News

Terapia Genica
Occhio

Terapia genica, cellule staminali, trapianti, organoidi e nanotecnologia: un intero arsenale messo in campo per combattere le tante e diverse patologie che colpiscono la retina

La retina è il fulcro della visione e consiste in una sottile membrana localizzata nella parte interna dell’occhio. È costituita da fotorecettori, una tipologia particolare di cellule nervose che si distinguono in coni e bastoncelli, che servono a tradurre il segnale luminoso in informazioni per il cervello, completando la trasmissione dell’input esterno. Ci sono diverse patologie che colpiscono la retina, tra cui il gruppo di malattie raggruppate sotto il nome di retinite pigmentosa, le anomalie nella visione dei colori, le distrofie retiniche e l’amaurosi congenita di Leber. Tante patologie, ma anche molta ricerca e trattamenti in sperimentazioni. Con questo articolo facciamo una panoramica delle varie terapie avanzate attualmente in studio, e alcune già in clinica, per le malattie retiniche.

CAR-T e Immunoterapia
Anzianità

Potrebbe contrastare le cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di patologie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete

Sbagliato pensare che si tratti di una sorta di “Sacro Graal” in grado di donare la vita eterna. Quello che stanno provando a sviluppare i ricercatori che studiano il processo di invecchiamento biologico, chiamato senescenza, è infatti un sistema per farci vivere una vecchiaia più serena e in salute. Così tra lista dei farmaci geroprottettori e senolitici, che hanno proprio questo scopo, si potrebbe inserire anche una terapia CAR-T, mirata però non alle cellule tumorali – come quelle approvate finora – ma alle cellule senescenti, alla base del processo di invecchiamento e di malattie legate all’età, come fibrosi epatica, l'aterosclerosi, il diabete. È questa l’idea di un gruppo di ricerca del Memorial Sloan Kettering (MSK) Cancer Center di New York, negli USA, che ha presentato i primi dati della loro terapia CAR-T “senolitica” in uno studio pubblicato a giugno su Nature.

Regolatorio e accesso
Logo GR1 Economia

Osservatorio Terapie Avanzate ospite a RAI Radio1 GR1 Economia per illustrare cosa sono le terapie avanzate e parlare di costi e sostenibilità

Ogni mercoledì pomeriggio il GR1 Economia di RAI Radio 1 dedica uno spazio alla tematica “Salute ed Economia”, questa settimana il focus è stato fatto sulle terapie avanzate - con una puntata dal titolo “Sanità, i costi e la sostenibilità delle terapie avanzate”. Se da una parte queste terapie stanno rivoluzionando la medicina perché rappresentano una possibilità di cura per malattie rare, patologie degenerative e tumori ad oggi definiti incurabili, d’altra parte comportano dei costi elevatissimi e un dilemma per la sostenibilità dei sistemi sanitari. Francesco Macchia, coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate, è stato ospite della trasmissione per far conoscere le terapie avanzate e rispondere alle domande degli ascoltatori sul loro impatto economico, oltre che terapeutico.

RNA Therapies
RNA

Il trial, di Fase I/II, si svolge negli Stati Uniti per valutare la sicurezza e l’efficacia di AMT-130, terapia sperimentale sviluppata da UniQure. Sono stati trattati i primi due pazienti

La corsa allo sviluppo di una terapia efficace contro la malattia di Huntington sembra essere entrata nel vivo con l’annuncio da parte della casa farmaceutica olandese UniQure del trattamento dei primi due pazienti affetti dalla patologia all’interno di una sperimentazione clinica incentrata su AMT-130. Questa innovativa terapia su RNA è stata sviluppata implementando una piattaforma tecnologica modulare, già validata anche per la messa a punto di terapie contro l’emofilia A e B, la malattia di Fabry e l’atassia spinocerebellare di tipo 3 (SCA3), e potrebbe costituire un punto di svolta nell’approccio ad una patologia neurodegenerativa quale la malattia di Huntington, per la quale attualmente non esistono cure.

Altre Innovazioni

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

Grazie ad una tecnologia innovativa ideata a Padova, gli studenti di Medicina potranno interagire con un modello di cuore direttamente dallo smartphone e apprenderne i difetti congeniti

Dopo i supercomputer in sala operatoria, la realtà aumentata per lo studio del cuore: si chiama “Advanced 3D-Based Teaching Models in Congenital Cardiovascular Disease” ed è una nuova tecnologia messa a punto dall’Università di Padova. Uno strumento innovativo basato sulla ricostruzione tridimensionale del cuore e dei suoi difetti congeniti per migliorare l’approccio didattico degli studenti del corso di Laurea in Medicina e Chirurgia. Lo scopo primario è quello di imparare a curare il cuore esplorandolo in maniera approfondita, con particolare attenzione alle cardiopatie congenite, patologie caratterizzate da un’ampia variabilità di difetti anatomici difficilmente comprensibili e comunicabili in assenza di un modello tridimensionale.

CAR-T e Immunoterapia
prof.ssa Bonini

Un progetto italiano, sostenuto dall’AIRC e coordinato dalla prof.ssa Bonini del San Raffaele di Milano, punta a combinare questi due campi di ricerca per combattere le metastasi epatiche

In termini medici la metastasi indica una disseminazione delle cellule tumorali presso diversi distretti dell’organismo: le cellule metastatiche si staccano da un tumore primario, viaggiano nel sangue o nei vasi linfatici e formano un nuovo tumore secondario in altri organi o tessuti. Tale processo è oggi al centro di un articolato progetto di ricerca coordinato da Maria Chiara Bonini - professore ordinario di Ematologia alla Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano - che sta studiando la possibilità di combinare l’uso dell’immunoterapia e della terapia genica per aggredire le metastasi al fegato derivate dal carcinoma del pancreas e dal cancro del colon-retto.

Video

retreAT 2024 - L'intervista a
Davide Petruzzelli, La Lampada
di Aladino ETS

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"Alle persone che accedono alle terapie avanzate dobbiamo predisporre percorsi chiari, investendo tempo nel dialogo e nel supporto psicologico” 

retreAT 2024 - L'intervista a
Mattia Altini, Direttore dell’Assistenza Ospedaliera della Regione Emilia-Romagna

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Serve una cornice nazionale entro cui svolgere l’attività delle Regioni perché attualmente ognuna di esse si organizza in modo diverso rispetto ai problemi contingenti”

Terapia genica per Usher: a Napoli il primo intervento al mondo
L'intervista a Francesca Simonelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

Un altro traguardo per la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla professoressa Francesca Simonelli

Con il contributo incondizionato di

Website by Digitest.net



Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento Maggiori informazioni