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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie avanzate: un’opportunità concreta per l’Italia
Ricerca, sviluppo e modelli organizzativi per le terapie avanzate rappresentano un valore aggiunto per il Paese. Il Governo investirà in questa direzione, l’annuncio arriva dal Ministro della Salute Speranza e dal Viceministro Sileri
Ieri si è tenuta a Roma la presentazione del “Secondo Report Italiano sulle Advanced Therapy Medical Product - Come rendere attrattiva l'Italia nella ricerca e produzione delle ATMP”. A 10 anni dalla prima approvazione europea (ChondroCelect®), le terapie avanzate sono alla base della rivoluzione biomedica in corso. L’Italia è a tutti gli effetti pioniera in questo ambito, essendo la culla della messa a punto di ben 3 (Holoclar, Strimvelis e Zalmoxis, per quest’ultima c’è stata la recentissima richiesta di ritiro dal commercio) delle 14 terapie avanzate approvate in Europa fino ad oggi.
- Di: Redazione
Medicina personalizzata: un farmaco su misura per la malattia di Batten
La terapia antisenso porta il nome della bambina affetta dalla grave malattia genetica. Un grande successo scientifico ma le considerazioni da fare sono molte
Milasen: un farmaco studiato, progettato e prodotto al Boston Children’s Hospital per una sola bambina al mondo, la piccola Mila Makovec, da cui deriva il nome del farmaco. Il processo per arrivare al farmaco è stato pubblicato lo scorso 9 ottobre su The New England Journal of Medicine e la notizia ha fatto rapidamente il giro del mondo. Ma di cosa si tratta esattamente?
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: si aprono diverse prospettive per la SLA
Sono diversi gli studi che puntano a strategie terapeutiche innovative contro questa fatale malattia del motoneurone: dalla terapia genica classica all’editing genomico, passando per gli oligonucleotidi antisenso, già approdati alla fase clinica
Attaccare il nemico su più fronti spesso può essere una soluzione vincente. È quello che i ricercatori stanno provando a fare con la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una grave e fatale malattia neurodegenerativa dei motoneuroni (le cellule responsabili dei movimenti volontari della muscolatura), che al momento non ha una cura. Sono diverse però le terapie avanzate che si stanno sperimentando per sconfiggerla, dalle cellule staminali - con le quali vi è uno studio clinico anche in Italia - alla terapia genica.
- Di: Cristina Tognaccini e Francesca Ceradini
Organoidi. Arriva il primo “sistema” di mini-organi, connessi e funzionanti
Gli scienziati del Cincinnati Children’s Hospital sono riusciti a creare un modello di laboratorio che riproduce fegato, pancreas e dotti biliari tra di loro collegati
La creazione di un organo in miniatura è un traguardo ormai tagliato da diversi team di ricerca nel mondo. La sfida, adesso, è dare origine a più organoidi funzionanti, ben collegati tra di loro e armonizzati nello svolgere le loro funzioni, come in un organismo in scala. Pioniere in questo viaggio di esplorazione è Takanori Takebe, del Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, giovanissimo ricercatore (soli 32 anni) che, con i suoi studi sugli organoidi, si è fatto conoscere dal mondo intero tanto da farsi segnalare dalla rivista Discover che ha incluso il suo lavoro tra i 100 migliori risultati scientifici del 2013.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico. Uno studio pilota per la Sindrome IQSEC2
Grazie ai 20mila euro raccolti dall'associazione, lo staff della prof.ssa Alessandra Renieri potrà verificare l'efficacia di un approccio con la tecnologia Crispr-Cas9
Siena – Meno di un anno per fondare un'associazione, raccogliere 20mila euro e finanziare l'avvio di una ricerca per una malattia rarissima, la sindrome IQSEC2: se non è un record, sicuramente è un caso interessante da studiare. Ci sono riuscite tre mamme, per amore delle loro figlie Annalisa, Matilde e Alessandra, fra i 7 e i 9 anni: dopo tanti dubbi e sofferenze, nel novembre 2018 hanno deciso di fondare l'associazione AMA.le IQSEC2, per combattere questa malattia che conta poco più di cento casi diagnosticati nel mondo, e meno di dieci in Italia.
- Di: Francesco Fuggetta
Editing genomico. I superbatteri resistenti nel mirino di CRISPR
CRISPR si è evoluto nei batteri, come arma di difesa dalle infezioni virali. Ma ora i ricercatori stanno puntando la stessa arma contro i batteri stessi, nella speranza di sventare una delle minacce più gravi per la salute globale: la resistenza agli antibiotici.
Un passo avanti in questa direzione arriva con il lavoro pubblicato su Nature Communications da un gruppo canadese della Western University, che descrive un sistema specifico ed efficiente per alterare il microbioma umano con l’aiuto di CRISPR.
La resistenza agli antibiotici è stata proclamata un’emergenza mondiale dall’Organizzazione Mondiale della Sanità. Pochi numeri bastano a rendere l’entità della sfida. I batteri resistenti uccidono 700.000 persone ogni anno e la situazione è destinata a peggiorare. Si stima che nel 2050 il fenomeno potrebbe costare al mondo 100 trilioni di dollari e 10 milioni di vite. L’Italia, purtroppo, non è un’isola felice. Secondo l’Istituto Superiore di Sanità, anzi, i nostri dati sono peggiori della media europea.
- Di: Anna Meldolesi
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