AwareDX (Analysing Women At Risk for Experiencing Drug toXicity): questo il nome dell’algoritmo di apprendimento automatico (machine learning) che identifica e predice le differenze negli effetti collaterali causati dall’assunzione di farmaci tra maschi e femmine. L’algoritmo, che è stato “istruito” grazie a 50 anni di dati raccolti dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, è in grado di correggere automaticamente gli errori che derivano dalla sovrarappresentazione dei soggetti di sesso maschile nelle sperimentazioni cliniche. Lo studio, condotto alla Columbia University di New York, è stato pubblicato a settembre sulla rivista Patterns del gruppo Cell Press.
Nel corso del convegno “Terapie avanzate: progetti, alleanze e tecnologie al servizio della medicina moderna” - svoltosi in forma online lo scorso 9 novembre e promosso dalla Fondazione Tettamanti in collaborazione con Bioskills - è stato presentato il progetto multicentrico “Plagencell - A network for cell and gene therapies for devastating diseases”, basato sulla creazione all’interno della Regione Lombardia di una rete di “cell factories”. L’obiettivo è mettere in comune competenze e conoscenze ed agire in sinergia per sviluppare la capacità tecnologica di produrre medicinali per terapie avanzate cellulari e geniche (Advanced Therapeutic Medicinal Products, ATMP) rivolte alla cura di malattie molto gravi. Il progetto, con il finanziamento di 3 milioni di euro, si svilupperà nell’arco di tre anni.
Per quanto la mente possa viaggiare con la fantasia, a volte è difficile prevedere le sorprese che strutture complesse e altamente organizzate come il sistema immunitario, sono capaci di riservarci. E così, dopo aver trovato il modo di potenziare i linfociti T nella lotta contro le cellule neoplastiche, portando di fatto all’avvento delle cellule CAR-T, i ricercatori hanno pensato di concentrarsi su altre popolazioni cellulari, allargando la famiglia delle terapie basate sul recettore CAR per far spazio alle CAR-CIK, in attuale sperimentazione per la leucemia linfoblastica acuta. Ma se, anche grazie a progetti di divulgazione (vedi Focus Live e Cell Therapy Open Source), abbiamo imparato a capire cosa siano e come funzionino le CAR-T, è necessario dedicare un po’ di spazio all’approfondimento di come siano nate e cosa significhino le CAR-CIK nel panorama delle terapie cellulari.
Solitamente capita di pensare che per affrontare le patologie rare servano farmaci complessi quando non addirittura terapie avanzate. Tuttavia, nel percorso di studio di una malattia rara - come il deficit del trasportatore di riboflavina (RTD) - può accadere di scoprire che una sostanza relativamente semplice, come un antiossidante, sia in grado di indurre nei pazienti benefici importanti. In ogni caso, la comprensione di questi passaggi giunge solo dopo attente ricerche che includono il ricorso a strumenti di indispensabile utilità tra cui le cellule staminali pluripotenti indotte (IPSc) che hanno cambiato il volto delle terapie cellulari. La ricerca è stata condotta all’Ospedale Bambino Gesù di Roma e guidata dal Prof. Enrico Silvio Bertini e dalla dott.ssa Claudia Compagnucci.
a cura di Anna Meldolesi
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