Osservatorio Terapie Avanzate

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CAR-T. Promettenti i dati sul mieloma multiplo

Presentati al 62° Congresso ASH i risultati preliminari del trial CARTITUDE-1 che confermano efficacia e durata nel tempo della nuova terapia CAR-T in pazienti con il tumore in stadio avanzato

A tanti pazienti il mieloma multiplo si presenta come un tunnel che una volta imboccato non sembra lasciare via d’uscita. Per questa ragione medici e pazienti hanno accolto con gioia la notizia che le terapie a base di cellule CAR-T sono scese in campo contro questa grave forma tumorale. Nel maggio scorso, all’ultimo Congresso Mondiale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), si era parlato degli avanzamenti dello studio CARTITUDE-1 e al 62° Congresso annuale dell’American Society of Haematology (ASH) - tenutosi in forma virtuale dal 5 all’8 dicembre - si è tornati a parlare dell’efficacia e della sicurezza di ciltacabtagene autoleucel, sviluppata da Janssen, contro il mieloma multiplo.

: Di: Redazione; , 11 Dicembre 2020

Crispr, le lezioni del Nobel. Continuiamo a imparare dai microbi

CRISPR & Editing genomico

Nelle lecture ufficiali di Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna un invito a esplorare il mondo di virus e batteri, da lì arriveranno le biotecnologie del futuro

La pandemia COVID-19 ha rivoluzionato la cerimonia di consegna del più prestigioso dei premi, spostando online le celebrazioni della Nobel Week. Non potendo recarsi a Stoccolma, l’8 dicembre le due inventrici di CRISPR hanno tenuto le loro presentazioni rispettivamente da Germania e Stati Uniti. Charpentier ha messo in fila gli indizi fatti di piccoli RNA microbici che l’hanno portata fatalmente a occuparsi di editing genomico. Doudna si è soffermata sulla dinamicità delle famigerate forbici molecolari di CRISPR, capaci di tagliare il DNA. Entrambe, raccontando la convergenza dei loro percorsi, hanno enfatizzato il debito di riconoscenza che la biochimica e la genetica hanno, e continueranno ad avere, nei confronti della microbiologia.

: Di: Anna Meldolesi; , 11 Dicembre 2020

Terapia genica per emoglobinopatie: un aggiornamento sui risultati

Terapia Genica

Anemia falciforme e beta-talassemia nel mirino della terapia genica. I dati presentati al 62° Congresso ASH sono promettenti

In occasione dell’edizione virtuale del 62° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH), svoltosi dal 5 all'8 dicembre, sono stati presentati i dati degli studi clinici HGB-206 (Fase I/II) e HGB-210 (Fase III) della terapia genica sperimentale bb1111 per il trattamento dell’anemia falciforme e quelli del trial clinico LTF-303 (Fase III) per il trattamento della beta-talassemia con la terapia beti-cel. L’azienda biotech bluebird bio sta portando avanti i trial sulle stesse malattie genetiche del sangue oggetto di studio di Vertex/CRISPR-Therapeutics ma con un approccio diverso: queste ultime sono, infatti, basate sull’utilizzo del sistema di editing genomico CRISPR. Anche su quest’altro fronte gli ultimi risultati sono stati presentati al Congresso ASH.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 09 Dicembre 2020

CRISPR per beta-talassemia: trattato il primo paziente italiano

CRISPR & Editing genomico

Il giovane paziente è stato trattato al Bambino Gesù di Roma con la terapia sperimentale CTX001. Fa parte di uno studio internazionale i cui primi promettenti risultati sono stati presentati al 62° Congresso ASH

Da una collaborazione nata nel 2015 tra le aziende CRISPR Therapeutics e Vertex è nata CTX001: una terapia innovativa basata sul sistema di editing genomico CRISPR che fa parte delle diverse terapie avanzate in via di sviluppo clinico per il trattamento della beta-talassemia e dell’anemia falciforme grave. L’obiettivo di CTX001 è indurre la produzione di livelli elevati di emoglobina fetale (HbF) in modo da compensare, nelle persone malate, la carenza della forma ‘adulta’. Le cellule staminali emopoietiche prelevate dai pazienti stessi vengono modificate con Crispr-Cas9 e, una volta reinfuse nell’organismo, la produzione di emoglobina fetale nei globuli rossi riparte, attenuando i sintomi. Lo scorso 17 novembre 2020, un giovane paziente italiano affetto da beta-talassemia ha ricevuto la terapia sperimentale.