La gestione dei sintomi è essenziale dal punto di vista psicologico e fisico durante il percorso terapeutico dei pazienti oncologici: le valutazioni cliniche vengono fatte a distanza di alcuni mesi ma, tra un appuntamento e l’altro, può capitare che vengano lasciati senza un intervento medico e che i problemi vengano rilevati a distanza di settimane. Per migliorare questa situazione, i ricercatori francesi hanno sviluppato un algoritmo per aiutare gli oncologi ad intervenire precocemente al primo segnale di una potenziale ricaduta. L’algoritmo è associato ad una app chiamata Moovcare®, sviluppata dall’azienda Sivan: si tratta della prima terapia digitale rimborsata in Francia e ha l’obiettivo di monitorare i pazienti affetti da cancro al polmone.
A inizio agosto la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato il farmaco risdiplam (con il nome commerciale Evrysdi™) - sviluppato grazie alla collaborazione di Roche, PTC Therapeutics e SMA Foundation - per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a due mesi con atrofia muscolare spinale (SMA), una rara e spesso fatale malattia genetica. Risdiplam è la seconda terapia su RNA ad essere approvata negli Stati Uniti per la SMA ed è il primo farmaco autorizzato per questa patologia ad essere somministrato per via orale, come si farebbe con uno sciroppo.
GRAd-CoV2, sviluppato dall’azienda bio-tecnologica ReiThera di Castel Romano in collaborazione con l’IRCCS Lazzaro Spallanzani di Roma, è il primo vaccino per COVID-19 completamente ‘made in Italy’. A fine luglio l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la sperimentazione di Fase I su GRAd-CoV2 per valutarne sicurezza e immunogenicità. Lo studio prevede l’arruolamento di 90 volontari sani suddivisi in due coorti, adulti e anziani, ed è condotto allo Spallanzani e al Centro ricerche cliniche di Verona. La somministrazione del vaccino sperimentale è iniziata lo scorso lunedì 24 agosto a Roma.
Asserire che le ricerche sul cuore sono da sempre il centro dell’universo accademico può sembrare eccessivo e forse un po' fazioso, anche se giustificabile dall’impatto epidemiologico delle patologie cardiovascolari. A dispetto di ciò, leggendo le ultime due pubblicazioni, apparse rispettivamente su Circulation Research e Nature Biomedical Engineering, una tale affermazione non sembrerebbe poi così sbagliata. Di fatti, proprio perché oggetto di patologie ad altissima incidenza mondiale, il nostro organo vitale per eccellenza riveste un’importanza unica, rendendo prioritaria la ricerca tesa a migliorare lo sviluppo di nuovi farmaci e, al contempo, a trovare soluzioni per far avanzare il settore dei trapianti.
Si potrebbero riempire pagine intere e scrivere libri su libri sul cancro e sulle modalità con cui aggredisce l’organismo senza riuscire a chiudere, in via definitiva, il capitolo sulle opportunità di cura. Quello che tutti i lettori corrono subito a leggere quando prendono in mano un libro dedicato a questo drammatico argomento. Ma non c’è modo migliore per approcciarsi all’universo della ricerca e comprendere le difficoltà di chi sta studiando una terapia oncologica efficace se non con la lettura di uno dei libri scritti dal prof. Alberto Mantovani, direttore scientifico dell’IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Milano e ricercatore italiano più citato nella letteratura scientifica internazionale. E “Bersaglio Mobile - Il ruolo del sistema immunitario nella lotta al cancro” (Mondadori, 2018) ne è un perfetto esempio.
Anche se il DNA mitocondriale codifica per pochissimi geni rispetto al DNA nucleare, mutazioni in queste sequenze possono causare seri danni all’organismo perché questi organelli sono i produttori di energia delle nostre cellule. Negli ultimi anni CRISPR ha permesso ai ricercatori di modificare i genomi di vari organismi, ma questo strumento di editing funziona bene per il DNA che si trova nel nucleo poiché manca un modo efficiente di trasportarlo all’interno dei mitocondri. Questo fino ad oggi. Un gruppo di ricerca statunitense ha ora scoperto che una particolare tossina (un enzima), prodotta dal batterio Burkholderia cenocepacia, può raggiungere il DNA mitocondriale e agire in modo simile alla tecnica di base editing, cioè modificando uno dei mattoncini che compongono il materiale genetico. Lo studio è stato pubblicato a inizio luglio su Nature.
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