Osservatorio Terapie Avanzate

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CAR-T: anche axicabtagene ciloleucel è rimborsabile in Italia

Si tratta della seconda terapia CAR-T disponibile nel nostro Paese, indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (due forme aggressive di linfoma non Hodgkin), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica

Era nell’aria da tempo e, finalmente, oggi anche la seconda terapia CAR-T, approvata in Europa ad agosto 2018, sarà rimborsata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Si tratta di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta) di Gilead Sciences, indicata come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl, primary mediastinal B-cell lymphoma), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione segue quella di tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), sviluppata da Novartis, prima terapia CAR-T a essere arrivata nei centri clinici italiani dopo il semaforo verde di AIFA lo scorso 7 agosto .

: Di: Cristina Tognaccini; , 13 Novembre 2019

Regolare le terapie avanzate: un delicato equilibrio tra innovazione e sostenibilità

At2

Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, presente lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live, illustra le sfide del sistema regolatorio.

Le terapie che definiamo “avanzate” non lo sono solamente in riferimento al carico di innovazione che portano con sé sul piano tecnico e scientifico ma anche in considerazione del fatto che necessitano di un sistema regolatorio completamente nuovo che ne consenta presto l’approdo al mondo del mercato.

: Di: Enrico Orzes; , 13 Novembre 2019

Sviluppare le terapie avanzate, tra ostacoli e successi

At2

Il cammino delle terapie avanzate è stato irto di ostacoli ma oggi questo settore sta dando vita a farmaci sempre più efficaci e sicuri. Perché scommettere sulla salute puntando sulla ricerca è una mossa vincente, lo racconta Riccardo Palmisano presidente di Assobiotec.

“Dopo aver dimostrato il potenziale delle terapie avanzate sui modelli animali si è passati all’uomo e gli ostacoli non sono stati pochi, tanto da mettere quasi in discussione il rapporto rischio-beneficio delle terapie geniche e cellulari”. Sono le parole di Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, a margine dell’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 20 giugno 2019 nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma. Un momento particolarmente importante per fare il punto sulle cosiddette terapie avanzate di cui fanno parte terapia genica, editing genomico, immunoterapia e terapia cellulare.

: Di: Enrico Orzes; , 11 Novembre 2019

Cellule staminali, è iniziata la corsa verso i trattamenti per il diabete

Terapia Cellulare & Staminali

Dal 2014, anno in cui un gruppo di ricercatori è riuscito a sviluppare cellule beta del pancreas a partire da cellule staminali pluripotenti, numerosi laboratori e biotech hanno iniziato a studiarle per trovare una cura contro il diabete di tipo 1.

Prosegue a ritmo sostenuto lo studio delle cellule staminali come possibile terapia per il diabete di tipo 1. Lo scorso 17 settembre infatti, durante il meeting annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Diabete (EASD), svoltosi a Barcellona in Spagna, sono stati presentati i dati preclinici di una versione di cellule staminali embrionali umane (Human embryonic stem cells o hESC) modificate con la tecnica di editing genomico CRISPR, in modo da non provocare una reazione di rigetto.

: Di: Cristina Tognaccini; , 11 Novembre 2019

Medicina rigenerativa: la stampa in 3D sarà il futuro degli innesti cutanei?

Terapia Cellulare & Staminali

Un gruppo di ricercatori americani ha trovato il modo per stampare in 3D la pelle completa di vasi sanguigni. Un passo significativo per la creazione di innesti sempre più simili alla pelle naturale

È vero che gli innesti cutanei allogenici (cioè con cellule provenienti da un donatore) attualmente disponibili e utilizzati per il trattamento di alcune tipologie di ferite accelerano la guarigione, ma presentano alcune problematiche. Uno studio pubblicato il primo novembre su Tissue Engineering Part A illustra una nuova tecnica basata sulla biostampa 3D per creare pelle formata da cellule vive e completa di vasi sanguigni. Gli scienziati del Rensselaer Polytechnic Institute (New York), che si occupano di bioingegneria, hanno collaborato con la Yale School of Medicine per stampare in tre dimensioni il tessuto e testarlo su modelli animali. I risultati della ricerca sono molto promettenti, anche se la sperimentazione sull’uomo è ancora lontana.

: Di: Rachele Mazzaracca; , 08 Novembre 2019

Terapia genica: le malattie genetiche rare come banco di prova

At2

Trasformare la ricerca in qualcosa di fruibile per i pazienti: la visione della fondazione Telethon nell’intervista a Francesca Pasinelli

“Le malattie genetiche rare sono state il banco di prova ideale per sviluppare terapie innovative basate sulla terapia genica. La nostra ricerca, finalizzata a trovare una cura, ha messo a punto una piattaforma di terapia genica che sfrutta il vettore lentivirale, cioè il virus HIV modificato, e negli anni questa ricerca l’abbiamo trasformata a tutti gli effetti in una terapia”, commenta Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Fondazione Telethon, intervistata durante l’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies. “A quel punto siamo entrati in partnership con l’industria farmaceutica perché facesse diventare quella terapia qualcosa di duraturo nel mondo e ne garantisse produzione e distribuzione nel tempo, in linea con la nostra visione di trasformare la ricerca in qualcosa di fruibile per i pazienti”.