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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
AIFA concede la rimborsabilità a ciltacabtagene autoleucel
L’ultima CAR-T, in ordine di tempo, a disposizione dei pazienti affetti da mieloma multiplo in recidiva o resistente alle terapie, precedentemente autorizzata in classe C, sarà ora a carico del SSN
Periodicamente il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) si riunisce per valutare le condizioni di accesso e di eventuale rimborso per i nuovi farmaci giunti sul mercato. Le terapie avanzate sono da tempo protagoniste di tali riunioni, nell’ultima delle quali è stato concesso il via libera alla rimborsabilità a 6 farmaci, tra cui ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel, nome commerciale: Carvykti), un trattamento a base di cellule CAR-T destinato al trattamento del mieloma multiplo. Commercializzata da Janssen-Cilag International, cilta-cel era stata approvata nel 2022 dalla Commissione Europea e autorizzata in Italia a marzo 2025 ma in classe di rimborsabilità C (ovvero a carico del paziente). Adesso la situazione è mutata, a completo vantaggio dei pazienti.
- Di: Redazione
Le CAR-T oltre l’oncologia: primi dati preclinici nell’Alzheimer
Dopo i successi clinici nei tumori del sangue e i risultati nelle malattie autoimmuni, i dati sui modelli animali suggeriscono un ampliamento degli orizzonti alle malattie neurodegenerative
A quindici anni dalle prime somministrazione e oltre otto dalle prime autorizzazioni all’immissione in commercio, le CAR-T hanno riscritto la prognosi di alcune neoplasie ematologiche refrattarie. Dal 2017 migliaia di pazienti con specifici tumori del sangue sono stati trattati con queste innovative terapie, ottenendo tassi di remissione completa fino al 50% dei casi. Oggi la piattaforma si sta estendendo oltre l’oncologia, coinvolgendo malattie autoimmuni, cardiovascolari e, più recentemente, neurodegenerative. In questo contesto si inserisce il lavoro di un team di ricerca internazionale, da poco pubblicato su PNAS, che descrive una terapia CAR-T diretta contro l’amiloide-beta nell’Alzheimer. I risultati, per ora limitati ai modelli animali, mostrano una riduzione di placche e della neuroinfiammazione.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR per emoglobinopatie: nuovi dati nei bambini di 5-11 anni
La terapia basata sull’editing mostra risultati promettenti anche nei bambini con anemia falciforme e beta-talassemia, aprendo la strada alle richieste di approvazione per questa fascia d’età
I primi dati clinici sull’impiego di exagamglogene autotemcel (Casgevy) - terapia già approvata nei pazienti con emoglobinopatie ereditarie dai 12 anni in su - nei bambini tra 5 e 11 anni rappresentano un passaggio cruciale nell’evoluzione di questa innovativa terapia. Presentati al congresso della American Society of Hematology (ASH) a dicembre 2025, i risultati confermano che l’editing genomico basato su Crispr-Cas9 può offrire benefici clinici rilevanti anche in età pediatrica. L’azienda sviluppatrice, Vertex Pharmaceuticals, ha annunciato l’intenzione di avviare le richieste di approvazione agli enti regolatori per questa fascia di età nel primo semestre 2026.
- Di: Redazione
Quando le truffe a base di staminali bussano alla porta di casa
Una volta c’erano i viaggi della speranza, ora i trattamenti illeciti sono effettuati anche a domicilio: in Italia le truffe a base di cellule staminali arrivano direttamente “al letto del paziente”
Dopo quasi 15 anni dal caso Stamina, in Italia torna lo spettro di truffe con pseudo-terapie a base di cellule staminali a danno dei pazienti e delle loro famiglie. È quello che è emerso da un’importante inchiesta di Presa Diretta che è andata in onda ieri sera, domenica 1 marzo, e durante la quale è stato citato Osservatorio Terapie Avanzate come autorevole punto di riferimento in Italia per la corretta informazione sulle terapie avanzate e il suo costante impegno nel monitorare il fenomeno delle truffe terapeutiche e per la tutela dei pazienti.
- Di: Redazione
PERT: una strategia di editing genetico per le mutazioni non senso
Una nuova tecnologia basata sul prime editing e sui tRNA soppressori consente di superare le mutazioni che interferiscono con la produzione delle proteine
Correggere una singola mutazione alla volta è uno dei principali limiti delle attuali terapie di editing genetico. Un nuovo studio pubblicato su Nature propone invece un approccio diverso: utilizzare il prime editing per trasformare stabilmente un tRNA prodotto dalla cellula in un tRNA “soppressore”, capace di aggirare le mutazioni dette non senso - cioè quelle che producono una proteina tronca e solitamente non funzionale - e ripristinare la produzione di proteine corrette. La strategia, chiamata PERT (Prime Editing-mediated Readthrough of Premature Termination codons), ha dimostrato efficacia in modelli cellulari umani e in modelli murini di malattie genetiche, suggerendo la possibilità di sviluppare terapie non specifiche per singola mutazione, ma applicabili a molte patologie accomunate dallo stesso meccanismo molecolare.
- Di: Rachele Mazzaracca
RNA therapies: un sistema smart di nanoparticelle per l’osteoartrite
Le nanoparticelle penetrano le lesioni cartilaginee modulando la terapia a mRNA in base alla gravità. Lo studio preclinico è stato pubblicato su Nature Nanotechnology
Raggiungere selettivamente il tessuto danneggiato e calibrare la terapia in base allo stadio della malattia è una delle principali sfide nello sviluppo di trattamenti avanzati per l’osteoartrite. Una possibile soluzione arriva da un sistema smart di nanoparticelle, che trasportano molecole di mRNA, progettato per rispondere ai cambiamenti della cartilagine. Le particelle sono in grado di captare i siti lesionati, penetrarvi in modo mirato e rilasciare le molecole terapeutiche di RNA adattando la dose alla gravità della condizione. La tecnologia, descritta in un lavoro pubblicato lo scorso gennaio su Nature Nanotechnology, apre la strada a strategie personalizzate e dinamiche, con l’obiettivo di ridurre la degenerazione articolare e il dolore. A metterla a punto è stato un gruppo di ricercatori attivi principalmente a Boston, tra Mass General Brigham, Harvard Medical School e Tufts University. Gli scienziati hanno testato gli effetti terapeutici delle particelle in modelli preclinici, con risultati incoraggianti.
- Di: Alice Pace
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