Osservatorio Terapie Avanzate ospite a RAI Radio1 GR1 Economia per illustrare cosa sono le terapie avanzate e parlare di costi e sostenibilità
Ogni mercoledì pomeriggio il GR1 Economia di RAI Radio 1 dedica uno spazio alla tematica “Salute ed Economia”, questa settimana il focus è stato fatto sulle terapie avanzate - con una puntata dal titolo “Sanità, i costi e la sostenibilità delle terapie avanzate”. Se da una parte queste terapie stanno rivoluzionando la medicina perché rappresentano una possibilità di cura per malattie rare, patologie degenerative e tumori ad oggi definiti incurabili, d’altra parte comportano dei costi elevatissimi e un dilemma per la sostenibilità dei sistemi sanitari. Francesco Macchia, coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate, è stato ospite della trasmissione per far conoscere le terapie avanzate e rispondere alle domande degli ascoltatori sul loro impatto economico, oltre che terapeutico.
In questi ultimi anni l’interesse di pazienti e cittadini per il settore delle terapie avanzate - che comprende la terapia genica, la terapia cellulare e l’immunoterapia nata soprattutto per combattere i tumori – sta crescendo sempre più. Inquadrandolo non più come un remoto ambito della ricerca di base, popolato da studi su modelli cellulari o animali lontani dalla realtà quotidiana di chi è malato, bensì come un concreto insieme di strategie terapeutiche pronto a varcare le porte degli ospedali. Da questa nuova prospettiva però è impossibile non scorgere anche gli ostacoli più grossi posti sul cammino delle terapie avanzate: gli alti costi di mercato di questi prodotti farmaceutici. Come ha giustamente fatto notare la mamma di un bambino affetto da una grave malattia genetica senza cura, intervenuta in trasmissione, stanno emergendo novità importanti nel contesto della terapia genica, la quale però ha costi elevatissimi che arrivano a milioni di euro. Ciò rende spesso complicato l’accesso di queste terapie ai pazienti, i quali si chiedono quali motivazioni comportino costi così alti.
Una domanda che trova in parte risposta nella complessità di sviluppo e produzione di queste terapie che dipende da tre caratteristiche intrinseche fondamentali. “Innanzitutto, a differenza dei farmaci ‘classici’, queste terapie non sono basate su sintesi chimica ma su geni e cellule”, ha spiegato Francesco Macchia. “Non si limitano a trattare i sintomi della malattia ma per la prima volta ‘curano’ la malattia colpendone le basi genetiche e, soprattutto, sono terapie ‘one shot’, ovvero hanno l’obiettivo di risolvere la malattia con un’unica somministrazione.” Inoltre, molte terapie avanzate sono vere e proprie terapie personalizzate. È il caso, ad esempio, delle CAR-T terapie ideate per combattere in maniera mirata specifici tumori per cui le cellule del sistema immunitario (linfociti T) vengono prelevate dal paziente stesso, manipolate geneticamente e reinfuse nell’organismo di partenza.
Ecco che la problematica del costo trova un rimando diretto ad un successivo e più sottile quesito - esposto da un ascoltatore informato sulle principali novità nel campo della medicina - sulla sostenibilità da parte del Sistema Sanitario Nazionale (SSN) di tali terapie. E, di conseguenza, sulla possibilità che i pazienti hanno di accedere a tali trattamenti. Un punto che chiama in causa la necessità di ricorrere a nuovi modelli di pagamento, come il “payment at results” che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è riuscita ad ottenere nel 2019 per il pagamento delle terapie a base di cellule CAR-T. “Con questo innovativo modello di pagamento, lo Stato paga l’azienda produttrice del farmaco solo laddove il farmaco riesce effettivamente a curare il paziente”, ha illustrato Macchia. “Il che consentirebbe di avere risparmio e sostenibilità.”
Infine, considerate le difficoltà di ottenere in tempi brevi farmaci mirati per patologie rare o con una chiara origine genetica, quello che i pazienti si domandano è per quale motivo non si possa intervenire stabilendo un prezzo uniforme in tutti i paesi dell’Unione Europea, sperando che questo limiti le disuguaglianze e faciliti una più rapida acquisizione da parte dei vari Sistemi Sanitari delle nuove terapie. “L’Agenzia Europea per i Medicinali sta provando a lavorare in questo senso ma ci sono due tipi di problemi: il primo è il differente potere di acquisto dei vari Paesi europei che ancora non consente una trattativa unica e il secondo è un problema politico, ovvero quello di delegare una parte del potere decisionale dei singoli Stati a livello centrale europeo ”, ha commentato Macchia nel suo intervento in radio. “Sappiamo che quest’ultimo problema non è solo legato al farmaco ma di ben più ampio respiro.”
È possibile riascoltare la puntata “Sanità, i costi e la sostenibilità delle terapie avanzate” a questo link dal minuto 3.46.
