interim analysis non pianificata sui primi 90 pazienti inseriti nello studio, pari a circa il 50% del totale dei pazienti previsti dal protocollo. Questa analisi, seppur non conclusiva, non ha dimostrato una superiorità del braccio trattato con Zalmoxis rispetto al braccio di controllo trattato con lo standard of care, per ciò che concerne l’endpoint primario dello studio, ossia la sopravvivenza libera da malattia”.

: Di: Enrico Orzes; , 14 Ottobre 2019

Terapie avanzate. I sistemi sanitari d’Europa riusciranno a sostenerne l’impatto?

Regolatorio e accesso

Francesco Macchia, editore di Osservatorio Terapie Avanzate, spiega cosa sono le terapie avanzate e quali sono le difficoltà di accesso a questi trattamenti d’avanguardia

Le terapie avanzate rappresentano le terapie del futuro, quelle che un giorno potrebbero rivelarsi ‘cure’ per un numero sempre maggiore di pazienti. Le potenzialità sono quindi alte ma questo non si traduce automaticamente in accesso ai pazienti. La cruna dell’ago è data sostanzialmente da una serie di politiche sanitarie, che devono tener conto sia della reale efficacia - e sicurezza - di queste terapie sia della possibilità dei vari sistemi sanitari di sostenerne i costi elevati.
In un’intervista pubblicata sulla rivista Policy and Procurement in Healthcare, Francesco Macchia, esperto di politica farmaceutica e sanitaria nonché amministratore delegato di RareLab - la società editrice di Osservatorio Terapie Avanzate - descrive in maniera precisa ed accessibile il confine che esiste tra i farmaci tradizionali e le terapie avanzate.

: Di: Enrico Orzes; , 14 Ottobre 2019

CAR-T: arrivano i nomi dei primi centri accreditati in Italia

Regolatorio e accesso

Non tutti gli ospedali potranno somministrare la terapia ma solo quelli che rispondono a quattro criteri stabiliti da AIFA. Non tutte le regioni hanno selezionato le strutture idonee, attualmente i centri operativi si trovano più che altro al Nord

A due mesi dall’entrata in commercio in Italia di tisagenlecleucel – la terapia CAR-T (Chimeric Antigens Receptor Cells-T) sviluppata da Novartis con il nome commerciale Kymriah – la lista dei centri accreditati dove sarà possibile erogare l’innovativo medicinale, è ancora in via di definizione. Non trattandosi di un farmaco “tradizionale”, che si può trovare già confezionato in farmacia o in ospedale, ma di un farmaco “vivo”, che viene prodotto a partire dalle cellule del paziente stesso, la sua preparazione e somministrazione richiede un iter lungo e complesso. Motivo per cui non tutti gli ospedali potranno erogarla, ma solo quelli che dispongono di particolari requisiti normativi e qualitativi. L’Agenzia italiana del farmaco (AIFA) riporta che “la terapia CAR-T è un trattamento altamente specializzato e personalizzato. Per tali motivi può essere somministrata in un numero limitato di centri di ematologia e onco-ematologia, pediatrica e per adulti, ad alta specializzazione per il trattamento delle leucemie e dei linfomi, con specifici requisiti (tra cui la disponibilità di accesso alla terapia intensiva) e autorizzazioni per le terapie cellulari”.

: Di: Cristina Tognaccini; , 11 Ottobre 2019

CAR-T. In Italia trattato il primo paziente con linfoma follicolare

CAR-T e Immunoterapia

La terapia è stata somministrata presso l’Ospedale San Raffaele di Milano, centro di riferimento per lo studio clinico nel quale le terapie CAR-T sono impiegate su pazienti affetti da questa forma tumorale

Per la prima volta in Italia un paziente affetto da linfoma follicolare refrattario alle terapie convenzionali è stato trattato con le cellule CAR-T, una terapia avanzata che si basa sull’ingegnerizzazione dei linfociti T (cellule del sistema immunitario) del paziente per aiutarli a riconoscere e aggredire le cellule tumorali. Il trattamento è stato somministrato presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele - centro coordinatore dello studio clinico ELARA in corso in Italia - sotto la guida del dott. Andrés J. M. Ferreri, responsabile dell’Unità Linfomi, e del prof. Fabio Ciceri, primario dell’Unità di Oncoematologia e Trapianto di Midollo Osseo. Si tratta di un trial di fase II, multicentrico che coinvolge 25 centri clinici tra Stati Uniti, Australia, Giappone ed Europa. Il paziente, un uomo di cinquant’anni, non ha avuto reazioni avverse a seguito dell’infusione delle CAR-T, avvenuta in agosto, ed è oggi a casa in attesa degli esami di follow-up che permetteranno di valutare l’efficacia del trattamento.

: Di: Redazione; , 10 Ottobre 2019

Editing genomico. In Europa la sfida è approdare presto ai sistemi sanitari nazionali

Regolatorio e accesso

Il futuro di questa tecnologia passa necessariamente per l’inserimento nei sistemi sanitari dei singoli Paesi europei. Alliance for Regenerative Medicine invita ad una presa di coscienza plurale di come realizzare questo processo

Il 25 ottobre 2018 l’On. María Teresa Giménez Barbat ha presentato al Parlamento Europeo l’interessante conferenza dal titolo “Conversations on Science, Regulation, and Society - the Future of Genome Editing in European healthcare systems”, con l’obiettivo di far comprendere meglio cosa sia e che cosa possa fare questa innovativa tecnologia. Oggi l’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) ha riportato i contenuti di quell’evento in un rapporto, liberamente scaricabile dal suo sito web, per fissare la necessità di dialogo e confronto tra tutte le parti interessate allo sviluppo e all’utilizzo di questa straordinaria tecnica di modifica del DNA, che trova in CRISPR-Cas9 il suo più fulgido esempio.

: Di: Enrico Orzes; , 09 Ottobre 2019

CAR-T: Nature Medicine fa il punto sui tumori solidi

CAR-T e Immunoterapia

Tabella sugli studi clinici con le CAR-T

Iniziano a emergere i primi segni di efficacia clinica negli studi clinici sull'uomo, suggerendo un probabile successo imminente anche per questa indicazione.

Sbagliato pensare che la ricerca sulle CAR-T si sia fermata con l’approvazione in diversi Paesi delle prime terapie tisagenlecleucel, approvata ad agosto anche in Italia, e axicabtagen ciloleucel contro linfoma a grandi cellule B recidivante e refrattario e leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Perché in realtà oggi si contano più di duecento studi clinici, come ha affermato Alessandra Curioni-Fontecedro, docente di Oncologia all'Università di Zurigo, in un editoriale pubblicato sulla rivista del Congresso ESMO (European Society for Medical Oncology), conclusosi lo scorso primo ottobre a Barcellona. E in generale le sperimentazioni per testare nuove indicazioni terapeutiche, o migliorie delle prime versioni, sono in rapida ascesa.