Osservatorio Terapie Avanzate

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Terapia genica per la distrofia di Duchenne, grazie a Parent Project USA un finanziamento da 2,5 milioni di dollari

Terapia Genica

Uno studio clinico, supportato anche da Sarepta Therapeutics, valuterà la sicurezza, l’attività biologica e l’efficacia della somministrazione del gene della microdistrofina in 12 bambini colpiti da distrofia di Duchenne.

Il primo studio, condotto negli USA, consiste in una sperimentazione clinica in aperto, non randomizzata e controllata, avviata a fine 2017 sembra offrire risultati concreti e sarà affinacato dallo studio internazionale BRAVE (Benefit – Risk Assessment Valuation&Evidence) condotto negli Stati Uniti, in Canada, in Australia, nel Regno Unito, in Olanda e in Belgio con l’obiettivo di raccogliere dati su come i pazienti e i caregiver valutino i rischi e i benefici di una terapia sperimentale, quali siano i loro benefici prioritari, e quali rischi siano disposti ad accettare per lo sviluppo e l’autorizzazione di una terapia.

: Di: Redazione; , 20 Dicembre 2018

Terapia genica allarga il suo campo d’azione all’adrenoleucodistrofia

Terapia Genica

I ricercatori del Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center Hospital e del Massachusetts General Hospital hanno messo a punto una terapia genica di tipo sperimentale per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale.

Sulla rivista The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati di uno studio su 17 bambini affetti dalla malattia ai quali è stata somministrata Lenti-D, una forma di terapia genica con cui sono state modificate le cellule staminali dei pazienti che, una volta reinfuse, portavano una copia del gene corretto all’interno dell’organismo. L’88% dei bambini malati è riuscito a conservare una funzionalità neurologica stabile a più di due anni dal trattamento.

: Di: Redazione; , 20 Dicembre 2018

Linfociti T potenziati con la terapia CAR-T contro la leucemia linfoblastica acuta

CAR-T e Immunoterapia

All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma un team di ricercatori ha curato un bambino affetto da questa grave forma di leucemia usando la tecnica che “potenzia” i linfociti.

L’equipe del prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha modificato il recettore specifico, CAR (Chimeric Antigenic Receptor), dei linfociti T del piccolo paziente, abilitandoli al riconoscimento e all'eliminazione delle cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo. La terapia, somministrata per infusione, ha prodotto ottimi risultati là dove le speranze si stavano estinguendo.

: Di: Redazione; , 20 Dicembre 2018

CRISPR-Cas9, le forbici molecolari diventano bisturi di precisione

Terapia Genica

Dai laboratori del CIBIO di Trento giungono i risultati di una ricerca italiana che ha dimostrato come la tecnica CRISPR-Cas9 possa essere affinata per tagliare il DNA con precisione e senza danni.

Se, da un parte, CRISPR-Cas9 ha stravolto il nostro modo di pensare all’editing genetico, i dubbi in merito ai suoi livelli di precisione non le sono d’aiuto nel cammino che dal bancone del laboratorio dovrebbe portarla nelle corsie degli ospedali. I cosiddetti effetti 'off-target', cioè i tagli non controllabili in zone di DNA non desiderate, rappresentano ancora un problema ma gli scienziati italiani hanno messo a punto un metodo che consentirà di superare il problema. EvoCas-9, questo il nome della nuova macchina molecolare, si è evoluta nei batteri per diventare un bisturi di precisione, riducendo drasticamente gli effetti off-target.