Per molte persone più confortanti delle buone parole sono i solidi numeri, e quelli della terapia genica lasciano intravedere un futuro di spiragli per gravi patologie oggi considerate incurabili. Infatti, in occasione del 46° Congresso Annuale della European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) - svoltosi in forma virtuale dal 29 agosto al 1 settembre - bluebird bio, azienda biotecnologica impegnata nello sviluppo di terapie avanzate per diverse malattie genetiche e tumori, ha presentato incoraggianti aggiornamenti riguardo al programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), una malattia neurodegenerativa che colpisce nell’infanzia.
A inizio luglio Novartis ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato Enerzair Breezhaler come trattamento di mantenimento dell'asma che non è tenuta sotto controllo dalla più classica combinazione di mantenimento di un beta2-agonista a lunga durata d'azione e di una dose elevata di un corticosteroide per via inalatoria. Il trattamento è indicato per i pazienti adulti che hanno subito una o più esacerbazioni di asma nell'anno precedente. La grande novità è che si tratta del primo farmaco per l'asma co-confezionato e co-prescritto con una piattaforma digitale.
Se la radioterapia è stata per tanti anni il trattamento di riferimento per il linfoma di Hodgkin lo si deve al dott. Henry Kaplan, radiologo di Stanford, che per primo a metà del secolo scorso pensò di usare i raggi X per sconfiggere questa patologia neoplastica. Il suo successo dipende dal fatto che egli valutò con attenzione quale tumore potesse meglio rispondere alla nuova terapia, facendo in modo che questa si adattasse alle caratteristiche del linfoma di Hodgkin. Una linea di condotta analoga a quella che, oggi, ha scelto la prof.ssa Barbara Savoldo, del Dipartimento di Microbiologia e Immunologia dell’Università del North Carolina, ricorrendo alle terapie CAR-T contro il medesimo tipo di linfoma.
A fine luglio Sangamo Therapeutics, leader nel settore della tecnologia di editing genomico basata sulle nucleasi a dita di zinco (Zinc Finger Nucleases, ZFN), ha annunciato di aver eseguito un accordo di collaborazione globale con Novartis per sviluppare e commercializzare terapie di regolazione genica per la gestione di tre patologie neurologiche, tra cui il disturbo dello spettro autistico (ASD). L’obiettivo è quello di sviluppare delle terapie in grado di regolare l’espressione di geni chiave che non si esprimono in maniera adeguata quando si manifestano queste patologie e riuscire così ad ampliare le possibilità terapeutiche in uno dei campi più ostici della medicina.
Se c’è una malattia che non ha bisogno di presentazioni quella è decisamente la fibrosi cistica, ad oggi considerata la patologia genetica a prognosi severa più diffusa al mondo. L’8 settembre, come è consuetudine da qualche anno, ricorre la Giornata Mondiale della Fibrosi Cistica che non sarà solo un modo per sensibilizzare il grande pubblico nei confronti di una malattia per certi versi ancora da comprendere, ma sarà anche un momento ideale per fare il punto sui farmaci approvati e sulle nuove strategie terapeutiche in via di sviluppo. Tra queste ultime spiccano la terapia genica e l’editing genomico.
Monitorare in tempo reale e in modo non invasivo il corpo umano, raccogliere dati e fornire nuovi modi per gestire lo stato di salute: sono solo alcune delle possibili applicazioni dei dispositivi indossabili. Tra i “wearable” ci sono le lenti a contatto intelligenti (o “smart”): stando agli studi svolti finora, in futuro potranno consegnare farmaci, rilevare danni ai tessuti dell’occhio e anche sfruttare la realtà aumentata per darci informazioni in tempo reale su ciò che ci circonda. Recentemente, un gruppo di ricerca della Pohang University of Science & Technology (POSTECH), in Corea del Sud, ha sviluppato una tecnologia di lenti a contatto smart in grado di misurare i livelli di zucchero per monitorare il diabete e trattare la retinopatia diabetica. Lo studio è stato pubblicato su Science Advances.
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