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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica “Made in Italy” per combattere i tumori
La nuova promettente arma si basa sulla combinazione di terapia genica e immunoterapia, avviati due studi clinici di Fase I/II. Le prime due indicazioni in studio: glioblastoma multiforme e mieloma multiplo con ricaduta precoce.
Non solo malattie rare. Una nuova terapia genica interamente “Made in Italy” e basata sul principio dell’immunoterapia, potrebbe infatti rappresentare una nuova e promettente arma contro i tumori. Il prodotto si chiama Temferon e il suo sviluppo è stato portato avanti dalla startup Genenta Science, spin-off dell'ospedale San Raffaele di Milano. La startup ha chiuso il terzo round di finanziamento, pari a 13,2 milioni di euro, per due trial clinici di fase I/II che testeranno la promettente terapia su pazienti italiani affetti da glioblastoma multiforme di nuova diagnosi e da mieloma multiplo recidivato precocemente, entro 18 mesi dalla prima linea di trattamento.
- Di: Cristina Tognaccini
CAR-T per contrastare la fibrosi cardiaca
I risultati degli esperimenti preclinici sono stati positivi. I linfociti T potenziati geneticamente potrebbero uscire dall’ambito oncologico e mirare anche alle patologie cardiovascolari
Le CAR-T al lavoro per curare il cuore malato. I super-linfociti T potrebbero forse costituire l’arma di cui i medici avevano bisogno per sciogliere la fibrosi cardiaca e restituire tono alle fibre muscolari del cuore le quali, allo stato attuale delle conoscenze, quando vengono colpite da questo processo di danneggiamento si danneggiano in maniera irreversibile. Quando si parla di malattie dell’apparato cardiovascolare il livello di attenzione sale immediatamente perché patologie come infarto, ischemia o scompenso cardiaco sono considerate tra le più pericolose e diffuse a livello mondiale. E nel mese di settembre, in cui cade la Giornata Mondiale per il Cuore (World Heart Day) - che, come ogni anno, si celebrerà il prossimo 29 settembre - è stato pubblicato sulla rivista Nature un interessante studio condotto da un gruppo di ricercatori dell’Università della Pennsylvania che ha usato i linfociti T ‘potenziati’ per individuare e distruggere i fibroblasti cardiaci responsabili della fibrosi. Una condizione che conduce all’irrigidimento dei tessuti del cuore, compromettendone in maniera grave il funzionamento e causando così una serie di importanti patologie cardiovascolari.
- Di: Enrico Orzes
A Milano l’evento SIFO dedicato alla governance nelle terapie avanzate
All’interno della cornice della European Biotech Week, un workshop multidisciplinare con relatori di prestigio dedicato alla formazione su terapie geniche, nanotecnologie e sostenibilità economica
In occasione della settima edizione della European Biotech Week (EBW), che si svolge in questi giorni (tra il 23 e il 29 settembre), SIFO in collaborazione con Assobiotec (l'Associazione di settore che riunisce e rappresenta circa 150 imprese e parchi tecnologici e scientifici nel settore biotech), propone un evento scientifico divulgativo rivolto agli operatori sanitari e studenti universitari dell’area sanitaria. "Innovazione Biotecnologica in Sanità", in corso oggi a Milano, ha come obiettivo quello di far conoscere l’importanza delle biotecnologie per la cura, la diagnosi e la prevenzione delle diverse patologie umane.
- Di: Redazione
Terapia genica per la cecità ereditaria. Il fattore tempo risulta essere fondamentale
Grazie a nuovi studi su modelli animali è stato dimostrato che se la terapia genica viene somministrata troppo tardi, le cellule continuano a deteriorarsi.
Il principio alla base della terapia genica è quello di inserire il gene corretto nelle cellule per risolvere a monte la causa delle malattie genetiche. Per quanto riguarda le patologie oftalmologiche, sono stati diversi i tentativi fatti: con l'esclusivo privilegio immunologico dell'occhio, le malattie retiniche ereditarie sono diventate uno degli obiettivi principali nella ricerca sulla terapia genica negli ultimi anni. Le prime sperimentazioni per le forme di cecità ereditaria su modelli animali risalgono ormai a una ventina di anni fa e hanno portato all’approvazione, nel 2017 in USA e nel 2018 In Europa, di una terapia genica per migliorare la vista delle persone affette da una rara malattia ereditaria della retina (la distrofia della retina).
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia cellulare. Identificata la “staminale” del fegato
Una scoperta importante che aiuta a spiegare le origini del processo di rigenerazione, sviluppo e riparazione delle cellule del tessuto epatico e che potrebbe soppiantare il ricorso al trapianto
Nel mito di Prometeo, l’eroe greco, in seguito al tentativo di sottrarre il fuoco agli Dei per donarlo agli uomini, viene incatenato da Zeus ad una rupe dove un’aquila ogni giorno gli divora il fegato, il quale però ricresceva rapidamente ogni notte. Nella mitologia si nasconde sempre qualche elemento di verità ed è chiaro che gli antichi medici greci avessero intuito come le cellule del fegato crescano in maniera più rapida di tutte le altre cellule del corpo.
Per quanto antica, questa peculiarità delle cellule epatiche non ha trovato una spiegazione medica per diverse centinaia di anni. Oggi la ricerca ha fatto chiarezza sui meccanismi di rigenerazione epatica ma rimane indiscutibile che, nel momento in cui la nostra preziosa centrale di produzione e smistamento subisce un danno, la sola possibilità di salvarla consiste nel sostituirla in maniera parziale o completa.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: una nuova pista per sconfiggere l’HIV
Dal paziente di Berlino a quello di Pechino. In Cina il primo trapianto di staminali modificate con editing genomico contro l’HIV.
Si tratta di un singolo paziente e non è neppure guarito. Ma in 19 mesi di osservazione non ha riportato effetti collaterali e vale la pena sottolineare che nessuno è mai stato seguito tanto a lungo dopo aver ricevuto un trattamento a base di CRISPR. Basta questo a fare di un giovane uomo cinese, sieropositivo e al tempo stesso colpito da leucemia linfoblastica acuta, un caso scientifico così interessante da approdare sul New England Journal of Medicine. Il paziente di Pechino non è stato così fortunato come il celebre paziente di Berlino, perché resta sieropositivo anche dopo l’infusione di staminali ematopoietiche manipolate con la tecnica di editing genomico per sbarrare la strada al virus dell’AIDS. Attraverso i dati pubblicati dal gruppo guidato da Hongkui Deng sembra comunque che la ricerca stia procedendo nella direzione giusta.
- Di: Anna Meldolesi
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