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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Non solo tumori: ecco la CAR-T “senolitica” contro l’invecchiamento
Potrebbe contrastare le cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di patologie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete
Sbagliato pensare che si tratti di una sorta di “Sacro Graal” in grado di donare la vita eterna. Quello che stanno provando a sviluppare i ricercatori che studiano il processo di invecchiamento biologico, chiamato senescenza, è infatti un sistema per farci vivere una vecchiaia più serena e in salute. Così tra lista dei farmaci geroprottettori e senolitici, che hanno proprio questo scopo, si potrebbe inserire anche una terapia CAR-T, mirata però non alle cellule tumorali – come quelle approvate finora – ma alle cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di malattie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete. È questa l’idea di un gruppo di ricerca del Memorial Sloan Kettering (MSK) Cancer Center di New York, negli USA, che ha presentato i primi dati della loro terapia CAR-T “senolitica” in uno studio pubblicato a giugno su Nature.
- Di: Cristina Tognaccini
Le terapie avanzate sbarcano alla radio
Osservatorio Terapie Avanzate ospite a RAI Radio1 GR1 Economia per illustrare cosa sono le terapie avanzate e parlare di costi e sostenibilità
Ogni mercoledì pomeriggio il GR1 Economia di RAI Radio 1 dedica uno spazio alla tematica “Salute ed Economia”, questa settimana il focus è stato fatto sulle terapie avanzate - con una puntata dal titolo “Sanità, i costi e la sostenibilità delle terapie avanzate”. Se da una parte queste terapie stanno rivoluzionando la medicina perché rappresentano una possibilità di cura per malattie rare, patologie degenerative e tumori ad oggi definiti incurabili, d’altra parte comportano dei costi elevatissimi e un dilemma per la sostenibilità dei sistemi sanitari. Francesco Macchia, coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate, è stato ospite della trasmissione per far conoscere le terapie avanzate e rispondere alle domande degli ascoltatori sul loro impatto economico, oltre che terapeutico.
- Di: Redazione
Terapie su RNA. Avviato nuovo studio clinico per l’Huntington
Il trial, di Fase I/II, si svolge negli Stati Uniti per valutare la sicurezza e l’efficacia di AMT-130, terapia sperimentale sviluppata da UniQure. Sono stati trattati i primi due pazienti
La corsa allo sviluppo di una terapia efficace contro la malattia di Huntington sembra essere entrata nel vivo con l’annuncio da parte della casa farmaceutica olandese UniQure del trattamento dei primi due pazienti affetti dalla patologia all’interno di una sperimentazione clinica incentrata su AMT-130. Questa innovativa terapia su RNA è stata sviluppata implementando una piattaforma tecnologica modulare, già validata anche per la messa a punto di terapie contro l’emofilia A e B, la malattia di Fabry e l’atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), e potrebbe costituire un punto di svolta nell’approccio ad una patologia neurodegenerativa quale la malattia di Huntington, per la quale attualmente non esistono cure.
- Di: Enrico Orzes
Realtà aumentata per studiare il cuore: si passa dai libri allo smartphone
Grazie ad una tecnologia innovativa ideata a Padova, gli studenti di Medicina potranno interagire con un modello di cuore direttamente dallo smartphone e apprenderne i difetti congeniti
Dopo i supercomputer in sala operatoria, la realtà aumentata per lo studio del cuore: si chiama “Advanced 3D-Based Teaching Models in Congenital Cardiovascular Disease” ed è una nuova tecnologia messa a punto dall’Università di Padova. Uno strumento innovativo basato sulla ricostruzione tridimensionale del cuore e dei suoi difetti congeniti per migliorare l’approccio didattico degli studenti del corso di Laurea in Medicina e Chirurgia. Lo scopo primario è quello di imparare a curare il cuore esplorandolo in maniera approfondita, con particolare attenzione alle cardiopatie congenite, patologie caratterizzate da un’ampia variabilità di difetti anatomici difficilmente comprensibili e comunicabili in assenza di un modello tridimensionale.
- Di: Redazione
Terapia genica e immunoterapia. Insieme contro le metastasi
Un progetto italiano, sostenuto dall’AIRC e coordinato dalla prof.ssa Bonini del San Raffaele di Milano, punta a combinare questi due campi di ricerca per combattere le metastasi epatiche
In termini medici la metastasi indica una disseminazione delle cellule tumorali presso diversi distretti dell’organismo: le cellule metastatiche si staccano da un tumore primario, viaggiano nel sangue o nei vasi linfatici e formano un nuovo tumore secondario in altri organi o tessuti. Tale processo è oggi al centro di un articolato progetto di ricerca coordinato da Maria Chiara Bonini - professore ordinario di Ematologia alla Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano - che sta studiando la possibilità di combinare l’uso dell’immunoterapia e della terapia genica per aggredire le metastasi al fegato derivate dal carcinoma del pancreas e dal cancro del colon-retto.
- Di: Enrico Orzes
Crispr-Ca(o)s: i rischi della tecnica di editing
Macro-delezioni, riarrangiamenti e perdita di un cromosoma: tre studi pubblicati su bioRxiv hanno descritto grossi problemi riguardo all’editing genomico sugli embrioni umani
La scienza non è fatta di dati e nozioni inconfutabili: man mano che la ricerca prosegue le informazioni cambiano, le tecniche migliorano e le scoperte fanno evolvere il sapere. Parlando di CRISPR, il rischio più discusso è da tempo quello delle mutazioni indesiderate cosiddette “off target”, cioè lontane dal sito di azione del meccanismo di editing. Studi più recenti hanno però evidenziato il rischio di grosse anomalie indesiderate vicino all’obiettivo. I dati, pubblicati su bioRxiv e non ancora sottoposti a peer review, hanno messo in guardia il mondo scientifico sulle possibili conseguenze dell’utilizzo della tecnica di editing genomico su embrioni umani.
- Di: Rachele Mazzaracca
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7th International Conference on CRISPR Technologies. 14-16 ottobre 2024, California (USA)
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”
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